Estudio de seguridad y eficacia de la inyección del progenitor linfoide T humano (HTLP) después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas parcialmente compatible con HLA en pacientes con SCID (HTLP Necker)
18 de mayo de 2026 actualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Un estudio de fase I/II que evalúa la seguridad y la eficacia de la inyección de progenitores linfoides T humanos (HTLP) para acelerar la reconstitución inmunitaria después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas parcialmente compatible con HLA en pacientes con SCID
El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de la inyección de progenitores linfoides T humanos (HTLP) para acelerar la reconstitución inmunitaria después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas parcialmente compatible con HLA en pacientes con SCID.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
No provisto
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, Francia, 75015
- Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes pediátricos afectados por cualquier tipo de SCID confirmado por diagnóstico clínico, inmunológico y/o molecular y elegibles para un TCMH alogénico
- Ausencia de un hermano donante compatible o de un donante no emparentado compatible (MUD) 10/10
- Condiciones clínicas incompatibles con la búsqueda de un MUD
- Consentimiento informado por escrito de los padres/representante legal (niño)
- Edad ≤ 2 años en el momento de la selección
- Sin terapia previa con trasplante alogénico de células madre
- Ningún tratamiento con otro fármaco en investigación dentro de un mes antes de la inclusión
- Paciente afiliado a la seguridad social
Criterio de exclusión:
- Presencia de un donante genoidéntico HLA
- Ausencia de consentimiento por escrito de los padres
- Tratamiento con otro fármaco en investigación en el plazo de un mes antes de la inclusión
- Positivo para infección por VIH por PCR del genoma
- Contraindicación para trasplante alogénico o terapia de acondicionamiento (excepto pacientes con SCID con deficiencia en la reparación del ADN)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Inyección de progenitores linfoides T humanos (HTLP)
Células progenitoras linfoides T humanas (HTLP) obtenidas después de un breve período de cultivo ex vivo en presencia de la proteína de fusión DL-4, Retronectin® y una combinación de citoquinas
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Inyección de progenitores derivados del cultivo HTLP en el Día 8-Día 12 después del trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas parcialmente compatibles con HLA en pacientes con SCID (Día 7 de cultivo)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Toxicidad limitante de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: 3 meses después del trasplante
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para evaluar la seguridad del procedimiento
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3 meses después del trasplante
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reconstitución del compartimento de células CD3+ TCRαβ+
Periodo de tiempo: Mes 3
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determinado por la presencia de ≥ 300/µl de células T CD3+ TCRαβ+ circulantes totales para evaluar la eficacia
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Mes 3
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evolución temporal de la reconstitución de las diferentes subpoblaciones de células T
Periodo de tiempo: Mes 3, mes 6, mes 12
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tiempo necesario para alcanzar un número normal de células T CD4+ y CD8+ vírgenes
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Mes 3, mes 6, mes 12
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presencia de emigrantes tímicos recientes
Periodo de tiempo: Mes 3, mes 6, mes 12
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Para evaluar la timopoyesis activa
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Mes 3, mes 6, mes 12
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Número de círculos de escisión del receptor de células T (TREC) en sangre periférica
Periodo de tiempo: Mes 3, mes 6, mes 12
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Para evaluar la timopoyesis activa
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Mes 3, mes 6, mes 12
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Reordenamientos TCR
Periodo de tiempo: Mes 3, mes 6, mes 12
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Por análisis NGS
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Mes 3, mes 6, mes 12
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Reconstitución de células B
Periodo de tiempo: Mes 6, mes 12
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número y fenotipo de células IgD+CD27- naïve, IgD+CD27+ de zona marginal, IgD-CD27+ de memoria conmutada e IgD-CD27-
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Mes 6, mes 12
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Niveles de inmunoglobulina (Ig)
Periodo de tiempo: Mes 6, mes 12
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Mes 6, mes 12
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Números de células NK
Periodo de tiempo: Mes 6, mes 12
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Mes 6, mes 12
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Incidencia acumulada de infecciones
Periodo de tiempo: 12 meses después del trasplante
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12 meses después del trasplante
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Incidencia acumulada de episodios agudos y crónicos de enfermedad de injerto contra huésped (EICH)
Periodo de tiempo: 24 meses después del trasplante
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24 meses después del trasplante
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 2 años después del trasplante
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2 años después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- Investigador principal: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de mayo de 2020
Finalización primaria (Actual)
3 de septiembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
24 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de marzo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
19 de marzo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos por deficiencia en la reparación del ADN
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Inmunodeficiencia Combinada Severa
- Terapéutica
- Rutas de administración de drogas
- Terapia con drogas
- Inyecciones
Otros números de identificación del estudio
- P150949J
- 2018-001029-14 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .