Accès élargi pour ATB200/AT2221 pour le traitement de la maladie de Pompe

Critère d'intégration:

1. Le sujet doit avoir un diagnostic de maladie de Pompe basé sur la documentation de l'un des éléments suivants :

   1. déficit en enzyme GAA
   2. Génotypage GAA
2. Le patient n'est pas actuellement admissible à un essai clinique en cours parrainé par Amicus ou refuse l'ERT actuellement approuvée (par ex. Myozyme)
3. Le patient doit accepter de recevoir un traitement avec ATB200/AT2221 via ce programme, qui comprend la signature d'un formulaire d'autorisation pour le partage de données cliniques avec Amicus Therapeutics et son agent Early Access Care LLC.

Critère d'exclusion:

1. Le patient, homme ou femme, envisage de concevoir un enfant pendant le programme de traitement.
2. Le patient présente une hypersensibilité à l'un des excipients de l'ATB200, de l'alglucosidase alfa ou de l'AT2221
3. Le patient a une condition médicale ou toute autre condition ou circonstance atténuante qui peut, de l'avis de l'investigateur, poser un risque indu pour la sécurité du sujet ou compromettre sa capacité à se conformer aux exigences du protocole ou avoir un impact négatif.
4. Le patient a reçu une thérapie génique à tout moment.
5. Utilisation concomitante de miglitol (par exemple, Glyset), d'une forme de miglustat non-AT2221 (par exemple, Zavesca), d'acarbose (par exemple, Precose ou Glucobay), de voglibose (par exemple, Volix, Vocarb ou Volibo)