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收集成人血友病 A 参与者当前 FVIII 预防性替代疗法的前瞻性疗效和安全性数据的导入研究

2023年7月6日 更新者：Spark Therapeutics

男性血友病 A 的多中心观察性研究

这项前瞻性观察性研究的目的是建立一个关于出血事件频率的数据集，以及出血事件和 FVIII 输注的其他特征，用于接受预防性 FVIII 替代治疗作为标准护理的临床严重血友病 A 患者。 从这项研究中收集的数据可能有助于提供基线信息，以便在未来的第三阶段研究中与 Spark 的研究性血友病 A 基因疗法进行比较。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

25

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V621Y6
        • Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N3Z5
        • McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10400
        • Ramathibodi Hospital, Mahidol University
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Austrailia
      • Murdoch、Western Austrailia、澳大利亚、6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison、Mississippi、美国、39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98104
        • Bloodworks Northwest

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不适用

取样方法

非概率样本

研究人群

符合 AAV-Spark200 中和抗体 (NAb) 资格标准的患有临床严重血友病 A（即≤2% IU/dL FVIII 活性水平）的成年男性。

描述

纳入标准：

  1. 能够并愿意提供书面知情同意书。
  2. 男性≥18岁。
  3. 临床上严重的血友病 A
  4. 既往接受过 FVIII 治疗
  5. 没有与 FVIII 或静脉内免疫球蛋白给药相关的超敏反应或过敏反应的既往史。
  6. 没有可测量的 FVIII 抑制剂
  7. 愿意在未来的 Spark 血友病 A 基因治疗研究中参与和接受治疗。

排除标准：

  1. 在筛选的过去 12 个月内记录有活动性乙型或丙型肝炎
  2. 目前正在接受抗病毒治疗以治疗乙型或丙型肝炎；
  3. 在筛选的过去 6 个月内有明显的肝病记录
  4. 有 HIV-1 或 HIV-2 的血清学证据
  5. Anti-AAV-Spark 200 中和效价≥1:1
  6. 之前收到过SPK-8011；
  7. 在过去 12 周内曾在任何时间服用过任何研究或批准的基因治疗产品或接受过研究药物治疗；
  8. 计划在未来 12 个月内进行需要 FVIII 预防性治疗的手术。
  9. 任何慢性感染或其他慢性疾病史，并发临床上显着的重大疾病（如肝脏异常或 I 型糖尿病），包括活动性恶性肿瘤，非黑色素瘤皮肤癌除外，任何其他情况或任何其他未指明的原因，认为研究者或申办者，使参与者不适合参与 Spark 血友病 A 基因治疗的未来临床研究并进行给药。
  10. 不能或不愿意遵守方案中描述的访问和/或研究评估的时间表。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
观察队列
患有临床严重血友病 A 的成年男性，其 AAV-Spark200 中和抗体 (NAb) 呈阴性
药品：护理标准 FVIII 替代疗法
没有正在管理的研究产品。 受试者将实施他们自己的护理标准 FVIII 替代疗法。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出血事件的数量，年化
大体时间：12个月
年化出血率（ABR）
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
剂量和 FVIIII 总消耗量
大体时间：12个月
FVIII替代疗法总消耗量及相应剂量
12个月
年化输注次数 (AIR)
大体时间：12个月
研究期间报告的输液次数
12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Spark Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年1月21日

初级完成 (实际的)

2023年5月2日

研究完成 (实际的)

2023年5月2日

研究注册日期

首次提交

2019年3月11日

首先提交符合 QC 标准的

2019年3月13日

首次发布 (实际的)

2019年3月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年7月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年7月6日

最后验证

2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SPK-8011-301

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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