Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de introdução para coletar dados prospectivos de eficácia e segurança da terapia de reposição de profilaxia atual com FVIII em participantes adultos com hemofilia A

6 de julho de 2023 atualizado por: Spark Therapeutics

Um estudo observacional multicêntrico em homens com hemofilia A

O objetivo deste estudo observacional prospectivo é estabelecer um conjunto de dados sobre a frequência de eventos hemorrágicos, bem como outras características de eventos hemorrágicos e infusões de FVIII, em pacientes com hemofilia A clinicamente grave recebendo terapia de reposição profilática de FVIII como padrão de atendimento. Os dados coletados neste estudo podem ajudar no fornecimento de informações básicas para comparação com a terapia genética para hemofilia A experimental do Spark em futuros estudos de Fase 3.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

25

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Austrailia
      • Murdoch, Western Austrailia, Austrália, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V621Y6
        • Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N3Z5
        • McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Bloodworks Northwest
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10400
        • Ramathibodi Hospital, Mahidol University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Homens adultos com hemofilia A clinicamente grave (ou seja, ≤2% UI/dL nível de atividade FVIII), que atendem aos critérios de elegibilidade para anticorpo neutralizante (NAb) para AAV-Spark200.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito.
  2. Homens ≥18 anos de idade.
  3. Hemofilia A clinicamente grave
  4. Exposição anterior à terapia com FVIII
  5. Sem história prévia de hipersensibilidade ou anafilaxia associada à administração de FVIII ou imunoglobulina intravenosa.
  6. Nenhum inibidor mensurável contra FVIII
  7. Disposto a participar e receber tratamento em um futuro estudo de terapia genética Spark hemophilia A.

Critério de exclusão:

  1. Hepatite B ou C ativa documentada nos últimos 12 meses de triagem
  2. Atualmente em terapia antiviral para tratar hepatite B ou C;
  3. Doença hepática significativa documentada nos últimos 6 meses de triagem
  4. Ter evidência sorológica de HIV-1 ou HIV-2
  5. Títulos de neutralização Anti-AAV-Spark 200 ≥1:1
  6. SPK-8011 anteriormente recebido;
  7. Dosado anteriormente com qualquer produto de terapia genética experimental ou aprovado a qualquer momento ou tratado com um medicamento experimental nas últimas 12 semanas;
  8. Procedimento cirúrgico planejado nos próximos 12 meses requerendo tratamento profilático de FVIII.
  9. Qualquer história de infecção crônica ou outra doença crônica, doença grave concomitante clinicamente significativa (como anormalidades hepáticas ou diabetes tipo I), incluindo malignidade ativa, exceto câncer de pele não melanoma, qualquer outra condição ou qualquer outra razão não especificada que, na opinião de o Investigador ou Patrocinador, torna o participante inadequado para participação e dosagem em um futuro estudo clínico para terapia genética para hemofilia A de Spark.
  10. Incapaz ou indisposto a cumprir o cronograma de visitas e/ou avaliações do estudo descrito no protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Coorte Observacional
Homens adultos com hemofilia A clinicamente grave, que são negativos para anticorpos neutralizantes (NAb) para AAV-Spark200
Medicamento: Terapia de reposição de FVIII padrão de atendimento
Não há nenhum produto experimental sendo administrado. Os indivíduos administrarão seu próprio padrão de terapia de reposição de FVIII.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos hemorrágicos, anualizado
Prazo: 12 meses
Taxa de sangramento anualizada (ABR)
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dose e consumo total de FVIII
Prazo: 12 meses
Consumo total da terapia de reposição de FVIII e a dose correspondente
12 meses
Número anualizado de infusões (AIR)
Prazo: 12 meses
Número de infusões relatadas durante o período do estudo
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Spark Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

2 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Real)

2 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de março de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

15 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SPK-8011-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever