成人の血友病A参加者における現在のFVIII予防補充療法の有効性と安全性の予測データを収集するための先行研究
2023年7月6日 更新者：Spark Therapeutics
血友病 A の男性を対象とした多施設観察研究
この前向き観察研究の目的は、標準治療として予防的 FVIII 補充療法を受けている臨床的に重症の血友病 A 患者における出血イベントの頻度、および出血イベントと FVIII 注入の他の特徴に関するデータセットを確立することです。
この研究から収集されたデータは、将来の第 3 相研究で Spark の治験中の血友病 A 遺伝子治療と比較するためのベースライン情報を提供するのに役立つ可能性があります。
調査の概要
状態
完了
介入・治療
研究の種類
観察的
入学 (実際)
25
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan
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Mississippi
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Madison、Mississippi、アメリカ、39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98104
- Bloodworks Northwest
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- The Alfred Hospital
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Western Austrailia
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Murdoch、Western Austrailia、オーストラリア、6150
- Fiona Stanley Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V621Y6
- Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N3Z5
- McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
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Bangkok、タイ、10400
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-AAV-Spark200に対する中和抗体（NAb）の適格基準を満たす、臨床的に重度の血友病A（すなわち、≤2％IU / dL FVIII活性レベル）の成人男性。
説明
包含基準:
- -書面によるインフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供します。
- 18歳以上の男性。
- 臨床的に重篤な血友病 A
- FVIII療法への以前の曝露
- -FVIIIまたは静脈内免疫グロブリン投与に関連する過敏症またはアナフィラキシーの既往歴はありません。
- FVIIIに対する測定可能な阻害剤はありません
- -将来のスパーク血友病A遺伝子治療研究に参加して治療を受けることをいとわない。
除外基準:
- -過去12か月以内に記録されたアクティブなB型またはC型肝炎 スクリーニング
- 現在、B型またはC型肝炎を治療するための抗ウイルス療法を受けています。
- -スクリーニングの過去6か月以内に重大な肝疾患が記録されている
- -HIV-1またはHIV-2の血清学的証拠がある
- Anti-AAV-Spark 200 中和力価 ≥1:1
- 以前に SPK-8011 を受け取った;
- -以前に治験薬または承認された遺伝子治療製品をいつでも投与したか、過去12週間以内に治験薬で治療した;
- -FVIII予防治療を必要とする次の12か月の計画された外科的処置。
- -慢性感染症またはその他の慢性疾患の病歴、活動性悪性腫瘍を含む同時の臨床的に重要な主要疾患（肝臓の異常またはI型糖尿病など）、非黒色腫皮膚がんを除く、その他の状態またはその他の不特定の理由治験責任医師または治験依頼者が、参加者を Spark の血友病 A 遺伝子治療に関する将来の臨床試験への参加および投与に適さないものにする。
- -プロトコルに記載されている訪問および/または研究評価のスケジュールに従うことができない、または従うことを望まない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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観察コホート
AAV-Spark200に対する中和抗体（NAb）が陰性である、臨床的に重度の血友病Aの成人男性
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投与されている治験薬はありません。
被験者は、独自の標準治療FVIII補充療法を実施します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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年間出血イベント数
時間枠：12ヶ月
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年間出血率 (ABR)
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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投与量と総 FVIII 消費量
時間枠：12ヶ月
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FVIII補充療法の総消費量とそれに対応する用量
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12ヶ月
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年間注入回数（AIR）
時間枠：12ヶ月
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研究期間中に報告された注入の数
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年1月21日
一次修了 (実際)
2023年5月2日
研究の完了 (実際)
2023年5月2日
試験登録日
最初に提出
2019年3月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月13日
最初の投稿 (実際)
2019年3月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月6日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。