Исследование безопасности и эффективности инъекции человеческого Т-лимфоидного предшественника (HTLP) после трансплантации частично HLA-совместимых аллогенных гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с ТКИН (HTLP Necker)
18 мая 2026 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Исследование фазы I/II по оценке безопасности и эффективности инъекции человеческого Т-лимфоидного предшественника (HTLP) для ускорения восстановления иммунитета после трансплантации частично HLA-совместимых аллогенных гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с ТКИД
Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности инъекции человеческого Т-лимфоидного предшественника (HTLP) для ускорения восстановления иммунитета после частично HLA-совместимой аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с ТКИД.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Не предоставлен
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
4
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Франция, 75015
- Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Педиатрические пациенты с любым типом SCID, подтвержденным клиническим, иммунологическим и/или молекулярным диагнозом, и имеющие право на аллогенную ТГСК.
- Отсутствие совместимого родственного донора или совместимого неродственного донора (MUD) 10/10
- Клинические состояния, несовместимые с поиском ГРМ
- Письменное информированное согласие родителей/законного представителя (ребенка)
- Возраст ≤ 2 лет на момент скрининга
- Отсутствие предшествующей терапии аллогенной трансплантацией стволовых клеток
- Отсутствие лечения другим исследуемым препаратом в течение одного месяца до включения
- Пациент, связанный с социальным обеспечением
Критерий исключения:
- Наличие HLA-геноидентичного донора
- Отсутствие письменного согласия родителей
- Лечение другим исследуемым препаратом в течение одного месяца до включения
- Положительный результат на ВИЧ-инфекцию с помощью ПЦР генома
- Противопоказания к аллогенной трансплантации или кондиционирующей терапии (за исключением пациентов с ТКИН с дефицитом репарации ДНК).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Инъекция человеческого Т-лимфоидного предшественника (HTLP)
Т-лимфоидные клетки-предшественники человека (HTLP), полученные после короткого периода культивирования ex vivo в присутствии слитого белка DL-4, ретронектина® и комбинации цитокинов
|
Инъекция предшественников, полученных из культуры HTLP, на 8–12-й день после частично HLA-совместимой аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с SCID (7-й день культивирования)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Дозолимитирующая токсичность (DLT)
Временное ограничение: 3 месяца после трансплантации
|
оценить безопасность процедуры
|
3 месяца после трансплантации
|
|
восстановление клеточного компартмента CD3+ TCRαβ+
Временное ограничение: Месяц 3
|
определяют по наличию ≥ 300/мкл циркулирующих CD3+ TCRαβ+ Т-клеток для оценки эффективности
|
Месяц 3
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Динамика восстановления различных субпопуляций Т-клеток
Временное ограничение: Месяц 3, месяц 6, месяц 12
|
время, необходимое для достижения нормального количества наивных CD4+ и CD8+ Т-клеток
|
Месяц 3, месяц 6, месяц 12
|
|
присутствие недавних эмигрантов тимуса
Временное ограничение: Месяц 3, месяц 6, месяц 12
|
Для оценки активного тимопоэза
|
Месяц 3, месяц 6, месяц 12
|
|
Число кружков эксцизии Т-клеточных рецепторов (TREC) в периферической крови
Временное ограничение: Месяц 3, месяц 6, месяц 12
|
Для оценки активного тимопоэза
|
Месяц 3, месяц 6, месяц 12
|
|
TCR перегруппировки
Временное ограничение: Месяц 3, месяц 6, месяц 12
|
По анализу NGS
|
Месяц 3, месяц 6, месяц 12
|
|
Восстановление В-клеток
Временное ограничение: 6 месяц, 12 месяц
|
число и фенотип наивных клеток IgD+CD27-, маргинальной зоны IgD+CD27+, коммутируемых клеток памяти IgD-CD27+ и IgD-CD27-
|
6 месяц, 12 месяц
|
|
Уровни иммуноглобулинов (Ig)
Временное ограничение: 6 месяц, 12 месяц
|
6 месяц, 12 месяц
|
|
|
Номера NK-клеток
Временное ограничение: 6 месяц, 12 месяц
|
6 месяц, 12 месяц
|
|
|
Кумулятивная заболеваемость инфекциями
Временное ограничение: 12 месяцев после трансплантации
|
12 месяцев после трансплантации
|
|
|
Совокупная частота острых и хронических эпизодов реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ)
Временное ограничение: 24 месяца после трансплантации
|
24 месяца после трансплантации
|
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
|
2 года после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Директор по исследованиям: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- Главный следователь: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 мая 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 сентября 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
24 апреля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
15 марта 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 марта 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 марта 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Синдромы иммунологического дефицита
- Заболевания иммунной системы
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Нарушения репарации ДНК
- Первичные иммунодефицитные заболевания
- Тяжелый комбинированный иммунодефицит
- Терапия
- Маршруты Управления лекарств
- Лекарственная терапия
- Инъекции
Другие идентификационные номера исследования
- P150949J
- 2018-001029-14 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .