ADPKD患者におけるバルドキソロンメチルの試験 - FALCON (FALCON)
2025年5月22日 更新者：Biogen
常染色体優性多発性嚢胞腎患者におけるバルドキソロンメチルの第3相試験
この国際的、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の第 3 相試験では、適格な ADPKD 患者におけるバルドキソロンメチルの安全性、忍容性、および有効性が研究されます。
約850人の患者が登録されます。
調査の概要
詳細な説明
この国際的、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の第 3 相試験では、適格な ADPKD 患者におけるバルドキソロンメチルの安全性、忍容性、および有効性が研究されます。
患者は、バルドキソロンメチルまたはプラセボのいずれかに 1:1 で無作為に割り付けられます。 バルドキソロンメチルを投与されている患者は、5 mg の 1 日 1 回投与から開始し、2 週目に 10 mg、4 週目に 20 mg、6 週目に 30 mg に用量漸増します (ベースライン ACR > 300 mg/ g) 臨床的に禁忌であり、医療モニターによって承認されている場合を除きます。 臨床的に指示された場合、研究中に用量の段階的縮小が許可され、その後の用量の再段階的増加も、最大耐量の投与目標を満たすために許可されます。
研究のすべての患者は、同じ訪問および評価スケジュールに従います。 患者は 100 週目まで治験薬またはプラセボの投与を受け続け、100 週から 112 週までの 12 週間の休薬期間中は治験薬またはプラセボの投与を受けません。
研究の種類
介入
入学 (実際)
667
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama at Birmingham
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Homewood、Alabama、アメリカ、35209
- Nephrology Associates PC
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Huntsville、Alabama、アメリカ、35805
- Nephrology Consultants, LLC
-
-
Arizona
-
Glendale、Arizona、アメリカ、85306
- AKDHC
-
Mesa、Arizona、アメリカ、85210
- Aventiv research, Inc
-
Tucson、Arizona、アメリカ、85719
- University of Arizona
-
-
California
-
Downey、California、アメリカ、90242
- Rancho Research Institute
-
La Mesa、California、アメリカ、91942
- California Institute Renal Research
-
Los Angeles、California、アメリカ、90025
- University of California, Los Angeles
-
Los Angeles、California、アメリカ、90033
- Keck USC/LAC
-
Northridge、California、アメリカ、91324
- Amicis Research Center
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
-
Riverside、California、アメリカ、92505
- Apex Research of Riverside
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Arvada、Colorado、アメリカ、80002
- Western Nephrology
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado Anschutz Medical Center
-
Denver、Colorado、アメリカ、80210
- Kidney Associates of Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80230
- Denver Nephrologist, PC
-
Westminster、Colorado、アメリカ、80031
- Western Nephrology and Mineral Bone Disease, PC
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
-
Miami Gardens、Florida、アメリカ、33014
- Pro-Care Research Center, Corp.
-
Ocala、Florida、アメリカ、34471
- Discovery Medical Research Group
-
Palmetto Bay、Florida、アメリカ、33157
- Innovation Medical Research Center, Inc
-
Port Charlotte、Florida、アメリカ、33952
- Volunteer Medical Research
-
Tampa、Florida、アメリカ、33606
- University of South Florida
-
Winter Park、Florida、アメリカ、32789
- Florida Premier Research Institute, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
-
Lawrenceville、Georgia、アメリカ、30046
- Georgia Nephrology, Llc
-
-
Idaho
-
Caldwell、Idaho、アメリカ、83605
- Boise Kidney & Hypertension, PLLC
-
Meridian、Idaho、アメリカ、83642
- Boise Kidney & Hypertension, PLLC
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60617
- University of Chicago
-
Maywood、Illinois、アメリカ、60153
- Loyola University Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66224
- University of Kansas Medical Center
-
Topeka、Kansas、アメリカ、66606
- Cotton O'Neil Clinical Research Center
-
Wichita、Kansas、アメリカ、67214
- Ascension via Christi Research
-
Wichita、Kansas、アメリカ、67214
- Kansas Nephrology Research Institute, LLC
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge、Louisiana、アメリカ、70808
- Renal Associates of Baton Rouge
-
Shreveport、Louisiana、アメリカ、71101
- Northwest Louisiana Nephrology
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland School of Medicine
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts Medical Center
-
Springfield、Massachusetts、アメリカ、01107
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
-
Springfield、Massachusetts、アメリカ、01104
- KidneyCare and Tranplant Services of New England
-
-
Michigan
-
Kalamazoo、Michigan、アメリカ、49007
- Paragon Health PC d/b/a Nephrology Center PC
-
Pontiac、Michigan、アメリカ、48341
- Michigan Kidney Consultants
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
- Clinical Research Consultants, LLC
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University in St. Louis
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89129
- KSOSN
-
-
New York
-
Flushing、New York、アメリカ、11355
- Nephrology Associates, P.C.
-
Great Neck、New York、アメリカ、11021
- Division of Kidney Diseases and Hypertension
-
Mineola、New York、アメリカ、11501
- NYU Winthrop Hospital
-
-
North Carolina
-
Asheville、North Carolina、アメリカ、28801
- Mountain Kidney & Hypertension Associates
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Metrolina Nephrology Associates
-
Raleigh、North Carolina、アメリカ、27609
- North Carolina Nephrology, P.A. 2nd Floor
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27103
- Brookview Hills Research Associates, LLC
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- University of Cincinnati College of Medicine
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45220
- Cincinnati VA Medical Center
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem、Pennsylvania、アメリカ、18017
- Northeast Clinical Research Center
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19014
- University of Pennsylvania
-
-
South Carolina
-
Columbia、South Carolina、アメリカ、29203
- Columbia Nephrology Associates, PA
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37205
- Nephrology Associates, P.C.
-
-
Texas
-
Amarillo、Texas、アメリカ、79106
- TTUHSC
-
Arlington、Texas、アメリカ、76015
- Arlington Nephrology, PA
-
Austin、Texas、アメリカ、78758
- Research Management, Inc.
-
Austin、Texas、アメリカ、78751
- Research Management, Inc.
-
Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Renal Disease Research Institute
-
Dallas、Texas、アメリカ、75230
- Liberty Research Center
-
El Paso、Texas、アメリカ、79925
- DaVita Clinical Research
-
Houston、Texas、アメリカ、77004
- DaVita Med Center
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78215
- Clinical Advancement Center
-
-
Vermont
-
Burlington、Vermont、アメリカ、05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia
-
Fairfax、Virginia、アメリカ、22033
- Nephrology Associates of Northern Virginia, Inc.
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98052
- Swedish Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
-
Wauwatosa、Wisconsin、アメリカ、53226
- Milwaukee Nephrologists, Sc
-
-
-
-
-
Bristol、イギリス、BS10 5NB
- North Bristol NHS Trust
-
Manchester、イギリス、M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
Nottingham、イギリス、NG5 1PB
- Nottingham University Hospitals
-
Swansea、イギリス、SA66NL
- Morriston Hospital
-
-
-
-
-
Milan、イタリア、20153
- Renal Division, ASST Santi Paolo e Carlo
-
Modena、イタリア、41124
- Università di Modena e Reggio Emilia
-
Pavia、イタリア、27100
- ICS Maugeri SpA SB
-
Roma、イタリア、168
- Fondazione Policlinico Gemelli
-
-
-
-
New South Wales
-
Gosford、New South Wales、オーストラリア、2250
- Renal Research
-
New Lambton、New South Wales、オーストラリア、2305
- John Hunter Hospital
-
Sydney、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Birtinya、Queensland、オーストラリア、4575
- Sunshine Coast University Hospital
-
Herston、Queensland、オーストラリア、4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Health
-
Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- Melbourne Health
-
Reservoir、Victoria、オーストラリア、3073
- Melbourne Renal Research Group
-
-
Western Australia
-
Murdoch、Western Australia、オーストラリア、6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Badajoz、スペイン、6070
- Hospital Universitario de Badajoz
-
Barcelona、スペイン、8003
- Hospital Del Mar
-
Barcelona、スペイン、8025
- Fundacio Puigvert
-
Córdoba、スペイン、14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Granada、スペイン、18012
- Hospital Universitario Virgen de las Nieves
-
Lugo、スペイン、27003
- Hospital Lucus Augusti
-
Madrid、スペイン、28040
- Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid、スペイン、28905
- Hospital de Getafe
-
Santander、スペイン、39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Valencia、スペイン、46017
- Hospital Universitario Dr Peset
-
-
-
-
-
Brno、チェコ、62500
- FN BRNO
-
Prague、チェコ、12808
- Nephrology Dept., General Teaching Hospital
-
Praha、チェコ、14021
- IKEM
-
-
-
-
-
Essen、ドイツ、45147
- Universitätsklinikum Essen
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Hanover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
München、ドイツ、81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Munchen
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-
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Brest、フランス、29200
- University Hospital La Cavale Blanche
-
Grenoble、フランス、38043
- CHU Grenoble Alpes
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94270
- Hospital Henri-Mondor AP-HP
-
Nantes、フランス、44093
- CHU de Nantes
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Paris、フランス、75015
- Hopital Necker, Universite Paris Descartes
-
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-
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Brussels、ベルギー、1200
- Nephrology, Cliniques U St-Luc
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Brussels、ベルギー、B-1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel (VUB)
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Leuven、ベルギー、3000
- University Hospitals Leuven, Dept. of Nephrology, Dialysis and Renal Transplantation
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Liège、ベルギー、4000
- CHU Liège
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-
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Hokkaido、日本、060-8648
- Hokkaido University Hospital
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Kanagawa、日本、213-8587
- Toranomon Hospital Kajigaya
-
Miyagi、日本、981-8501
- Japan Community Healthcare Organization Sendai Hospital
-
Niigata、日本、951-8520
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
Osaka、日本、565-0871
- Osaka University Hospital
-
Osaka、日本、545-8586
- Osaka City University Hospital
-
Osaka、日本、534-0021
- Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
-
Tokyo、日本、162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Tokyo、日本、105-8470
- Toranomon Hospital
-
Tokyo、日本、113-8431
- Juntendo University Hospital
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究の同意時に12歳≤年齢≤70歳の男性および女性患者;
- -修正されたPei-Ravine基準によるADPKDの診断：1）超音波検査による腎臓あたり少なくとも3つの嚢胞、またはADPKDの家族歴を伴うCTまたはMRIによる少なくとも5つの嚢胞、または2）任意の放射線学的方法および除外による腎臓あたり少なくとも10の嚢胞家族歴がない場合は、他の嚢胞性腎疾患;
スクリーニング eGFR (スクリーン A とスクリーン B の eGFR 値の平均) ≥ 30 to≤ 90 mL/min/1.73 m2 (18 ～ 55 歳) または 30 ～ 44 mL/分/1.73 以下 ㎡（56～70歳）：
1) いずれかのスクリーニングのeGFR≧60～≦90mL/min/1.73の患者 m2 または年齢 56 ～ 70 歳、ADPKD 進行の証拠が必要 (すなわち、eGFR が 2.0 mL/min/1.73 以上低下) m2/年、過去の eGFR データと医療モニターの裁量に基づく); 2) 適格性を判断するために使用されるスクリーニング A およびスクリーニング B の来院時に収集された 2 つの eGFR 値は、25% 以下の差がなければなりません。
- -アルブミン対クレアチニン比（ACR）≤2500 mg / g スクリーンBの訪問;
- -収縮期血圧≤140 mmHgおよび拡張期血圧≤90 mmHg 休息後のスクリーンA訪問。
除外基準:
- -スクリーニングAの訪問前3か月以内の多発性嚢胞腎疾患修飾薬（ソマトスタチン類似体）の投与歴;
- -B型ナトリウム利尿ペプチド（BNP）レベル> 200 pg / mLのスクリーンA訪問;
- -スクリーニングAの訪問時に制御されていない糖尿病（HbA1c> 11.0％）;
- スクリーニングA来院時の血清アルブミンが3g/dL未満；
- 頭蓋内動脈瘤の病歴;
- -腎臓または他の固形臓器移植レシピエントまたは研究中の計画された移植;
- -スクリーニングAの訪問前またはスクリーニング中の12週間以内の急性透析または急性腎障害;
- -臨床的に重要な左心疾患および/または臨床的に重要な心疾患の病歴;
- スクリーンでの収縮期血圧 < 90 mm Hg 一定期間の休息後の訪問;
- スクリーニングAの来院時にBMI < 18.5 kg/m2;
- -スクリーニングAの訪問前の5年以内の悪性腫瘍の病歴、限局性皮膚または子宮頸癌を除く;
- -無作為化前の12週間以内に、累積で2週間を超える全身性免疫抑制、または研究中の免疫抑制の予想される必要性;
- 未治療または制御されていないアクティブな細菌、真菌、またはウイルス感染;
- -1日目の前30日以内の他の介入臨床研究への参加;
- -スクリーニング中、治験薬の服用中、および治験薬の最後の投与後少なくとも30日間、容認できる避妊方法（出産の可能性のあるパートナーを持つ男性と出産の可能性のある女性の両方）を実践することを望まない;
- 妊娠中または授乳中の女性;
- トルバプタンとの併用は除く。 -以前にトルバプタンで治療された患者は、スクリーニングAの訪問の少なくとも3か月前に薬物を中止している必要があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：バルドキソロンメチルの最大用量 20 mg
ベースラインACRが300mg/g以下のバルドキソロンメチルを投与するように無作為に割り付けられた患者は、最大用量20mgまで滴定される。 患者は 5 mg のバルドキソロン メチル カプセルで 1 日 1 回の投与を開始し、2 週目に 10 mg、4 週目に 20 mg に用量を増やします。 患者は 100 週まで治験薬の投与を受け続け、100 週から 112 週までの 12 週間の治療中止期間中は治験薬の投与を受けません。 |
バルドキソロン メチル カプセルの用量は、ベースラインのタンパク尿の状態に応じて、5 mg から最大 20 または 30 mg まで増加しました。
他の名前：
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|
実験的：最大バルドキソロンメチル用量 30 mg
ベースラインACRが300mg/gを超えるバルドキソロンメチルを受けるように無作為化された患者は、最大用量30mgまで滴定される。 患者は 5 mg のバルドキソロン メチル カプセルで 1 日 1 回の投与を開始し、2 週目に 10 mg、4 週目に 20 mg、6 週目に 30 mg に用量を増やします。 患者は 100 週まで治験薬の投与を受け続け、100 週から 112 週までの 12 週間の治療中止期間中は治験薬の投与を受けません。 |
バルドキソロン メチル カプセルの用量は、ベースラインのタンパク尿の状態に応じて、5 mg から最大 20 または 30 mg まで増加しました。
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボに無作為に割り付けられた患者は、偽の滴定を受けて、研究全体を通してプラセボカプセルにとどまります。 患者は 100 週までプラセボ カプセルの投与を継続し、100 週から 112 週までの 12 週間の休薬期間中はカプセルを投与しません。 |
不活性プラセボを含むカプセル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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非治療期間: 108 週目における推定糸球体濾過率 (eGFR) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、108 週目
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推定糸球体濾過率 (eGFR) は、血液/血清を通じて評価される腎機能の尺度です。
eGFR は、1.73 メートル四方あたりのミリリットル/分 (mL/min/1.73) で測定されました。
m^2)。
eGFR が高いほど、腎機能が良好/改善されていることを表します。
eGFR が低いほど、腎機能が低下または低下していることを表します。
eGFR のベースラインからの負の変化は腎機能の悪化を示します。
|
ベースライン、108 週目
|
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治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤なTEAEを患った参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から追跡調査終了まで（112週目まで）
|
AE:治験薬との因果関係に関係なく、参加者における望ましくない医学的出来事。AEは、治験薬に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、治験薬の使用に一時的に関連する好ましくないおよび意図しない兆候、症状/疾患を指します。臨床的に重大な異常な臨床検査結果、治験薬の投与以来重症度/頻度が増加した新たに発生した事象/以前の状態が含まれます。
SAE: 何らかの用量で死亡、生命を脅かす、入院を必要とする/既存の入院期間の延長を引き起こす、通常の生活機能を遂行する能力の実質的な破壊、先天異常、または重要な医療事象を引き起こすAE。
治療中および最後の投与後 30 日以内に発生した AE および SAE は TE とみなされました。
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治験薬の初回投与から追跡調査終了まで（112週目まで）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療期間: 100週目のeGFRのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、100週目
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eGFR は、血液/血清を通じて評価される腎機能の尺度です。
eGFR は mL/min/1.73 で測定されました。
m^2。
eGFR が高いほど、腎機能が良好/改善されていることを表します。
eGFR が低いほど、腎機能が低下または低下していることを表します。
eGFR のベースラインからの負の変化は、腎機能の悪化を示します。
|
ベースライン、100週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月29日
一次修了 (実際)
2023年8月8日
研究の完了 (実際)
2023年8月8日
試験登録日
最初に提出
2019年4月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月16日
最初の投稿 (実際)
2019年4月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月22日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 402-C-1808
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Https://www.biogentrialtransparency.com/ にあるバイオジェンの臨床試験の透明性とデータ共有ポリシーに従って
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。