Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Indledende undersøgelse for at indsamle potentielle effektivitets- og sikkerhedsdata for nuværende FVIII-profylakse-erstatningsterapi ved voksne hæmofili A-deltagere

6. juli 2023 opdateret af: Spark Therapeutics

En multicenter, observationsundersøgelse hos mænd med hæmofili A

Formålet med denne prospektive, observationelle undersøgelse er at etablere et datasæt om hyppigheden af ​​blødningshændelser, samt andre karakteristika ved blødningshændelser og FVIII-infusioner, hos patienter med klinisk svær hæmofili A, der modtager profylaktisk FVIII-substitutionsterapi som standardbehandling. Dataene indsamlet fra denne undersøgelse kan hjælpe med at give baseline-information til sammenligning med Sparks forsøgsmæssige hæmofili A-genterapi i fremtidige fase 3-studier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Austrailia
      • Murdoch, Western Austrailia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V621Y6
        • Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Bloodworks Northwest
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Ramathibodi Hospital, Mahidol University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne mænd med klinisk svær hæmofili A (dvs. ≤2 % IE/dL FVIII aktivitetsniveau), som opfylder kriterierne for at neutralisere antistof (NAb) mod AAV-Spark200.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke.
  2. Mænd ≥18 år.
  3. Klinisk svær hæmofili A
  4. Tidligere eksponering for FVIII-behandling
  5. Ingen tidligere overfølsomhed eller anafylaksi forbundet med en FVIII eller intravenøs immunglobulinadministration.
  6. Ingen målbar inhibitor mod FVIII
  7. Villig til at deltage og modtage behandling i et fremtidigt Spark hæmophilia A genterapi studie.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dokumenteret aktiv hepatitis B eller C inden for de seneste 12 måneder efter screening
  2. I øjeblikket på antiviral terapi til behandling af hepatitis B eller C;
  3. Dokumenteret signifikant leversygdom inden for de seneste 6 måneder efter screening
  4. Har serologiske tegn på HIV-1 eller HIV-2
  5. Anti-AAV-Spark 200 neutraliserende titere ≥1:1
  6. Tidligere modtaget SPK-8011;
  7. Tidligere doseret med ethvert forsøgs- eller godkendt genterapiprodukt på et hvilket som helst tidspunkt eller behandlet med et forsøgslægemiddel inden for de sidste 12 uger;
  8. Planlagt kirurgisk indgreb i de næste 12 måneder, der kræver FVIII profylaktisk behandling.
  9. Enhver historie med kronisk infektion eller anden kronisk sygdom, samtidig klinisk signifikant alvorlig sygdom (såsom leverabnormiteter eller type I-diabetes) inklusive aktiv malignitet, bortset fra ikke-melanom hudkræft, enhver anden tilstand eller andre uspecificerede årsager, som efterforskeren eller sponsoren, gør deltageren uegnet til deltagelse og dosering i et fremtidigt klinisk studie for Sparks hæmofili A-genterapi.
  10. Ude af stand til eller uvillig til at overholde tidsplanen for besøg og/eller undersøgelsesvurderinger beskrevet i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Observationskohorte
Voksne mænd med klinisk svær hæmofili A, som er negative for neutraliserende antistof (NAb) mod AAV-Spark200
Medicin: Standard of Care FVIII erstatningsterapi
Der indgives ikke noget forsøgsprodukt. Forsøgspersoner vil administrere deres egen standardbehandling FVIII-erstatningsterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal blødningshændelser, årligt
Tidsramme: 12 måneder
Årlig blødningshastighed (ABR)
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dosis og samlet FVIIII-forbrug
Tidsramme: 12 måneder
Samlet FVIII-erstatningsterapiforbrug og den tilsvarende dosis
12 måneder
Årligt antal infusioner (AIR)
Tidsramme: 12 måneder
Antal rapporterede infusioner i løbet af undersøgelsesperioden
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spark Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

2. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

15. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPK-8011-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Standard of Care FVIII erstatningsterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner