Aloitustutkimus nykyisen FVIII:n estokorvaushoidon teho- ja turvallisuustietojen keräämiseksi aikuisten hemofilia A:n osallistujilla
torstai 6. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Spark Therapeutics
Monikeskus, havainnointitutkimus miehillä, joilla on hemofilia A
Tämän prospektiivisen havainnointitutkimuksen tavoitteena on luoda tietokokonaisuus verenvuototapahtumien esiintymistiheydestä sekä muista verenvuototapahtumien ja FVIII-infuusioiden ominaisuuksista kliinisesti vaikeaa hemofilia A:ta sairastavilla potilailla, jotka saavat ennaltaehkäisevää FVIII-korvaushoitoa normaalina hoitona.
Tästä tutkimuksesta kerätyt tiedot voivat auttaa tarjoamaan lähtötilannetietoja vertailua varten Sparkin tutkittavaan hemofilia A -geeniterapiaan tulevissa vaiheen 3 tutkimuksissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Austrailia
-
Murdoch, Western Austrailia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V621Y6
- Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
- McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- Bloodworks Northwest
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuiset miehet, joilla on kliinisesti vaikea hemofilia A (eli ≤2 % IU/dL FVIII-aktiivisuustaso), jotka täyttävät kelpoisuuskriteerit neutraloivalle vasta-aineelle (NAb) AAV-Spark200:lle.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy ja haluaa antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
- Miehet ≥18 vuotta.
- Kliinisesti vaikea hemofilia A
- Aiempi altistuminen FVIII-hoidolle
- Ei aikaisempaa yliherkkyyttä tai anafylaksiaa, joka liittyy FVIII:n tai suonensisäisen immunoglobuliinin antamiseen.
- Ei mitattavissa olevaa inhibiittoria FVIII:a vastaan
- Halukas osallistumaan ja saamaan hoitoa tulevaan Spark hemophilia A -geeniterapiatutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Dokumentoitu aktiivinen hepatiitti B tai C viimeisten 12 kuukauden aikana seulonnasta
- Tällä hetkellä viruslääkitys B- tai C-hepatiitin hoitoon;
- Dokumentoitu merkittävä maksasairaus viimeisen 6 kuukauden aikana seulonnasta
- Sinulla on serologisia todisteita HIV-1:stä tai HIV-2:sta
- Anti-AAV-Spark 200 neutraloivat tiitterit ≥1:1
- Aiemmin vastaanotettu SPK-8011;
- Aiemmin annosteltu millä tahansa tutkittavalla tai hyväksytyllä geeniterapiatuotteella milloin tahansa tai hoidettu tutkimuslääkkeellä viimeisen 12 viikon aikana;
- Suunniteltu kirurginen toimenpide seuraavien 12 kuukauden aikana, joka vaatii FVIII:n profylaktista hoitoa.
- Mikä tahansa historiallinen krooninen infektio tai muu krooninen sairaus, samanaikainen kliinisesti merkittävä vakava sairaus (kuten maksan poikkeavuudet tai tyypin I diabetes), mukaan lukien aktiivinen maligniteetti, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä, mikä tahansa muu sairaus tai muut määrittelemättömät syyt, jotka Tutkija tai sponsori tekee osallistujasta sopimattoman osallistumaan ja annostelemaan tulevaa Sparkin hemofilia A -geeniterapiaa koskevaa kliinistä tutkimusta.
- Ei pysty tai halua noudattaa pöytäkirjassa kuvattua vierailujen ja/tai tutkimusarviointien aikataulua.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Havaintokohortti
Aikuiset miehet, joilla on kliinisesti vaikea hemofilia A ja jotka ovat negatiivisia neutraloivan vasta-aineen (NAb) suhteen AAV-Spark200:lle
|
Tutkimusvalmistetta ei anneta.
Koehenkilöt saavat omaa hoitostandardiaan FVIII-korvaushoitoa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuototapahtumien lukumäärä, vuositasolla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Annos ja FVIIII:n kokonaiskulutus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
FVIII-korvaushoidon kokonaiskulutus ja vastaava annos
|
12 kuukautta
|
|
Vuosittainen infuusioiden määrä (AIR)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Ilmoitettujen infuusioiden määrä tutkimusjakson aikana
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 21. tammikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 2. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 2. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 11. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 15. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 10. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SPK-8011-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .