Säkerhets- och effektivitetsstudie av human T-lymfoid progenitor (HTLP)-injektion efter delvis HLA-kompatibel allogen hematopoetisk stamcellstransplantation hos SCID-patienter (HTLP Necker)
18 maj 2026 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
En fas I/II-studie som utvärderar säkerheten och effektiviteten av human T-lymfoid stamcells-injektion (HTLP) för att påskynda immunrekonstitution efter delvis HLA-kompatibel allogen hematopoetisk stamcellstransplantation hos SCID-patienter
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av human T-lymfoid progenitor (HTLP)-injektion för att påskynda immunrekonstitution efter delvis HLA-kompatibel allogen hematopoetisk stamcellstransplantation hos SCID-patienter.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Ej tillhandahållen
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75015
- Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 18 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Pediatriska patienter som drabbats av någon typ av SCID bekräftad av klinisk, immunologisk och/eller molekylär diagnos och kvalificerade för en allogen HSCT
- Frånvaro av en matchad syskondonator eller en matchad obesläktad donator (MUD) 10/10
- Kliniska tillstånd som är oförenliga med sökning av en MUD
- Skriftligt, informerat samtycke från föräldrar/ juridiskt ombud (barn)
- Ålder ≤ 2 år vid tidpunkten för screening
- Ingen tidigare behandling med allogen stamcellstransplantation
- Ingen behandling med annat prövningsläkemedel inom en månad före inkludering
- Patient ansluten till socialförsäkringen
Exklusions kriterier:
- Närvaro av en genoidentisk HLA-givare
- Avsaknad av skriftligt medgivande från föräldrar
- Behandling med annat prövningsläkemedel inom en månad före inkludering
- Positivt för HIV-infektion genom genom-PCR
- Kontraindikation för allogen transplantation eller konditioneringsterapi (förutom SCID-patienter med DNA-reparationsbrist)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Human T-lymfoid progenitor (HTLP) injektion
Humana T-lymfoida stamfaderceller (HTLP) erhållna efter en kort period av ex vivo-odling i närvaro av fusionsproteinet DL-4, Retronectin® och en kombination av cytokiner
|
Injektion av stamceller härledda från HTLP-odling på dag 8-dag 12 efter delvis HLA-kompatibel allogen hematopoetisk stamcellstransplantation i SCID-patienter (dag 7 av odlingen)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dosbegränsande toxicitet (DLT)
Tidsram: 3 månader efter transplantation
|
för att utvärdera procedurens säkerhet
|
3 månader efter transplantation
|
|
rekonstitution av CD3+ TCRaβ+ cellkompartment
Tidsram: Månad 3
|
bestäms av närvaron av ≥ 300/µL totalt, cirkulerande CD3+ TCRαβ+ T-celler för att utvärdera effektiviteten
|
Månad 3
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tidsförlopp för rekonstitution av de olika T-cellssubpopulationerna
Tidsram: Månad 3, månad 6, månad 12
|
tid som krävs för att nå ett normalt antal naiva CD4+ och CD8+ T-celler
|
Månad 3, månad 6, månad 12
|
|
närvaron av nyligen tymusemigranter
Tidsram: Månad 3, månad 6, månad 12
|
För att utvärdera den aktiva thymopoiesen
|
Månad 3, månad 6, månad 12
|
|
T-cellsreceptorexcisionscirklar (TREC ) antal i perifert blod
Tidsram: Månad 3, månad 6, månad 12
|
För att utvärdera den aktiva thymopoiesen
|
Månad 3, månad 6, månad 12
|
|
TCR omarrangemang
Tidsram: Månad 3, månad 6, månad 12
|
Genom NGS analys
|
Månad 3, månad 6, månad 12
|
|
B-cellsrekonstitution
Tidsram: Månad 6, månad 12
|
antal och fenotyp för naiva IgD+CD27-, marginalzon IgD+CD27+, switchat minne IgD-CD27+ och IgD-CD27- celler
|
Månad 6, månad 12
|
|
Immunoglobulin (Ig) nivåer
Tidsram: Månad 6, månad 12
|
Månad 6, månad 12
|
|
|
NK-cellnummer
Tidsram: Månad 6, månad 12
|
Månad 6, månad 12
|
|
|
Kumulativ förekomst av infektioner
Tidsram: 12 månader efter transplantation
|
12 månader efter transplantation
|
|
|
Kumulativ incidens av akuta och kroniska episoder av graft versus host disease (GVHD)
Tidsram: 24 månader efter transplantation
|
24 månader efter transplantation
|
|
|
Total överlevnad
Tidsram: 2 år efter transplantation
|
2 år efter transplantation
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- Huvudutredare: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 maj 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
3 september 2023
Avslutad studie (Faktisk)
24 april 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 mars 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 mars 2019
Första postat (Faktisk)
19 mars 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- P150949J
- 2018-001029-14 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .