Estudio preliminar para recopilar datos prospectivos de eficacia y seguridad de la terapia de reemplazo de profilaxis actual con FVIII en participantes adultos con hemofilia A

Criterios de inclusión:

1. Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito.
2. Varones ≥18 años de edad.
3. Hemofilia A clínicamente grave
4. Exposición previa a la terapia con FVIII
5. Sin antecedentes de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con la administración de FVIII o inmunoglobulina intravenosa.
6. Sin inhibidor medible contra FVIII
7. Estar dispuesto a participar y recibir tratamiento en un futuro estudio de terapia génica Spark hemophilia A.

Criterio de exclusión:

1. Hepatitis B o C activa documentada en los últimos 12 meses desde la selección
2. Actualmente en terapia antiviral para tratar la hepatitis B o C;
3. Enfermedad hepática significativa documentada en los últimos 6 meses de la selección
4. Tener evidencia serológica de VIH-1 o VIH-2
5. Anti-AAV-Spark 200 títulos neutralizantes ≥1:1
6. Recibido previamente SPK-8011;
7. Previamente dosificado con cualquier producto de terapia génica en investigación o aprobado en cualquier momento o tratado con un fármaco en investigación en las últimas 12 semanas;
8. Procedimiento quirúrgico planificado en los próximos 12 meses que requiere tratamiento profiláctico con FVIII.
9. Cualquier historial de infección crónica u otra enfermedad crónica, enfermedad importante clínicamente significativa concurrente (como anomalías hepáticas o diabetes tipo I), incluida la malignidad activa, excepto el cáncer de piel no melanoma, cualquier otra afección o cualquier otra razón no especificada que, en opinión de el Investigador o el Patrocinador, hace que el participante no sea apto para la participación y la dosificación en un estudio clínico futuro para la terapia génica de la hemofilia A de Spark.
10. Incapaz o no dispuesto a cumplir con el programa de visitas y/o evaluaciones del estudio descrito en el protocolo.