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Studio introduttivo per raccogliere dati prospettici di efficacia e sicurezza dell'attuale terapia sostitutiva di profilassi con FVIII nei partecipanti adulti con emofilia A

6 luglio 2023 aggiornato da: Spark Therapeutics

Uno studio osservazionale multicentrico nei maschi con emofilia A

Lo scopo di questo studio prospettico osservazionale è stabilire un set di dati sulla frequenza degli eventi emorragici, nonché su altre caratteristiche degli eventi emorragici e delle infusioni di FVIII, in pazienti con emofilia A clinicamente grave che ricevono terapia sostitutiva profilattica con FVIII come standard di cura. I dati raccolti da questo studio possono aiutare a fornire informazioni di base per il confronto con la terapia genica sperimentale dell'emofilia A di Spark nei futuri studi di Fase 3.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

25

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Austrailia
      • Murdoch, Western Austrailia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V621Y6
        • Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Bloodworks Northwest
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital, Mahidol University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Maschi adulti con emofilia A clinicamente grave (ovvero livello di attività FVIII ≤2% UI/dL), che soddisfano i criteri di idoneità per l'anticorpo neutralizzante (NAb) contro AAV-Spark200.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto.
  2. Maschi ≥18 anni di età.
  3. Emofilia clinicamente grave A
  4. Precedente esposizione alla terapia con FVIII
  5. Nessuna storia precedente di ipersensibilità o anafilassi associata a FVIII o somministrazione di immunoglobuline per via endovenosa.
  6. Nessun inibitore misurabile contro il FVIII
  7. Disposto a partecipare e ricevere cure in un futuro studio di terapia genica Spark hemophilia A.

Criteri di esclusione:

  1. Epatite attiva documentata B o C negli ultimi 12 mesi dallo screening
  2. Attualmente in terapia antivirale per il trattamento dell'epatite B o C;
  3. - Malattia epatica significativa documentata negli ultimi 6 mesi dallo screening
  4. Avere evidenza sierologica di HIV-1 o HIV-2
  5. Titoli neutralizzanti Anti-AAV-Spark 200 ≥1:1
  6. SPK-8011 precedentemente ricevuto;
  7. Precedentemente somministrato con qualsiasi prodotto di terapia genica sperimentale o approvato in qualsiasi momento o trattato con un farmaco sperimentale nelle ultime 12 settimane;
  8. Procedura chirurgica pianificata nei prossimi 12 mesi che richieda un trattamento profilattico con FVIII.
  9. Qualsiasi storia di infezione cronica o altra malattia cronica, malattia grave concomitante clinicamente significativa (come anomalie epatiche o diabete di tipo I) inclusa la malignità attiva, ad eccezione del cancro della pelle non melanoma, qualsiasi altra condizione o qualsiasi altra ragione non specificata che, a parere di lo Sperimentatore o lo Sponsor, rende il partecipante non idoneo alla partecipazione e al dosaggio in un futuro studio clinico per la terapia genica dell'emofilia A di Spark.
  10. Incapace o non disposto a rispettare il programma delle visite e/o le valutazioni dello studio descritte nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte di osservazione
Maschi adulti con emofilia A clinicamente grave, negativi per anticorpi neutralizzanti (NAb) per AAV-Spark200
Droga: Standard di cura FVIII Terapia sostitutiva
Non è stato somministrato alcun prodotto sperimentale. I soggetti somministreranno il proprio standard di cura Terapia sostitutiva con FVIII.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi di sanguinamento, annualizzato
Lasso di tempo: 12 mesi
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose e consumo totale di FVIII
Lasso di tempo: 12 mesi
Consumo totale di terapia sostitutiva di FVIII e dose corrispondente
12 mesi
Numero annualizzato di infusioni (AIR)
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di infusioni riportate durante il periodo di studio
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spark Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

2 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

2 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

15 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPK-8011-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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