Studie bezpečnosti a účinnosti injekce lidského T lymfoidního progenitoru (HTLP) po částečně HLA kompatibilní alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk u pacientů se SCID (HTLP Necker)
18. května 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studie fáze I/II hodnotící bezpečnost a účinnost injekce lidského T lymfoidního progenitoru (HTLP) k urychlení imunitní rekonstituce po částečně HLA kompatibilní alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk u pacientů se SCID
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost injekce lidského T lymfoidního progenitoru (HTLP) k urychlení imunitní rekonstituce po částečně HLA kompatibilní alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk u pacientů se SCID.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Není poskytnuto
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
4
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francie, 75015
- Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pediatričtí pacienti postižení jakýmkoli typem SCID potvrzeným klinickou, imunologickou a/nebo molekulární diagnózou a způsobilí pro alogenní HSCT
- Absence shodného sourozeneckého dárce nebo spárovaného nepříbuzného dárce (MUD) 10/10
- Klinické stavy neslučitelné s vyhledáváním MUD
- Písemný informovaný souhlas rodičů/zákonného zástupce (dítěte)
- Věk ≤ 2 roky v době screeningu
- Žádná předchozí léčba alogenní transplantací kmenových buněk
- Žádná léčba jiným hodnoceným lékem během jednoho měsíce před zařazením
- Pacient napojený na sociální zabezpečení
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost genoidentického dárce HLA
- Absence písemného souhlasu rodičů
- Léčba jiným hodnoceným lékem do jednoho měsíce před zařazením
- Pozitivní na infekci HIV pomocí genomové PCR
- Kontraindikace alogenní transplantace nebo kondicionační terapie (kromě SCID pacientů s deficitem opravy DNA)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Injekce lidského T lymfoidního progenitoru (HTLP).
Lidské T lymfoidní progenitorové buňky (HTLP) získané po krátkém období ex vivo kultivace v přítomnosti fúzního proteinu DL-4, Retronectinu® a kombinace cytokinů
|
Injekce progenitorů odvozených z kultury HTLP v den 8 až 12 po částečně HLA kompatibilní alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk u pacientů se SCID (den 7 kultivace)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Toxicita limitující dávku (DLT)
Časové okno: 3 měsíce po transplantaci
|
vyhodnotit bezpečnost postupu
|
3 měsíce po transplantaci
|
|
rekonstituce CD3+ TCRαβ+ buněčného kompartmentu
Časové okno: 3. měsíc
|
určeno přítomností ≥ 300/µl celkových cirkulujících CD3+ TCRαβ+ T buněk pro hodnocení účinnosti
|
3. měsíc
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Časový průběh rekonstituce různých subpopulací T buněk
Časové okno: Měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12
|
čas potřebný k dosažení normálního počtu naivních CD4+ a CD8+ T buněk
|
Měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12
|
|
přítomnost nedávných emigrantů thymu
Časové okno: Měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12
|
Vyhodnotit aktivní thymopoézu
|
Měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12
|
|
Počet excisních kruhů receptoru T-buněk (TREC ) v periferní krvi
Časové okno: Měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12
|
Vyhodnotit aktivní thymopoézu
|
Měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12
|
|
TCR přeuspořádání
Časové okno: Měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12
|
Analýzou NGS
|
Měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12
|
|
Rekonstituce B-buněk
Časové okno: Měsíc 6, měsíc 12
|
počet a fenotyp pro naivní IgD+CD27-, marginální zónu IgD+CD27+, IgD-CD27+ s přepínanou pamětí a IgD-CD27- buňky
|
Měsíc 6, měsíc 12
|
|
Hladiny imunoglobulinů (Ig).
Časové okno: Měsíc 6, měsíc 12
|
Měsíc 6, měsíc 12
|
|
|
Počty NK buněk
Časové okno: Měsíc 6, měsíc 12
|
Měsíc 6, měsíc 12
|
|
|
Kumulativní výskyt infekcí
Časové okno: 12 měsíců po transplantaci
|
12 měsíců po transplantaci
|
|
|
Kumulativní výskyt akutních a chronických epizod reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
Časové okno: 24 měsíců po transplantaci
|
24 měsíců po transplantaci
|
|
|
Celkové přežití
Časové okno: 2 roky po transplantaci
|
2 roky po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- Vrchní vyšetřovatel: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. května 2020
Primární dokončení (Aktuální)
3. září 2023
Dokončení studie (Aktuální)
24. dubna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. března 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. března 2019
První zveřejněno (Aktuální)
19. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- P150949J
- 2018-001029-14 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .