Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitgebreide toegang voor ATB200/AT2221 voor de behandeling van de ziekte van Pompe

9 september 2025 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Named Patient of Compassionate Gebruik voor behandeling Gebruik van ATB200/AT2221 voor patiënten met de ziekte van Pompe

Dit is een uitgebreid toegangsprogramma (EAP) voor in aanmerking komende deelnemers, ontworpen om toegang te bieden tot ATB200/AT2221.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit programma wordt per patiënt aangeboden en vereist goedkeuring van het bedrijf, de IRB/IEC en de IND voor één patiënt.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Individuele patiënten

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersoon moet een diagnose van de ziekte van Pompe hebben op basis van documentatie van een van de volgende:

    1. tekort aan GAA-enzym
    2. GAA genotypering
  2. Patiënt komt momenteel niet in aanmerking voor een door Amicus gesponsorde lopende klinische studie of weigert momenteel goedgekeurde ERT (bijv. Myozyme)
  3. De patiënt moet bereid zijn om via dit programma een behandeling met ATB200/AT2221 te ondergaan, inclusief het ondertekenen van een machtigingsformulier voor het delen van klinische gegevens met Amicus Therapeutics en diens agent Early Access Care LLC.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt, man of vrouw, is van plan om tijdens het behandelprogramma een kind te verwekken.
  2. Patiënt is overgevoelig voor een van de hulpstoffen in ATB200, alglucosidase alfa of AT2221
  3. De patiënt heeft een medische of enige andere verzachtende aandoening of omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, een onnodig veiligheidsrisico voor de proefpersoon kan vormen of zijn/haar vermogen om te voldoen aan protocolvereisten in gevaar kan brengen of een negatieve invloed kan hebben.
  4. Patiënt heeft ooit gentherapie gekregen.
  5. Gelijktijdig gebruik van miglitol (bijv. Glyset), niet-AT2221-vorm van miglustat (bijv. Zavesca), acarbose (bijv. Precose of Glucobay), voglibose (bijv. Volix, Vocarb of Volibo)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ATB200-11

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren