Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgang for ATB200/AT2221 for behandling av Pompes sykdom

25. juli 2023 oppdatert av: Amicus Therapeutics

Navngitt pasient eller medfølende bruk for behandling Bruk av ATB200/AT2221 for pasienter med Pompes sykdom

Dette er et utvidet tilgangsprogram (EAP) for kvalifiserte deltakere designet for å gi tilgang til ATB200/AT2221.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette programmet tilbys på pasient for pasient basis og vil kreve godkjenning fra bedrift, IRB/IEC og enkeltpasient IND.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Individuelle pasienter

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersonen må ha en diagnose av Pompes sykdom basert på dokumentasjon av ett av følgende:

    1. mangel på GAA-enzym
    2. GAA genotyping
  2. Pasienten kvalifiserer for øyeblikket ikke for en Amicus-sponset pågående klinisk studie eller avslår for øyeblikket godkjent ERT (f.eks. Myozym)
  3. Pasienten må være villig til å motta behandling med ATB200/AT2221 via dette programmet, som inkluderer signering av et autorisasjonsskjema for deling av kliniske data med Amicus Therapeutics, og dets agent Early Access Care LLC.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten, enten det er mann eller kvinne, planlegger å bli gravid under behandlingsprogrammet.
  2. Pasienten har overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene i ATB200, alglukosidase alfa eller AT2221
  3. Pasienten har en medisinsk eller annen formildende tilstand eller omstendighet som, etter etterforskerens mening, kan utgjøre en unødig sikkerhetsrisiko for pasienten eller kompromittere hans/hennes evne til å overholde eller ha en negativ innvirkning på protokollkrav.
  4. Pasienten har mottatt hvilken som helst genterapi til enhver tid.
  5. Samtidig bruk av miglitol (f.eks. Glyset), ikke-AT2221-form av miglustat (f.eks. Zavesca), akarbose (f.eks. Precose eller Glucobay), voglibose (f.eks. Volix, Vocarb eller Volibo)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

7. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ATB200-11

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på ATB200

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahamas

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere