Laajennettu pääsy ATB200/AT2221:lle Pompen taudin hoitoon
tiistai 9. syyskuuta 2025 päivittänyt: Amicus Therapeutics
Nimetty potilas tai myötätuntoinen käyttö hoidossa ATB200/AT2221:n käyttö Pompen tautia sairastaville potilaille
Tämä on laajennettu pääsyohjelma (EAP) osallistujille, jotka on suunniteltu tarjoamaan pääsy ATB200/AT2221:een.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä ohjelma tarjotaan potilaskohtaisesti ja vaatii yrityksen, IRB/IEC:n ja yksittäisen potilaan IND-hyväksynnän.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Yksittäiset potilaat
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tutkittavalla on oltava Pompen taudin diagnoosi, joka perustuu johonkin seuraavista asiakirjoista:
- GAA-entsyymin puutos
- GAA-genotyypitys
- Potilas ei tällä hetkellä täytä Amicusin sponsoroimaa meneillään olevaa kliinistä tutkimusta tai hän kieltäytyy tällä hetkellä hyväksytystä ERT:stä (esim. Myozyme)
- Potilaan on oltava valmis saamaan ATB200/AT2221-hoitoa tämän ohjelman kautta, johon sisältyy valtuutuslomakkeen allekirjoittaminen kliinisen tiedon jakamiseen Amicus Therapeuticsin ja sen edustajan Early Access Care LLC:n kanssa.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, olipa mies tai nainen, suunnittelee lapsen raskautta hoito-ohjelman aikana.
- Potilas on yliherkkä jollekin ATB200:n, alglukosidaasi alfan tai AT2221:n apuaineille
- Potilaalla on lääketieteellinen tai muu lieventävä tila tai seikka, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaa kohtuuttoman turvallisuusriskin tutkittavalle tai vaarantaa hänen kykynsä noudattaa protokollan vaatimuksia tai vaikuttaa haitallisesti.
- Potilas on saanut geeniterapiaa milloin tahansa.
- Miglitolin (esim. Glyset), ei-AT2221-muotoisen miglustaatin (esim. Zavesca), akarboosin (esim. Precose tai Glucobay), vogliboosin (esim. Volix, Vocarb tai Volibo) samanaikainen käyttö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 7. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATB200-11
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .