Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van humane T-lymfoïde progenitor (HTLP)-injectie na gedeeltelijk HLA-compatibele allogene hematopoëtische stamceltransplantatie bij SCID-patiënten (HTLP Necker)
18 mei 2026 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Een fase I/II-studie ter evaluatie van de veiligheid en de werkzaamheid van humane T-lymfoïde progenitor (HTLP)-injectie om de reconstitutie van het immuunsysteem te versnellen na gedeeltelijk HLA-compatibele allogene hematopoëtische stamceltransplantatie bij SCID-patiënten
Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van injectie met humane T-lymfoïde progenitor (HTLP) om de immuunreconstitutie te versnellen na gedeeltelijk HLA-compatibele allogene hematopoëtische stamceltransplantatie bij SCID-patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Niet voorzien
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrijk, 75015
- Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Pediatrische patiënten met elk type SCID bevestigd door klinische, immunologische en/of moleculaire diagnose en die in aanmerking komen voor een allogene HSCT
- Afwezigheid van een gematchte broer of zus donor of een gematchte niet-verwante donor (MUD) 10/10
- Klinische omstandigheden onverenigbaar met het zoeken naar een MUD
- Schriftelijke, geïnformeerde toestemming van ouders/wettelijke vertegenwoordiger (kind)
- Leeftijd ≤ 2 jaar op het moment van screening
- Geen voorafgaande therapie met allogene stamceltransplantatie
- Geen behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen een maand voor opname
- Patiënt aangesloten bij de sociale zekerheid
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van een HLA-genoidentieke donor
- Ontbreken van schriftelijke toestemming van de ouders
- Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen een maand voor opname
- Positief voor HIV-infectie door genoom-PCR
- Contra-indicatie voor allogene transplantatie of conditioneringstherapie (behalve SCID-patiënten met DNA-reparatiedeficiëntie)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Menselijke T-lymfoïde voorlopercellen (HTLP) injectie
Menselijke T-lymfoïde progenitorcellen (HTLP's) verkregen na een korte periode van ex vivo kweken in aanwezigheid van het fusie-eiwit DL-4, Retronectin® en een combinatie van cytokinen
|
Injectie van voorlopercellen afgeleid van HTLP-kweek op dag 8-dag 12 na gedeeltelijk HLA-compatibele allogene hematopoëtische stamceltransplantatie bij SCID-patiënten (dag 7 van kweek)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dosisbeperkende toxiciteit (DLT)
Tijdsspanne: 3 maanden na transplantatie
|
om de procedureveiligheid te evalueren
|
3 maanden na transplantatie
|
|
reconstitutie van het CD3+ TCRαβ+ celcompartiment
Tijdsspanne: Maand 3
|
bepaald door de aanwezigheid van ≥ 300/µL totale, circulerende CD3+ TCRαβ+ T-cellen om de werkzaamheid te evalueren
|
Maand 3
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijdsverloop van reconstitutie van de verschillende T-celsubpopulaties
Tijdsspanne: Maand 3, maand 6, maand 12
|
tijd die nodig is om een normaal aantal naïeve CD4+ en CD8+ T-cellen te bereiken
|
Maand 3, maand 6, maand 12
|
|
aanwezigheid van recente thymus-emigranten
Tijdsspanne: Maand 3, maand 6, maand 12
|
Om de actieve thymopoëse te evalueren
|
Maand 3, maand 6, maand 12
|
|
Aantal T-celreceptorexcisiecirkels (TREC) in perifeer bloed
Tijdsspanne: Maand 3, maand 6, maand 12
|
Om de actieve thymopoëse te evalueren
|
Maand 3, maand 6, maand 12
|
|
TCR-herschikkingen
Tijdsspanne: Maand 3, maand 6, maand 12
|
Door NGS-analyse
|
Maand 3, maand 6, maand 12
|
|
Reconstitutie van B-cellen
Tijdsspanne: Maand 6, maand 12
|
aantal en fenotype voor naïeve IgD+CD27-, marginale zone IgD+CD27+, geschakeld geheugen IgD-CD27+ en IgD-CD27- cellen
|
Maand 6, maand 12
|
|
Immunoglobuline (Ig) niveaus
Tijdsspanne: Maand 6, maand 12
|
Maand 6, maand 12
|
|
|
NK cel nummers
Tijdsspanne: Maand 6, maand 12
|
Maand 6, maand 12
|
|
|
Cumulatieve incidentie van infecties
Tijdsspanne: 12 maanden na transplantatie
|
12 maanden na transplantatie
|
|
|
Cumulatieve incidentie van acute en chronische episodes van graft-versus-hostziekte (GVHD)
Tijdsspanne: 24 maanden na transplantatie
|
24 maanden na transplantatie
|
|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
|
2 jaar na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- Hoofdonderzoeker: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 mei 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 september 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
24 april 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 maart 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 maart 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 maart 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Immunologische deficiëntie syndromen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- DNA-reparatie-deficiëntiestoornissen
- Primaire immunodeficiëntieziekten
- Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie
- Therapeutica
- Routes voor het toedienen van geneesmiddelen
- Drugstherapie
- Injecties
Andere studie-ID-nummers
- P150949J
- 2018-001029-14 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .