Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja tehokkuustutkimus ihmisen T-lymfoidisen progenitorin (HTLP) injektiosta osittain HLA-yhteensopivan allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen SCID-potilailla (HTLP Necker)

maanantai 26. syyskuuta 2022 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vaiheen I/II tutkimus, jossa arvioitiin ihmisen T-lymfoidisen esiasteen (HTLP) -injektion turvallisuutta ja tehoa immuunijärjestelmän palautumisen nopeuttamiseksi osittain HLA-yhteensopivan allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen SCID-potilailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Human T Lymphoid Progenitor (HTLP) -injektion turvallisuutta ja tehoa immuunijärjestelmän palautumisen nopeuttamiseksi osittain HLA-yhteensopivan allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen SCID-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ei sisälly

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Marina CAVAZZANA, MD & PhD
  • Puhelinnumero: +33 1 44 49 50 68
  • Sähköposti: m.cavazzana@aphp.fr

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Ranska, 75015
        • Rekrytointi
        • Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapsipotilaat, joilla on kliinisellä, immunologisella ja/tai molekyylidiagnoosilla vahvistettu minkä tahansa tyyppinen SCID ja jotka ovat kelvollisia allogeeniseen HSCT:hen
  • Yhteensopivan sisarusluovuttajan tai vastaavan riippumattoman luovuttajan (MUD) puuttuminen 10/10
  • Kliiniset sairaudet, jotka eivät ole yhteensopivia MUD:n etsimisen kanssa
  • Vanhempien/laillisen edustajan (lapsi) kirjallinen, tietoinen suostumus
  • Ikä ≤ 2 vuotta seulontahetkellä
  • Ei aikaisempaa hoitoa allogeenisellä kantasolusiirrolla
  • Ei hoitoa toisella tutkimuslääkkeellä kuukauden sisällä ennen sisällyttämistä
  • Potilas, joka kuuluu sosiaaliturvaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Genoidenttisen HLA-luovuttajan läsnäolo
  • Vanhemman kirjallisen suostumuksen puuttuminen
  • Hoito toisella tutkimuslääkkeellä kuukauden sisällä ennen sisällyttämistä
  • Positiivinen HIV-infektiolle genomi-PCR:llä
  • Vasta-aihe allogeeniselle siirrolle tai hoitavalle hoidolle (paitsi SCID-potilaat, joilla on DNA-korjauspuutos)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Human T Lymphoid Progenitor (HTLP) -injektio
Ihmisen T-lymfoidiprogenitorisolut (HTLP:t), jotka on saatu lyhyen ex vivo -viljelyn jälkeen fuusioproteiinin DL-4, Retronectin® ja sytokiinien yhdistelmän läsnä ollessa
Lääke: Human T Lymphoid Progenitor (HTLP) -injektio
HTLP-viljelmästä peräisin olevien progenitorien injektio 8. päivänä 12. päivänä osittain HLA-yhteensopivan allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen SCID-potilaille (7. viljelypäivä)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosta rajoittava toksisuus (DLT)
Aikaikkuna: 3 kuukautta siirrosta
arvioida toimenpiteen turvallisuutta
3 kuukautta siirrosta
CD3+ TCRaβ+ -soluosaston uudelleenmuodostaminen
Aikaikkuna: Kuukausi 3
määritettynä ≥ 300/µL kaikkiaan kiertäviä CD3+ TCRαβ+ T-soluja tehon arvioimiseksi
Kuukausi 3

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Eri T-solualapopulaatioiden uudelleenmuodostumisen aika
Aikaikkuna: Kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
aika, joka tarvitaan normaalin naiivien CD4+- ja CD8+-T-solujen määrän saavuttamiseen
Kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
äskettäisten kateenkorvan siirtolaisten läsnäolo
Aikaikkuna: Kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
Aktiivisen tymopoieesin arvioimiseksi
Kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
T-solureseptorin leikkausympyrät (TREC) ääreisveressä
Aikaikkuna: Kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
Aktiivisen tymopoieesin arvioimiseksi
Kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
TCR:n uudelleenjärjestelyt
Aikaikkuna: Kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
NGS-analyysin perusteella
Kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
B-solujen uudelleenmuodostaminen
Aikaikkuna: Kuukausi 6, kuukausi 12
naiivien IgD+CD27-, marginaalivyöhykkeen IgD+CD27+, kytkentämuistin IgD-CD27+ ja IgD-CD27- solujen lukumäärä ja fenotyyppi
Kuukausi 6, kuukausi 12
Immunoglobuliinin (Ig) tasot
Aikaikkuna: Kuukausi 6, kuukausi 12
Kuukausi 6, kuukausi 12
NK-solujen numerot
Aikaikkuna: Kuukausi 6, kuukausi 12
Kuukausi 6, kuukausi 12
Infektioiden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta siirrosta
12 kuukautta siirrosta
Siirrä isäntä vastaan ​​-sairauden (GVHD) akuuttien ja kroonisten episodien kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta siirrosta
24 kuukautta siirrosta
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta siirrosta
2 vuotta siirrosta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
  • Päätutkija: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 3. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 3. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 19. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 27. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P150949J
  • 2018-001029-14 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pediatriset potilaat

Kliiniset tutkimukset Human T Lymphoid Progenitor (HTLP) -injektio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in South Africa

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa