Bardoksolonimetyylin kokeilu potilailla, joilla on ADPKD - FALCON (FALCON)
torstai 22. toukokuuta 2025 päivittänyt: Biogen
Bardoksolonimetyylin vaiheen 3 koe potilailla, joilla on autosomaalisesti hallitseva polykystinen munuaistauti
Tämä kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 3 tutkimus tutkii bardoksolonimetyylin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa pätevillä ADPKD-potilailla.
Mukaan otetaan noin 850 potilasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen 3 tutkimus tutkii bardoksolonimetyylin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa pätevillä ADPKD-potilailla.
Potilaat satunnaistetaan 1:1 joko bardoksolonimetyyliä tai lumelääkettä saaviin. Bardoksolonimetyyliä saavat potilaat aloittavat annoksella 5 mg kerran vuorokaudessa ja nostavat annoksen 10 mg:aan viikolla 2, 20 mg:aan viikolla 4 ja sitten 30 mg:aan viikolla 6 (vain jos lähtötason ACR > 300 mg/ g) ellei se ole kliinisesti vasta-aiheista ja lääkärin valvojan hyväksymä. Annoksen pienentäminen on sallittu tutkimuksen aikana, jos se on kliinisesti aiheellista, ja myöhempi annoksen uudelleenkorotus on myös sallittua, jotta saavutetaan suurin siedettävä annos.
Kaikki tutkimukseen osallistuvat potilaat noudattavat samaa käynti- ja arviointiaikataulua. Potilaat jatkavat tutkimuslääkettä tai lumelääkettä viikkoon 100 asti eivätkä he saa tutkimuslääkettä tai lumelääkettä 12 viikon hoitojakson aikana viikkojen 100 ja 112 välillä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
667
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Gosford, New South Wales, Australia, 2250
- Renal Research
-
New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
- John Hunter Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Birtinya, Queensland, Australia, 4575
- Sunshine Coast University Hospital
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Health
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Melbourne Health
-
Reservoir, Victoria, Australia, 3073
- Melbourne Renal Research Group
-
-
Western Australia
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Fiona Stanley Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Nephrology, Cliniques U St-Luc
-
Brussels, Belgia, B-1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel (VUB)
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospitals Leuven, Dept. of Nephrology, Dialysis and Renal Transplantation
-
Liège, Belgia, 4000
- CHU Liège
-
-
-
-
-
Badajoz, Espanja, 6070
- Hospital Universitario de Badajoz
-
Barcelona, Espanja, 8003
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Espanja, 8025
- Fundacio Puigvert
-
Córdoba, Espanja, 14004
- Hospital Universitario Reina Sofia
-
Granada, Espanja, 18012
- Hospital Universitario Virgen de las Nieves
-
Lugo, Espanja, 27003
- Hospital Lucus Augusti
-
Madrid, Espanja, 28040
- Fundación Jiménez Díaz
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, Espanja, 28905
- Hospital de Getafe
-
Santander, Espanja, 39008
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
Valencia, Espanja, 46017
- Hospital Universitario Dr Peset
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20153
- Renal Division, ASST Santi Paolo e Carlo
-
Modena, Italia, 41124
- Università di Modena e Reggio Emilia
-
Pavia, Italia, 27100
- ICS Maugeri SpA SB
-
Roma, Italia, 168
- Fondazione Policlinico Gemelli
-
-
-
-
-
Hokkaido, Japani, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
Kanagawa, Japani, 213-8587
- Toranomon Hospital Kajigaya
-
Miyagi, Japani, 981-8501
- Japan Community Healthcare Organization Sendai Hospital
-
Niigata, Japani, 951-8520
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
Osaka, Japani, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Osaka, Japani, 545-8586
- Osaka City University Hospital
-
Osaka, Japani, 534-0021
- Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
-
Tokyo, Japani, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
Tokyo, Japani, 105-8470
- Toranomon Hospital
-
Tokyo, Japani, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
-
-
-
-
Brest, Ranska, 29200
- University Hospital La Cavale Blanche
-
Grenoble, Ranska, 38043
- CHU Grenoble Alpes
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94270
- Hospital Henri-Mondor AP-HP
-
Nantes, Ranska, 44093
- CHU de Nantes
-
Paris, Ranska, 75015
- Hopital Necker, Universite Paris Descartes
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Hanover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
-
München, Saksa, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU Munchen
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 62500
- FN BRNO
-
Prague, Tšekki, 12808
- Nephrology Dept., General Teaching Hospital
-
Praha, Tšekki, 14021
- IKEM
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS10 5NB
- North Bristol NHS Trust
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG5 1PB
- Nottingham University Hospitals
-
Swansea, Yhdistynyt kuningaskunta, SA66NL
- Morriston Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
Homewood, Alabama, Yhdysvallat, 35209
- Nephrology Associates PC
-
Huntsville, Alabama, Yhdysvallat, 35805
- Nephrology Consultants, LLC
-
-
Arizona
-
Glendale, Arizona, Yhdysvallat, 85306
- AKDHC
-
Mesa, Arizona, Yhdysvallat, 85210
- Aventiv research, Inc
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85719
- University of Arizona
-
-
California
-
Downey, California, Yhdysvallat, 90242
- Rancho Research Institute
-
La Mesa, California, Yhdysvallat, 91942
- California Institute Renal Research
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90025
- University of California, Los Angeles
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Keck USC/LAC
-
Northridge, California, Yhdysvallat, 91324
- Amicis Research Center
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
Riverside, California, Yhdysvallat, 92505
- Apex Research of Riverside
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Arvada, Colorado, Yhdysvallat, 80002
- Western Nephrology
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Anschutz Medical Center
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80210
- Kidney Associates of Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80230
- Denver Nephrologist, PC
-
Westminster, Colorado, Yhdysvallat, 80031
- Western Nephrology and Mineral Bone Disease, PC
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
Miami Gardens, Florida, Yhdysvallat, 33014
- Pro-Care Research Center, Corp.
-
Ocala, Florida, Yhdysvallat, 34471
- Discovery Medical Research Group
-
Palmetto Bay, Florida, Yhdysvallat, 33157
- Innovation Medical Research Center, Inc
-
Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33952
- Volunteer Medical Research
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- University of South Florida
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Florida Premier Research Institute, LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
Lawrenceville, Georgia, Yhdysvallat, 30046
- Georgia Nephrology, Llc
-
-
Idaho
-
Caldwell, Idaho, Yhdysvallat, 83605
- Boise Kidney & Hypertension, PLLC
-
Meridian, Idaho, Yhdysvallat, 83642
- Boise Kidney & Hypertension, PLLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60617
- University of Chicago
-
Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
- Loyola University Chicago
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66224
- University of Kansas Medical Center
-
Topeka, Kansas, Yhdysvallat, 66606
- Cotton O'Neil Clinical Research Center
-
Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67214
- Ascension via Christi Research
-
Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67214
- Kansas Nephrology Research Institute, LLC
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
- Renal Associates of Baton Rouge
-
Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71101
- Northwest Louisiana Nephrology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts Medical Center
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01107
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01104
- KidneyCare and Tranplant Services of New England
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
- Paragon Health PC d/b/a Nephrology Center PC
-
Pontiac, Michigan, Yhdysvallat, 48341
- Michigan Kidney Consultants
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- Clinical Research Consultants, LLC
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University in St. Louis
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89129
- KSOSN
-
-
New York
-
Flushing, New York, Yhdysvallat, 11355
- Nephrology Associates, P.C.
-
Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
- Division of Kidney Diseases and Hypertension
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- NYU Winthrop Hospital
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801
- Mountain Kidney & Hypertension Associates
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
- Metrolina Nephrology Associates
-
Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27609
- North Carolina Nephrology, P.A. 2nd Floor
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27103
- Brookview Hills Research Associates, LLC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati College of Medicine
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45220
- Cincinnati VA Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18017
- Northeast Clinical Research Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19014
- University of Pennsylvania
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Columbia Nephrology Associates, PA
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37205
- Nephrology Associates, P.C.
-
-
Texas
-
Amarillo, Texas, Yhdysvallat, 79106
- TTUHSC
-
Arlington, Texas, Yhdysvallat, 76015
- Arlington Nephrology, PA
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78758
- Research Management, Inc.
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78751
- Research Management, Inc.
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Renal Disease Research Institute
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
- Liberty Research Center
-
El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79925
- DaVita Clinical Research
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77004
- DaVita Med Center
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
- Clinical Advancement Center
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- University of Vermont Medical Center
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22033
- Nephrology Associates of Northern Virginia, Inc.
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98052
- Swedish Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
Wauwatosa, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Milwaukee Nephrologists, Sc
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispotilaat 12 ≤ ikä ≤ 70 tutkimuksen suostumuksella;
- ADPKD:n diagnoosi modifioiduilla Pei-Ravine-kriteereillä: 1) vähintään 3 kystaa per munuainen sonografialla tai vähintään 5 kystaa TT:llä tai MRI:llä, joiden suvussa on ADPKD tai 2) vähintään 10 kystaa per munuainen millä tahansa radiologisella menetelmällä ja suljetaan pois muut kystiset munuaissairaudet, jos niitä ei ole suvussa;
Seulonta eGFR (näytön A ja ruudun B eGFR-arvojen keskiarvo) ≥ 30 - ≤ 90 ml/min/1,73 m2 (18 - 55 vuotta) tai ≥ 30 - ≤ 44 ml/min/1,73 m2 (56-70 vuotta):
1) Potilaat, joiden joko seulonta eGFR on ≥ 60 - ≤ 90 ml/min/1,73 m2 tai iässä 56–70 vuotta, on oltava todisteita ADPKD:n etenemisestä (eli eGFR:n lasku ≥ 2,0 ml/min/1,73 m2 vuodessa, historiallisten eGFR-tietojen ja lääketieteellisen monitorin harkinnan perusteella); 2) Kahden eGFR-arvon, jotka on kerätty näyttö A- ja näyttö B-käynneillä, joita käytetään kelpoisuuden määrittämiseen, on oltava prosenttieron ≤ 25 %;
- Albumiinin ja kreatiniinin suhde (ACR) ≤ 2500 mg/g seulonta B -käynnillä;
- Systolinen verenpaine ≤ 140 mmHg ja diastolinen verenpaine ≤ 90 mmHg näyttö A -käynnillä lepoajan jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin annettu polykystistä munuaissairautta modifioivien aineiden (somatostatiinianalogit) 3 kuukauden aikana ennen seulonta A -käyntiä;
- B-tyypin natriureettisen peptidin (BNP) taso > 200 pg/ml seulonta A -käynnillä;
- Hallitsematon diabetes (HbA1c > 11,0 %) seulonta A -käynnillä;
- Seerumin albumiini < 3 g/dl A-näytön käynnillä;
- Aiemmat kallonsisäiset aneurysmat;
- Munuaisen tai muun kiinteän elinsiirron vastaanottaja tai suunniteltu siirto tutkimuksen aikana;
- Akuutti dialyysi tai akuutti munuaisvaurio 12 viikon sisällä ennen seulonta A -käyntiä tai seulonnan aikana;
- Kliinisesti merkittävä vasemman puolen sydänsairaus ja/tai kliinisesti merkittävä sydänsairaus;
- Systolinen verenpaine < 90 mm Hg näytössä A-käynti lepoajan jälkeen;
- BMI < 18,5 kg/m2 näytössä A;
- Pahanlaatuiset kasvaimet 5 vuoden aikana ennen seulonta A -käyntiä, lukuun ottamatta paikallisia iho- tai kohdunkaulan karsinoomat;
- Systeeminen immunosuppressio yli 2 viikon ajan kumulatiivisesti 12 viikon aikana ennen satunnaistamista tai ennakoitua immunosuppression tarvetta tutkimuksen aikana;
- Hoitamaton tai hallitsematon aktiivinen bakteeri-, sieni- tai virusinfektio;
- Osallistuminen muihin kliinisiin interventiotutkimuksiin 30 päivän sisällä ennen päivää 1;
- Haluttomuus harjoittaa hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä (sekä miehillä, joilla on hedelmällisessä iässä olevat kumppanit, että hedelmällisessä iässä olevat naiset) seulonnan aikana, tutkimuslääkettä käytettäessä ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen nauttimisen jälkeen;
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät;
- Tolvaptaanin samanaikainen käyttö on suljettu pois. Potilaiden, joita on aiemmin hoidettu tolvaptaanilla, on oltava lopettanut lääkkeen käyttö vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulonta A -käyntiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Bardoksolonimetyylin enimmäisannos 20 mg
Potilaat, jotka on satunnaistettu saamaan bardoksolonimetyyliä ja joiden lähtötason ACR on pienempi tai yhtä suuri kuin 300 mg/g, titrataan enimmäisannokseen 20 mg. Potilaat alkavat annostella kerran vuorokaudessa 5 mg:n bardoksolonimetyylikapseleita, ja annos nostetaan 10 mg:aan viikolla 2 ja 20 mg:aan viikolla 4. Potilaat jatkavat tutkimuslääkettä viikkoon 100 asti, eivätkä he saa tutkimuslääkettä 12 viikon hoitojakson aikana viikkojen 100 ja 112 välillä. |
Bardoksolonimetyylikapseleiden annos nostettiin 5 mg:sta enintään 20 tai 30 mg:aan riippuen proteinurian lähtötilanteesta.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Suurin bardoksolonimetyyliannos 30 mg
Potilaat, jotka on satunnaistettu saamaan bardoksolonimetyyliä ja joiden lähtötason ACR on yli 300 mg/g, titrataan enimmäisannokseen 30 mg. Potilaat alkavat annostella kerran vuorokaudessa 5 mg:n bardoksolonimetyylikapseleita, ja annos nostetaan 10 mg:aan viikolla 2, 20 mg:aan viikolla 4 ja 30 mg:aan viikolla 6. Potilaat jatkavat tutkimuslääkettä viikkoon 100 asti, eivätkä he saa tutkimuslääkettä 12 viikon hoitojakson aikana viikkojen 100 ja 112 välillä. |
Bardoksolonimetyylikapseleiden annos nostettiin 5 mg:sta enintään 20 tai 30 mg:aan riippuen proteinurian lähtötilanteesta.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Potilaat, jotka on satunnaistettu saamaan lumelääkettä, saavat lumekapseleita koko tutkimuksen ajan, ja niille tehdään näennäinen titraus. Potilaat saavat edelleen lumekapseleita viikkoon 100 asti, eivätkä he saa kapseleita 12 viikon hoitojakson aikana viikkojen 100 ja 112 välillä. |
Inerttiä lumelääkettä sisältävä kapseli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon ulkopuolinen jakso: Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) muutos lähtötasosta viikolla 108
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 108
|
Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) on munuaisten toiminnan mitta, joka mitataan veren/seerumin perusteella.
eGFR mitattiin millilitroina minuutissa per 1,73 neliömetriä (ml/min/1,73).
m^2).
Korkeammat eGFR:t edustavat parempaa/parempaa munuaisten toimintaa.
Alhaisemmat eGFR:t edustavat munuaisten vajaatoimintaa/heikentynyttä toimintaa.
Negatiivinen muutos lähtötasosta eGFR:ssä viittaa munuaisten toiminnan huononemiseen.
|
Perustaso, viikko 108
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta seurannan loppuun (viikolle 112 asti)
|
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa riippumatta sen syy-yhteydestä tutkimuslääkkeeseen.AE voi olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki, oire/sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimuslääkkeen käyttöön, riippumatta siitä, onko kyseessä tutkimuslääkkeeseen liittyvä tai ei. sisältää kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratoriotestitulokset, kaikki uudet tapahtumat/aiemmat sairaudet, joiden vakavuus/tiheys on lisääntynyt tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen.
SAE: mikä tahansa haittavaikutus, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa/olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, normaalien elämäntoimintojen huomattavaa häiriötä, synnynnäinen poikkeama tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
Hoidon aikana ja 30 päivän sisällä viimeisen annoksen jälkeen ilmenneitä haittavaikutuksia ja vakavia haittavaikutuksia pidettiin TE:nä.
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta seurannan loppuun (viikolle 112 asti)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitojakso: Muutos lähtötasosta eGFR:ssä viikolla 100
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 100
|
eGFR on munuaisten toiminnan mitta, joka mitataan veren/seerumin avulla.
eGFR mitattiin yksiköissä ml/min/1,73
m^2.
Korkeammat eGFR:t edustavat parempaa/parempaa munuaisten toimintaa.
Alhaisemmat eGFR:t edustavat munuaisten vajaatoimintaa/heikentynyttä toimintaa.
Negatiivinen muutos lähtötasosta eGFR:ssä viittaa munuaisten toiminnan huononemiseen.
|
Perustaso, viikko 100
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 29. toukokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. elokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. elokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 12. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 16. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 17. huhtikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 3. kesäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Kiliopatiat
- Urogenitaaliset sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Nivelsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelimistön poikkeavuudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Munuaissairaudet, kystiset
- Munuaisten polykystiset sairaudet
- Polysystinen munuainen, autosomaalinen dominantti
- Arthrogryposis
Muut tutkimustunnusnumerot
- 402-C-1808
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .