Sekvenční transplantace UCBSC a buněk ostrůvků u dětí a dospívajících s monogenní imunodeficiencí T1DM
15. března 2026 aktualizováno: Children's Hospital of Fudan University
Sekvenční transplantace kmenových buněk z pupečníkové krve a buněk ostrůvků u dětí a dospívajících s monogenní imunodeficiencí Diabetes Mellitus typu 1
Tato studie hodnotí účinnost sekvenční transplantace kmenových buněk z pupečníkové krve a buněk ostrůvků u dětí s monogenní imunodeficiencí diabetes mellitus 1. typu.
Nejprve bude provedena transplantace kmenových buněk z pupečníkové krve.
Děti se stabilní imunitní rekonstrukcí pak dostanou transplantaci buněk ostrůvků.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Monogenní imunodeficience diabetes mellitus 1. typu (T1DM) se obvykle objevuje v raném věku a má dlouhou léčbu. Kvůli nedostatku T buněk jsou pacienti náchylní k opakujícím se infekcím, krvácení, sepsi, kolitidě nebo komplikacím diabetes mellitus, které vedou k předčasné smrti.
Po celém světě byla prozkoumána a zavedena nová schémata klinické léčby. Sekvenční transplantace kmenových buněk z pupečníkové krve a buněk ostrůvků je nejnovější léčebnou metodou pro tyto děti. Včasná léčba dětí s monogenní imunodeficiencí T1DM může zabránit orgánové toxicitě související s onemocněním, riziku infekce spojenému s chronickou imunosupresí a možné prevenci autoimunitního poškození endokrinních orgánů. Sekvenční transplantace kmenových buněk z pupečníkové krve a buněk ostrůvků je tedy pro tyto pacienty v současnosti jediným možným lékem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
50
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Luo Feihong
- Telefonní číslo: +862164931226 +862164931226
- E-mail: luofh@fudan.edu.cn
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Xu Zhenran
- Telefonní číslo: +862164931226 +862164931226
- E-mail: xu_zhenran@163.com
Studijní místa
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Čína
- Nábor
- Children's Hospital of Fudan University
-
Kontakt:
- Luo Feihong
- Telefonní číslo: +862164931226 +862164931226
- E-mail: luofh@fudan.edu.cn
-
Kontakt:
- Xu Zhenran
- Telefonní číslo: +862164931226 +862164931226
- E-mail: xu_zhenran@fudan.edu.cn
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
1. Diabetes mellitus 1. typu děti s genetickou imunodeficiencí
- Splňujte diagnostická kritéria diabetes mellitus 1. typu: klinické projevy typického diabetes mellitus zahrnují polyfagii, polyurii, úbytek hmotnosti nebo diabetickou ketoacidózu, potvrzenou hladinou krevního cukru, funkcí ostrůvků a autoimunitními protilátkami.
- Existence poškození extrapankreatických orgánů: (1) zánětlivé onemocnění střev, (2) porucha funkce ledvin, (3) opakovaná infekce úst, kůže, řitního otvoru nebo celého těla, (4) imunitní hepatitida, (5) přetrvávající chronická imunitní iridocyklitida, (6) imunitní adrenalinitida vedoucí k adrenokortikální dysfunkci, (7) zánět hypofýzy vedoucí k hypofýze, (8) revmatoidní onemocnění, (9) imunitní vaskulitida, (10) systémový lupus erythematodes, (11) jiné orgány kromě poškození funkce štítné žlázy. Trpící jednou nebo více z výše uvedených chorob. Recidiva po pravidelné klinické léčbě, včetně symptomatické léčby léky na ochranu orgánů.
- Genová mutace byla nalezena podle genové diagnostiky: genová mutace byla nalezena genovou sekvenací. Literární rešerše doma i v zahraničí potvrdily, že defekt genu měl za následek autoimunitní nebo imunitní dysfunkci, což mělo za následek víceorgánovou dysfunkci a špatnou prognózu.
Kritéria vyloučení:
- K dispozici jsou vyspělé a účinné léčebné metody.
- HIV, HBV a HCV byly pozitivní.
- Aktivní období infekce.
- V aktivní fázi maligních nádorů.
- Kombinace jiných smrtelných onemocnění.
- Existence duševních a psychických chorob.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Intervenční
Sekvenční transplantace kmenových buněk z pupečníkové krve a buněk ostrůvků
|
Po úspěšném spárování kmenových buněk z pupečníkové krve dostanou pacienti předléčení a chemoterapii v ochranné izolaci, po které bude následovat rozmrazení a reinfuze kmenových buněk z pupečníkové krve.
K prevenci GVHD budou použita imunosupresiva a po reinfuzi bude zajištěna protiinfekční podpora.
Bude hodnocen stav implantace kmenových buněk z pupečníkové krve, imunitní rekonstrukce a terapeutický efekt.
U těch, kteří splní podmínky, bude provedena transplantace ostrůvků.
Dlouhodobá prognóza bude sledována dlouhodobým sledováním.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 3 let
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 3 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
Koncentrace sérového C-peptidu
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
Funkce ostrůvků (koncentrace C-peptidu v séru)
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
Koncentrace inzulínu v séru
Časové okno: od ukončení léčby do 36 měsíců
|
Koncentrace inzulínu v séru
|
od ukončení léčby do 36 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
Časové okno: od ukončení léčby do 36 měsíců
|
Rychlá hladina glukózy v krvi
|
od ukončení léčby do 36 měsíců
|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
Hladina HbA1c
Časové okno: od ukončení léčby do 36 měsíců
|
Hladina HbA1c
|
od ukončení léčby do 36 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
výskyt infekce (počet infekcí)
Časové okno: od ukončení léčby do 36 měsíců
|
výskyt infekce (počet infekcí)
|
od ukončení léčby do 36 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
Časové okno: od ukončení léčby do 36 měsíců
|
Koncentrace krevního imunoglobulinu
|
od ukončení léčby do 36 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
Časové okno: od ukončení léčby do 36 měsíců
|
Koncentrace podskupin T lymfocytů
|
od ukončení léčby do 36 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
Koncentrace interleukinu-2
Časové okno: od ukončení léčby do 36 měsíců
|
Cytokiny (koncentrace interleukinu-2)
|
od ukončení léčby do 36 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
Výška těla
Časové okno: od ukončení léčby do 36 měsíců
|
Výška těla
|
od ukončení léčby do 36 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
Tělesná hmotnost
Časové okno: od ukončení léčby do 36 měsíců
|
Tělesná hmotnost
|
od ukončení léčby do 36 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
Tannerova fáze
Časové okno: od ukončení léčby do 36 měsíců
|
Změna puberty (Tannerovo stadium)
|
od ukončení léčby do 36 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 3 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 3 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 6 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 6 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 9 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 9 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 12 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 12 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 15 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 15 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 18 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 18 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 21 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 21 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 24 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 24 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 27 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 27 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 30 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 30 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 33 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 33 měsíců
|
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: od ukončení léčby do 36 měsíců
|
Výskyt reakce štěpu proti hostiteli
|
od ukončení léčby do 36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Luo Feihong, Children's Hospital of Fudan University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Cho NH, Shaw JE, Karuranga S, Huang Y, da Rocha Fernandes JD, Ohlrogge AW, Malanda B. IDF Diabetes Atlas: Global estimates of diabetes prevalence for 2017 and projections for 2045. Diabetes Res Clin Pract. 2018 Apr;138:271-281. doi: 10.1016/j.diabres.2018.02.023. Epub 2018 Feb 26.
- American Diabetes Association. (2) Classification and diagnosis of diabetes. Diabetes Care. 2015 Jan;38 Suppl:S8-S16. doi: 10.2337/dc15-S005. No abstract available.
- Fu H, Shen SX, Chen ZW, Wang JJ, Ye TT, LaPorte RE, Tajima N. Shanghai, China, has the lowest confirmed incidence of childhood diabetes in the world. Diabetes Care. 1994 Oct;17(10):1206-8. doi: 10.2337/diacare.17.10.1206.
- Zhao Z, Sun C, Wang C, Li P, Wang W, Ye J, Gu X, Wang X, Shen S, Zhi D, Lu Z, Ye R, Cheng R, Xi L, Li X, Zheng Z, Zhang M, Luo F. Rapidly rising incidence of childhood type 1 diabetes in Chinese population: epidemiology in Shanghai during 1997-2011. Acta Diabetol. 2014 Dec;51(6):947-53. doi: 10.1007/s00592-014-0590-2. Epub 2014 Apr 29.
- Daniels M, DuBose SN, Maahs DM, Beck RW, Fox LA, Gubitosi-Klug R, Laffel LM, Miller KM, Speer H, Tamborlane WV, Tansey MJ; T1D Exchange Clinic Network. Factors associated with microalbuminuria in 7,549 children and adolescents with type 1 diabetes in the T1D Exchange clinic registry. Diabetes Care. 2013 Sep;36(9):2639-45. doi: 10.2337/dc12-2192. Epub 2013 Apr 22.
- Amin R, Widmer B, Prevost AT, Schwarze P, Cooper J, Edge J, Marcovecchio L, Neil A, Dalton RN, Dunger DB. Risk of microalbuminuria and progression to macroalbuminuria in a cohort with childhood onset type 1 diabetes: prospective observational study. BMJ. 2008 Mar 29;336(7646):697-701. doi: 10.1136/bmj.39478.378241.BE. Epub 2008 Mar 18.
- Mollsten A, Svensson M, Waernbaum I, Berhan Y, Schon S, Nystrom L, Arnqvist HJ, Dahlquist G; Swedish Childhood Diabetes Study Group; Diabetes Incidence Study in Sweden; Swedish Renal Registry. Cumulative risk, age at onset, and sex-specific differences for developing end-stage renal disease in young patients with type 1 diabetes: a nationwide population-based cohort study. Diabetes. 2010 Jul;59(7):1803-8. doi: 10.2337/db09-1744. Epub 2010 Apr 27.
- Wildin RS, Smyk-Pearson S, Filipovich AH. Clinical and molecular features of the immunodysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X linked (IPEX) syndrome. J Med Genet. 2002 Aug;39(8):537-45. doi: 10.1136/jmg.39.8.537.
- Uzel G, Sampaio EP, Lawrence MG, Hsu AP, Hackett M, Dorsey MJ, Noel RJ, Verbsky JW, Freeman AF, Janssen E, Bonilla FA, Pechacek J, Chandrasekaran P, Browne SK, Agharahimi A, Gharib AM, Mannurita SC, Yim JJ, Gambineri E, Torgerson T, Tran DQ, Milner JD, Holland SM. Dominant gain-of-function STAT1 mutations in FOXP3 wild-type immune dysregulation-polyendocrinopathy-enteropathy-X-linked-like syndrome. J Allergy Clin Immunol. 2013 Jun;131(6):1611-23. doi: 10.1016/j.jaci.2012.11.054. Epub 2013 Mar 25.
- Bennett CL, Christie J, Ramsdell F, Brunkow ME, Ferguson PJ, Whitesell L, Kelly TE, Saulsbury FT, Chance PF, Ochs HD. The immune dysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X-linked syndrome (IPEX) is caused by mutations of FOXP3. Nat Genet. 2001 Jan;27(1):20-1. doi: 10.1038/83713.
- Rao A, Kamani N, Filipovich A, Lee SM, Davies SM, Dalal J, Shenoy S. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007 Jan 1;109(1):383-5. doi: 10.1182/blood-2006-05-025072. Epub 2006 Sep 21.
- van de Veerdonk FL, Plantinga TS, Hoischen A, Smeekens SP, Joosten LA, Gilissen C, Arts P, Rosentul DC, Carmichael AJ, Smits-van der Graaf CA, Kullberg BJ, van der Meer JW, Lilic D, Veltman JA, Netea MG. STAT1 mutations in autosomal dominant chronic mucocutaneous candidiasis. N Engl J Med. 2011 Jul 7;365(1):54-61. doi: 10.1056/NEJMoa1100102. Epub 2011 Jun 29.
- Toubiana J, Okada S, Hiller J, Oleastro M, Lagos Gomez M, Aldave Becerra JC, Ouachee-Chardin M, Fouyssac F, Girisha KM, Etzioni A, Van Montfrans J, Camcioglu Y, Kerns LA, Belohradsky B, Blanche S, Bousfiha A, Rodriguez-Gallego C, Meyts I, Kisand K, Reichenbach J, Renner ED, Rosenzweig S, Grimbacher B, van de Veerdonk FL, Traidl-Hoffmann C, Picard C, Marodi L, Morio T, Kobayashi M, Lilic D, Milner JD, Holland S, Casanova JL, Puel A; International STAT1 Gain-of-Function Study Group. Heterozygous STAT1 gain-of-function mutations underlie an unexpectedly broad clinical phenotype. Blood. 2016 Jun 23;127(25):3154-64. doi: 10.1182/blood-2015-11-679902. Epub 2016 Apr 25.
- Leiding JW, Okada S, Hagin D, Abinun M, Shcherbina A, Balashov DN, Kim VHD, Ovadia A, Guthery SL, Pulsipher M, Lilic D, Devlin LA, Christie S, Depner M, Fuchs S, van Royen-Kerkhof A, Lindemans C, Petrovic A, Sullivan KE, Bunin N, Kilic SS, Arpaci F, Calle-Martin O, Martinez-Martinez L, Aldave JC, Kobayashi M, Ohkawa T, Imai K, Iguchi A, Roifman CM, Gennery AR, Slatter M, Ochs HD, Morio T, Torgerson TR; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation and the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with gain-of-function signal transducer and activator of transcription 1 mutations. J Allergy Clin Immunol. 2018 Feb;141(2):704-717.e5. doi: 10.1016/j.jaci.2017.03.049. Epub 2017 Jun 7.
- Niclauss N, Morel P, Berney T. Has the gap between pancreas and islet transplantation closed? Transplantation. 2014 Sep 27;98(6):593-9. doi: 10.1097/TP.0000000000000288.
- Ahearn AJ, Parekh JR, Posselt AM. Islet transplantation for Type 1 diabetes: where are we now? Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jan;11(1):59-68. doi: 10.1586/1744666X.2015.978291. Epub 2014 Dec 2.
- Kopan C, Tucker T, Alexander M, Mohammadi MR, Pone EJ, Lakey JRT. Approaches in Immunotherapy, Regenerative Medicine, and Bioengineering for Type 1 Diabetes. Front Immunol. 2018 Jun 12;9:1354. doi: 10.3389/fimmu.2018.01354. eCollection 2018.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. února 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
31. ledna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. února 2019
První zveřejněno (Aktuální)
8. února 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SeqTranUCBC&IC-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .