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Étude préliminaire visant à recueillir des données prospectives sur l'efficacité et l'innocuité de la thérapie de remplacement actuelle de la prophylaxie par FVIII chez les participants adultes atteints d'hémophilie A

6 juillet 2023 mis à jour par: Spark Therapeutics

Une étude observationnelle multicentrique chez les hommes atteints d'hémophilie A

Le but de cette étude observationnelle prospective est d'établir un ensemble de données sur la fréquence des événements hémorragiques, ainsi que d'autres caractéristiques des événements hémorragiques et des perfusions de FVIII, chez les patients atteints d'hémophilie A cliniquement sévère recevant un traitement prophylactique de remplacement du FVIII comme norme de soins. Les données recueillies à partir de cette étude peuvent aider à fournir des informations de base pour la comparaison avec la thérapie génique expérimentale de Spark pour l'hémophilie A dans les futures études de phase 3.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

25

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Austrailia
      • Murdoch, Western Austrailia, Australie, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V621Y6
        • Providence Hematology/St. Paul's Hosptial
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N3Z5
        • McMaster University / Royal Prince Alfred Hospital
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10400
        • Ramathibodi Hospital, Mahidol University
  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Bloodworks Northwest

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Hommes adultes atteints d'hémophilie A cliniquement grave (c'est-à-dire, ≤ 2 % UI/dL de niveau d'activité du FVIII), qui répondent aux critères d'éligibilité pour l'anticorps neutralisant (NAb) contre l'AAV-Spark200.

La description

Critère d'intégration:

  1. Capable et disposé à fournir un consentement éclairé écrit.
  2. Hommes ≥ 18 ans.
  3. Hémophilie A cliniquement sévère
  4. Exposition antérieure au traitement par FVIII
  5. Aucun antécédent d'hypersensibilité ou d'anaphylaxie associée à une administration de FVIII ou d'immunoglobuline intraveineuse.
  6. Aucun inhibiteur mesurable contre le FVIII
  7. Disposé à participer et à recevoir un traitement dans une future étude de thérapie génique Spark sur l'hémophilie A.

Critère d'exclusion:

  1. Hépatite active documentée B ou C au cours des 12 derniers mois de dépistage
  2. Actuellement sous traitement antiviral pour traiter l'hépatite B ou C ;
  3. Maladie hépatique importante documentée au cours des 6 derniers mois de dépistage
  4. Avoir des preuves sérologiques du VIH-1 ou du VIH-2
  5. Anti-AAV-Spark 200 titres neutralisants ≥1:1
  6. Auparavant reçu SPK-8011 ;
  7. A déjà reçu une dose de tout produit de thérapie génique expérimental ou approuvé à tout moment ou traité avec un médicament expérimental au cours des 12 dernières semaines ;
  8. Intervention chirurgicale prévue dans les 12 prochains mois nécessitant un traitement prophylactique par FVIII.
  9. Tout antécédent d'infection chronique ou d'autre maladie chronique, de maladie majeure concomitante cliniquement significative (telle que des anomalies hépatiques ou le diabète de type I), y compris une tumeur maligne active, à l'exception du cancer de la peau autre que le mélanome, de toute autre affection ou de toute autre raison non précisée qui, de l'avis de l'investigateur ou le commanditaire, rend le participant inapte à la participation et au dosage dans une future étude clinique pour la thérapie génique de l'hémophilie A de Spark.
  10. Incapable ou refusant de se conformer au calendrier des visites et/ou des évaluations de l'étude décrit dans le protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte d'observation
Hommes adultes atteints d'hémophilie A cliniquement grave, négatifs pour les anticorps neutralisants (NAb) anti-AAV-Spark200
Médicament: Norme de soins FVIII Thérapie de remplacement
Aucun produit expérimental n'est administré. Les sujets administreront leur propre thérapie de remplacement du FVIII standard.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements hémorragiques, annualisé
Délai: 12 mois
Taux de saignement annualisé (ABR)
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose et consommation totale de FVIII
Délai: 12 mois
Consommation totale de thérapie de remplacement du FVIII et dose correspondante
12 mois
Nombre annualisé de perfusions (AIR)
Délai: 12 mois
Nombre de perfusions signalées au cours de la période d'étude
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spark Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 janvier 2019

Achèvement primaire (Réel)

2 mai 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

2 mai 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mars 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2019

Première publication (Réel)

15 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPK-8011-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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