重症筋無力症（MG）患者におけるRVT-1401の研究
2023年11月30日 更新者：Immunovant Sciences GmbH
重症筋無力症患者におけるRVT-1401の非盲検延長を伴うフェーズ2a、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
現在の研究の目的は、RVT-1401による治療後の重症筋無力症患者における安全性/忍容性および臨床的利益（総IgGおよび抗AChR-IgGの減少）に関連すると考えられる主要な薬力学的（PD）効果を評価することです(IMVT-1401 としても知られています) をプラセボと比較しました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Mobile、Alabama、アメリカ、36604
- IMC/Diagnostic and Medical Clinic
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85018
- Phoenix Neurological Associates
-
-
California
-
Carlsbad、California、アメリカ、92011
- The Neurology Center of Southern California
-
Orange、California、アメリカ、92868
- UC Irvine - MDA ALS and Neuromuscular Center
-
Pasadena、California、アメリカ、91101
- Care Access Research
-
-
Colorado
-
Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907
- CSNA
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale School of Medicine Department of Neurology
-
-
Florida
-
Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Neurological Services of Orlando
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota - Department of Neurology
-
-
New York
-
Amherst、New York、アメリカ、14221
- Dent Institute
-
Buffalo、New York、アメリカ、14260-1660
- University of Buffalo
-
New York、New York、アメリカ、10021
- Hospital for Special Surgery
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
- Allegheny Neurological Associates
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UTSW James W. Aston Ambulatory Care Center - Neurology Clinic
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2G3
- University of Alberta Hospitals - Division of Pulmonary Medicine
-
-
Ontario
-
London、Ontario、カナダ、N6G 2V4
- London Health Sciences Centre
-
Ottawa、Ontario、カナダ、K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- University Health Network Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性。
- -アメリカ重症筋無力症財団（MGFA）クラスII-IVaであり、治験責任医師の判断によると、研究期間中人工呼吸器を必要としない可能性が高い。
- -スクリーニングおよびベースラインでQMGスコアが12以上。
その他のより具体的な包含基準は、プロトコルで定義されています。
除外基準:
- -最初の投与前6か月以内の免疫調節のためのリツキシマブ、ベリムマブ、エクリズマブ、または任意のモノクローナル抗体の使用。
- -SC、IV（IVIG）、または筋肉内経路による免疫グロブリン、または血漿交換/血漿交換（PE） スクリーニング前の4週間以内。
- -スクリーニングの12か月前に胸腺摘除術が行われた。
- 総IgGレベル
- 絶対好中球数
その他のより具体的な除外基準は、プロトコルで定義されています
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：レジメンA
RVT-1401 680 mg 週 1 回、6 週間 + オプションの非盲検延長 (RVT-1401、2 週間ごとに 340 mg、6 週間)
|
RVT-1401の皮下投与
|
|
実験的：レジメンB
RVT-1401 340 mg 週 1 回、6 週間 + オプションの非盲検延長 (RVT-1401、2 週間ごとに 340 mg、6 週間)
|
RVT-1401の皮下投与
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
6 週間のプラセボ + オプションの非盲検延長 (RVT-1401、2 週間ごとに 340 mg、6 週間)
|
RVT-1401の皮下投与
プラセボの皮下投与
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
二重盲検治療期間: 有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者の数
時間枠：18週目まで
|
有害事象（AE）とは、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における望ましくない医療上の出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
SAE は、あらゆる用量で、死亡に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、身体障害や無力化を引き起こす、先天異常や出生異常、または重要な医学的問題となる、あらゆる望ましくない医学的出来事として定義されました。参加者を危険にさらした可能性があるイベント、または定義にリストされている他の結果のいずれかを防ぐために医療または外科的介入が必要な可能性のあるイベント。
|
18週目まで
|
|
オープンラベル延長期間: AE および SAE を報告した参加者の数
時間枠：18週目まで
|
有害事象（AE）とは、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における望ましくない医療上の出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係がある必要はありません。
TEAEは、治験薬の投与開始後に発症した、または重症度が悪化したAEとして定義されます。
SAE は、あらゆる用量で、死亡に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、身体障害や無力化を引き起こす、先天異常や出生異常、または重要な医学的問題となる、あらゆる望ましくない医学的出来事として定義されました。参加者を危険にさらした可能性があるイベント、または定義にリストされている他の結果のいずれかを防ぐために医療または外科的介入が必要な可能性のあるイベント。
|
18週目まで
|
|
二重盲検治療期間: バイタルサインに臨床的に重大な変化が見られた参加者の数
時間枠：7週目まで
|
収縮期血圧（SBP）、拡張期血圧（DBP）、脈拍数、体温などのバイタルサインは、半仰臥位で少なくとも5分間休んだ後に測定されました。
|
7週目まで
|
|
非盲検延長期間: バイタルサインに臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：18週目まで
|
半仰臥位で少なくとも5分間休んだ後、SBP、DBP、脈拍数、体温などのバイタルサインを測定しました。
|
18週目まで
|
|
二重盲検治療期間: 臨床検査パラメータに臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：7週目まで
|
臨床検査パラメータには、臨床化学、血液学、尿検査が含まれます。
|
7週目まで
|
|
非盲検延長期間: 臨床検査パラメータに臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：18週目まで
|
臨床検査パラメータには、臨床化学、血液学、尿検査が含まれます。
|
18週目まで
|
|
二重盲検治療期間: 心電図 (ECG) に臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：7週目まで
|
仰臥位で 5 分間安静にした後、12 誘導 ECG を実行しました。
|
7週目まで
|
|
非盲検延長期間: ECG に臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：18週目まで
|
仰臥位で 5 分間安静にした後、12 誘導 ECG を実行しました。
|
18週目まで
|
|
二重盲検治療期間: 総免疫グロブリン G (IgG) レベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (1 日目) および 7 週目まで
|
総免疫グロブリン G の分析のために血清サンプルを収集しました。ベースラインからの変化率は、指定された時間枠 (7 週目) の平均値からベースライン値を差し引き、ベースライン値 x 100 で割って計算されました。
|
ベースライン (1 日目) および 7 週目まで
|
|
二重盲検治療期間: IgG サブクラス 1、2、3、および 4 のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (1 日目) および 7 週目まで
|
IgG 1、2、3、および 4 レベルの分析のために血清サンプルを収集しました。
ベースラインからの変化率は、指定した時間枠 (7 週目) の平均値からベースライン値を差し引き、ベースライン値 x 100 で割って計算されました。
|
ベースライン (1 日目) および 7 週目まで
|
|
二重盲検治療期間: 7 週目の抗アセチルコリン受容体免疫グロブリン G (抗 AChR-IgG) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン (1 日目) と 7 週目
|
抗AChR-IgGの分析のために血清サンプルを収集しました。
ベースラインからの変化率は、指定した時間枠 (7 週目) の平均値からベースライン値を差し引き、ベースライン値 x 100 で割って計算されました。
|
ベースライン (1 日目) と 7 週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
二重盲検治療期間: RVT-1401 の時間 0 から 168 時間 (AUC0-168h) までの濃度時間曲線の下の領域
時間枠：投与前; 1日目、3日目、5日目、8日目、15日目、22日目、29日目、36日目、38日目、40日目、7週目、8週目
|
薬物動態パラメータ AUC (0-168h) の分析のために血液サンプルを収集しました。
|
投与前; 1日目、3日目、5日目、8日目、15日目、22日目、29日目、36日目、38日目、40日目、7週目、8週目
|
|
オープンラベル延長期間: RVT-1401 の AUC0-168h
時間枠：投与前; 1日目、3日目、5日目、8日目、15日目、22日目、29日目、36日目、38日目、40日目、7週目、8週目、9週目、12週目、14週目
|
薬物動態パラメータは、まばらな PK サンプリング スケジュールではこれらのパラメータを正確に推定できなかったため、推定されませんでした。
|
投与前; 1日目、3日目、5日目、8日目、15日目、22日目、29日目、36日目、38日目、40日目、7週目、8週目、9週目、12週目、14週目
|
|
二重盲検治療期間: RVT-1401 の最大濃度 (Cmax)
時間枠：投与前; 1日目、3日目、5日目、8日目、15日目、22日目、29日目、36日目、38日目、40日目、7週目、8週目
|
薬物動態パラメータ Cmax の分析のために血液サンプルを収集しました。
|
投与前; 1日目、3日目、5日目、8日目、15日目、22日目、29日目、36日目、38日目、40日目、7週目、8週目
|
|
オープンラベル延長期間：RVT-1401のCmax
時間枠：投与前; 1日目、3日目、5日目、8日目、15日目、22日目、29日目、36日目、38日目、40日目、7週目、8週目、9週目、12週目、14週目
|
薬物動態パラメータ Cmax の分析のために血液サンプルを収集しました。
|
投与前; 1日目、3日目、5日目、8日目、15日目、22日目、29日目、36日目、38日目、40日目、7週目、8週目、9週目、12週目、14週目
|
|
二重盲検治療期間: RVT-1401 のトラフ濃度 (Ctrough)
時間枠：投与前
|
RVT-1401の薬物動態の評価として、投与前のRVT-1401の濃度(Ctrough)を測定するために、示された時点で血液サンプルを収集することが計画された。
|
投与前
|
|
オープンラベル延長期間: RVT-1401 の期間
時間枠：投与前
|
RVT-1401の薬物動態の評価として、投与前のRVT-1401の濃度(Ctrough)を測定するために、示された時点で血液サンプルを収集することが計画された。
|
投与前
|
|
二重盲検治療期間: 定量的重症筋無力症スコア (QMG) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、2 週目、3 週目、4 週目、5 週目、6 週目 (36 日目)、7 週目
|
QMG スコアは、影響を受けた筋肉群の定量的検査に基づいて MG 疾患の重症度および欠損のパターンを評価するために使用される、医師が報告する結果の尺度です。
このスケールは、0 (筋無力症所見なし) から 3 (最大の筋無力症欠損) のスケールで等級付けされた 13 の検査項目で構成されていました。
13 項目すべての合計が QMG スコアを表します。
QMG の合計スコアは、特定の来院で 0 ～ 39 の範囲であり、スコアが高いほど疾患がより重篤であることを示します。
ベースラインは、治験薬の最初の投与日（時間）より前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算された。
|
ベースライン (1 日目)、2 週目、3 週目、4 週目、5 週目、6 週目 (36 日目)、7 週目
|
|
二重盲検治療期間: QMG スコアがベースラインから改善/反応した参加者の割合
時間枠：ベースライン (1 日目) から 7 週目まで
|
応答は、QMG スコアのベースラインからの改善として定義されます => 3 ポイント。
QMG スコアは、影響を受けた筋肉群の定量的検査に基づいて MG 疾患の重症度および欠損のパターンを評価するために使用される、医師が報告する結果の尺度です。
このスケールは、0 (筋無力症所見なし) から 3 (最大の筋無力症欠損) のスケールで等級付けされた 13 の検査項目で構成されていました。
13 項目すべての合計が QMG スコアを表します。
QMG の合計スコアは、特定の来院で 0 ～ 39 の範囲であり、スコアが高いほど疾患がより重篤であることを示します。
ベースラインは、治験薬の最初の投与日（時間）より前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算された。
|
ベースライン (1 日目) から 7 週目まで
|
|
二重盲検治療期間：重症筋無力症の日常生活動作（MG-ADL）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) および 2 週目、3 週目、4 週目、5 週目、6 週目 (36 日目)、7 週目
|
MG-ADL は、重症筋無力症の症状とその日常生活活動への影響を評価する 8 項目の参加者報告結果尺度であり、各反応は 0 (正常) から 3 (最も重篤) まで等級付けされます。
8項目それぞれの評価を合計してMG-ADLスコアを算出しました。
MG-ADL スコアの合計は 0 ～ 24 の範囲であり、スコアが高いほど病気がより重篤であることを示します。
ベースラインは、治験薬の最初の投与日（時間）より前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算された。
|
ベースライン (1 日目) および 2 週目、3 週目、4 週目、5 週目、6 週目 (36 日目)、7 週目
|
|
二重盲検治療期間: MG-ADL スコアが改善/反応した参加者の割合
時間枠：ベースライン (1 日目) から 7 週目まで
|
反応は、MG-ADL スコアのベースラインから => 2 ポイントの改善 (減少) として定義されました。
MG-ADL は、重症筋無力症の症状とその日常生活活動への影響を評価する 8 項目の参加者報告結果尺度であり、各反応は 0 (正常) から 3 (最も重篤) まで等級付けされます。
8項目それぞれの評価を合計してMG-ADLスコアを算出しました。
MG-ADL スコアの合計は 0 ～ 24 の範囲であり、スコアが高いほど病気がより重篤であることを示します。
ベースラインは、治験薬の最初の投与日（時間）より前の最後の非欠損値として定義されました。
|
ベースライン (1 日目) から 7 週目まで
|
|
二重盲検治療期間: 重症筋無力症複合スコア (MGC) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目) および 2 週目、3 週目、4 週目、5 週目、6 週目 (36 日目)、7 週目
|
MGC は、一般的に使用される 3 つの重症筋無力症特有のスケール (QMG、重症筋無力症徒手筋テスト、および MG-ADL) から最もパフォーマンスの高い項目を選択することによって開発され、10 の機能ドメインで構成されています: 3 眼、3 球、1 呼吸、1首と手足のアイテムが2つあります。
合計スコアは 0 (筋無力症所見なし) から 50 (最大の筋無力症欠損) の範囲です。
このスケールは、医師と参加者が報告した検査項目の両方を組み込んで、これらの領域における MG の症状と兆候を測定します。
スコアが高いほど、病気の臨床的悪化と相関します。
ベースラインは、治験薬の最初の投与日（時間）より前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算された。
|
ベースライン (1 日目) および 2 週目、3 週目、4 週目、5 週目、6 週目 (36 日目)、7 週目
|
|
二重盲検治療期間: MGC スコアが改善した参加者の割合
時間枠：ベースライン (1 日目) から 7 週目まで
|
反応は、MGC スコアのベースラインからの改善 (減少) として定義されました => 3 ポイント。
MGC は、一般的に使用される 3 つの重症筋無力症特有のスケール (QMG、重症筋無力症徒手筋テスト、および MG-ADL) から最もパフォーマンスの高い項目を選択することによって開発され、10 の機能ドメインで構成されています: 3 眼、3 球、1 呼吸、1首と手足のアイテムが2つあります。
合計スコアは 0 (筋無力症所見なし) から 50 (最大の筋無力症欠損) の範囲です。
このスケールは、医師と参加者が報告した検査項目の両方を組み込んで、これらの領域における MG の症状と兆候を測定します。
スコアが高いほど、病気の臨床的悪化と相関します。
ベースラインは、治験薬の最初の投与日（時間）より前の最後の非欠損値として定義されました。
|
ベースライン (1 日目) から 7 週目まで
|
|
二重盲検治療期間：重症筋無力症のQOL 15改訂スコア（MG-QOL 15r）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (1 日目)、4 週目、7 週目
|
MG-QOL15r は、参加者の重症筋無力症が生活の質に関連するさまざまな側面にどのような影響を与えるかを評価するために設計された参加者報告アンケートです。
このスケールには 0 ～ 2 のスケールで評価される 15 項目が含まれています。全体の合計は 15 項目すべての合計であり、MG-QOL15r スコアを表します。
MG-QOL15r スコアの範囲は 0 ～ 30 です。
スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。
ベースラインは、治験薬の最初の投与日（時間）より前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算された。
|
ベースライン (1 日目)、4 週目、7 週目
|
|
二重盲検治療期間: 抗 RVT-1401 抗体陽性が確認されたと報告した参加者数
時間枠：7週目まで
|
抗 RVT-1401 抗体の血清レベルを測定しました。
潜在的に陽性であるすべてのサンプルは確認アッセイで分析され、抗 RVT-1401 の存在が確認されました。治療用抗体は、スクリーニングされた陽性サンプルの特異性を評価するために、抗薬物抗体 (ADA) の分析応答と競合するために使用されました。
|
7週目まで
|
|
非盲検延長期間: 抗 RVT-1401 抗体陽性が確認されたと報告した参加者数
時間枠：18週目まで
|
抗 RVT-1401 抗体の血清レベルを測定しました。
潜在的に陽性であるすべてのサンプルは確認アッセイで分析され、抗 RVT-1401 の存在が確認されました。治療用抗体は、スクリーニングされた陽性サンプルの特異性を評価するために、ADA の分析応答と競合するために使用されました。
|
18週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月21日
一次修了 (実際)
2020年10月7日
研究の完了 (実際)
2020年12月21日
試験登録日
最初に提出
2019年2月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月4日
最初の投稿 (実際)
2019年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年12月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月30日
最終確認日
2023年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RVT-1401-2002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。