Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Inledande studie för att samla in prospektiv effekt- och säkerhetsdata för aktuell FVIII profylaxersättningsterapi vid vuxna blödarsjuka A-deltagare

6 juli 2023 uppdaterad av: Spark Therapeutics

En multicenter, observationsstudie hos män med hemofili A

Syftet med denna prospektiva, observationsstudie är att upprätta en datauppsättning om frekvensen av blödningshändelser, såväl som andra egenskaper hos blödningshändelser och FVIII-infusioner, hos patienter med kliniskt svår hemofili A som får profylaktisk FVIII-ersättningsterapi som standardvård. Data som samlats in från denna studie kan hjälpa till att tillhandahålla baslinjeinformation för jämförelse med Sparks undersökningsgenterapi för hemofili A i framtida fas 3-studier.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

25

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Austrailia
      • Murdoch, Western Austrailia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Förenta staterna, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Bloodworks Northwest
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V621Y6
        • Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital, Mahidol University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna män med kliniskt svår hemofili A (dvs. ≤2 % IE/dL FVIII-aktivitetsnivå), som uppfyller kriterierna för att neutralisera antikroppar (NAb) mot AAV-Spark200.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kan och vill ge skriftligt informerat samtycke.
  2. Män ≥18 år.
  3. Kliniskt svår hemofili A
  4. Tidigare exponering för FVIII-behandling
  5. Ingen tidigare historia av överkänslighet eller anafylaxi associerad med en FVIII eller intravenös administrering av immunglobulin.
  6. Ingen mätbar hämmare mot FVIII
  7. Vill gärna delta och få behandling i en framtida Spark hemofili A-genterapistudie.

Exklusions kriterier:

  1. Dokumenterad aktiv hepatit B eller C under de senaste 12 månaderna efter screening
  2. För närvarande på antiviral terapi för att behandla hepatit B eller C;
  3. Dokumenterad signifikant leversjukdom under de senaste 6 månaderna efter screening
  4. Har serologiska bevis för HIV-1 eller HIV-2
  5. Anti-AAV-Spark 200 neutraliserande titrar ≥1:1
  6. Tidigare fått SPK-8011;
  7. Tidigare doserat med någon prövnings- eller godkänd genterapiprodukt när som helst eller behandlats med ett prövningsläkemedel under de senaste 12 veckorna;
  8. Planerat kirurgiskt ingrepp under de kommande 12 månaderna som kräver FVIII profylaktisk behandling.
  9. Varje historia av kronisk infektion eller annan kronisk sjukdom, samtidig kliniskt signifikant allvarlig sjukdom (såsom leveravvikelser eller typ I-diabetes) inklusive aktiv malignitet, med undantag för icke-melanom hudcancer, något annat tillstånd eller andra ospecificerade orsaker som, enligt uppfattning utredaren eller sponsorn, gör deltagaren olämplig för deltagande och dosering i en framtida klinisk studie för Sparks hemofili A-genterapi.
  10. Kan eller vill inte följa schemat för besök och/eller studiebedömningar som beskrivs i protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Observationskohort
Vuxna män med kliniskt svår hemofili A, som är negativa för neutraliserande antikropp (NAb) mot AAV-Spark200
Läkemedel: Standard of Care FVIII Ersättningsterapi
Det finns ingen prövningsprodukt som administreras. Försökspersonerna kommer att administrera sin egen standardbehandling av FVIII-ersättningsterapi.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal blödningshändelser, årsvis
Tidsram: 12 månader
Annualiserad blödningsfrekvens (ABR)
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dos och total FVIIII-konsumtion
Tidsram: 12 månader
Total FVIII-ersättningsterapiförbrukning och motsvarande dos
12 månader
Årligt antal infusioner (AIR)
Tidsram: 12 månader
Antal rapporterade infusioner under studieperioden
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Spark Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 januari 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

2 maj 2023

Avslutad studie (Faktisk)

2 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 mars 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2019

Första postat (Faktisk)

15 mars 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SPK-8011-301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera