Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ett försök med bardoxolonmetyl hos patienter med ADPKD - FALCON (FALCON)

11 april 2024 uppdaterad av: Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

En fas 3-studie av bardoxolonmetyl hos patienter med autosomal dominant polycystisk njursjukdom

Denna internationella, multicenter, randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade fas 3-studie kommer att studera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av bardoxolonmetyl hos kvalificerade patienter med ADPKD. Cirka 850 patienter kommer att skrivas in.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Denna internationella, multicenter, randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade fas 3-studie kommer att studera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av bardoxolonmetyl hos kvalificerade patienter med ADPKD.

Patienterna kommer att randomiseras 1:1 till antingen bardoxolonmetyl eller placebo. Patienter som får bardoxolonmetyl kommer att börja med dosering en gång dagligen med 5 mg och kommer att öka dosen till 10 mg vecka 2, till 20 mg vecka 4 och sedan till 30 mg vecka 6 (endast om baseline ACR >300 mg/ g) såvida det inte är kliniskt kontraindicerat och godkänt av den medicinska monitorn. Dosupptrappning är tillåten under studien om det är kliniskt indicerat, och efterföljande dosupptrappning är också tillåten för att uppfylla doseringsmålet med den högsta tolererade dosen.

Alla patienter i studien kommer att följa samma besöks- och bedömningsschema. Patienter kommer att fortsätta att få studieläkemedel eller placebo till och med vecka 100 och kommer inte att få studieläkemedel eller placebo under en 12-veckors period utan behandling mellan vecka 100 och 112.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

667

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australien, 2250
        • Renal Research
      • New Lambton, New South Wales, Australien, 2305
        • John Hunter Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Australien, 4575
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Health
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Melbourne Health
      • Reservoir, Victoria, Australien, 3073
        • Melbourne Renal Research Group
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Fiona Stanley Hospital
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Nephrology, Cliniques U St-Luc
      • Brussels, Belgien, B-1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel (VUB)
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospitals Leuven, Dept. of Nephrology, Dialysis and Renal Transplantation
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHU Liege
      • Brest, Frankrike, 29200
        • University Hospital La Cavale Blanche
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Chu Grenoble Alpes
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike, 94270
        • Hospital Henri-Mondor AP-HP
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker, Universite Paris Descartes
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
      • Homewood, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • Nephrology Associates PC
      • Huntsville, Alabama, Förenta staterna, 35805
        • Nephrology Consultants, LLC
    • Arizona
      • Glendale, Arizona, Förenta staterna, 85306
        • AKDHC
      • Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85210
        • Aventiv Research, Inc
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85719
        • University of Arizona
    • California
      • Downey, California, Förenta staterna, 90242
        • Rancho Research Institute
      • La Mesa, California, Förenta staterna, 91942
        • California Institute Renal Research
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90025
        • University of California, Los Angeles
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Keck USC/LAC
      • Northridge, California, Förenta staterna, 91324
        • Amicis Research Center
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
      • Riverside, California, Förenta staterna, 92505
        • Apex Research of Riverside
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Arvada, Colorado, Förenta staterna, 80002
        • Western Nephrology
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Center
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80210
        • Kidney Associates of Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80230
        • Denver Nephrologist, PC
      • Westminster, Colorado, Förenta staterna, 80031
        • Western Nephrology and Mineral Bone Disease, PC
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
      • Miami Gardens, Florida, Förenta staterna, 33014
        • Pro-Care Research Center, Corp.
      • Ocala, Florida, Förenta staterna, 34471
        • Discovery Medical Research Group
      • Palmetto Bay, Florida, Förenta staterna, 33157
        • Innovation Medical Research Center, Inc
      • Port Charlotte, Florida, Förenta staterna, 33952
        • Volunteer Medical Research
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • University of South Florida
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
        • Florida Premier Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
      • Lawrenceville, Georgia, Förenta staterna, 30046
        • Georgia Nephrology, LLC
    • Idaho
      • Caldwell, Idaho, Förenta staterna, 83605
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
      • Meridian, Idaho, Förenta staterna, 83642
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60617
        • University of Chicago
      • Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
        • Loyola University Chicago
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66224
        • University of Kansas Medical Center
      • Topeka, Kansas, Förenta staterna, 66606
        • Cotton O'Neil Clinical Research Center
      • Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67214
        • Ascension Via Christi Research
      • Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67214
        • Kansas Nephrology Research Institute, LLC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71101
        • Northwest Louisiana Nephrology
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • The Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Förenta staterna, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
      • Springfield, Massachusetts, Förenta staterna, 01104
        • KidneyCare and Tranplant Services of New England
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
        • Paragon Health PC d/b/a Nephrology Center PC
      • Pontiac, Michigan, Förenta staterna, 48341
        • Michigan Kidney Consultants
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University in St. Louis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89129
        • KSOSN
    • New York
      • Flushing, New York, Förenta staterna, 11355
        • Nephrology Associates, P.C.
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Division of Kidney Diseases and Hypertension
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • NYU Winthrop Hospital
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28801
        • Mountain Kidney & Hypertension Associates
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Metrolina Nephrology Associates
      • Raleigh, North Carolina, Förenta staterna, 27609
        • North Carolina Nephrology, P.A. 2nd Floor
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27103
        • Brookview Hills Research Associates, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
        • University of Cincinnati College of Medicine
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45220
        • Cincinnati VA Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Förenta staterna, 18017
        • Northeast Clinical Research Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19014
        • University of Pennsylvania
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
        • Columbia Nephrology Associates, PA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37205
        • Nephrology Associates, P.C.
    • Texas
      • Amarillo, Texas, Förenta staterna, 79106
        • TTUHSC
      • Arlington, Texas, Förenta staterna, 76015
        • Arlington Nephrology, PA
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78758
        • Research Management, Inc.
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78751
        • Research Management, Inc.
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Renal Disease Research Institute
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
        • Liberty Research Center
      • El Paso, Texas, Förenta staterna, 79925
        • Davita Clinical Research
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77004
        • DaVita Med Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
        • Clinical Advancement Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
        • University of Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22033
        • Nephrology Associates of Northern Virginia, Inc.
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98052
        • Swedish Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Milwaukee Nephrologists, SC
      • Milan, Italien, 20153
        • Renal Division, ASST Santi Paolo e Carlo
      • Modena, Italien, 41124
        • Università di Modena e Reggio Emilia
      • Pavia, Italien, 27100
        • ICS Maugeri SpA SB
      • Roma, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Gemelli
      • Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
      • Kanagawa, Japan, 213-8587
        • Toranomon Hospital Kajigaya
      • Miyagi, Japan, 981-8501
        • Japan Community Healthcare Organization Sendai Hospital
      • Niigata, Japan, 951-8520
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka City University Hospital
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 105-8470
        • Toranomon Hospital
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Badajoz, Spanien, 6070
        • Hospital Universitario de Badajoz
      • Barcelona, Spanien, 8003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Spanien, 8025
        • Fundacio Puigvert
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Hospital Universitario Reina Sofía
      • Granada, Spanien, 18012
        • Hospital Universitario Virgen de las Nieves
      • Lugo, Spanien, 27003
        • Hospital Lucus Augustí
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Fundación Jiménez Díaz
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28905
        • Hospital de Getafe
      • Santander, Spanien, 39008
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hospital Universitario Dr Peset
      • Bristol, Storbritannien, BS10 5NB
        • North Bristol NHS Trust
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Storbritannien, NG5 1PB
        • Nottingham University Hospitals
      • Swansea, Storbritannien, SA66NL
        • Morriston Hospital
      • Brno, Tjeckien, 62500
        • FN Brno
      • Prague, Tjeckien, 12808
        • Nephrology Dept., General Teaching Hospital
      • Praha, Tjeckien, 14021
        • IKEM
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • München, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TU Munchen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 70 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och kvinnliga patienter 12 ≤ ålder ≤ 70 efter studiesamtycke;
  • Diagnos av ADPKD enligt modifierade Pei-Ravine-kriterier: 1) minst 3 cystor per njure genom sonografi eller minst 5 cystor genom CT eller MRI med familjehistoria av ADPKD eller 2) minst 10 cystor per njure med någon radiologisk metod och uteslutning av ADPKD andra cystiska njursjukdomar om de saknar familjehistoria;
  • Screening eGFR (genomsnitt av skärm A och skärm B eGFR värden) ≥ 30 till ≤ 90 mL/min/1,73 m2 (18 till 55 år) eller ≥ 30 till ≤ 44 mL/min/1,73 m2 (56 till 70 år):

    1) Patienter med antingen screening av eGFR ≥ 60 till ≤ 90 ml/min/1,73 m2 eller ålder 56 till 70 år, måste ha bevis på ADPKD-progression (dvs eGFR-minskning på ≥ 2,0 mL/min/1,73 m2 per år, baserat på historiska eGFR-data och medicinska monitorer); 2) De två eGFR-värden som samlats in vid besök på skärm A och skärm B som används för att fastställa behörighet måste ha en procentuell skillnad ≤ 25 %;

  • Albumin till kreatinin-förhållande (ACR) ≤ 2500 mg/g vid skärm B-besök;
  • Systoliskt blodtryck ≤ 140 mmHg och diastoliskt blodtryck ≤ 90 mmHg vid skärm Ett besök efter en viloperiod.

Exklusions kriterier:

  • Historik med administrering av polycystiska njursjukdomsmodifierande medel (somatostatinanaloger) inom 3 månader före Screen A-besöket;
  • B-typ natriuretisk peptid (BNP) nivå > 200 pg/ml vid screening Ett besök;
  • Okontrollerad diabetes (HbA1c > 11,0%) vid Screen A-besök;
  • Serumalbumin < 3 g/dL vid skärm Ett besök;
  • Historik av intrakraniella aneurysm;
  • mottagare av njure eller andra solida organtransplantationer eller en planerad transplantation under studien;
  • Akut dialys eller akut njurskada inom 12 veckor före screeningbesök eller under screening;
  • Historik av kliniskt signifikant vänstersidig hjärtsjukdom och/eller kliniskt signifikant hjärtsjukdom;
  • Systoliskt blodtryck < 90 mm Hg vid skärm Ett besök efter en viloperiod;
  • BMI < 18,5 kg/m2 vid skärmen Ett besök;
  • Historik av malignitet inom 5 år före Screen A-besök, med undantag för lokaliserade hud- eller livmoderhalscancer;
  • Systemisk immunsuppression i mer än 2 veckor, kumulativt, inom 12 veckor före randomisering eller förväntat behov av immunsuppression under studien;
  • Obehandlad eller okontrollerad aktiv bakteriell, svamp- eller virusinfektion;
  • Deltagande i andra interventionella kliniska studier inom 30 dagar före dag 1;
  • Ovillig att utöva acceptabla metoder för preventivmedel (både män som har partners i fertil ålder och kvinnor i fertil ålder) under screening, medan du tar studieläkemedlet och i minst 30 dagar efter att den sista dosen av studieläkemedlet intagits;
  • Kvinnor som är gravida eller ammar;
  • Samtidig användning av tolvaptan är utesluten. Patienter som tidigare behandlats med tolvaptan måste ha avbrutit läkemedlet i minst 3 månader före Screen A-besöket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Maximal bardoxolonmetyldos på 20 mg

Patienter som randomiserats för att få bardoxolonmetyl med en baslinje ACR mindre än eller lika med 300 mg/g kommer att titreras till en maximal dos på 20 mg. Patienterna kommer att börja dosera en gång dagligen med bardoxolonmetylkapslar på 5 mg och kommer att öka dosen till 10 mg vecka 2 och 20 mg vecka 4.

Patienter kommer att fortsätta att få studieläkemedlet till och med vecka 100, och kommer inte att få studieläkemedel under en 12-veckors period utan behandling mellan vecka 100 och 112.

Dosen av Bardoxolon-metylkapslar eskalerade från 5 mg till maximalt 20 eller 30 mg, beroende på proteinuristatus vid utgångsläget.
Andra namn:
  • RTA 402
Experimentell: Maximal bardoxolonmetyldos 30 mg

Patienter som randomiserats till att få bardoxolonmetyl med en baslinje ACR högre än 300 mg/g kommer att titreras till en maximal dos på 30 mg. Patienterna kommer att börja dosera en gång dagligen med bardoxolon-metylkapslar på 5 mg och dosen eskalerar till 10 mg vecka 2, 20 mg vecka 4 och 30 mg vecka 6.

Patienter kommer att fortsätta att få studieläkemedlet till och med vecka 100, och kommer inte att få studieläkemedel under en 12-veckors period utan behandling mellan vecka 100 och 112.

Dosen av Bardoxolon-metylkapslar eskalerade från 5 mg till maximalt 20 eller 30 mg, beroende på proteinuristatus vid utgångsläget.
Andra namn:
  • RTA 402
Placebo-jämförare: Placebo

Patienter som randomiserats till placebo kommer att förbli på placebokapslar under hela studien och genomgår skentitrering.

Patienterna kommer att fortsätta att få placebokapslar till och med vecka 100 och kommer inte att få kapslar under en 12-veckors period utan behandling mellan vecka 100 och 112.

Kapsel som innehåller en inert placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i eGFR från baslinjen (108 veckor)
Tidsram: 108 veckor
Att bedöma förändringen utanför behandling från baslinjen i uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) vid vecka 108 för patienter som får aktivt läkemedel, jämfört med patienter som får placebo.
108 veckor
Antal rapporterade biverkningar
Tidsram: 112 veckor
Säkerhet och tolerabilitet kommer att bedömas genom att räkna biverkningar, enligt definitionen i Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)
112 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i eGFR från baslinjen (100 veckor)
Tidsram: 100 veckor
Att bedöma förändringen utanför behandling från baslinjen i eGFR vid vecka 100, för patienter som får aktivt läkemedel, jämfört med patienter som får placebo.
100 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 maj 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

8 augusti 2023

Avslutad studie (Faktisk)

8 augusti 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 april 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 april 2019

Första postat (Faktisk)

17 april 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med Biogens policy för öppenhet och datadelning i kliniska studier på https://www.biogentrialtransparency.com/

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autosomal dominant polycystisk njure

Kliniska prövningar på Bardoxolon metyl oral kapsel

3
Prenumerera