Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístup pro ATB200/AT2221 pro léčbu Pompeho choroby

9. září 2025 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Použití ATB200/AT2221 pro pacienty s Pompeho chorobou při léčbě

Jedná se o rozšířený přístupový program (EAP) pro oprávněné účastníky určený k poskytování přístupu k ATB200/AT2221.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento program je nabízen pro každého pacienta a bude vyžadovat schválení společností, IRB/IEC a jednoho pacienta IND.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Jednotliví pacienti

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt musí mít diagnózu Pompeho choroby založenou na dokumentaci jednoho z následujících:

    1. nedostatek enzymu GAA
    2. GAA genotypizace
  2. Pacient v současné době nesplňuje podmínky pro probíhající klinickou studii sponzorovanou Amicusem nebo odmítá aktuálně schválenou ERT (např. Myozyme)
  3. Pacient musí být ochoten přijmout léčbu ATB200/AT2221 prostřednictvím tohoto programu, který zahrnuje podepsání autorizačního formuláře pro sdílení klinických dat se společností Amicus Therapeutics a jejím zástupcem Early Access Care LLC.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient, ať už muž nebo žena, plánuje během léčebného programu počít dítě.
  2. Pacient má přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku v ATB200, alglukosidáze alfa nebo AT2221
  3. Pacient má zdravotní nebo jakýkoli jiný polehčující stav nebo okolnost, která může podle názoru zkoušejícího představovat nepřiměřené bezpečnostní riziko pro subjekt nebo ohrozit jeho schopnost dodržovat nebo nepříznivě ovlivnit požadavky protokolu.
  4. Pacient kdykoli podstoupil jakoukoli genovou terapii.
  5. Současné užívání miglitolu (např. Glyset), non-AT2221 formy miglustatu (např. Zavesca), akarbózy (např. Precose nebo Glucobay), voglibózy (např. Volix, Vocarb nebo Volibo)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

7. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATB200-11

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 200 ATB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit