Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av human T-lymfoid stamcelle-injeksjon (HTLP) etter delvis HLA-kompatibel allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon hos SCID-pasienter (HTLP Necker)

26. september 2022 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

En fase I/II-studie som evaluerer sikkerheten og effekten av human T-lymfoid stamcelleinjeksjon (HTLP) for å akselerere immunrekonstitusjon etter delvis HLA-kompatibel allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon hos SCID-pasienter

Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av Human T Lymfoid Progenitor (HTLP) injeksjon for å akselerere immunrekonstitusjon etter delvis HLA-kompatibel allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon hos SCID-pasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Ikke inkludert

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Marina CAVAZZANA, MD & PhD
  • Telefonnummer: +33 1 44 49 50 68
  • E-post: m.cavazzana@aphp.fr

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pediatriske pasienter påvirket av alle typer SCID bekreftet av klinisk, immunologisk og/eller molekylær diagnose og kvalifisert for en allogen HSCT
  • Fravær av en matchet søskendonor eller en matchet urelatert donor (MUD) 10/10
  • Kliniske tilstander som er uforenlige med søk etter en MUD
  • Skriftlig, informert samtykke fra foreldre/ juridisk representant (barn)
  • Alder ≤ 2 år på tidspunktet for screening
  • Ingen tidligere behandling med allogen stamcelletransplantasjon
  • Ingen behandling med annet undersøkelsesmiddel innen en måned før inkludering
  • Pasient tilknyttet trygd

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av en HLA genoidentisk donor
  • Fravær av skriftlig samtykke fra foreldrene
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel innen en måned før inkludering
  • Positiv for HIV-infeksjon ved genom-PCR
  • Kontraindikasjon for allogen transplantasjon eller kondisjoneringsterapi (unntatt SCID-pasienter med DNA-reparasjonsmangel)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Human T-lymfoid Progenitor (HTLP) injeksjon
Humane T-lymfoide stamceller (HTLP-er) oppnådd etter en kort periode med ex vivo-kultur i nærvær av fusjonsproteinet DL-4, Retronectin® og en kombinasjon av cytokiner
Legemiddel: Human T-lymfoid Progenitor (HTLP) injeksjon
Injeksjon av stamceller avledet fra HTLP-kultur på dag 8-dag 12 etter delvis HLA-kompatibel allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon i SCID-pasienter (dag 7 av kultur)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dosebegrensende toksisitet (DLT)
Tidsramme: 3 måneder etter transplantasjon
for å evaluere prosedyresikkerheten
3 måneder etter transplantasjon
rekonstituering av CD3+ TCRαβ+ cellerommet
Tidsramme: Måned 3
bestemt av tilstedeværelsen av ≥ 300/µL totalt sirkulerende CD3+ TCRαβ+ T-celler for å evaluere effektiviteten
Måned 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tidsforløp for rekonstituering av de forskjellige T-cellesubpopulasjonene
Tidsramme: Måned 3, måned 6, måned 12
tid nødvendig for å nå et normalt antall naive CD4+ og CD8+ T-celler
Måned 3, måned 6, måned 12
tilstedeværelse av nylige tymiske emigranter
Tidsramme: Måned 3, måned 6, måned 12
For å evaluere den aktive thymopoiesen
Måned 3, måned 6, måned 12
T-celle reseptor eksisjonssirkler (TREC) nummer i perifert blod
Tidsramme: Måned 3, måned 6, måned 12
For å evaluere den aktive thymopoiesen
Måned 3, måned 6, måned 12
TCR-omorganiseringer
Tidsramme: Måned 3, måned 6, måned 12
Ved NGS analyse
Måned 3, måned 6, måned 12
B-celle rekonstitusjon
Tidsramme: Måned 6, måned 12
antall og fenotype for naive IgD+CD27-, marginalsone IgD+CD27+, byttet minne IgD-CD27+ og IgD-CD27- celler
Måned 6, måned 12
Immunoglobulin (Ig) nivåer
Tidsramme: Måned 6, måned 12
Måned 6, måned 12
NK-celletall
Tidsramme: Måned 6, måned 12
Måned 6, måned 12
Kumulativ forekomst av infeksjoner
Tidsramme: 12 måneder etter transplantasjon
12 måneder etter transplantasjon
Kumulativ forekomst av akutte og kroniske episoder av graft versus host disease (GVHD)
Tidsramme: 24 måneder etter transplantasjon
24 måneder etter transplantasjon
Total overlevelse
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
2 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Studieleder: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
  • Hovedetterforsker: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. mai 2020

Primær fullføring (Forventet)

3. september 2023

Studiet fullført (Forventet)

3. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mars 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2019

Først lagt ut (Faktiske)

19. mars 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P150949J
  • 2018-001029-14 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pediatriske pasienter

Kliniske studier på Human T-lymfoid Progenitor (HTLP) injeksjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Senegal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere