SCID患者における部分的HLA適合性同種造血幹細胞移植後のヒトTリンパ球前駆体（HTLP）注射の安全性と有効性研究 (HTLP Necker)
2026年5月18日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
SCID患者における部分的HLA適合性同種造血幹細胞移植後の免疫再構築を促進するためのヒトTリンパ球前駆細胞（HTLP）注射の安全性と有効性を評価する第I/II相試験
この研究の目的は、安全性とヒト T リンパ球前駆細胞 (HTLP) 注射の有効性を評価して、SCID 患者における部分的に HLA 互換性のある同種造血幹細胞移植後の免疫再構築を促進することです。
調査の概要
詳細な説明
提供されていない
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Île-de-France Region
-
Paris、Île-de-France Region、フランス、75015
- Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -臨床的、免疫学的、および/または分子的診断によって確認され、同種HSCTの対象となる、あらゆるタイプのSCIDの影響を受けた小児患者
- 一致した兄弟ドナーまたは一致した血縁関係のないドナー (MUD) 10/10 の不在
- MUDの検索に適合しない臨床状態
- 両親/法定代理人（子供）の書面によるインフォームドコンセント
- -スクリーニング時の年齢≤2歳
- 同種幹細胞移植による前治療なし
- -組み入れ前の1か月以内に別の治験薬による治療を受けていない
- 社会保障に加入している患者
除外基準:
- HLA遺伝子同一ドナーの存在
- 書面による保護者の同意の欠如
- -組み入れ前1か月以内に別の治験薬で治療
- ゲノムPCRによるHIV感染陽性
- -同種異系移植またはコンディショニング療法の禁忌（DNA修復欠損のあるSCID患者を除く）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ヒト T リンパ球前駆細胞 (HTLP) 注射
融合タンパク質DL-4、レトロネクチン®、およびサイトカインの組み合わせの存在下での短期間のex vivo培養後に得られたヒトTリンパ球前駆細胞（HTLP）
|
SCID 患者 (文化の 7 日目) における部分的に HLA 互換性のある同種造血幹細胞移植後の 8 日目から 12 日目の HTLP 培養に由来する前駆細胞の注入
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
用量制限毒性 (DLT)
時間枠：移植後3ヶ月
|
手順の安全性を評価する
|
移植後3ヶ月
|
|
CD3+ TCRαβ+ 細胞コンパートメントの再構成
時間枠：月 3
|
有効性を評価するために、総循環 CD3+ TCRαβ+ T 細胞が 300/μL 以上存在することにより決定
|
月 3
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
異なる T 細胞亜集団の再構成の時間経過
時間枠：3月、6月、12月
|
ナイーブ CD4+ および CD8+ T 細胞が正常な数に達するまでに必要な時間
|
3月、6月、12月
|
|
最近の胸腺移民の存在
時間枠：3月、6月、12月
|
アクティブな胸腺形成を評価するには
|
3月、6月、12月
|
|
末梢血中の T 細胞受容体切除円 (TREC ) 数
時間枠：3月、6月、12月
|
アクティブな胸腺形成を評価するには
|
3月、6月、12月
|
|
TCR再編成
時間枠：3月、6月、12月
|
NGS解析による
|
3月、6月、12月
|
|
B細胞の再構成
時間枠：6月、12月
|
ナイーブ IgD+CD27-、辺縁帯 IgD+CD27+、スイッチメモリー IgD-CD27+、および IgD-CD27- 細胞の数と表現型
|
6月、12月
|
|
免疫グロブリン (Ig) レベル
時間枠：6月、12月
|
6月、12月
|
|
|
NK細胞数
時間枠：6月、12月
|
6月、12月
|
|
|
感染症の累積発生率
時間枠：移植後12ヶ月
|
移植後12ヶ月
|
|
|
移植片対宿主病（GVHD）の急性および慢性エピソードの累積発生率
時間枠：移植後24ヶ月
|
移植後24ヶ月
|
|
|
全生存
時間枠：移植後2年
|
移植後2年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Isabelle ANDRE, PhD、Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- 主任研究者：Despina MOSHOUS, MD, PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年5月13日
一次修了 (実際)
2023年9月3日
研究の完了 (実際)
2024年4月24日
試験登録日
最初に提出
2019年3月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月15日
最初の投稿 (実際)
2019年3月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月18日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P150949J
- 2018-001029-14 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。