Lead-in-Studie zur Erhebung prospektiver Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten der aktuellen FVIII-Prophylaxe-Ersatztherapie bei erwachsenen Hämophilie-A-Teilnehmern
6. Juli 2023 aktualisiert von: Spark Therapeutics
Eine multizentrische Beobachtungsstudie bei Männern mit Hämophilie A
Das Ziel dieser prospektiven Beobachtungsstudie ist es, einen Datensatz zur Häufigkeit von Blutungsereignissen sowie zu anderen Merkmalen von Blutungsereignissen und FVIII-Infusionen bei Patienten mit klinisch schwerer Hämophilie A zu erstellen, die eine prophylaktische FVIII-Ersatztherapie als Standardtherapie erhalten.
Die aus dieser Studie gesammelten Daten können dazu beitragen, in zukünftigen Phase-3-Studien grundlegende Informationen für den Vergleich mit der in der Erprobung befindlichen Hämophilie-A-Gentherapie von Spark bereitzustellen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
25
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- The Alfred Hospital
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Western Austrailia
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Murdoch, Western Austrailia, Australien, 6150
- Fiona Stanley Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Kanada, V621Y6
- Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
- McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
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Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
- University of Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory University
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Michigan
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Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Mississippi
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Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
- Bloodworks Northwest
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
N/A
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Erwachsene Männer mit klinisch schwerer Hämophilie A (d. h. ≤ 2 % IU/dl FVIII-Aktivität), die die Zulassungskriterien für neutralisierende Antikörper (NAb) gegen AAV-Spark200 erfüllen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- In der Lage und bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
- Männer ≥18 Jahre alt.
- Klinisch schwere Hämophilie A
- Frühere Exposition gegenüber einer FVIII-Therapie
- Keine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit einer FVIII- oder intravenösen Immunglobulinverabreichung.
- Kein messbarer Inhibitor gegen FVIII
- Bereit, an einer zukünftigen Spark-Hämophilie-A-Gentherapiestudie teilzunehmen und sich behandeln zu lassen.
Ausschlusskriterien:
- Dokumentierte aktive Hepatitis B oder C innerhalb der letzten 12 Monate des Screenings
- Derzeit in antiviraler Therapie zur Behandlung von Hepatitis B oder C;
- Dokumentierte signifikante Lebererkrankung innerhalb der letzten 6 Monate des Screenings
- Serologische Beweise für HIV-1 oder HIV-2 haben
- Anti-AAV-Spark 200 neutralisierende Titer ≥1:1
- Zuvor SPK-8011 erhalten;
- Zuvor zu irgendeinem Zeitpunkt mit einem Prüfpräparat oder zugelassenen Gentherapieprodukt dosiert oder innerhalb der letzten 12 Wochen mit einem Prüfpräparat behandelt worden;
- Geplanter chirurgischer Eingriff in den nächsten 12 Monaten, der eine FVIII-Prophylaxebehandlung erfordert.
- Jede chronische Infektion oder andere chronische Erkrankung in der Vorgeschichte, gleichzeitige klinisch signifikante schwere Erkrankung (wie Leberanomalien oder Typ-I-Diabetes) einschließlich aktiver Malignität, mit Ausnahme von Nicht-Melanom-Hautkrebs, jeder anderen Erkrankung oder anderen nicht näher bezeichneten Gründen, die nach Ansicht von der Prüfarzt oder Sponsor, den Teilnehmer für die Teilnahme und Dosierung in einer zukünftigen klinischen Studie für Sparks Hämophilie-A-Gentherapie ungeeignet macht.
- Unfähig oder nicht bereit, den im Protokoll beschriebenen Zeitplan für Besuche und / oder Studienbewertungen einzuhalten.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Beobachtungskohorte
Erwachsene Männer mit klinisch schwerer Hämophilie A, die negativ für neutralisierende Antikörper (NAb) gegen AAV-Spark200 sind
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Es wird kein Prüfpräparat verabreicht.
Die Probanden werden ihre eigene standardmäßige FVIII-Ersatztherapie verabreichen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Anzahl der Blutungsereignisse, annualisiert
Zeitfenster: 12 Monate
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Annualisierte Blutungsrate (ABR)
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Dosis und Gesamt-FVIII-Verbrauch
Zeitfenster: 12 Monate
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Gesamtverbrauch der FVIII-Ersatztherapie und die entsprechende Dosis
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12 Monate
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Annualisierte Anzahl von Infusionen (AIR)
Zeitfenster: 12 Monate
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Anzahl der berichteten Infusionen während des Studienzeitraums
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
21. Januar 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
2. Mai 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
2. Mai 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. März 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
13. März 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. März 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
10. Juli 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. Juli 2023
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- SPK-8011-301
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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