Inleidende studie om prospectieve werkzaamheids- en veiligheidsgegevens te verzamelen van huidige FVIII-profylaxesubstitutietherapie bij volwassen hemofilie A-deelnemers
6 juli 2023 bijgewerkt door: Spark Therapeutics
Een multicenter, observationeel onderzoek bij mannen met hemofilie A
Het doel van deze prospectieve, observationele studie is om een dataset vast te stellen over de frequentie van bloedingen, evenals andere kenmerken van bloedingen en FVIII-infusies, bij patiënten met klinisch ernstige hemofilie A die standaard profylactische FVIII-substitutietherapie krijgen.
De gegevens die uit deze studie zijn verzameld, kunnen helpen bij het verstrekken van basisinformatie voor vergelijking met de Spark's experimentele hemofilie A-gentherapie in toekomstige fase 3-onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
25
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Austrailia
-
Murdoch, Western Austrailia, Australië, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V621Y6
- Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
- McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
- Bloodworks Northwest
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
NVT
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Volwassen mannen met klinisch ernstige hemofilie A (d.w.z. ≤2% IE/dL FVIII-activiteitsniveau), die voldoen aan de geschiktheidscriteria voor neutraliserend antilichaam (NAb) tegen AAV-Spark200.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
- Mannen ≥18 jaar.
- Klinisch ernstige hemofilie A
- Eerdere blootstelling aan FVIII-therapie
- Geen voorgeschiedenis van overgevoeligheid of anafylaxie geassocieerd met een FVIII of intraveneuze toediening van immunoglobuline.
- Geen meetbare remmer tegen FVIII
- Bereid om deel te nemen aan en behandeld te worden in een toekomstig Spark hemofilie A gentherapie-onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Gedocumenteerde actieve hepatitis B of C in de afgelopen 12 maanden na screening
- Momenteel op antivirale therapie om hepatitis B of C te behandelen;
- Gedocumenteerde significante leverziekte in de afgelopen 6 maanden na screening
- Heb serologisch bewijs van HIV-1 of HIV-2
- Anti-AAV-Spark 200 neutraliserende titers ≥1:1
- Eerder ontvangen SPK-8011;
- Eerder gedoseerd met een onderzoeksgeneesmiddel of goedgekeurd gentherapieproduct op enig moment of behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 12 weken;
- Geplande chirurgische ingreep in de komende 12 maanden waarvoor FVIII profylactische behandeling nodig is.
- Elke voorgeschiedenis van chronische infectie of andere chronische ziekte, gelijktijdige klinisch significante ernstige ziekte (zoals leverafwijkingen of diabetes type I) inclusief actieve maligniteit, behalve niet-melanome huidkanker, elke andere aandoening of andere niet-gespecificeerde redenen die, naar de mening van de Onderzoeker of Sponsor de deelnemer ongeschikt maakt voor deelname aan en dosering in een toekomstige klinische studie voor Spark's hemofilie A-gentherapie.
- Het in het protocol beschreven schema van bezoeken en/of studiebeoordelingen niet kunnen of willen naleven.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Observationeel cohort
Volwassen mannen met klinisch ernstige hemofilie A, die negatief zijn voor neutraliserend antilichaam (NAb) tegen AAV-Spark200
|
Er wordt geen onderzoeksproduct toegediend.
Proefpersonen zullen hun eigen standaard zorg FVIII-substitutietherapie toedienen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal bloedingen, op jaarbasis
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR)
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dosis en totaal verbruik van FVIII
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Totaal verbruik van FVIII-substitutietherapie en de bijbehorende dosis
|
12 maanden
|
|
Jaarlijks aantal infusies (AIR)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Aantal gemelde infusies gedurende de onderzoeksperiode
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 januari 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 mei 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
2 mei 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 maart 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 maart 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 maart 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 juli 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 juli 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SPK-8011-301
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .