ポンペ病の治療のためのATB200/AT2221へのアクセス拡大

包含基準:

1. 被験者は、次のいずれかの文書に基づいてポンペ病と診断されている必要があります。

   1. GAA酵素の欠乏
   2. GAAジェノタイピング
2. 患者は現在、Amicus が後援する進行中の臨床試験の資格がないか、現在承認されている ERT を拒否しています (例: ミオザイム)
3. 患者は、このプログラムを通じて ATB200/AT2221 による治療を受ける意思がある必要があります。これには、臨床データを Amicus Therapeutics およびそのエージェントである Early Access Care LLC と共有するための承認書への署名が含まれます。

除外基準:

1. 患者は、男性か女性かを問わず、治療プログラム中に子供を妊娠する予定です。
2. -患者はATB200、アルグルコシダーゼアルファ、またはAT2221のいずれかの賦形剤に対して過敏症を持っています
3. 患者は、治験責任医師の意見では、被験者に過度の安全上のリスクをもたらす可能性がある、またはプロトコル要件を順守する能力または悪影響を与える彼/彼女の能力を損なう可能性がある、医学的またはその他の酌量すべき状態または状況を持っています。
4. -患者はいつでも遺伝子治療を受けています。
5. ミグリトール（Glysetなど）、非AT2221形態のミグルスタット（Zavescaなど）、アカルボース（PrecoseまたはGlucobayなど）、ボグリボース（Volix、Vocarb、またはVoliboなど）の併用