Trapianto sequenziale di UCBSC e cellule di isole in bambini e adolescenti con immunodeficienza monogenica T1DM
15 marzo 2026 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University
Trapianto sequenziale di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale e di cellule delle isole in bambini e adolescenti con immunodeficienza monogenica e diabete mellito di tipo 1
Questo studio valuta l'efficacia del trapianto sequenziale di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale e cellule delle isole in bambini con diabete mellito di tipo 1 da immunodeficienza monogenica.
Il trapianto di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale verrà eseguito per primo.
I bambini con ricostruzione immunitaria stabile riceveranno quindi il trapianto di cellule insulari.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il diabete mellito di tipo 1 dell'immunodeficienza monogenica (T1DM) di solito esordisce in tenera età e ha un lungo ciclo di trattamento. A causa della carenza di cellule T, i pazienti sono soggetti a infezioni ricorrenti, emorragie, sepsi, colite o complicanze del diabete mellito, che portano alla morte prematura.
Nuovi schemi di trattamento clinico sono stati esplorati e introdotti in tutto il mondo. Il trapianto sequenziale di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale e di cellule delle isole è l'ultimo metodo di trattamento per questi bambini. Il trattamento precoce dei bambini con T1DM da immunodeficienza monogenica può evitare la tossicità d'organo correlata alla malattia, il rischio di infezione associato all'immunosoppressione cronica e la possibile prevenzione del danno autoimmune agli organi endocrini. Pertanto, il trapianto sequenziale di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale e di cellule delle isole è attualmente l'unica cura possibile per quei pazienti.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
50
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Luo Feihong
- Numero di telefono: +862164931226 +862164931226
- Email: luofh@fudan.edu.cn
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Xu Zhenran
- Numero di telefono: +862164931226 +862164931226
- Email: xu_zhenran@163.com
Luoghi di studio
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Cina
- Reclutamento
- Children's Hospital of Fudan University
-
Contatto:
- Luo Feihong
- Numero di telefono: +862164931226 +862164931226
- Email: luofh@fudan.edu.cn
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Contatto:
- Xu Zhenran
- Numero di telefono: +862164931226 +862164931226
- Email: xu_zhenran@fudan.edu.cn
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
1.Diabete mellito di tipo 1 bambini con immunodeficienza genetica
- Soddisfare i criteri diagnostici del diabete mellito di tipo 1: le manifestazioni cliniche del diabete mellito tipico includono polifagia, poliuria, perdita di peso o chetoacidosi diabetica, confermate dal livello di zucchero nel sangue, dalla funzione delle isole e dagli anticorpi autoimmuni.
- Esistenza di danno d'organo extrapancreatico: (1) malattia infiammatoria intestinale, (2) compromissione della funzione renale, (3) infezione ripetuta della bocca, della pelle, dell'ano o di tutto il corpo, (4) epatite immunitaria, (5) iridociclite immunitaria cronica persistente, (6) adrenalinite immunitaria che porta a disfunzione corticosurrenale, (7) infiammazione ipofisaria che porta a ipofisi, (8) malattia reumatoide, (9) vasculite immunitaria, (10) lupus eritematoso sistemico, (11) altri organi oltre al danno alla funzione tiroidea. Soffrire di una o più delle suddette malattie. Ricorrenza dopo aver ricevuto un trattamento clinico regolare, incluso il trattamento sintomatico di farmaci per la protezione degli organi.
- La mutazione genica è stata trovata in base alla diagnosi genetica: la mutazione genica è stata trovata mediante sequenziamento genico. Le ricerche in letteratura in patria e all'estero hanno confermato che il difetto del gene ha provocato disfunzione autoimmune o immunitaria, con conseguente disfunzione di più organi e prognosi infausta.
Criteri di esclusione:
- Sono disponibili metodi di trattamento maturi ed efficaci.
- HIV, HBV e HCV erano positivi.
- A il periodo attivo dell'infezione.
- Nella fase attiva dei tumori maligni.
- Combinazione di altre malattie mortali.
- Esistenza di malattie mentali e psicologiche.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Interventistico
Trapianto sequenziale di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale e cellule delle isole
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Dopo aver abbinato con successo le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale, i pazienti riceveranno il pretrattamento e la chemioterapia in isolamento protettivo, seguiti dallo scongelamento e dalla reinfusione delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale.
Verranno utilizzati agenti immunosoppressori per la prevenzione della GVHD e verrà fornito supporto anti-infettivo dopo la reinfusione.
Verranno valutati lo stato dell'impianto di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale, la ricostruzione immunitaria e l'effetto terapeutico.
Il trapianto di isole verrà eseguito in coloro che soddisfano le condizioni.
La prognosi a lungo termine sarà osservata dal follow-up a lungo termine.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
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Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
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dal completamento del trattamento a 3 mesi
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Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 anni
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Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
|
dal completamento del trattamento a 3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
Livello di HbA1c
|
dal completamento del trattamento a 3 mesi
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
Livello di HbA1c
|
dal completamento del trattamento a 6 mesi
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
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Livello di HbA1c
|
dal completamento del trattamento a 9 mesi
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
Livello di HbA1c
|
dal completamento del trattamento a 12 mesi
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Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
|
dal completamento del trattamento a 6 mesi
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Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
|
Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
|
dal completamento del trattamento a 9 mesi
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Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
|
dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
|
Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
|
dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
|
Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
|
Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
|
dal completamento del trattamento a 18 mesi
|
|
Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
|
Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
|
dal completamento del trattamento a 21 mesi
|
|
Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
|
dal completamento del trattamento a 24 mesi
|
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Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
|
Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
|
dal completamento del trattamento a 27 mesi
|
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Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
|
dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
|
Concentrazione di siero C-peptide
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
|
Funzione delle isole (concentrazione di peptide C sierico)
|
dal completamento del trattamento a 33 mesi
|
|
Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
|
Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
|
Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 9 mesi
|
|
Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
|
Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
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Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 27 mesi
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Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 30 mesi
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Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Concentrazione di insulina sierica
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 36 mesi
|
Concentrazione di insulina sierica
|
dal completamento del trattamento a 36 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
Livello di glucosio nel sangue veloce
|
dal completamento del trattamento a 3 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
|
dal completamento del trattamento a 6 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
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dal completamento del trattamento a 9 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
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dal completamento del trattamento a 12 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
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dal completamento del trattamento a 15 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
|
Livello di glucosio nel sangue veloce
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dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
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dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
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dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
|
Livello di glucosio nel sangue veloce
|
dal completamento del trattamento a 27 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
Livello di glucosio nel sangue veloce
|
dal completamento del trattamento a 30 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
|
Livello di glucosio nel sangue veloce
|
dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Livello di glucosio nel sangue veloce
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 36 mesi
|
Livello di glucosio nel sangue veloce
|
dal completamento del trattamento a 36 mesi
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
Livello di HbA1c
|
dal completamento del trattamento a 15 mesi
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Livello di HbA1c
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dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
|
Livello di HbA1c
|
dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Livello di HbA1c
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dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
|
Livello di HbA1c
|
dal completamento del trattamento a 27 mesi
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
Livello di HbA1c
|
dal completamento del trattamento a 30 mesi
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Livello di HbA1c
|
dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Livello di HbA1c
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 36 mesi
|
Livello di HbA1c
|
dal completamento del trattamento a 36 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
presenza di infezione (numero di infezioni)
|
dal completamento del trattamento a 3 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
presenza di infezione (numero di infezioni)
|
dal completamento del trattamento a 6 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
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dal completamento del trattamento a 9 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
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dal completamento del trattamento a 12 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
|
dal completamento del trattamento a 15 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
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dal completamento del trattamento a 18 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
|
dal completamento del trattamento a 21 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
|
dal completamento del trattamento a 24 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
|
dal completamento del trattamento a 27 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
presenza di infezione (numero di infezioni)
|
dal completamento del trattamento a 30 mesi
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presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
|
presenza di infezione (numero di infezioni)
|
dal completamento del trattamento a 33 mesi
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|
presenza di infezione (numero di infezioni)
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 36 mesi
|
presenza di infezione (numero di infezioni)
|
dal completamento del trattamento a 36 mesi
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Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
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Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
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Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 9 mesi
|
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Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 18 mesi
|
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 21 mesi
|
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 24 mesi
|
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 27 mesi
|
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 33 mesi
|
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 36 mesi
|
Concentrazione di immunoglobuline nel sangue
|
dal completamento del trattamento a 36 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 9 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 18 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 21 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 24 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 27 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 33 mesi
|
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 36 mesi
|
Concentrazione di sottoinsiemi di linfociti T
|
dal completamento del trattamento a 36 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 9 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 18 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 21 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 24 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 27 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 30 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 33 mesi
|
|
Concentrazione di interleuchina-2
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 36 mesi
|
Citochine (concentrazione di interleuchina-2)
|
dal completamento del trattamento a 36 mesi
|
|
Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
Altezza del corpo
|
dal completamento del trattamento a 3 mesi
|
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Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
Altezza del corpo
|
dal completamento del trattamento a 6 mesi
|
|
Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
|
Altezza del corpo
|
dal completamento del trattamento a 9 mesi
|
|
Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
Altezza del corpo
|
dal completamento del trattamento a 12 mesi
|
|
Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
|
Altezza del corpo
|
dal completamento del trattamento a 15 mesi
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Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Altezza del corpo
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dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Altezza del corpo
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dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Altezza del corpo
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dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
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Altezza del corpo
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dal completamento del trattamento a 27 mesi
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Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
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Altezza del corpo
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dal completamento del trattamento a 30 mesi
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Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Altezza del corpo
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dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Altezza del corpo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 36 mesi
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Altezza del corpo
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dal completamento del trattamento a 36 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 3 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 6 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 9 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 12 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 15 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 27 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 30 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Peso corporeo
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 36 mesi
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Peso corporeo
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dal completamento del trattamento a 36 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 3 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 6 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 9 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 12 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 15 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 27 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 30 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Fase di conciatore
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 36 mesi
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Modifica della pubertà (fase di Tanner)
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dal completamento del trattamento a 36 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 3 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 3 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 6 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 6 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 9 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 9 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 12 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 12 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 15 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 15 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 18 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 21 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 24 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 27 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 27 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 30 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 30 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 33 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: dal completamento del trattamento a 36 mesi
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Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite
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dal completamento del trattamento a 36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Cattedra di studio: Luo Feihong, Children's Hospital of Fudan University
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Cho NH, Shaw JE, Karuranga S, Huang Y, da Rocha Fernandes JD, Ohlrogge AW, Malanda B. IDF Diabetes Atlas: Global estimates of diabetes prevalence for 2017 and projections for 2045. Diabetes Res Clin Pract. 2018 Apr;138:271-281. doi: 10.1016/j.diabres.2018.02.023. Epub 2018 Feb 26.
- American Diabetes Association. (2) Classification and diagnosis of diabetes. Diabetes Care. 2015 Jan;38 Suppl:S8-S16. doi: 10.2337/dc15-S005. No abstract available.
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- Toubiana J, Okada S, Hiller J, Oleastro M, Lagos Gomez M, Aldave Becerra JC, Ouachee-Chardin M, Fouyssac F, Girisha KM, Etzioni A, Van Montfrans J, Camcioglu Y, Kerns LA, Belohradsky B, Blanche S, Bousfiha A, Rodriguez-Gallego C, Meyts I, Kisand K, Reichenbach J, Renner ED, Rosenzweig S, Grimbacher B, van de Veerdonk FL, Traidl-Hoffmann C, Picard C, Marodi L, Morio T, Kobayashi M, Lilic D, Milner JD, Holland S, Casanova JL, Puel A; International STAT1 Gain-of-Function Study Group. Heterozygous STAT1 gain-of-function mutations underlie an unexpectedly broad clinical phenotype. Blood. 2016 Jun 23;127(25):3154-64. doi: 10.1182/blood-2015-11-679902. Epub 2016 Apr 25.
- Leiding JW, Okada S, Hagin D, Abinun M, Shcherbina A, Balashov DN, Kim VHD, Ovadia A, Guthery SL, Pulsipher M, Lilic D, Devlin LA, Christie S, Depner M, Fuchs S, van Royen-Kerkhof A, Lindemans C, Petrovic A, Sullivan KE, Bunin N, Kilic SS, Arpaci F, Calle-Martin O, Martinez-Martinez L, Aldave JC, Kobayashi M, Ohkawa T, Imai K, Iguchi A, Roifman CM, Gennery AR, Slatter M, Ochs HD, Morio T, Torgerson TR; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation and the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with gain-of-function signal transducer and activator of transcription 1 mutations. J Allergy Clin Immunol. 2018 Feb;141(2):704-717.e5. doi: 10.1016/j.jaci.2017.03.049. Epub 2017 Jun 7.
- Niclauss N, Morel P, Berney T. Has the gap between pancreas and islet transplantation closed? Transplantation. 2014 Sep 27;98(6):593-9. doi: 10.1097/TP.0000000000000288.
- Ahearn AJ, Parekh JR, Posselt AM. Islet transplantation for Type 1 diabetes: where are we now? Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jan;11(1):59-68. doi: 10.1586/1744666X.2015.978291. Epub 2014 Dec 2.
- Kopan C, Tucker T, Alexander M, Mohammadi MR, Pone EJ, Lakey JRT. Approaches in Immunotherapy, Regenerative Medicine, and Bioengineering for Type 1 Diabetes. Front Immunol. 2018 Jun 12;9:1354. doi: 10.3389/fimmu.2018.01354. eCollection 2018.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 febbraio 2019
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
31 gennaio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 febbraio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
8 febbraio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 marzo 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
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