Utökad åtkomst för ATB200/AT2221 för behandling av Pompes sjukdom

Inklusionskriterier:

1. Försökspersonen måste ha en diagnos av Pompes sjukdom baserat på dokumentation av något av följande:

   1. brist på GAA-enzym
   2. GAA-genotypning
2. Patienten kvalificerar för närvarande inte för en Amicus-sponsrad pågående klinisk prövning eller tackar nej till för närvarande godkänd ERT (t.ex. Myozym)
3. Patienten måste vara villig att ta emot behandling med ATB200/AT2221 via detta program, vilket inkluderar att underteckna ett tillståndsformulär för att dela kliniska data med Amicus Therapeutics och dess agent Early Access Care LLC.

Exklusions kriterier:

1. Patienten, oavsett om han är man eller kvinna, planerar att bli gravid under behandlingsprogrammet.
2. Patienten är överkänslig mot något av hjälpämnena i ATB200, alglukosidas alfa eller AT2221
3. Patienten har ett medicinskt eller något annat förmildrande tillstånd eller omständighet som, enligt utredarens åsikt, kan utgöra en otillbörlig säkerhetsrisk för försökspersonen eller äventyra hans/hennes förmåga att följa eller påverka protokollkraven negativt.
4. Patienten har fått någon genterapi när som helst.
5. Samtidig användning av miglitol (t.ex. Glyset), icke-AT2221-form av miglustat (t.ex. Zavesca), akarbos (t.ex. Precose eller Glucobay), voglibos (t.ex. Volix, Vocarb eller Volibo)