Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af human T-lymfoid progenitor (HTLP)-injektion efter delvis HLA-kompatibel allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos SCID-patienter (HTLP Necker)

26. september 2022 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Et fase I/II-studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​human T-lymfoid progenitor (HTLP)-injektion for at fremskynde immunrekonstitution efter delvis HLA-kompatibel allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos SCID-patienter

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Human T Lymphoid Progenitor (HTLP)-injektion for at accelerere immunrekonstitution efter delvis HLA-kompatibel allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos SCID-patienter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ikke med

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Marina CAVAZZANA, MD & PhD
  • Telefonnummer: +33 1 44 49 50 68
  • E-mail: m.cavazzana@aphp.fr

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatriske patienter påvirket af enhver type SCID bekræftet af klinisk, immunologisk og/eller molekylær diagnose og kvalificeret til en allogen HSCT
  • Fravær af en matchet søskendedonor eller en matchet ikke-relateret donor (MUD) 10/10
  • Kliniske tilstande, der er uforenelige med søgningen af ​​en MUD
  • Skriftligt, informeret samtykke fra forældre/juridisk repræsentant (barn)
  • Alder ≤ 2 år på screeningstidspunktet
  • Ingen forudgående behandling med allogen stamcelletransplantation
  • Ingen behandling med et andet forsøgslægemiddel inden for en måned før inklusion
  • Patient tilknyttet social sikring

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en HLA genoidentisk donor
  • Manglende skriftligt forældresamtykke
  • Behandling med et andet forsøgslægemiddel inden for en måned før inklusion
  • Positiv for HIV-infektion ved genom PCR
  • Kontraindikation til allogen transplantation eller konditioneringsterapi (undtagen SCID-patienter med DNA-reparationsmangel)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Human T-lymfoid progenitor (HTLP) injektion
Humane T-lymfoide stamceller (HTLP'er) opnået efter en kort periode med ex vivo kultur i nærværelse af fusionsproteinet DL-4, Retronectin® og en kombination af cytokiner
Medicin: Human T-lymfoid progenitor (HTLP) injektion
Injektion af progenitorer afledt af HTLP-kultur på dag 8-dag 12 efter delvis HLA-kompatibel allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation i SCID-patienter (Dag 7 af dyrkning)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: 3 måneder efter transplantationen
for at evaluere proceduresikkerheden
3 måneder efter transplantationen
rekonstitution af CD3+ TCRαβ+ cellerummet
Tidsramme: Måned 3
bestemt ved tilstedeværelsen af ​​≥ 300/µL totalt, cirkulerende CD3+ TCRαβ+ T-celler for at evaluere effektiviteten
Måned 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tidsforløb for rekonstitution af de forskellige T-celle subpopulationer
Tidsramme: Måned 3, måned 6, måned 12
tid, der er nødvendig for at nå et normalt antal naive CD4+ og CD8+ T-celler
Måned 3, måned 6, måned 12
tilstedeværelse af nylige thymusemigranter
Tidsramme: Måned 3, måned 6, måned 12
For at evaluere den aktive thymopoiesis
Måned 3, måned 6, måned 12
T-celle receptor excision cirkler (TREC) antal i perifert blod
Tidsramme: Måned 3, måned 6, måned 12
For at evaluere den aktive thymopoiesis
Måned 3, måned 6, måned 12
TCR-omlægninger
Tidsramme: Måned 3, måned 6, måned 12
Ved NGS analyse
Måned 3, måned 6, måned 12
B-celle rekonstitution
Tidsramme: Måned 6, måned 12
antal og fænotype for naive IgD+CD27-, marginalzone IgD+CD27+, switched memory IgD-CD27+ og IgD-CD27- celler
Måned 6, måned 12
Immunoglobulin (Ig) niveauer
Tidsramme: Måned 6, måned 12
Måned 6, måned 12
NK celle numre
Tidsramme: Måned 6, måned 12
Måned 6, måned 12
Kumulativ forekomst af infektioner
Tidsramme: 12 måneder efter transplantationen
12 måneder efter transplantationen
Kumulativ forekomst af akutte og kroniske episoder af graft versus host disease (GVHD)
Tidsramme: 24 måneder efter transplantationen
24 måneder efter transplantationen
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år efter transplantationen
2 år efter transplantationen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Studieleder: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
  • Ledende efterforsker: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. maj 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

3. september 2023

Studieafslutning (Forventet)

3. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

19. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P150949J
  • 2018-001029-14 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pædiatriske patienter

Kliniske forsøg med Human T-lymfoid progenitor (HTLP) injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner