Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur Injektion humaner T-lymphoider Vorläufer (HTLP) nach teilweise HLA-kompatibler allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation bei SCID-Patienten (HTLP Necker)

26. September 2022 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Eine Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Injektion von humanen T-lymphoiden Vorläufern (HTLP) zur Beschleunigung der Immunrekonstitution nach teilweise HLA-kompatibler allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation bei SCID-Patienten

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Injektion von Human T Lymphoid Progenitor (HTLP) zur Beschleunigung der Immunrekonstitution nach teilweise HLA-kompatibler allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation bei SCID-Patienten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nicht vorgesehen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Marina CAVAZZANA, MD & PhD
  • Telefonnummer: +33 1 44 49 50 68
  • E-Mail: m.cavazzana@aphp.fr

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Pädiatrische Patienten, die von irgendeiner Art von SCID betroffen sind, die durch klinische, immunologische und/oder molekulare Diagnose bestätigt wurden und für eine allogene HSCT geeignet sind
  • Fehlen eines passenden Geschwisterspenders oder eines passenden nicht verwandten Spenders (MUD) 10/10
  • Klinische Zustände, die mit der Suche nach einem MUD nicht vereinbar sind
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern/ gesetzlichen Vertreter (Kind)
  • Alter ≤ 2 Jahre zum Zeitpunkt des Screenings
  • Keine vorherige Therapie mit allogener Stammzelltransplantation
  • Keine Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb eines Monats vor Aufnahme
  • Sozialversicherungspflichtiger Patient

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein eines genoiden HLA-Spenders
  • Fehlende schriftliche Zustimmung der Eltern
  • Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb eines Monats vor Aufnahme
  • Positiv für HIV-Infektion durch Genom-PCR
  • Kontraindikation für allogene Transplantation oder Konditionierungstherapie (außer SCID-Patienten mit DNA-Reparaturmangel)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Human T Lymphoid Progenitor (HTLP)-Injektion
Humane T-Lymphoid-Vorläuferzellen (HTLPs), die nach kurzer Ex-vivo-Kultur in Gegenwart des Fusionsproteins DL-4, Retronectin® und einer Kombination von Zytokinen erhalten wurden
Arzneimittel: Human T Lymphoid Progenitor (HTLP)-Injektion
Injektion von Vorläufern aus HTLP-Kultur an Tag 8 bis Tag 12 nach teilweise HLA-kompatibler allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation bei SCID-Patienten (Tag 7 der Kultur)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dosislimitierende Toxizität (DLT)
Zeitfenster: 3 Monate nach der Transplantation
die Verfahrenssicherheit zu bewerten
3 Monate nach der Transplantation
Rekonstitution des CD3+ TCRαβ+ Zellkompartiments
Zeitfenster: Monat 3
bestimmt durch das Vorhandensein von ≥ 300/µL insgesamt zirkulierender CD3+ TCRαβ+ T-Zellen zur Bewertung der Wirksamkeit
Monat 3

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitverlauf der Rekonstitution der verschiedenen T-Zell-Subpopulationen
Zeitfenster: Monat 3, Monat 6, Monat 12
Zeit, die erforderlich ist, um eine normale Anzahl naiver CD4+- und CD8+-T-Zellen zu erreichen
Monat 3, Monat 6, Monat 12
Anwesenheit von kürzlich ausgewanderten Thymen
Zeitfenster: Monat 3, Monat 6, Monat 12
Zur Beurteilung der aktiven Thymopoese
Monat 3, Monat 6, Monat 12
Anzahl der T-Zell-Rezeptor-Exzisionskreise (TREC) im peripheren Blut
Zeitfenster: Monat 3, Monat 6, Monat 12
Zur Beurteilung der aktiven Thymopoese
Monat 3, Monat 6, Monat 12
TCR-Umlagerungen
Zeitfenster: Monat 3, Monat 6, Monat 12
Durch NGS-Analyse
Monat 3, Monat 6, Monat 12
B-Zell-Rekonstitution
Zeitfenster: Monat 6, Monat 12
Anzahl und Phänotyp für naive IgD+CD27-, Randzonen-IgD+CD27+, Switched-Memory-IgD-CD27+ und IgD-CD27- Zellen
Monat 6, Monat 12
Immunglobulin (Ig)-Spiegel
Zeitfenster: Monat 6, Monat 12
Monat 6, Monat 12
NK-Zellzahlen
Zeitfenster: Monat 6, Monat 12
Monat 6, Monat 12
Kumulative Inzidenz von Infektionen
Zeitfenster: 12 Monate nach der Transplantation
12 Monate nach der Transplantation
Kumulierte Inzidenz akuter und chronischer Graft-versus-Host-Erkrankungen (GVHD)
Zeitfenster: 24 Monate nach der Transplantation
24 Monate nach der Transplantation
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 2 Jahre nach der Transplantation
2 Jahre nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Studienleiter: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
  • Hauptermittler: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Mai 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

3. September 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

3. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2022

Zuletzt verifiziert

1. September 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P150949J
  • 2018-001029-14 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Pädiatrische Patienten

Klinische Studien zur Human T Lymphoid Progenitor (HTLP)-Injektion

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ukraine

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren