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중증 근무력증(MG) 환자의 RVT-1401 연구

2023년 11월 30일 업데이트: Immunovant Sciences GmbH

중증 근무력증 환자에서 RVT-1401의 공개 라벨 확장을 사용한 2a상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구

현재 연구의 목적은 RVT-1401 치료 후 중증 근무력증 환자의 임상적 이점(총 IgG 및 항AChR-IgG 감소)과 관련이 있는 것으로 간주되는 안전성/내약성 및 주요 약력학(PD) 효과를 평가하는 것입니다. (IMVT-1401이라고도 함) 위약과 비교.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

17

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, 미국, 36604
        • IMC/Diagnostic and Medical Clinic
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85018
        • Phoenix Neurological Associates
    • California
      • Carlsbad, California, 미국, 92011
        • The Neurology Center of Southern California
      • Orange, California, 미국, 92868
        • UC Irvine - MDA ALS and Neuromuscular Center
      • Pasadena, California, 미국, 91101
        • Care Access Research
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
        • CSNA
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Yale School of Medicine Department of Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32806
        • Neurological Services of Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
        • Rare Disease Research
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota - Department of Neurology
    • New York
      • Amherst, New York, 미국, 14221
        • Dent Institute
      • Buffalo, New York, 미국, 14260-1660
        • University of Buffalo
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
        • Allegheny Neurological Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • UTSW James W. Aston Ambulatory Care Center - Neurology Clinic
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
        • University of Alberta Hospitals - Division of Pulmonary Medicine
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6G 2V4
        • London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
        • University Health Network Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 18세 이상의 남성 또는 여성.
  2. MGFA(Myasthenia Gravis Foundation of America) 클래스 II-IVa이며 연구자가 판단하는 연구 기간 동안 인공호흡기가 필요하지 않을 가능성이 높습니다.
  3. 스크리닝 및 기준선에서 QMG 점수 ≥12.

기타 보다 구체적인 포함 기준은 프로토콜에 정의되어 있습니다.

제외 기준:

  1. 첫 투여 전 6개월 이내에 리툭시맙, 벨리무맙, 에쿨리주맙 또는 면역조절을 위한 단일클론항체 사용.
  2. 스크리닝 전 4주 이내에 SC, IV(IVIG) 또는 근육내 경로 또는 혈장분리반출술/혈장 교환(PE)에 의해 제공되는 면역글로불린.
  3. 스크리닝 전 12개월 미만 수행된 흉선 절제술.
  4. 총 IgG 수준
  5. 절대 호중구 수

기타 보다 구체적인 제외 기준은 프로토콜에 정의되어 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 요법 A
RVT-1401 6주 동안 매주 680mg + 공개 라벨 확장 옵션(RVT-1401, 6주 동안 2주마다 340mg)
의약품: RVT-1401
RVT-1401의 피하 투여
실험적: 요법 B
RVT-1401 6주 동안 매주 340mg + 공개 라벨 연장 옵션(RVT-1401, 6주 동안 2주마다 340mg)
의약품: RVT-1401
RVT-1401의 피하 투여
위약 비교기: 위약
6주 동안 위약 + 선택적 공개 연장(RVT-1401, 6주 동안 2주마다 340mg)
의약품: RVT-1401
RVT-1401의 피하 투여
의약품: 위약
위약의 피하 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이중 맹검 치료 기간: 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 18주차까지
이상반응(AE)은 의약품을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다. SAE는 어떤 용량에서든 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 또는 기존 입원 기간을 연장해야 하거나, 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 기형/출생 결함이거나, 중요한 의학적 문제인 모든 바람직하지 않은 의학적 사건으로 정의되었습니다. 참가자를 위험에 빠뜨렸을 수 있거나 정의에 나열된 다른 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 사건.
18주차까지
오픈 라벨 연장 기간: AE 및 SAE를 보고한 참가자 수
기간: 18주차까지
이상반응(AE)은 의약품을 투여받은 참가자 또는 임상 조사 참가자에게 발생하는 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과관계가 있을 필요는 없습니다. TEAE는 연구 약물 투여 개시 후 중증도가 시작되거나 악화된 AE로 정의됩니다. SAE는 어떤 용량에서든 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 또는 기존 입원 기간을 연장해야 하거나, 장애/무능력을 초래하거나, 선천적 기형/출생 결함이거나, 중요한 의학적 문제인 모든 바람직하지 않은 의학적 사건으로 정의되었습니다. 참가자를 위험에 빠뜨렸을 수 있거나 정의에 나열된 다른 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 사건.
18주차까지
이중 맹검 치료 기간: 활력 징후에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 7주차까지
수축기혈압(SBP), 확장기혈압(DBP), 맥박수, 체온 등의 활력징후는 반 바로 누운 자세에서 5분 이상 휴식을 취한 후 측정하였다.
7주차까지
오픈 라벨 연장 기간: 활력 징후에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 18주차까지
SBP, DBP, 맥박수, 체온 등 활력 징후는 반누운 자세에서 5분 이상 휴식을 취한 후 측정되었습니다.
18주차까지
이중 맹검 치료 기간: 임상 실험실 매개변수에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 7주차까지
임상 실험실 매개변수에는 임상 화학, 혈액학 및 소변검사가 포함되었습니다.
7주차까지
공개 라벨 연장 기간: 임상 실험실 매개변수에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 18주차까지
임상 실험실 매개변수에는 임상 화학, 혈액학 및 소변검사가 포함되었습니다.
18주차까지
이중 맹검 치료 기간: 심전도(ECG)에 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 7주차까지
12리드 ECG는 바로 누운 자세에서 5분간 휴식을 취한 후 수행되었습니다.
7주차까지
오픈 라벨 연장 기간: ECG에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 18주차까지
12리드 ECG는 바로 누운 자세에서 5분간 휴식을 취한 후 수행되었습니다.
18주차까지
이중 맹검 치료 기간: 총 면역글로불린 G(IgG) 수치의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 기준선(1일차) 및 최대 7주차
총 면역글로불린 G 분석을 위해 혈청 샘플을 수집했습니다. 기준선 대비 변화율은 지정된 기간(7주차)의 평균 값에서 기준선 값을 뺀 값을 기준선 값 x 100으로 나누어 계산했습니다.
기준선(1일차) 및 최대 7주차
이중 맹검 치료 기간: IgG 하위 클래스 1, 2, 3 및 4의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 기준선(1일차) 및 최대 7주차
IgG 1, 2, 3 및 4 수준의 분석을 위해 혈청 샘플을 수집했습니다. 기준선 대비 변화율은 지정된 기간(7주차)의 평균 값에서 기준선 값을 뺀 값을 기준선 값 x 100으로 나누어 계산했습니다.
기준선(1일차) 및 최대 7주차
이중 맹검 치료 기간: 7주차에 항아세틸콜린 수용체 면역글로불린 G(항AChR-IgG)의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 기준선(1일차) 및 7주차
항-AChR-IgG 분석을 위해 혈청 샘플을 수집했습니다. 기준선 대비 변화율은 지정된 기간(7주차)의 평균 값에서 기준선 값을 뺀 값을 기준선 값 x 100으로 나누어 계산했습니다.
기준선(1일차) 및 7주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이중 맹검 치료 기간: RVT-1401의 0시부터 168시간(AUC0-168h)까지의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전; 1일차, 3일차, 5일차, 8일차, 15일차, 22일차, 29일차, 36일차, 38일차, 40일차, 7주차, 8주차
약동학적 매개변수 AUC(0-168h) 분석을 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
투여 전; 1일차, 3일차, 5일차, 8일차, 15일차, 22일차, 29일차, 36일차, 38일차, 40일차, 7주차, 8주차
오픈 라벨 연장 기간: RVT-1401의 AUC0-168h
기간: 투여 전; 1일차, 3일차, 5일차, 8일차, 15일차, 22일차, 29일차, 36일차, 38일차, 40일차, 7주차, 8주차, 9주차, 12주차 및 14주차
희박한 PK 샘플링 일정으로 인해 이러한 매개변수의 정확한 추정이 허용되지 않았기 때문에 약동학적 매개변수는 추정되지 않았습니다.
투여 전; 1일차, 3일차, 5일차, 8일차, 15일차, 22일차, 29일차, 36일차, 38일차, 40일차, 7주차, 8주차, 9주차, 12주차 및 14주차
이중맹검 치료 기간: RVT-1401의 최대 농도(Cmax)
기간: 투여 전; 1일차, 3일차, 5일차, 8일차, 15일차, 22일차, 29일차, 36일차, 38일차, 40일차, 7주차, 8주차
약동학적 매개변수 Cmax의 분석을 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
투여 전; 1일차, 3일차, 5일차, 8일차, 15일차, 22일차, 29일차, 36일차, 38일차, 40일차, 7주차, 8주차
오픈 라벨 연장 기간: RVT-1401의 Cmax
기간: 투여 전; 1일차, 3일차, 5일차, 8일차, 15일차, 22일차, 29일차, 36일차, 38일차, 40일차, 7주차, 8주차, 9주차, 12주차 및 14주차
약동학적 매개변수 Cmax의 분석을 위해 혈액 샘플을 수집했습니다.
투여 전; 1일차, 3일차, 5일차, 8일차, 15일차, 22일차, 29일차, 36일차, 38일차, 40일차, 7주차, 8주차, 9주차, 12주차 및 14주차
이중 맹검 치료 기간: RVT-1401의 최저 농도(Ctrough)
기간: 투여 전
약동학적 RVT-1401의 평가로서 RVT-1401 투여전 농도(Ctrough)를 측정하기 위해 지정된 시점에서 혈액 샘플을 수집하도록 계획했습니다.
투여 전
오픈 라벨 연장 기간: RVT-1401의 끝까지
기간: 투여 전
약동학적 RVT-1401의 평가로서 RVT-1401 투여전 농도(Ctrough)를 측정하기 위해 지정된 시점에서 혈액 샘플을 수집하도록 계획했습니다.
투여 전
이중 맹검 치료 기간: 정량적 중증 근무력증 점수(QMG) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(1일차) 및 2주차, 3주차, 4주차, 5주차, 6주차(36일차) 및 7주차
QMG 점수는 의사가 보고한 결과 측정값으로, 영향을 받은 근육 그룹의 정량적 테스트를 기반으로 MG 질환의 심각도와 결손 패턴을 평가하는 데 사용되었습니다. 이 척도는 0(근무력증 소견 없음)부터 3(최대 근무력증 결핍)까지 등급이 매겨진 13개 테스트 항목으로 구성되었습니다. 13개 항목 전체의 총합이 QMG 점수를 나타냅니다. QMG 총점의 범위는 해당 방문에 대해 0~39점이며, 점수가 높을수록 질병이 더 심각함을 의미합니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜(시간) 이전에 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. 기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
기준선(1일차) 및 2주차, 3주차, 4주차, 5주차, 6주차(36일차) 및 7주차
이중 맹검 치료 기간: 기준선 대비 QMG 점수가 개선/반응된 참가자의 비율
기간: 기준선(1일차)부터 7주차까지
반응은 기준선에서 QMG 점수 => 3점 개선으로 정의됩니다. QMG 점수는 의사가 보고한 결과 측정값으로, 영향을 받은 근육 그룹의 정량적 테스트를 기반으로 MG 질환의 심각도와 결손 패턴을 평가하는 데 사용되었습니다. 이 척도는 0(근무력증 소견 없음)부터 3(최대 근무력증 결핍)까지 등급이 매겨진 13개 테스트 항목으로 구성되었습니다. 13개 항목 전체의 총합이 QMG 점수를 나타냅니다. QMG 총점의 범위는 해당 방문에 대해 0~39점이며, 점수가 높을수록 질병이 더 심각함을 의미합니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜(시간) 이전에 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. 기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
기준선(1일차)부터 7주차까지
이중 맹검 치료 기간: 중증 근무력증 일상 생활 활동(MG-ADL) 점수의 기준선과의 변화
기간: 기준선(1일차) 및 2주차, 3주차, 4주차, 5주차, 6주차(36일차), 7주차
MG-ADL은 중증 근무력증 증상과 이것이 일상 생활 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 참가자 보고 결과 측정으로, 각 반응은 0(정상)부터 3(가장 심각)까지 등급이 매겨져 있습니다. MG-ADL 점수는 8개 항목 각각의 평점을 합산하여 계산되었습니다. 총 MG-ADL 점수의 범위는 0~24점이며 점수가 높을수록 질병이 더 심각함을 의미합니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜(시간) 이전에 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. 기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
기준선(1일차) 및 2주차, 3주차, 4주차, 5주차, 6주차(36일차), 7주차
이중 맹검 치료 기간: MG-ADL 점수가 개선/반응된 참가자의 비율
기간: 기준선(1일차)부터 7주차까지
반응은 MG-ADL 점수가 기준선에서 => 2점만큼 개선(감소)되는 것으로 정의되었습니다. MG-ADL은 중증 근무력증 증상과 이것이 일상 생활 활동에 미치는 영향을 평가하는 8개 항목의 참가자 보고 결과 측정으로, 각 반응은 0(정상)부터 3(가장 심각)까지 등급이 매겨져 있습니다. MG-ADL 점수는 8개 항목 각각의 평점을 합산하여 계산되었습니다. 총 MG-ADL 점수의 범위는 0~24점이며 점수가 높을수록 질병이 더 심각함을 의미합니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜(시간) 이전에 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선(1일차)부터 7주차까지
이중 맹검 치료 기간: 중증 근무력증 종합 점수(MGC) 점수의 기준선과의 변화
기간: 기준선(1일차) 및 2주차, 3주차, 4주차, 5주차, 6주차(36일차), 7주차
MGC는 일반적으로 사용되는 중증근육무력증 특정 척도 3개(QMG, 중증근육무력증 도수근검사, MG-ADL) 중 가장 좋은 성능을 보이는 항목을 선정하여 개발되었으며, 안구 3개, 연수 3개, 호흡기 1개, 호흡 1개, 총 10개의 기능 영역으로 구성되어 있습니다. 목, 사지 아이템 2개. 총점의 범위는 0(근무력증 소견 없음)부터 50(최대 근무력증 결핍)까지입니다. 이 척도는 의사와 참가자가 보고한 테스트 항목을 모두 통합하여 이러한 영역에서 MG의 증상과 징후를 측정합니다. 점수가 높을수록 질병의 임상적 악화와 관련이 있습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜(시간) 이전에 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. 기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
기준선(1일차) 및 2주차, 3주차, 4주차, 5주차, 6주차(36일차), 7주차
이중 맹검 치료 기간: MGC 점수가 개선된 참가자의 비율
기간: 기준선(1일차)부터 7주차까지
반응은 기준선에서 MGC 점수 => 3점 개선(감소)으로 정의되었습니다. MGC는 일반적으로 사용되는 중증근육무력증 특정 척도 3개(QMG, 중증근육무력증 도수근검사, MG-ADL) 중 가장 좋은 성능을 보이는 항목을 선정하여 개발되었으며, 안구 3개, 연수 3개, 호흡기 1개, 호흡 1개, 총 10개의 기능 영역으로 구성되어 있습니다. 목, 사지 아이템 2개. 총점의 범위는 0(근무력증 소견 없음)부터 50(최대 근무력증 결핍)까지입니다. 이 척도는 의사와 참가자가 보고한 테스트 항목을 모두 통합하여 이러한 영역에서 MG의 증상과 징후를 측정합니다. 점수가 높을수록 질병의 임상적 악화와 관련이 있습니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜(시간) 이전에 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선(1일차)부터 7주차까지
이중 맹검 치료 기간: 중증 근무력증 삶의 질 15 개정 점수(MG-QOL 15r) 점수의 기준선과의 변화
기간: 기준선(1일차), 4주차 및 7주차
MG-QOL15r은 참가자의 중증근육무력증이 삶의 질과 관련된 다양한 측면에 어떻게 영향을 미치는지 평가하기 위해 고안된 참가자 보고 설문지입니다. 척도에는 0에서 2까지 등급이 매겨진 15개 항목이 포함됩니다. 총계는 15개 항목 모두의 합계이며 MG-QOL15r 점수를 나타냅니다. MG-QOL15r 점수의 범위는 0~30입니다. 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다. 기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 날짜(시간) 이전에 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. 기준선으로부터의 변화는 투여 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산되었습니다.
기준선(1일차), 4주차 및 7주차
이중 맹검 치료 기간: 양성 항-RVT-1401 항체가 확인된 것으로 보고된 참가자 수
기간: 7주차까지
항-RVT-1401 항체의 혈청 수준을 측정하였다. 잠재적으로 양성이었던 모든 샘플은 항-RVT-1401의 존재가 확인된 확인 분석으로 분석되었습니다. 선별된 양성 샘플의 특이성을 평가하기 위해 치료용 항체를 사용하여 항약물 항체(ADA)의 분석 반응과 경쟁했습니다.
7주차까지
오픈 라벨 연장 기간: 확인된 항-RVT-1401 항체 양성을 보고한 참가자 수
기간: 18주차까지
항-RVT-1401 항체의 혈청 수준을 측정하였다. 잠재적으로 양성이었던 모든 샘플은 항-RVT-1401의 존재가 확인된 확인 분석으로 분석되었습니다. 선별된 양성 샘플의 특이성을 평가하기 위해 치료용 항체를 사용하여 ADA의 분석 반응과 경쟁했습니다.
18주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Immunovant Sciences GmbH

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 5월 21일

기본 완료 (실제)

2020년 10월 7일

연구 완료 (실제)

2020년 12월 21일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 2월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 4일

처음 게시됨 (실제)

2019년 3월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 12월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 11월 30일

마지막으로 확인됨

2023년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RVT-1401-2002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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