SCID 환자에서 부분적 HLA 호환 동종 조혈모세포 이식 후 인간 T 림프구 전구체(HTLP) 주사의 안전성 및 효능 연구 (HTLP Necker)
2026년 5월 18일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
SCID 환자에서 부분적으로 HLA 호환 가능한 동종 조혈 줄기 세포 이식 후 면역 재구성을 가속화하기 위한 인간 T 림프구 전구체(HTLP) 주사의 안전성 및 효능을 평가하는 I/II상 연구
이 연구의 목적은 SCID 환자에서 부분적으로 HLA 적합성 동종이계 조혈모세포 이식 후 면역 재구성을 가속화하기 위한 인간 T 림프구 전구체(HTLP) 주사의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
개입 / 치료
상세 설명
제공되지 않음
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, 프랑스, 75015
- Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 임상적, 면역학적 및/또는 분자적 진단으로 확인되고 동종이계 조혈모세포이식에 적합한 모든 유형의 SCID에 영향을 받는 소아 환자
- 일치하는 형제 기증자 또는 일치하는 비혈연 기증자(MUD)의 부재 10/10
- MUD 검색과 호환되지 않는 임상 조건
- 부모/법정대리인(자녀)의 서면 동의서
- 스크리닝 당시 나이 ≤ 2세
- 동종 줄기 세포 이식을 통한 사전 치료 없음
- 포함 전 1개월 이내에 다른 연구 약물로 치료하지 않음
- 사회보장에 소속된 환자
제외 기준:
- HLA 유전형 기증자의 존재
- 서면 부모 동의서 부재
- 포함 전 1개월 이내에 다른 연구 약물로 치료
- 게놈 PCR에 의한 HIV 감염 양성
- 동종 이식 또는 컨디셔닝 요법에 대한 금기 사항(DNA 복구 결핍이 있는 SCID 환자 제외)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 인간 T 림프구 전구체(HTLP) 주입
융합 단백질 DL-4, Retronectin® 및 사이토카인의 조합이 있는 상태에서 짧은 기간의 체외 배양 후 얻은 인간 T 림프구 전구 세포(HTLP)
|
SCID 환자에서 부분적 HLA 적합성 동종이계 조혈 줄기 세포 이식 후 8일-12일째에 HTLP 배양물로부터 유래된 전구체의 주입(배양 7일차)
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
용량 제한 독성(DLT)
기간: 이식 후 3개월
|
절차 안전성을 평가하기 위해
|
이식 후 3개월
|
|
CD3+ TCRαβ+ 세포 구획의 재구성
기간: 3개월
|
효능을 평가하기 위해 순환하는 CD3+ TCRαβ+ T 세포의 총 ≥ 300/µL의 존재에 의해 결정됨
|
3개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
상이한 T 세포 소집단의 재구성 시간 경과
기간: 3개월, 6개월, 12개월
|
나이브 CD4+ 및 CD8+ T 세포의 정상적인 수에 도달하는 데 필요한 시간
|
3개월, 6개월, 12개월
|
|
최근 흉선 이민자의 존재
기간: 3개월, 6개월, 12개월
|
활동적인 thymopoiesis를 평가하기 위하여
|
3개월, 6개월, 12개월
|
|
말초 혈액의 T-세포 수용체 절제 원(TREC ) 수
기간: 3개월, 6개월, 12개월
|
활동적인 thymopoiesis를 평가하기 위하여
|
3개월, 6개월, 12개월
|
|
TCR 재정렬
기간: 3개월, 6개월, 12개월
|
NGS 분석으로
|
3개월, 6개월, 12개월
|
|
B 세포 재구성
기간: 6개월, 12개월
|
나이브 IgD+CD27-, 한계 영역 IgD+CD27+, 스위치드 메모리 IgD-CD27+ 및 IgD-CD27- 세포에 대한 수 및 표현형
|
6개월, 12개월
|
|
면역글로불린(Ig) 수치
기간: 6개월, 12개월
|
6개월, 12개월
|
|
|
NK 세포 수
기간: 6개월, 12개월
|
6개월, 12개월
|
|
|
감염 누적 발생률
기간: 이식 후 12개월
|
이식 후 12개월
|
|
|
이식편대숙주병(GVHD)의 급성 및 만성 에피소드의 누적 발생률
기간: 이식 후 24개월
|
이식 후 24개월
|
|
|
전반적인 생존
기간: 이식 후 2년
|
이식 후 2년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- 수석 연구원: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 5월 13일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 3일
연구 완료 (실제)
2024년 4월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 15일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 18일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P150949J
- 2018-001029-14 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .