Последовательная трансплантация СКСК и островковых клеток у детей и подростков с моногенным иммунодефицитом СД1
15 марта 2026 г. обновлено: Children's Hospital of Fudan University
Последовательная трансплантация стволовых и островковых клеток пуповинной крови у детей и подростков с моногенным иммунодефицитом при сахарном диабете 1 типа
В данном исследовании оценивается эффективность последовательной трансплантации стволовых клеток пуповинной крови и островковых клеток у детей с моногенным иммунодефицитом и сахарным диабетом 1 типа.
Сначала будет проведена трансплантация стволовых клеток пуповинной крови.
Дети со стабильной иммунной реконструкцией получат трансплантацию островковых клеток.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Моногенный иммунодефицит сахарный диабет 1 типа (СД1) обычно дебютирует в раннем возрасте и требует длительного курса лечения. Из-за дефицита Т-клеток пациенты склонны к рецидивирующим инфекциям, кровотечениям, сепсису, колитам или осложнениям сахарного диабета, которые приводят к ранней смерти.
Новые схемы клинического лечения были изучены и внедрены во всем мире. Последовательная трансплантация стволовых клеток пуповинной крови и островковых клеток является новейшим методом лечения таких детей. Раннее лечение моногенного иммунодефицита у детей с СД1 позволяет избежать органной токсичности, связанной с заболеванием, риска инфицирования, связанного с хронической иммуносупрессией, и возможной профилактики аутоиммунного поражения эндокринных органов. Таким образом, последовательная трансплантация стволовых клеток пуповинной крови и островковых клеток в настоящее время является единственным возможным лечением таких пациентов.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
50
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Luo Feihong
- Номер телефона: +862164931226 +862164931226
- Электронная почта: luofh@fudan.edu.cn
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Xu Zhenran
- Номер телефона: +862164931226 +862164931226
- Электронная почта: xu_zhenran@163.com
Места учебы
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Китай
- Рекрутинг
- Children's Hospital of Fudan University
-
Контакт:
- Luo Feihong
- Номер телефона: +862164931226 +862164931226
- Электронная почта: luofh@fudan.edu.cn
-
Контакт:
- Xu Zhenran
- Номер телефона: +862164931226 +862164931226
- Электронная почта: xu_zhenran@fudan.edu.cn
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
1.Сахарный диабет 1 типа у детей с генетическим иммунодефицитом
- Соответствуют диагностическим критериям сахарного диабета 1 типа: клинические проявления типичного сахарного диабета включают полифагию, полиурию, потерю веса или диабетический кетоацидоз, что подтверждается уровнем сахара в крови, функцией островков и аутоиммунными антителами.
- Наличие экстрапанкреатического поражения органов: (1) воспалительное заболевание кишечника, (2) нарушение функции почек, (3) повторная инфекция рта, кожи, ануса или всего тела, (4) иммунный гепатит, (5) персистирующий хронический иммунный иридоциклит, (6) иммунный адреналинит, приводящий к дисфункции коры надпочечников, (7) воспаление гипофиза, приводящее к поражению гипофиза, (8) ревматоидное заболевание, (9) иммунный васкулит, (10) системная красная волчанка, (11) поражение других органов, помимо щитовидной железы. Страдает одним или несколькими из вышеперечисленных заболеваний. Рецидив после получения регулярного клинического лечения, в том числе симптоматического лечения органопротекторными препаратами.
- Генная мутация была обнаружена в соответствии с генной диагностикой: генная мутация была обнаружена с помощью секвенирования генов. Поиск литературы в стране и за рубежом подтвердил, что дефект гена приводит к аутоиммунной или иммунной дисфункции, что приводит к полиорганной дисфункции и плохому прогнозу.
Критерий исключения:
- Доступны зрелые и эффективные методы лечения.
- ВИЧ, ВГВ и ВГС были положительными.
- Активный период инфекции.
- В активной стадии злокачественных опухолей.
- Сочетание других смертельных заболеваний.
- Наличие психических и психологических заболеваний.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Интервенционный
Последовательная трансплантация стволовых клеток пуповинной крови и островковых клеток
|
После успешного сопоставления стволовых клеток пуповинной крови пациенты получат предварительную обработку и химиотерапию в условиях защитной изоляции с последующим оттаиванием и реинфузией стволовых клеток пуповинной крови.
Иммунодепрессанты будут использоваться для профилактики РТПХ, а после реинфузии будет оказана противоинфекционная поддержка.
Будут оцениваться состояние имплантации стволовых клеток пуповинной крови, иммунная реконструкция и терапевтический эффект.
Трансплантация островков будет проводиться тем, кто соответствует условиям.
Долгосрочный прогноз будет наблюдаться при длительном наблюдении.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 лет
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 3 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного С-пептида
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
Функция островков (концентрация сывороточного С-пептида)
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
Концентрация сывороточного инсулина
Временное ограничение: от завершения лечения до 36 месяцев
|
Концентрация сывороточного инсулина
|
от завершения лечения до 36 месяцев
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 36 месяцев
|
Быстрый уровень глюкозы в крови
|
от завершения лечения до 36 месяцев
|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
Уровень HbA1c
Временное ограничение: от завершения лечения до 36 месяцев
|
Уровень HbA1c
|
от завершения лечения до 36 месяцев
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
Временное ограничение: от завершения лечения до 36 месяцев
|
возникновение инфекции (количество инфекций)
|
от завершения лечения до 36 месяцев
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
Концентрация иммуноглобулина крови
Временное ограничение: от завершения лечения до 36 месяцев
|
Концентрация иммуноглобулина крови
|
от завершения лечения до 36 месяцев
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
Временное ограничение: от завершения лечения до 36 месяцев
|
Концентрация субпопуляций Т-лимфоцитов
|
от завершения лечения до 36 месяцев
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
Концентрация интерлейкина-2
Временное ограничение: от завершения лечения до 36 месяцев
|
Цитокины (концентрация интерлейкина-2)
|
от завершения лечения до 36 месяцев
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
Высота тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 36 месяцев
|
Высота тела
|
от завершения лечения до 36 месяцев
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
Вес тела
Временное ограничение: от завершения лечения до 36 месяцев
|
Вес тела
|
от завершения лечения до 36 месяцев
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
Таннер этап
Временное ограничение: от завершения лечения до 36 месяцев
|
Изменение полового созревания (стадия Таннера)
|
от завершения лечения до 36 месяцев
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 3 мес.
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 3 мес.
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 6 мес.
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 6 мес.
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 9 мес.
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 9 мес.
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 12 месяцев
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 12 месяцев
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 15 месяцев
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 15 месяцев
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 18 месяцев
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 18 месяцев
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 21 месяца
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 21 месяца
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 24 месяцев
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 24 месяцев
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 27 месяцев
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 27 месяцев
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 30 месяцев
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 30 месяцев
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 33 месяцев
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 33 месяцев
|
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: от завершения лечения до 36 месяцев
|
Возникновение реакции «трансплантат против хозяина»
|
от завершения лечения до 36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Учебный стул: Luo Feihong, Children's Hospital of Fudan University
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Cho NH, Shaw JE, Karuranga S, Huang Y, da Rocha Fernandes JD, Ohlrogge AW, Malanda B. IDF Diabetes Atlas: Global estimates of diabetes prevalence for 2017 and projections for 2045. Diabetes Res Clin Pract. 2018 Apr;138:271-281. doi: 10.1016/j.diabres.2018.02.023. Epub 2018 Feb 26.
- American Diabetes Association. (2) Classification and diagnosis of diabetes. Diabetes Care. 2015 Jan;38 Suppl:S8-S16. doi: 10.2337/dc15-S005. No abstract available.
- Fu H, Shen SX, Chen ZW, Wang JJ, Ye TT, LaPorte RE, Tajima N. Shanghai, China, has the lowest confirmed incidence of childhood diabetes in the world. Diabetes Care. 1994 Oct;17(10):1206-8. doi: 10.2337/diacare.17.10.1206.
- Zhao Z, Sun C, Wang C, Li P, Wang W, Ye J, Gu X, Wang X, Shen S, Zhi D, Lu Z, Ye R, Cheng R, Xi L, Li X, Zheng Z, Zhang M, Luo F. Rapidly rising incidence of childhood type 1 diabetes in Chinese population: epidemiology in Shanghai during 1997-2011. Acta Diabetol. 2014 Dec;51(6):947-53. doi: 10.1007/s00592-014-0590-2. Epub 2014 Apr 29.
- Daniels M, DuBose SN, Maahs DM, Beck RW, Fox LA, Gubitosi-Klug R, Laffel LM, Miller KM, Speer H, Tamborlane WV, Tansey MJ; T1D Exchange Clinic Network. Factors associated with microalbuminuria in 7,549 children and adolescents with type 1 diabetes in the T1D Exchange clinic registry. Diabetes Care. 2013 Sep;36(9):2639-45. doi: 10.2337/dc12-2192. Epub 2013 Apr 22.
- Amin R, Widmer B, Prevost AT, Schwarze P, Cooper J, Edge J, Marcovecchio L, Neil A, Dalton RN, Dunger DB. Risk of microalbuminuria and progression to macroalbuminuria in a cohort with childhood onset type 1 diabetes: prospective observational study. BMJ. 2008 Mar 29;336(7646):697-701. doi: 10.1136/bmj.39478.378241.BE. Epub 2008 Mar 18.
- Mollsten A, Svensson M, Waernbaum I, Berhan Y, Schon S, Nystrom L, Arnqvist HJ, Dahlquist G; Swedish Childhood Diabetes Study Group; Diabetes Incidence Study in Sweden; Swedish Renal Registry. Cumulative risk, age at onset, and sex-specific differences for developing end-stage renal disease in young patients with type 1 diabetes: a nationwide population-based cohort study. Diabetes. 2010 Jul;59(7):1803-8. doi: 10.2337/db09-1744. Epub 2010 Apr 27.
- Wildin RS, Smyk-Pearson S, Filipovich AH. Clinical and molecular features of the immunodysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X linked (IPEX) syndrome. J Med Genet. 2002 Aug;39(8):537-45. doi: 10.1136/jmg.39.8.537.
- Uzel G, Sampaio EP, Lawrence MG, Hsu AP, Hackett M, Dorsey MJ, Noel RJ, Verbsky JW, Freeman AF, Janssen E, Bonilla FA, Pechacek J, Chandrasekaran P, Browne SK, Agharahimi A, Gharib AM, Mannurita SC, Yim JJ, Gambineri E, Torgerson T, Tran DQ, Milner JD, Holland SM. Dominant gain-of-function STAT1 mutations in FOXP3 wild-type immune dysregulation-polyendocrinopathy-enteropathy-X-linked-like syndrome. J Allergy Clin Immunol. 2013 Jun;131(6):1611-23. doi: 10.1016/j.jaci.2012.11.054. Epub 2013 Mar 25.
- Bennett CL, Christie J, Ramsdell F, Brunkow ME, Ferguson PJ, Whitesell L, Kelly TE, Saulsbury FT, Chance PF, Ochs HD. The immune dysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X-linked syndrome (IPEX) is caused by mutations of FOXP3. Nat Genet. 2001 Jan;27(1):20-1. doi: 10.1038/83713.
- Rao A, Kamani N, Filipovich A, Lee SM, Davies SM, Dalal J, Shenoy S. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007 Jan 1;109(1):383-5. doi: 10.1182/blood-2006-05-025072. Epub 2006 Sep 21.
- van de Veerdonk FL, Plantinga TS, Hoischen A, Smeekens SP, Joosten LA, Gilissen C, Arts P, Rosentul DC, Carmichael AJ, Smits-van der Graaf CA, Kullberg BJ, van der Meer JW, Lilic D, Veltman JA, Netea MG. STAT1 mutations in autosomal dominant chronic mucocutaneous candidiasis. N Engl J Med. 2011 Jul 7;365(1):54-61. doi: 10.1056/NEJMoa1100102. Epub 2011 Jun 29.
- Toubiana J, Okada S, Hiller J, Oleastro M, Lagos Gomez M, Aldave Becerra JC, Ouachee-Chardin M, Fouyssac F, Girisha KM, Etzioni A, Van Montfrans J, Camcioglu Y, Kerns LA, Belohradsky B, Blanche S, Bousfiha A, Rodriguez-Gallego C, Meyts I, Kisand K, Reichenbach J, Renner ED, Rosenzweig S, Grimbacher B, van de Veerdonk FL, Traidl-Hoffmann C, Picard C, Marodi L, Morio T, Kobayashi M, Lilic D, Milner JD, Holland S, Casanova JL, Puel A; International STAT1 Gain-of-Function Study Group. Heterozygous STAT1 gain-of-function mutations underlie an unexpectedly broad clinical phenotype. Blood. 2016 Jun 23;127(25):3154-64. doi: 10.1182/blood-2015-11-679902. Epub 2016 Apr 25.
- Leiding JW, Okada S, Hagin D, Abinun M, Shcherbina A, Balashov DN, Kim VHD, Ovadia A, Guthery SL, Pulsipher M, Lilic D, Devlin LA, Christie S, Depner M, Fuchs S, van Royen-Kerkhof A, Lindemans C, Petrovic A, Sullivan KE, Bunin N, Kilic SS, Arpaci F, Calle-Martin O, Martinez-Martinez L, Aldave JC, Kobayashi M, Ohkawa T, Imai K, Iguchi A, Roifman CM, Gennery AR, Slatter M, Ochs HD, Morio T, Torgerson TR; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation and the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with gain-of-function signal transducer and activator of transcription 1 mutations. J Allergy Clin Immunol. 2018 Feb;141(2):704-717.e5. doi: 10.1016/j.jaci.2017.03.049. Epub 2017 Jun 7.
- Niclauss N, Morel P, Berney T. Has the gap between pancreas and islet transplantation closed? Transplantation. 2014 Sep 27;98(6):593-9. doi: 10.1097/TP.0000000000000288.
- Ahearn AJ, Parekh JR, Posselt AM. Islet transplantation for Type 1 diabetes: where are we now? Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jan;11(1):59-68. doi: 10.1586/1744666X.2015.978291. Epub 2014 Dec 2.
- Kopan C, Tucker T, Alexander M, Mohammadi MR, Pone EJ, Lakey JRT. Approaches in Immunotherapy, Regenerative Medicine, and Bioengineering for Type 1 Diabetes. Front Immunol. 2018 Jun 12;9:1354. doi: 10.3389/fimmu.2018.01354. eCollection 2018.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 февраля 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
31 января 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 февраля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 февраля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SeqTranUCBC&IC-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .