Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Предварительное исследование для сбора предполагаемых данных об эффективности и безопасности текущей заместительной терапии для профилактики фактора VIII у взрослых участников гемофилии А

6 июля 2023 г. обновлено: Spark Therapeutics

Многоцентровое обсервационное исследование мужчин с гемофилией А

Целью этого проспективного обсервационного исследования является получение набора данных о частоте кровотечений, а также других характеристиках кровотечений и инфузий FVIII у пациентов с клинически тяжелой гемофилией А, получающих профилактическую заместительную терапию FVIII в качестве стандарта лечения. Данные, собранные в этом исследовании, могут помочь в предоставлении исходной информации для сравнения с исследуемой генной терапией гемофилии А Spark в будущих исследованиях Фазы 3.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

25

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Austrailia
      • Murdoch, Western Austrailia, Австралия, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V621Y6
        • Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N3Z5
        • McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Bloodworks Northwest
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10400
        • Ramathibodi Hospital, Mahidol University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Взрослые мужчины с клинически тяжелой формой гемофилии А (т. е. с уровнем активности FVIII ≤2% МЕ/дл), отвечающие критериям приемлемости для получения нейтрализующих антител (NAb) к AAV-Spark200.

Описание

Критерии включения:

  1. Способны и готовы предоставить письменное информированное согласие.
  2. Мужчины ≥18 лет.
  3. Клинически тяжелая гемофилия А
  4. Предыдущее воздействие терапии FVIII
  5. Отсутствие в анамнезе гиперчувствительности или анафилаксии, связанных с введением фактора VIII или внутривенного иммуноглобулина.
  6. Нет поддающегося измерению ингибитора FVIII
  7. Желание принять участие и получить лечение в будущем исследовании генной терапии Spark гемофилии А.

Критерий исключения:

  1. Документально подтвержденный активный гепатит B или C в течение последних 12 месяцев скрининга
  2. В настоящее время проходит противовирусную терапию для лечения гепатита В или С;
  3. Документально подтвержденное значительное заболевание печени в течение последних 6 месяцев скрининга
  4. Наличие серологических признаков ВИЧ-1 или ВИЧ-2
  5. Anti-AAV-Spark 200 нейтрализующие титры ≥1:1
  6. Ранее получил СПК-8011;
  7. ранее получавшие дозу любого исследуемого или одобренного продукта генной терапии в любое время или получавшие лечение исследуемым лекарственным средством в течение последних 12 недель;
  8. Планируемое хирургическое вмешательство в ближайшие 12 месяцев, требующее профилактического лечения FVIII.
  9. Любая хроническая инфекция или другое хроническое заболевание в анамнезе, сопутствующее клинически значимое серьезное заболевание (например, аномалии печени или диабет I типа), включая активное злокачественное новообразование, за исключением немеланомного рака кожи, любое другое состояние или любые другие неуточненные причины, которые, по мнению Исследователь или Спонсор делает участника непригодным для участия и дозирования в будущем клиническом исследовании генной терапии гемофилии А Spark.
  10. Неспособность или нежелание соблюдать график посещений и/или оценок исследования, описанных в протоколе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Наблюдательная когорта
Взрослые мужчины с клинически тяжелой формой гемофилии А, у которых отрицательный результат на нейтрализующие антитела (NAb) к AAV-Spark200.
Лекарство: Стандарт лечения FVIII Заместительная терапия
Исследуемый продукт не вводится. Субъекты будут получать заместительную терапию FVIII по собственному стандарту лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество случаев кровотечения в годовом исчислении
Временное ограничение: 12 месяцев
Годовая частота кровотечений (ABR)
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доза и общее потребление FVIII
Временное ограничение: 12 месяцев
Общее потребление заместительной терапии FVIII и соответствующая доза
12 месяцев
Годовое количество инфузий (AIR)
Временное ограничение: 12 месяцев
Количество зарегистрированных инфузий за период исследования
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spark Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 января 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 марта 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 марта 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 марта 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPK-8011-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться