- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03835312
Sequentiële transplantatie van UCBSC's en eilandcellen bij kinderen en adolescenten met monogene immunodeficiëntie T1DM
Sequentiële transplantatie van navelstrengbloedstamcellen en eilandcellen bij kinderen en adolescenten met monogene immunodeficiëntie type 1 diabetes mellitus
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Monogene immunodeficiëntie type 1 diabetes mellitus (T1DM) begint meestal op jonge leeftijd en heeft een lange behandelingskuur. Vanwege T-celdeficiëntie zijn patiënten vatbaar voor terugkerende infectie, bloeding, sepsis, colitis of complicaties van diabetes mellitus, die tot een vroege dood leiden.
Over de hele wereld zijn nieuwe klinische behandelingsschema's onderzocht en geïntroduceerd. Sequentiële transplantatie van navelstrengbloedstamcellen en eilandjescellen is de nieuwste behandelmethode voor deze kinderen. Vroegtijdige behandeling van monogene immunodeficiëntie T1DM-kinderen kan ziektegerelateerde orgaantoxiciteit, infectierisico geassocieerd met chronische immunosuppressie en mogelijke preventie van auto-immune endocriene orgaanschade voorkomen. Sequentiële transplantatie van navelstrengbloedstamcellen en eilandjescellen is dus momenteel de enige mogelijke remedie voor die patiënten.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Luo Feihong
- Telefoonnummer: +862164931226 +862164931226
- E-mail: luofh@fudan.edu.cn
Studie Contact Back-up
- Naam: Xu Zhenran
- Telefoonnummer: +862164931226 +862164931226
- E-mail: xu_zhenran@163.com
Studie Locaties
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, China
- Werving
- Children's Hospital of Fudan University
-
Contact:
- Luo Feihong
- Telefoonnummer: +862164931226 +862164931226
- E-mail: luofh@fudan.edu.cn
-
Contact:
- Xu Zhenran
- Telefoonnummer: +862164931226 +862164931226
- E-mail: xu_zhenran@fudan.edu.cn
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
1. Type 1 diabetes mellitus kinderen met genetische immunodeficiëntie
- Voldoen aan de diagnostische criteria van diabetes mellitus type 1: klinische manifestaties van typische diabetes mellitus zijn polyfagie, polyurie, gewichtsverlies of diabetische ketoacidose, bevestigd door bloedsuikerspiegel, eilandjesfunctie en auto-immuunantilichaam.
- Aanwezigheid van extrapancreatische orgaanschade: (1) inflammatoire darmziekte, (2) verminderde nierfunctie, (3) herhaalde infectie van mond, huid, anus of het hele lichaam, (4) immuunhepatitis, (5) aanhoudende chronische immuuniridocyclitis, (6) immuunadrenalinitis leidend tot bijnierschorsdisfunctie, (7) hypofyse-ontsteking leidend tot hypofyse, (8) reumatoïde ziekte, (9) immuunvasculitis, (10) systemische lupus erythematosus, (11) andere organen naast schade aan de schildklierfunctie. Lijdt aan een of meer van bovenstaande ziekten. Recidief na regelmatige klinische behandeling, inclusief symptomatische behandeling van orgaanbeschermende geneesmiddelen.
- Genmutatie werd gevonden volgens gendiagnose: genmutatie werd gevonden door gensequencing. Literatuuronderzoek in binnen- en buitenland bevestigde dat het defect van het gen resulteerde in auto-immuun- of immuundisfunctie, resulterend in meervoudige orgaandisfunctie en een slechte prognose.
Uitsluitingscriteria:
- Volwassen en effectieve behandelmethoden zijn beschikbaar.
- HIV, HBV en HCV waren positief.
- A de actieve periode van infectie.
- In het actieve stadium van kwaadaardige tumoren.
- Combinatie van andere dodelijke ziekten.
- Bestaan van psychische en psychische aandoeningen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ingrijpend
Sequentiële transplantatie van navelstrengbloedstamcellen en eilandjescellen
|
Na een succesvolle matching van navelstrengbloedstamcellen, krijgen patiënten voorbehandeling en chemotherapie onder beschermende isolatie, gevolgd door ontdooiing en herinfusie van navelstrengbloedstamcellen.
Immunosuppressieve middelen zullen worden gebruikt voor GVHD-preventie en na herinfusie zal anti-infectieondersteuning worden geboden.
De status van navelstrengbloedstamcelimplantatie, immuunreconstructie en therapeutisch effect zullen worden geëvalueerd.
Eilandjestransplantatie zal worden uitgevoerd bij degenen die aan de voorwaarden voldoen.
De prognose op lange termijn zal worden waargenomen door follow-up op lange termijn.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 jaar
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
Concentratie van serum C-peptide
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
Islet-functie (concentratie van serum C-peptide)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
Concentratie van seruminsuline
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
Concentratie van seruminsuline
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
Snelle bloedglucosespiegel
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
Snelle bloedglucosespiegel
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
HbA1c-niveau
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
HbA1c-niveau
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
optreden van infectie (aantal infecties)
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
optreden van infectie (aantal infecties)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
Concentratie van immunoglobuline in het bloed
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
Concentratie van subsets van T-lymfocyten
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
Concentratie van interleukine-2
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
Cytokinen (concentratie van interleukine-2)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
Lichaamshoogte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
Lichaamshoogte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
Lichaamsgewicht
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
Lichaamsgewicht
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
Tanner-stadium
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
Verandering in de puberteit (Tanner-stadium)
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 3 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 6 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 9 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 12 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 15 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 18 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 21 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 24 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 27 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 30 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 33 maanden
|
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
Tijdsspanne: vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
Optreden van graft-versus-host-ziekte
|
vanaf de voltooiing van de behandeling tot 36 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Studie stoel: Luo Feihong, Children's Hospital of Fudan University
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Cho NH, Shaw JE, Karuranga S, Huang Y, da Rocha Fernandes JD, Ohlrogge AW, Malanda B. IDF Diabetes Atlas: Global estimates of diabetes prevalence for 2017 and projections for 2045. Diabetes Res Clin Pract. 2018 Apr;138:271-281. doi: 10.1016/j.diabres.2018.02.023. Epub 2018 Feb 26.
- American Diabetes Association. (2) Classification and diagnosis of diabetes. Diabetes Care. 2015 Jan;38 Suppl:S8-S16. doi: 10.2337/dc15-S005. No abstract available.
- Fu H, Shen SX, Chen ZW, Wang JJ, Ye TT, LaPorte RE, Tajima N. Shanghai, China, has the lowest confirmed incidence of childhood diabetes in the world. Diabetes Care. 1994 Oct;17(10):1206-8. doi: 10.2337/diacare.17.10.1206.
- Zhao Z, Sun C, Wang C, Li P, Wang W, Ye J, Gu X, Wang X, Shen S, Zhi D, Lu Z, Ye R, Cheng R, Xi L, Li X, Zheng Z, Zhang M, Luo F. Rapidly rising incidence of childhood type 1 diabetes in Chinese population: epidemiology in Shanghai during 1997-2011. Acta Diabetol. 2014 Dec;51(6):947-53. doi: 10.1007/s00592-014-0590-2. Epub 2014 Apr 29.
- Daniels M, DuBose SN, Maahs DM, Beck RW, Fox LA, Gubitosi-Klug R, Laffel LM, Miller KM, Speer H, Tamborlane WV, Tansey MJ; T1D Exchange Clinic Network. Factors associated with microalbuminuria in 7,549 children and adolescents with type 1 diabetes in the T1D Exchange clinic registry. Diabetes Care. 2013 Sep;36(9):2639-45. doi: 10.2337/dc12-2192. Epub 2013 Apr 22.
- Amin R, Widmer B, Prevost AT, Schwarze P, Cooper J, Edge J, Marcovecchio L, Neil A, Dalton RN, Dunger DB. Risk of microalbuminuria and progression to macroalbuminuria in a cohort with childhood onset type 1 diabetes: prospective observational study. BMJ. 2008 Mar 29;336(7646):697-701. doi: 10.1136/bmj.39478.378241.BE. Epub 2008 Mar 18.
- Mollsten A, Svensson M, Waernbaum I, Berhan Y, Schon S, Nystrom L, Arnqvist HJ, Dahlquist G; Swedish Childhood Diabetes Study Group; Diabetes Incidence Study in Sweden; Swedish Renal Registry. Cumulative risk, age at onset, and sex-specific differences for developing end-stage renal disease in young patients with type 1 diabetes: a nationwide population-based cohort study. Diabetes. 2010 Jul;59(7):1803-8. doi: 10.2337/db09-1744. Epub 2010 Apr 27.
- Wildin RS, Smyk-Pearson S, Filipovich AH. Clinical and molecular features of the immunodysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X linked (IPEX) syndrome. J Med Genet. 2002 Aug;39(8):537-45. doi: 10.1136/jmg.39.8.537.
- Uzel G, Sampaio EP, Lawrence MG, Hsu AP, Hackett M, Dorsey MJ, Noel RJ, Verbsky JW, Freeman AF, Janssen E, Bonilla FA, Pechacek J, Chandrasekaran P, Browne SK, Agharahimi A, Gharib AM, Mannurita SC, Yim JJ, Gambineri E, Torgerson T, Tran DQ, Milner JD, Holland SM. Dominant gain-of-function STAT1 mutations in FOXP3 wild-type immune dysregulation-polyendocrinopathy-enteropathy-X-linked-like syndrome. J Allergy Clin Immunol. 2013 Jun;131(6):1611-23. doi: 10.1016/j.jaci.2012.11.054. Epub 2013 Mar 25.
- Bennett CL, Christie J, Ramsdell F, Brunkow ME, Ferguson PJ, Whitesell L, Kelly TE, Saulsbury FT, Chance PF, Ochs HD. The immune dysregulation, polyendocrinopathy, enteropathy, X-linked syndrome (IPEX) is caused by mutations of FOXP3. Nat Genet. 2001 Jan;27(1):20-1. doi: 10.1038/83713.
- Rao A, Kamani N, Filipovich A, Lee SM, Davies SM, Dalal J, Shenoy S. Successful bone marrow transplantation for IPEX syndrome after reduced-intensity conditioning. Blood. 2007 Jan 1;109(1):383-5. doi: 10.1182/blood-2006-05-025072. Epub 2006 Sep 21.
- van de Veerdonk FL, Plantinga TS, Hoischen A, Smeekens SP, Joosten LA, Gilissen C, Arts P, Rosentul DC, Carmichael AJ, Smits-van der Graaf CA, Kullberg BJ, van der Meer JW, Lilic D, Veltman JA, Netea MG. STAT1 mutations in autosomal dominant chronic mucocutaneous candidiasis. N Engl J Med. 2011 Jul 7;365(1):54-61. doi: 10.1056/NEJMoa1100102. Epub 2011 Jun 29.
- Toubiana J, Okada S, Hiller J, Oleastro M, Lagos Gomez M, Aldave Becerra JC, Ouachee-Chardin M, Fouyssac F, Girisha KM, Etzioni A, Van Montfrans J, Camcioglu Y, Kerns LA, Belohradsky B, Blanche S, Bousfiha A, Rodriguez-Gallego C, Meyts I, Kisand K, Reichenbach J, Renner ED, Rosenzweig S, Grimbacher B, van de Veerdonk FL, Traidl-Hoffmann C, Picard C, Marodi L, Morio T, Kobayashi M, Lilic D, Milner JD, Holland S, Casanova JL, Puel A; International STAT1 Gain-of-Function Study Group. Heterozygous STAT1 gain-of-function mutations underlie an unexpectedly broad clinical phenotype. Blood. 2016 Jun 23;127(25):3154-64. doi: 10.1182/blood-2015-11-679902. Epub 2016 Apr 25.
- Leiding JW, Okada S, Hagin D, Abinun M, Shcherbina A, Balashov DN, Kim VHD, Ovadia A, Guthery SL, Pulsipher M, Lilic D, Devlin LA, Christie S, Depner M, Fuchs S, van Royen-Kerkhof A, Lindemans C, Petrovic A, Sullivan KE, Bunin N, Kilic SS, Arpaci F, Calle-Martin O, Martinez-Martinez L, Aldave JC, Kobayashi M, Ohkawa T, Imai K, Iguchi A, Roifman CM, Gennery AR, Slatter M, Ochs HD, Morio T, Torgerson TR; Inborn Errors Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation and the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium. Hematopoietic stem cell transplantation in patients with gain-of-function signal transducer and activator of transcription 1 mutations. J Allergy Clin Immunol. 2018 Feb;141(2):704-717.e5. doi: 10.1016/j.jaci.2017.03.049. Epub 2017 Jun 7.
- Niclauss N, Morel P, Berney T. Has the gap between pancreas and islet transplantation closed? Transplantation. 2014 Sep 27;98(6):593-9. doi: 10.1097/TP.0000000000000288.
- Ahearn AJ, Parekh JR, Posselt AM. Islet transplantation for Type 1 diabetes: where are we now? Expert Rev Clin Immunol. 2015 Jan;11(1):59-68. doi: 10.1586/1744666X.2015.978291. Epub 2014 Dec 2.
- Kopan C, Tucker T, Alexander M, Mohammadi MR, Pone EJ, Lakey JRT. Approaches in Immunotherapy, Regenerative Medicine, and Bioengineering for Type 1 Diabetes. Front Immunol. 2018 Jun 12;9:1354. doi: 10.3389/fimmu.2018.01354. eCollection 2018.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SeqTranUCBC&IC-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .