Badanie bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia ludzkiego prekursora limfocytów T (HTLP) po częściowo zgodnej z HLA transplantacji allogenicznych hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z SCID (HTLP Necker)
18 maja 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Badanie fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność iniekcji ludzkiego progenitorowego limfocytu T (HTLP) w celu przyspieszenia odbudowy układu odpornościowego po częściowo zgodnym z HLA przeszczepie allogenicznych hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z SCID
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności iniekcji ludzkiego progenitorowego limfocytu T (HTLP) w celu przyspieszenia odbudowy immunologicznej po częściowo zgodnym z HLA allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z SCID.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Nie podano
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
4
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francja, 75015
- Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci pediatryczni z jakimkolwiek rodzajem SCID potwierdzonym kliniczną, immunologiczną i/lub molekularną diagnozą i kwalifikujący się do allogenicznego HSCT
- Brak dopasowanego dawcy rodzeństwa lub dopasowanego dawcy niespokrewnionego (MUD) 10/10
- Warunki kliniczne niezgodne z poszukiwaniem MUD
- Pisemna świadoma zgoda rodziców/przedstawiciela prawnego (dziecka)
- Wiek ≤ 2 lata w momencie badania przesiewowego
- Brak wcześniejszej terapii allogenicznym przeszczepem komórek macierzystych
- Brak leczenia innym badanym lekiem w ciągu jednego miesiąca przed włączeniem
- Pacjent objęty ubezpieczeniem społecznym
Kryteria wyłączenia:
- Obecność genoidentycznego dawcy HLA
- Brak pisemnej zgody rodziców
- Leczenie innym badanym lekiem w ciągu jednego miesiąca przed włączeniem
- Pozytywny na zakażenie wirusem HIV metodą PCR genomu
- Przeciwwskazanie do przeszczepu allogenicznego lub terapii kondycjonującej (z wyjątkiem pacjentów z SCID z niedoborem naprawy DNA)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wstrzyknięcie ludzkiego prekursora limfocytów T (HTLP).
Ludzkie progenitorowe limfocyty T (HTLP) otrzymane po krótkim okresie hodowli ex vivo w obecności białka fuzyjnego DL-4, Retronectin® i kombinacji cytokin
|
Wstrzyknięcie komórek progenitorowych pochodzących z hodowli HTLP w dniach 8-12 po częściowo zgodnej z HLA allogenicznej transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z SCID (dzień 7 hodowli)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Toksyczność ograniczająca dawkę (DLT)
Ramy czasowe: 3 miesiące po przeszczepie
|
ocenić bezpieczeństwo zabiegu
|
3 miesiące po przeszczepie
|
|
odtworzenie przedziału komórkowego CD3+ TCRαβ+
Ramy czasowe: Miesiąc 3
|
określa się na podstawie obecności ≥ 300/µl krążących limfocytów T CD3+ TCRαβ+ w celu oceny skuteczności
|
Miesiąc 3
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przebieg czasowy odtwarzania różnych subpopulacji komórek T
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
|
czas potrzebny do osiągnięcia normalnej liczby naiwnych limfocytów T CD4+ i CD8+
|
Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
|
|
obecność niedawnych emigrantów grasicy
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
|
Aby ocenić aktywną tymopoezę
|
Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
|
|
Liczba kręgów wycinania receptora komórek T (TREC ) we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
|
Aby ocenić aktywną tymopoezę
|
Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
|
|
Przegrupowania TCR
Ramy czasowe: Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
|
Według analizy NGS
|
Miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
|
|
Rekonstytucja komórek B
Ramy czasowe: Miesiąc 6, miesiąc 12
|
liczba i fenotyp dla naiwnych komórek IgD+CD27-, strefy brzeżnej IgD+CD27+, komutowanej pamięci IgD-CD27+ i IgD-CD27-
|
Miesiąc 6, miesiąc 12
|
|
Poziomy immunoglobulin (Ig).
Ramy czasowe: Miesiąc 6, miesiąc 12
|
Miesiąc 6, miesiąc 12
|
|
|
Numery komórek NK
Ramy czasowe: Miesiąc 6, miesiąc 12
|
Miesiąc 6, miesiąc 12
|
|
|
Skumulowana częstość występowania infekcji
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
|
12 miesięcy po przeszczepie
|
|
|
Skumulowana częstość występowania ostrych i przewlekłych epizodów choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: 24 miesiące po przeszczepie
|
24 miesiące po przeszczepie
|
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
|
2 lata po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- Główny śledczy: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 maja 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 września 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
24 kwietnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 marca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 marca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 marca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Zespoły niedoboru odporności
- Choroby układu odpornościowego
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Zaburzenia związane z niedoborem naprawy DNA
- Pierwotne niedobory odporności
- Ciężki złożony niedobór odporności
- Lecznictwo
- Drogi podawania leków
- Terapia lecznicza
- Zastrzyki
Inne numery identyfikacyjne badania
- P150949J
- 2018-001029-14 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .