Estudo de Segurança e Eficácia da Injeção de Progenitor Linfóide T Humano (HTLP) Após Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas Alogênicas Parcialmente Compatível com HLA em Pacientes com SCID (HTLP Necker)
26 de setembro de 2022 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Um estudo de fase I/II avaliando a segurança e a eficácia da injeção de progenitor linfoide T humano (HTLP) para acelerar a reconstituição imune após transplante de células-tronco hematopoéticas alogênicas parcialmente compatíveis com HLA em pacientes com SCID
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia da injeção de Progenitor Linfóide T Humano (HTLP) para acelerar a reconstituição imune após transplante de células-tronco hematopoiéticas alogênicas parcialmente compatíveis com HLA em pacientes com SCID.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Não fornecido
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
12
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Marina CAVAZZANA, MD & PhD
- Número de telefone: +33 1 44 49 50 68
- E-mail: m.cavazzana@aphp.fr
Estude backup de contato
- Nome: Jinmi BAEK
- Número de telefone: +33 1 42 19 28 49
- E-mail: jinmi.beak@aphp.fr
Locais de estudo
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, França, 75015
- Recrutamento
- Unité d'Immunologie Hématologie Rhumatologie Pédiatrique (UIHR),
-
Contato:
- Marina CAVAZZANA, MD, PhD
- Número de telefone: 33 1 44 49 50 68
- E-mail: m.cavazzana@aphp.fr
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes pediátricos afetados por qualquer tipo de IDCG confirmada por diagnóstico clínico, imunológico e/ou molecular e elegíveis para TCTH alogênico
- Ausência de doador irmão compatível ou doador não aparentado compatível (MUD) 10/10
- Condições clínicas incompatíveis com a busca de um MUD
- Consentimento informado e por escrito dos pais/representante legal (criança)
- Idade ≤ 2 anos no momento da triagem
- Nenhuma terapia anterior com transplante alogênico de células-tronco
- Nenhum tratamento com outro medicamento experimental dentro de um mês antes da inclusão
- Paciente filiado à previdência social
Critério de exclusão:
- Presença de um doador HLA genoidêntico
- Ausência de consentimento por escrito dos pais
- Tratamento com outro medicamento experimental dentro de um mês antes da inclusão
- Positivo para infecção pelo HIV por PCR do genoma
- Contra-indicação para transplante alogênico ou terapia de condicionamento (exceto pacientes SCID com deficiência de reparo do DNA)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Injeção de Progenitor Linfóide T Humano (HTLP)
Células Progenitoras Linfóides T Humanas (HTLPs) obtidas após um breve período de cultura ex vivo na presença da proteína de fusão DL-4, Retronectina® e uma combinação de citocinas
|
Injeção de progenitores derivados de cultura HTLP no Dia 8-Dia 12 após transplante de células-tronco hematopoiéticas alogênicas parcialmente compatíveis com HLA em pacientes com SCID (Dia 7 de cultura)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Toxicidade limitante de dose (DLT)
Prazo: 3 meses após o transplante
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avaliar a segurança do procedimento
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3 meses após o transplante
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reconstituição do compartimento de células CD3+ TCRαβ+
Prazo: Mês 3
|
determinado pela presença de ≥ 300/µL no total, células T CD3+ TCRαβ+ circulantes para avaliar a eficácia
|
Mês 3
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Curso de tempo de reconstituição das diferentes subpopulações de células T
Prazo: Mês 3, mês 6, mês 12
|
tempo necessário para atingir um número normal de células T CD4+ e CD8+ virgens
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Mês 3, mês 6, mês 12
|
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presença de emigrantes tímicos recentes
Prazo: Mês 3, mês 6, mês 12
|
Para avaliar a timopoiese ativa
|
Mês 3, mês 6, mês 12
|
|
Número de círculos de excisão de receptores de células T (TREC) no sangue periférico
Prazo: Mês 3, mês 6, mês 12
|
Para avaliar a timopoiese ativa
|
Mês 3, mês 6, mês 12
|
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Rearranjos TCR
Prazo: Mês 3, mês 6, mês 12
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Por análise NGS
|
Mês 3, mês 6, mês 12
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Reconstituição de células B
Prazo: Mês 6, mês 12
|
número e fenótipo para IgD+CD27- naïve, zona marginal IgD+CD27+, memória comutada IgD-CD27+ e células IgD-CD27-
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Mês 6, mês 12
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Níveis de imunoglobulina (Ig)
Prazo: Mês 6, mês 12
|
Mês 6, mês 12
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Números de células NK
Prazo: Mês 6, mês 12
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Mês 6, mês 12
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|
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Incidência cumulativa de infecções
Prazo: 12 meses após o transplante
|
12 meses após o transplante
|
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Incidência cumulativa de episódios agudos e crônicos de doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
Prazo: 24 meses após o transplante
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24 meses após o transplante
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|
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Sobrevida geral
Prazo: 2 anos após o transplante
|
2 anos após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Isabelle ANDRE, PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- Investigador principal: Despina MOSHOUS, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris and Université Paris Descartes
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de maio de 2020
Conclusão Primária (Antecipado)
3 de setembro de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
3 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de março de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de março de 2019
Primeira postagem (Real)
19 de março de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de setembro de 2022
Última verificação
1 de setembro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- P150949J
- 2018-001029-14 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Injeção de Progenitor Linfóide T Humano (HTLP)
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