Studio sulla sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di progenitore linfoide T umano (HTLP) dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche parzialmente compatibili con HLA in pazienti con SCID (HTLP Necker)
18 maggio 2026 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Uno studio di fase I/II che valuta la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di progenitore linfoide umano T (HTLP) per accelerare la ricostituzione immunitaria dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche parzialmente compatibili con HLA in pazienti con SCID
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di Human T Lymphoid Progenitor (HTLP) per accelerare la ricostituzione immunitaria dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche parzialmente compatibili con HLA in pazienti con SCID.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Non fornito
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
- Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti pediatrici affetti da qualsiasi tipo di SCID confermata da diagnosi clinica, immunologica e/o molecolare ed eleggibili per un trapianto allogenico
- Assenza di un fratello donatore compatibile o di un donatore non consanguineo compatibile (MUD) 10/10
- Condizioni cliniche incompatibili con la ricerca di un MUD
- Consenso scritto e informato dei genitori/rappresentante legale (bambino)
- Età ≤ 2 anni al momento dello screening
- Nessuna precedente terapia con trapianto di cellule staminali allogeniche
- Nessun trattamento con un altro farmaco sperimentale entro un mese prima dell'inclusione
- Paziente iscritto alla previdenza sociale
Criteri di esclusione:
- Presenza di un donatore genoidentico HLA
- Assenza del consenso scritto dei genitori
- Trattamento con un altro farmaco sperimentale entro un mese prima dell'inclusione
- Positivo per l'infezione da HIV mediante PCR genomica
- Controindicazione al trapianto allogenico o alla terapia di condizionamento (ad eccezione dei pazienti SCID con deficit di riparazione del DNA)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Iniezione del progenitore linfoide T umano (HTLP).
Cellule progenitrici linfoidi T umane (HTLP) ottenute dopo un breve periodo di coltura ex vivo in presenza della proteina di fusione DL-4, Retronectin® e una combinazione di citochine
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Iniezione di progenitori derivati dalla coltura HTLP al giorno 8-giorno 12 dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche parzialmente compatibili con HLA in pazienti con SCID (giorno 7 della coltura)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tossicità limitante la dose (DLT)
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
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per valutare la sicurezza della procedura
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3 mesi dopo il trapianto
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ricostituzione del compartimento cellulare CD3+ TCRαβ+
Lasso di tempo: Mese 3
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determinato dalla presenza di ≥ 300/µL totali, cellule T CD3+ TCRαβ+ circolanti per valutare l'efficacia
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Mese 3
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Andamento temporale della ricostituzione delle diverse sottopopolazioni di cellule T
Lasso di tempo: Mese 3, mese 6, mese 12
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tempo necessario per raggiungere un numero normale di linfociti T CD4+ e CD8+ naïve
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Mese 3, mese 6, mese 12
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presenza di recenti emigranti timici
Lasso di tempo: Mese 3, mese 6, mese 12
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Valutare la timopoiesi attiva
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Mese 3, mese 6, mese 12
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Numero di circoli di escissione del recettore delle cellule T (TREC) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Mese 3, mese 6, mese 12
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Valutare la timopoiesi attiva
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Mese 3, mese 6, mese 12
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Riarrangiamenti TCR
Lasso di tempo: Mese 3, mese 6, mese 12
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Dall'analisi NGS
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Mese 3, mese 6, mese 12
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Ricostituzione delle cellule B
Lasso di tempo: Mese 6, mese 12
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numero e fenotipo per cellule naïve IgD+CD27-, zona marginale IgD+CD27+, cellule IgD-CD27+ a memoria commutata e IgD-CD27-
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Mese 6, mese 12
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Livelli di immunoglobuline (Ig).
Lasso di tempo: Mese 6, mese 12
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Mese 6, mese 12
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Numeri di cellule NK
Lasso di tempo: Mese 6, mese 12
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Mese 6, mese 12
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Incidenza cumulativa delle infezioni
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
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12 mesi dopo il trapianto
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Incidenza cumulativa di episodi acuti e cronici di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD)
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
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24 mesi dopo il trapianto
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
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2 anni dopo il trapianto
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- Investigatore principale: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 maggio 2020
Completamento primario (Effettivo)
3 settembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
24 aprile 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 marzo 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 marzo 2019
Primo Inserito (Effettivo)
19 marzo 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Sindromi da deficit immunologico
- Malattie del sistema immunitario
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi da carenza di riparazione del DNA
- Malattie da immunodeficienza primaria
- Immunodeficienza combinata grave
- Terapie
- Rotte della somministrazione di droga
- Terapia farmacologica
- Iniezioni
Altri numeri di identificazione dello studio
- P150949J
- 2018-001029-14 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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