Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wprowadzające w celu zebrania potencjalnych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa aktualnej terapii zastępczej w ramach profilaktyki FVIII u dorosłych uczestników z hemofilią A

6 lipca 2023 zaktualizowane przez: Spark Therapeutics

Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne u mężczyzn z hemofilią A

Celem tego prospektywnego badania obserwacyjnego jest zebranie danych dotyczących częstości krwawień, a także innych cech krwawień i infuzji FVIII u pacjentów z klinicznie ciężką hemofilią A otrzymujących profilaktyczną terapię zastępczą FVIII jako standardową opiekę. Dane zebrane z tego badania mogą pomóc w dostarczeniu podstawowych informacji do porównania z eksperymentalną terapią genową hemofilii A Sparka w przyszłych badaniach fazy 3.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Austrailia
      • Murdoch, Western Austrailia, Australia, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V621Y6
        • Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N3Z5
        • McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Bloodworks Northwest
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital, Mahidol University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli mężczyźni z klinicznie ciężką hemofilią A (tj. poziom aktywności FVIII ≤2% IU/dl), którzy spełniają kryteria kwalifikujące do przeciwciał neutralizujących (NAb) przeciwko AAV-Spark200.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdolność i chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  2. Mężczyźni ≥18 lat.
  3. Klinicznie ciężka hemofilia A
  4. Wcześniejsza ekspozycja na terapię czynnikiem VIII
  5. Brak wcześniejszej historii nadwrażliwości lub anafilaksji związanej z FVIII lub dożylnym podaniem immunoglobuliny.
  6. Brak mierzalnego inhibitora czynnika VIII
  7. Chęć udziału i poddania się leczeniu w przyszłym badaniu nad hemofilią Spark A nad terapią genową.

Kryteria wyłączenia:

  1. Udokumentowane aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C w ciągu ostatnich 12 miesięcy od badań przesiewowych
  2. Obecnie w trakcie terapii przeciwwirusowej w celu leczenia wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C;
  3. Udokumentowana istotna choroba wątroby w ciągu ostatnich 6 miesięcy badania przesiewowego
  4. Mieć serologiczne dowody HIV-1 lub HIV-2
  5. Miana neutralizujące Anti-AAV-Spark 200 ≥1:1
  6. Otrzymany wcześniej SPK-8011;
  7. Wcześniej leczony jakimkolwiek badanym lub zatwierdzonym produktem terapii genowej w dowolnym momencie lub leczony badanym lekiem w ciągu ostatnich 12 tygodni;
  8. Planowany zabieg chirurgiczny w ciągu najbliższych 12 miesięcy wymagający leczenia profilaktycznego FVIII.
  9. Każda przewlekła infekcja lub inna choroba przewlekła w wywiadzie, współistniejąca poważna choroba o znaczeniu klinicznym (taka jak nieprawidłowości wątroby lub cukrzyca typu I), w tym czynna choroba nowotworowa, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry, jakikolwiek inny stan lub inne nieokreślone przyczyny, które w opinii Badacza lub Sponsora, czyni uczestnika niezdolnym do udziału i dawkowania w przyszłym badaniu klinicznym dotyczącym terapii genowej hemofilii A Sparka.
  10. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania harmonogramu wizyt i/lub ocen badań opisanych w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta obserwacyjna
Dorośli mężczyźni z klinicznie ciężką postacią hemofilii A, z ujemnym wynikiem przeciwciał neutralizujących (NAb) przeciwko AAV-Spark200
Lek: Standard opieki FVIII Terapia zastępcza
Nie podaje się żadnego badanego produktu. Osobnicy będą stosować terapię zastępczą FVIII według własnego standardu opieki.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba przypadków krwawienia, w ujęciu rocznym
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dawka i całkowite spożycie czynnika VIII
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Całkowite zużycie terapii zastępczej FVIII i odpowiednia dawka
12 miesięcy
Roczna liczba infuzji (POWIETRZE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba zgłoszonych infuzji w okresie badania
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spark Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 maja 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPK-8011-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj