Innledende studie for å samle potensielle effekt- og sikkerhetsdata for gjeldende FVIII-profylakse-erstatningsterapi ved voksne hemofili A-deltakere
6. juli 2023 oppdatert av: Spark Therapeutics
En multisenter, observasjonsstudie hos menn med hemofili A
Målet med denne prospektive, observasjonsstudien er å etablere et datasett over frekvensen av blødningshendelser, samt andre kjennetegn ved blødningshendelser og FVIII-infusjoner, hos pasienter med klinisk alvorlig hemofili A som får profylaktisk FVIII-erstatningsterapi som standardbehandling.
Dataene som er samlet inn fra denne studien kan hjelpe til med å gi grunnlagsinformasjon for sammenligning med Sparks undersøkelseshemofili A-genterapi i fremtidige fase 3-studier.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
25
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Austrailia
-
Murdoch, Western Austrailia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V621Y6
- Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
- McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Forente stater, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- Bloodworks Northwest
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
N/A
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne menn med klinisk alvorlig hemofili A (dvs. ≤2 % IE/dL FVIII-aktivitetsnivå), som oppfyller kvalifikasjonskriteriene for nøytraliserende antistoff (NAb) mot AAV-Spark200.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kan og er villig til å gi skriftlig informert samtykke.
- Menn ≥18 år.
- Klinisk alvorlig hemofili A
- Tidligere eksponering for FVIII-behandling
- Ingen tidligere historie med overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med en FVIII eller intravenøs administrering av immunglobulin.
- Ingen målbar inhibitor mot FVIII
- Villig til å delta og motta behandling i en fremtidig Spark hemofili A-genterapistudie.
Ekskluderingskriterier:
- Dokumentert aktiv hepatitt B eller C i løpet av de siste 12 månedene etter screening
- For tiden på antiviral terapi for å behandle hepatitt B eller C;
- Dokumentert betydelig leversykdom i løpet av de siste 6 månedene etter screening
- Har serologiske bevis på HIV-1 eller HIV-2
- Anti-AAV-Spark 200 nøytraliserende titere ≥1:1
- Tidligere mottatt SPK-8011;
- Tidligere dosert med et hvilket som helst undersøkelses- eller godkjent genterapiprodukt til enhver tid eller behandlet med et undersøkelsesmiddel innen de siste 12 ukene;
- Planlagt kirurgisk inngrep i løpet av de neste 12 månedene som krever FVIII profylaktisk behandling.
- Enhver historie med kronisk infeksjon eller annen kronisk sykdom, samtidig klinisk signifikant alvorlig sykdom (som leverabnormiteter eller type I diabetes) inkludert aktiv malignitet, bortsett fra ikke-melanom hudkreft, enhver annen tilstand eller andre uspesifiserte årsaker som, etter oppfatning av etterforskeren eller sponsoren, gjør deltakeren uegnet for deltakelse og dosering i en fremtidig klinisk studie for Sparks hemofili A-genterapi.
- Kan ikke eller vil ikke overholde tidsplanen for besøk og/eller studievurderinger beskrevet i protokollen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Observasjonskohort
Voksne menn med klinisk alvorlig hemofili A, som er negative for nøytraliserende antistoff (NAb) mot AAV-Spark200
|
Det er ingen undersøkelsesmiddel som administreres.
Forsøkspersonene vil administrere sin egen standardbehandling FVIII-erstatningsterapi.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall blødningshendelser, årlig
Tidsramme: 12 måneder
|
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dose og totalt FVIIII-forbruk
Tidsramme: 12 måneder
|
Totalt forbruk av FVIII-erstatningsterapi og tilsvarende dose
|
12 måneder
|
|
Årlig antall infusjoner (AIR)
Tidsramme: 12 måneder
|
Antall rapporterte infusjoner i løpet av studieperioden
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. januar 2019
Primær fullføring (Faktiske)
2. mai 2023
Studiet fullført (Faktiske)
2. mai 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. mars 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2019
Først lagt ut (Faktiske)
15. mars 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. juli 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. juli 2023
Sist bekreftet
1. juli 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SPK-8011-301
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .