单基因免疫缺陷 T1DM 儿童和青少年 UCBSCs 和胰岛细胞的序贯移植

纳入标准：

1.遗传性免疫缺陷1型糖尿病患儿

1. 符合1型糖尿病的诊断标准：典型糖尿病的临床表现包括多食、多尿、体重减轻或糖尿病酮症酸中毒，通过血糖水平、胰岛功能和自身免疫抗体证实。
2. 存在胰外器官损害：（1）炎症性肠病，（2）肾功能损害，（3）口腔、皮肤、肛门或全身反复感染，（4）免疫性肝炎，（5）持续性慢性免疫性虹膜睫状体炎， （6）免疫性肾上腺炎导致肾上腺皮质功能障碍，（7）垂体炎症导致垂体下降，（8）类风湿性疾病，（9）免疫性血管炎，（10）系统性红斑狼疮，（11）甲状腺以外的其他脏器功能损害。 患有以上一种或多种疾病。 接受正规临床治疗后复发，包括器官保护药物的对症治疗。
3. 根据基因诊断发现基因突变：通过基因测序发现基因突变。 国内外文献检索证实，该基因缺陷导致自身免疫或免疫功能障碍，导致多脏器功能障碍，预后不良。

排除标准：

1. 已有成熟有效的治疗方法。
2. HIV、HBV 和 HCV 均为阳性。
3. A 感染活跃期。
4. 处于恶性肿瘤活动期。
5. 合并其他致命疾病。
6. 存在精神和心理疾病。