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Étude d'innocuité et d'efficacité de l'injection de progéniteur lymphoïde T humain (HTLP) après une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques partiellement compatibles HLA chez des patients atteints de SCID (HTLP Necker)

18 mai 2026 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Une étude de phase I/II évaluant l'innocuité et l'efficacité de l'injection de progéniteur lymphoïde T humain (HTLP) pour accélérer la reconstitution immunitaire après une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques partiellement compatibles HLA chez des patients SCID

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'injection de progéniteur lymphoïde T humain (HTLP) pour accélérer la reconstitution immunitaire après une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques partiellement compatibles HLA chez des patients SCID.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Non fourni

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, France, 75015
        • Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients pédiatriques atteints de tout type de DICS confirmé par un diagnostic clinique, immunologique et/ou moléculaire et éligibles à une GCSH allogénique
  • Absence d'un frère ou d'une sœur donneur compatible ou d'un donneur non apparenté compatible (MUD) 10/10
  • Conditions cliniques incompatibles avec la recherche d'un MUD
  • Consentement écrit et éclairé des parents/représentant légal (enfant)
  • Âge ≤ 2 ans au moment du dépistage
  • Aucun traitement antérieur par greffe allogénique de cellules souches
  • Pas de traitement par un autre médicament expérimental dans le mois précédant l'inclusion
  • Patient affilié à la sécurité sociale

Critère d'exclusion:

  • Présence d'un donneur génoidentique HLA
  • Absence d'autorisation parentale écrite
  • Traitement par un autre médicament expérimental dans le mois précédant l'inclusion
  • Positif pour l'infection par le VIH par PCR du génome
  • Contre-indication à la greffe allogénique ou à la thérapie de conditionnement (sauf patients SCID présentant un déficit de réparation de l'ADN)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Injection de progéniteur lymphoïde T humain (HTLP)
Cellules progénitrices lymphoïdes T humaines (HTLP) obtenues après une brève période de culture ex vivo en présence de la protéine de fusion DL-4, de Retronectin® et d'une combinaison de cytokines
Médicament: Injection de progéniteur lymphoïde T humain (HTLP)
Injection de progéniteurs issus de la culture HTLP au jour 8-jour 12 après une greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques partiellement compatibles HLA chez des patients SCID (jour 7 de culture)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Toxicité limitant la dose (DLT)
Délai: 3 mois après la greffe
pour évaluer la sécurité de la procédure
3 mois après la greffe
reconstitution du compartiment cellulaire CD3+ TCRαβ+
Délai: Mois 3
déterminée par la présence de ≥ 300/µL de lymphocytes T CD3+ TCRαβ+ circulants totaux pour évaluer l'efficacité
Mois 3

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évolution dans le temps de la reconstitution des différentes sous-populations de lymphocytes T
Délai: Mois 3, mois 6, mois 12
temps nécessaire pour atteindre un nombre normal de lymphocytes T CD4+ et CD8+ naïfs
Mois 3, mois 6, mois 12
présence d'émigrants thymiques récents
Délai: Mois 3, mois 6, mois 12
Pour évaluer la thymopoïèse active
Mois 3, mois 6, mois 12
Nombre de cercles d'excision des récepteurs des lymphocytes T (TREC) dans le sang périphérique
Délai: Mois 3, mois 6, mois 12
Pour évaluer la thymopoïèse active
Mois 3, mois 6, mois 12
Réarrangements TCR
Délai: Mois 3, mois 6, mois 12
Par analyse NGS
Mois 3, mois 6, mois 12
Reconstitution des lymphocytes B
Délai: Mois 6, mois 12
nombre et phénotype pour les cellules naïves IgD+CD27-, IgD+CD27+ de la zone marginale, IgD-CD27+ à mémoire commutée et IgD-CD27-
Mois 6, mois 12
Taux d'immunoglobuline (Ig)
Délai: Mois 6, mois 12
Mois 6, mois 12
Nombre de cellules NK
Délai: Mois 6, mois 12
Mois 6, mois 12
Incidence cumulée des infections
Délai: 12 mois après la greffe
12 mois après la greffe
Incidence cumulée des épisodes aigus et chroniques de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD)
Délai: 24 mois après la greffe
24 mois après la greffe
La survie globale
Délai: 2 ans après la greffe
2 ans après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaborateurs

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
  • Chercheur principal: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 mai 2020

Achèvement primaire (Réel)

3 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

24 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 mars 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2019

Première publication (Réel)

19 mars 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P150949J
  • 2018-001029-14 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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