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びまん性皮膚全身性硬化症の被験者におけるKD025

2023年8月4日 更新者：Kadmon, a Sanofi Company

びまん性皮膚全身性硬化症の被験者におけるベルモスジル（KD025）の有効性と安全性を評価するための第2相、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、非盲検延長多施設試験

この無作為化プラセボ対照第 2 相試験では、びまん性皮膚全身性硬化症の治療におけるベルモスジル (KD025) の有効性と安全性を評価しようとしています。 適格性が確認されると、合計 60 人の成人被験者が登録され、3 つのグループ (1:1:1) に無作為に割り付けられて、ベルモスジル (200 mg を 1 日 1 回、200 mg を 1 日 2 回) を経口投与するか、または対応するプラセボを 28 週間投与します。 治験薬の投与は 52 週間になります。最初の 28 週間は二重盲検、続いて 24 週間の非盲検延長。 盲検を解除した後、ベルモスジルの被験者は同じベルモスジル用量を継続し、プラセボ群の被験者はベルモスジル用量の 1 つに再無作為化されます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

全身性硬化症 (SSc) は慢性自己免疫疾患であり、皮膚や内臓に広範な微小血管損傷と過剰なコラーゲン沈着を引き起こします。 限局性皮膚全身性硬化症は主に皮膚に生じ、手、腕、顔に影響を及ぼします。 びまん性全身性皮膚硬化症 (dcSSc) は、この疾患のより深刻な症状であり、しばしば急速に進行し、皮膚だけでなく、腎臓、心臓、肺などの内臓も侵します。

治験審査委員会/独立倫理委員会が承認したインフォームドコンセントフォームに署名し、すべての包含/除外基準を満たした被験者が登録されます。 合計 60 人の被験者を無作為に 3 つのグループ (1:1:1) に割り付け、ベルモスジル 200 mg を 1 日 1 回経口投与 (QD; n = 20 被験者)、ベルモスジル 200 mg を 1 日 2 回 (BID; n = 20 被験者)、または一致したプラセボ (n = 20 被験者) を 28 週間。 この試験は、最初の 28 週間は二重盲検とし、その後 24 週間は非盲検で延長します。 盲検を解除した後、グループ 1 および 2 の被験者は同じベルモスジル用量を継続しますが、プラセボ群の被験者はベルモスジル 200 mg QD またはベルモスジル 200 mg BID のいずれかに 1:1 で再無作為化されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

36

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85004
        • Viable Research Management_Site number 131
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
        • Mayo Clinic - Scottsdale_Site number 150
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • University of California, SD_Site number 008
      • Los Angeles、California、アメリカ、90045
        • Pacific Arthrirtis Care Center_Site number 136
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California - Los Angeles_Site number 104
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • Stanford University Medical Center_Site number 143
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
        • University of Connecticut_Site number 147
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • Yale University School of Medicine_Site number 140
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
        • Georgetown University_Site number 035
    • Florida
      • Clearwater、Florida、アメリカ、33765
        • St. Francis Medical_Site number 085
      • DeBary、Florida、アメリカ、32713
        • Omega Research Consultants_Site number 133
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern Medicine_Site number 124
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70115
        • DelRicht Research_Site number 159
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21224
        • Johns Hopkins University School of Medicine_Site number 134
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital_Site number 002
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston University_Site number 137
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota_Site number 051
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic_Site number 146
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center_Site number 086
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Hospital For Special Surgery_Site number 138
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Thomas Jefferson University Hospital_Site number 096
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center_Site number 149
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina_Site number 054
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
        • Virginia Mason Medical Center_Site number 145
      • Spokane、Washington、アメリカ、99202
        • Premier Clinical Research_Site number 130
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin_Site number 012

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～100年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -2013年米国リウマチ学会および欧州リーグ抗リウマチ基準に従ってdcSScと診断された18歳以上の男性および女性被験者
  2. -病気の期間（最初の非レイノー病の症状からの間隔として定義）が5年以下でなければなりません
  3. -mRSSが15以上35以下でなければなりません

  4. -スクリーニング前の6か月以内に以下のいずれかとして定義された活動性疾患：

    1. mRSSが3単位以上増加
    2. 1つの新しい身体領域の関与により、mRSSが2単位以上増加
    3. 2つの新しい身体領域の関与
    4. 激しい皮膚のかゆみや灼熱感などの皮膚活動を示す症状
  5. -併用免疫抑制を受けている被験者は、スクリーニング前に少なくとも3か月間安定した用量でなければなりません

  6. -次のように、登録前の28日間に評価された適切な臓器および骨髄機能：

    1. 絶対好中球数≧1.5×10^9/L
    2. 血小板数≧100×10^9/L
    3. 総ビリルビン≤1.0×正常上限（ULN）;
    4. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、および血清クレアチニン≤1.5×ULN。

  7. 出産の可能性のある女性被験者は、スクリーニングで妊娠検査が陰性です。 出産の可能性のある女性は、以前に子宮摘出術を受けていない性的に成熟した女性、または過去 12 か月間に月経の証拠があった女性として定義されます。 ただし、無月経が 12 か月以上続いている女性でも、無月経が以前の化学療法、抗エストロゲン剤、または卵巣抑制による可能性がある場合は、出産の可能性があると見なされます。

    1. 妊娠の可能性のある女性（すなわち、月経中の女性）は、試験薬の初回投与前の24時間以内に記録された尿妊娠検査が陰性でなければなりません（陽性の尿検査は血清検査によって確認されます）。
    2. 研究に登録された出産の可能性のある性的に活発な女性は、研究期間中および研究薬の最後の投与から3か月間、2つの形態の避妊方法を使用することに同意する必要があります。 効果的な避妊には、(1) 子宮内避妊器具と 1 つのバリア法が含まれます。 (2) 少なくとも 3 か月間の安定した用量のホルモン避妊法 (例: 経口、注射、インプラント、経皮) と 1 つのバリア法。または（3）2つのバリア方法。 効果的なバリア方法は、男性または女性のコンドーム、横隔膜、および殺精子剤 (精子を殺す化学物質を含むクリームまたはジェル)、または精管切除されたパートナーです。
  8. -性的に活発で閉経前の女性のパートナーである男性患者の場合、治療期間中および治験薬の最終投与後少なくとも3か月間、上記の基準番号7の2つの避妊方法を使用することに同意します。
  9. 男性被験者は、治験薬の最終投与後3か月間は精子を提供してはなりません。
  10. -研究固有の手順を実行する前に、書面によるインフォームドコンセントを提供できる。

除外基準:

  1. 対象者は QT 間隔を修正した QTcF > 450 ms
  2. -QTc延長の可能性があることが知られている併用薬の継続的な使用または現在の使用
  3. -妊娠中または授乳中の女性被験者
  4. -研究登録から28日以内に治験薬を使用して別の研究に参加した（生物製剤の3半減期以内の生物製剤を含む研究の場合）
  5. -重篤な病気の病歴またはその他の証拠、または治験責任医師の意見では、被験者を研究に不適切にするその他の状態
  6. ニューヨーク心臓協会のクラス II、III、または IV の慢性心不全
  7. 急性または慢性肝疾患（肝硬変など）
  8. 陽性のヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査
  9. C 型肝炎ウイルス (HCV)、B 型肝炎ウイルス (HBV)、または全血ツベルクリン検査陽性
  10. -登録から3年以内に悪性腫瘍と診断された、皮膚の基底細胞または完全に切除された扁平上皮癌、切除された in situ 子宮頸部悪性腫瘍、切除された乳管上皮内癌、または治癒的切除後の低リスク前立腺癌を除く
  11. 以前にベルモスジルに曝露したことがある、またはベルモスジルまたはその他の ROCK2 阻害剤に対する既知のアレルギー/感受性がある
  12. -登録前4か月以内の強皮症腎クリーゼ
  13. FVC ≤ 50% 予測。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ベルモスディル QD/ベルモスディル QD
参加者は、DB期間中の28週間、ベルモスジル200 mg錠をQD経口投与されました。 DB期間の完了後、参加者は非盲検延長（OLE）期間に入り、OLE期間中の24週間（すなわち、52週目まで）ベルモスジル200mg錠をQD経口投与し続けた。
薬：ベルモスジル（KD025）
ROCK-2阻害剤
実験的：ベルモスディル BID/ベルモスディル BID
参加者は、DB期間中の28週間、ベルモスジル200 mg錠をBIDで経口投与されました。 DB期間の完了後、参加者はOLE期間に入り、OLE期間中の24週間（すなわち、52週目まで）ベルモスジル200mg錠をBID経口投与し続けた。
薬：ベルモスジル（KD025）
ROCK-2阻害剤
プラセボコンパレーター：DB期間: プラセボ
参加者は、DB期間中の28週間、プラセボ（ベルモスジルに適合）錠剤を経口投与されました。
薬：プラセボ
不活性物質
実験的：OLE 期間: プラセボ/ベルモスジル QD
DB期間にプラセボを投与された参加者はOLE期間に入り、再度無作為化され、OLE期間の24週間（すなわち、52週目まで）ベルモスジル200mg錠をQD経口投与された。
薬：ベルモスジル（KD025）
ROCK-2阻害剤
実験的：OLE 期間: プラセボ/ベルモスジル BID
DB期間にプラセボを投与された参加者はOLE期間に入り、再度無作為化され、OLE期間中にベルモスジル200mg錠をBIDで24週間（すなわち、52週目まで）経口投与された。
薬：ベルモスジル（KD025）
ROCK-2阻害剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DB期間: 24週目にびまん性皮膚全身性硬化症(CRISS)スコアの複合反応指数が60パーセント(%)以上(>=)である参加者の数
時間枠：第24週
CRISS コンポーネントには、mRSS、予測される FVC パーセント、医師の全体的評価、患者の全体的評価、および SHAQ-DI のドメインが含まれていました。 アルゴリズムは、mRSS のベースラインからの変化、予測される FVC パーセント、医師と患者の全体的な評価、および SHAQ-DI を組み込むことにより、ベースラインからの改善の予測確率を決定します。 結果は 0.0 ～ 1.0 (0 ～ 100%) の連続変数です。 スコアが高いほど、改善の可能性が高いことを示します。 CRISS スコア >= 60% は、最小限の重要な差異とみなされました。 治験中に参加者が腎クリーゼの新たな発症、肺線維症の新たな発症または悪化、肺動脈性高血圧症の新たな発症、または左心不全の新たな発症を発症した場合、参加者は改善したとはみなされず、改善する確率は0.0に割り当てられた。 Last Observation Carry Forward (LOCF) 法を使用して欠損データを処理しました。
第24週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
DB 期間: 24 週目のびまん性皮膚全身性硬化症スコアの複合反応指数
時間枠：第24週
CRISS コンポーネントには、mRSS、予測される FVC パーセント、医師の全体的評価、患者の全体的評価、および SHAQ-DI のドメインが含まれていました。 アルゴリズムは、mRSS のベースラインからの変化、予測される FVC パーセント、医師と患者の全体的な評価、および SHAQ-DI を組み込むことにより、ベースラインからの改善の予測確率を決定します。 結果は 0.0 ～ 1.0 (0 ～ 100%) の連続変数です。 スコアが高いほど、改善の可能性が高いことを示します。 参加者は、試験中に腎クリーゼの新たな発症、肺線維症の新たな発症または悪化、肺動脈性高血圧症の新たな発症、左心不全の新たな発症を発症した場合、改善したとはみなされず、改善する確率は0.0に割り当てられた。 最小二乗 (LS) 平均と 95% 信頼区間 (CI) は、反復測定の混合効果モデル (MMRM) によって取得されました。
第24週
OLE 期間: 52 週目のびまん性皮膚全身性硬化症スコアの複合反応指数
時間枠：第52週
CRISS コンポーネントには、mRSS、予測 FVC パーセント、医師の全体的評価、患者の全体的評価、および SHAQ-DI のドメインが含まれていました。 アルゴリズムは、mRSS のベースラインからの変化、予測される FVC パーセント、医師と患者の全体的な評価、および SHAQ-DI を組み込むことにより、ベースラインからの改善の予測確率を決定します。 結果は 0.0 ～ 1.0 (0 ～ 100%) の連続変数でした。 スコアが高いほど、改善の可能性が高いことを示します。 参加者は、試験中に腎クリーゼの新たな発症、肺線維症の新たな発症または悪化、肺動脈性高血圧症の新たな発症、左心不全の新たな発症を発症した場合、改善したとはみなされず、改善する確率は0.0に割り当てられた。 欠損データの処理には LOCF メソッドが使用されました。
第52週
DB期間: 24週目の修正ロドナン皮膚スコア(mRSS)のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
mRSS は、皮膚の厚さの臨床測定として受け入れられています。 研究者は、mRSS を使用して、17 の異なる皮膚部位 (顔、手、指、腕の近位領域、腕の遠位領域、胸部、腹部、脚の近位領域、遠位など) の簡単な触診を通じて皮膚の厚さを評価しました。脚、足の領域）。 各皮膚部位は 0 ～ 3 のスケールで評価されました。ここで、0 = 正常な皮膚、1 = 軽度の厚さ、2 = 中程度の厚さ、3 = 重度の厚さでつまむことができない。 17 の体の領域における個々の部位の皮膚スコアを合計し、0 (正常な皮膚) から 51 (重度の肥厚) の範囲の合計 mRSS として定義しました。スコアが高いほど、皮膚肥厚の重症度が高く、結果が最悪であることを示します。 LS 平均と 95% CI は、MMRM モデルを使用して計算されました。
ベースライン、24 週目
DB 期間: 24 週目の予測努力肺活量 (FVC) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、24 週目
FVC は、基礎的な間質性肺疾患 (ILD) の疾患状態に関連する肺機能の変化を評価するスパイロメーターによって測定される肺機能検査中に肺から吐き出された空気の総量でした。 LS 平均と 95% CI は MMRM モデルから得られました。
ベースライン、24 週目
DB 期間: 24 週目の視覚的アナログスケールスコアを使用した医師による参加者の全体的な健康状態の全体的な評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
医師全体評価 (医師によって報告) では、参加者の過去 1 週間の全体的な健康状態が、VAS に基づいて 0 (非常に悪い) から 100 (非常に良い) の範囲で数値化されました。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。 LS 平均と 95% CI は MMRM モデルから得られました。
ベースライン、24 週目
DB 期間: 24 週目の視覚的アナログスケールスコアを使用した参加者の全体的な健康状態の患者全体評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
患者全体評価 (参加者によって報告) は、0 (非常に悪い) から 100 (非常に良い) の範囲の VAS に基づいて、過去 1 週間の参加者の全体的な健康状態を定量化しました。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。 LS 平均と 95% CI は MMRM モデルから得られました。
ベースライン、24 週目
DB 期間: 24 週目の強皮症健康評価アンケート障害指数 (SHAQ-DI) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
SHAQ-DI には、参加者の疾患の影響を調査するための一般健康評価アンケート障害指数 (HAD-DI) 評価と強皮症に特有の 6 つの VAS 項目が含まれていました。 一般的な HAD-DI 評価には、着替え、起床、食事、歩行、衛生、リーチ、握力、および障害の一因となる強皮症関連の症状に対処する活動の 8 つの領域が含まれていました。 それは生活の質の尺度です。 各質問について、難易度は 0 ～ 3 で採点され、0 = 困難なし、1 = ある程度困難、2 = 非常に困難、3 = できない。 SHAQ の一部のドメインは、最初に測定されてから 0 ～ 3 のスケールに変更される視覚的なアナログ スケールです。 SHAQ-DI 合計スコアは、ドメイン スコアの合計を回答したドメインの数で割ったものとして計算され、その範囲は 0 (難易度なし) から 3 (難易度最大) で、スコアが高いほど、障害が大きい/機能が低下していることを示します。 LS 平均と 95% CI は MMRM モデルから得られました。
ベースライン、24 週目
DB期間: 24週目の修正ロドナン皮膚スコアの改善率
時間枠：ベースライン、24 週目
MRSS は、皮膚の厚さの臨床測定として受け入れられています。 研究者は、mRSS を使用して、17 の異なる皮膚部位 (顔、手、指、腕の近位領域、腕の遠位領域、胸部、腹部、脚の近位領域、遠位など) の簡単な触診を通じて皮膚の厚さを評価しました。脚、足の領域）。 各皮膚部位は 0 ～ 3 のスケールで評価されました。ここで、0 = 正常な皮膚、1 = 軽度の厚さ、2 = 中程度の厚さ、3 = 重度の厚さでつまむことができない。 17 の体の領域における個々の部位の皮膚スコアを合計し、0 (正常な皮膚) から 51 (重度の肥厚) の範囲の合計 mRSS として定義しました。スコアが高いほど、皮膚肥厚の重症度が高く、結果が最悪であることを示します。 改善率 = ベースライン値からの変化をベースライン値 * 100 で割ったもの。 LS 平均と 95% CI は MMRM モデルから得られました。
ベースライン、24 週目
DB 期間: 24 週目での Visual Analogue Scale (VAS) スコアを使用した医師による参加者の全体的な健康状態の総合評価の改善率
時間枠：ベースライン、24 週目
医師全体評価 (医師によって報告) では、参加者の過去 1 週間の全体的な健康状態が、VAS に基づいて 0 (非常に悪い) から 100 (非常に良い) の範囲で数値化されました。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。 改善率 = ベースライン値からの変化をベースライン値 * 100 で割ったもの。 LS 平均と 95% CI は MMRM モデルから得られました。
ベースライン、24 週目
DB 期間: 24 週目の視覚的アナログスケールスコアを使用した、参加者の全体的な健康状態に関する患者の総合評価の改善率
時間枠：ベースライン、24 週目
患者全体評価 (参加者によって報告) は、0 (非常に悪い) から 100 (非常に良い) の範囲の VAS に基づいて、過去 1 週間の参加者の全体的な健康状態を定量化しました。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。 改善率 = ベースライン値からの変化をベースライン値 * 100 で割ったもの。 LS 平均と 95% CI は MMRM モデルから得られました。
ベースライン、24 週目
DB 期間: 24 週目の強皮症健康評価アンケート障害指数 (SHAQ-DI) 合計スコアの改善率
時間枠：ベースライン、24 週目
SHAQ-DI には、参加者の疾患の影響を調査するための一般的な HAD-DI 評価と強皮症特有の 6 つの VAS 項目が含まれていました。 一般的な HAD-DI 評価には、着替え、起床、食事、歩行、衛生、リーチ、握力、および障害の一因となる強皮症関連の症状に対処する活動の 8 つの領域が含まれていました。 各質問について、難易度は 0 ～ 3 で採点され、0 = 困難なし、1 = ある程度困難、2 = 非常に困難、3 = できない。 SHAQ の一部のドメインは、最初に測定されてから 0 ～ 3 のスケールに変更される視覚的なアナログ スケールです。 SHAQ-DI 合計スコアは、ドメイン スコアの合計を回答したドメイン数で割ったものとして計算され、その範囲は 0 (難易度なし) から 3 (難易度最大) で、スコアが高いほど障害が大きい/機能が低下していることを示します。 改善率 = ベースライン値からの変化をベースライン値 * 100 で割ったもの。 LS 平均と 95% CI は MMRM モデルから得られました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 52 週目の修正ロドナン皮膚スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目
MRSS は、皮膚の厚さの臨床測定として受け入れられています。 研究者は、mRSS を使用して、17 の異なる皮膚部位 (顔、手、指、腕の近位領域、腕の遠位領域、胸部、腹部、脚の近位領域、遠位など) の簡単な触診を通じて皮膚の厚さを評価しました。脚、足の領域）。 各皮膚部位は 0 ～ 3 のスケールで評価されました。ここで、0 = 正常な皮膚、1 = 軽度の厚さ、2 = 中程度の厚さ、3 = 重度の厚さでつまむことができない。 17 の体の領域における個々の部位の皮膚スコアを合計し、0 (正常な皮膚) から 51 (重度の肥厚) の範囲の合計 mRSS として定義しました。スコアが高いほど、皮膚肥厚の重症度が高く、結果が最悪であることを示します。 以下のデータ表では、「分析された数」= 指定された各カテゴリで利用可能なデータを持つ参加者を意味します。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目の予測努力肺活量のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、52 週目
FVCは、基礎的なILDの疾患状態に関連する肺機能の変化を評価するスパイロメーターによって測定される肺機能検査中に肺から吐き出された空気の総量でした。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目のビジュアル アナログ スケール (VAS) スコアを使用した医師による参加者の全体的な健康状態の総合評価のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目
医師全体評価 (医師によって報告) では、参加者の過去 1 週間の全体的な健康状態が、VAS に基づいて 0 (非常に悪い) から 100 (非常に良い) の範囲で数値化されました。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目の視覚的アナログスケールスコアを使用した参加者の全体的な健康状態の患者全体評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目
患者全体評価 (参加者によって報告) は、0 (非常に悪い) から 100 (非常に良い) の範囲の VAS に基づいて、過去 1 週間の参加者の全体的な健康状態を定量化しました。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目における強皮症健康評価アンケート - 障害指数合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、52 週目
SHAQ-DI には、参加者の疾患の影響を調査するための一般的な HAD-DI 評価と強皮症特有の 6 つの VAS 項目が含まれていました。 一般的な HAD-DI 評価には、着替え、起床、食事、歩行、衛生、リーチ、握力、および障害の一因となる強皮症関連の症状に対処する活動の 8 つの領域が含まれていました。 各質問について、難易度は 0 ～ 3 で採点され、0 = 困難なし、1 = ある程度困難、2 = 非常に困難、3 = できない。 SHAQ の一部のドメインは、最初に測定されてから 0 ～ 3 のスケールに変更される視覚的なアナログ スケールです。 SHAQ-DI 合計スコアは、ドメイン スコアの合計を回答したドメインの数で割ったものとして計算され、その範囲は 0 (難易度なし) から 3 (難易度最大) までで、スコアが高いほど、障害が大きい/機能が低下していることを示します。 以下のデータ表では、「分析された数」= 指定された各カテゴリで利用可能なデータを持つ参加者を意味します。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目での修正ロドナン皮膚スコアの改善率
時間枠：ベースライン、52 週目
MRSS は、皮膚の厚さの臨床測定として受け入れられています。 研究者は、mRSS を使用して、17 の異なる皮膚部位（顔、手、指、腕の近位領域、腕の遠位領域、胸部、腹部、脚の近位領域、および脚の近位領域など）の簡単な触診を通じて皮膚の厚さを評価しました。脚の遠位領域、足）。 各皮膚部位は 0 ～ 3 のスケールで評価されました。ここで、0 = 正常な皮膚、1 = 軽度の厚さ、2 = 中程度の厚さ、3 = 重度の厚さでつまむことができない。 17 の体の領域における個々の部位の皮膚スコアを合計し、0 (正常な皮膚) から 51 (重度の肥厚) の範囲の合計 mRSS として定義しました。スコアが高いほど、皮膚肥厚の重症度が高く、結果が最悪であることを示します。 改善率 = ベースライン値からの変化をベースライン値 * 100 で割ったもの。 以下のデータ表では、「分析された参加者の総数」 = この結果測定に利用可能なデータを持つ参加者。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目のビジュアル アナログ スケール (VAS) スコアを使用した、医師による参加者の全体的な健康状態の改善の割合
時間枠：ベースライン、52 週目
医師全体評価 (医師によって報告) では、参加者の過去 1 週間の全体的な健康状態が、VAS に基づいて 0 (非常に悪い) から 100 (非常に良い) の範囲で数値化されました。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。 改善率 = ベースライン値からの変化をベースライン値 * 100 で割ったもの。 以下のデータでは、「分析された参加者の総数」 = この結果測定に利用可能なデータを持つ参加者。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目の視覚的アナログスケールスコアを使用した、参加者の全体的な健康状態に関する患者の総合評価の改善率
時間枠：ベースライン、52 週目
患者全体評価 (参加者によって報告) は、0 (非常に悪い) から 100 (非常に良い) の範囲の VAS に基づいて、過去 1 週間の参加者の全体的な健康状態を定量化しました。 スコアが高いほど、結果が良好であることを示します。 改善率 = ベースライン値からの変化をベースライン値 * 100 で割ったもの。 以下のデータ表では、「分析された参加者の総数」 = この結果測定に利用可能なデータを持つ参加者。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目における強皮症健康評価アンケート - 障害指数スコアの改善率
時間枠：ベースライン、52 週目
SHAQ-DI: 一般健康評価アンケート障害指数 (HAD-DI) 評価と、参加者の疾患の影響を調査するための強皮症固有の 6 つの VAS 項目。 一般的な HAD-DI 評価には、着替え、起床、食事、歩行、衛生、リーチ、握力、および障害の一因となる強皮症関連の症状に対処する活動の 8 つの領域が含まれていました。 各質問の難易度は 0 から 3 で採点されます。 0= 困難なし、1= ある程度困難、2= かなり困難、3= できない。 SHAQ の一部のドメインは、最初に測定されてから 0 ～ 3 のスケールに変更される視覚的なアナログ スケールです。 SHAQ-DI 合計スコアは、ドメイン スコアの合計を、0 (難易度なし) から 3 (最大難易度) の範囲で回答されたドメインの数で割ったものとして計算され、スコアが高いほど障害が大きい/機能が低下していることを示します。 改善率 = ベースライン値からの変化をベースライン値 * 100 で割ったもの。 「分析された参加者の総数」 = この結果測定に利用可能なデータを持つ参加者。
ベースライン、52 週目
DB 期間: ILD 参加者の 24 週目における予測努力性肺活量レベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、24 週目
FVCは、基礎的なILDの疾患状態に関連する肺機能の変化を評価するスパイロメーターによって測定される肺機能検査中に肺から吐き出された空気の総量でした。 DB期間中にプラセボ/ベルモスジルを投与された参加者については、ベースライン値は、参加者がDB期間中に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ILD 患者における 24 週目の予測 FVC レベルのベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
ベースライン、24 週目
DB 期間: 24 週目における一酸化炭素 (DLco) の肺の拡散能力の予測パーセントのベースラインからの変化-ILD 参加者
時間枠：ベースライン、24 週目
DLco は、肺が空気から血液にガスを移動させる能力の測定値です。 参加者は、一酸化炭素などの無害な微量のトレーサーガスを含む空気を吸い込みます。 参加者は 10 秒間息を止め、その後急速に息を吐き出します（吐き出します）。 呼気中に吸収されたトレーサーガスの量を測定するために、呼気ガスが検査されました。 DB期間中にプラセボ/ベルモスジルを投与された参加者については、ベースライン値は、参加者がDB期間中に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ILD 患者における 24 週目の DLco 予測パーセントのベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
ベースライン、24 週目
DB 期間: ILD 参加者の 24 週目における予測努力呼気量 (FEV1) パーセントのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24 週目
FEV1 は、肺活量計で測定した強制呼気の最初の 1 秒間に吐き出された空気の量でした。 DB期間中にプラセボ/ベルモスジルを投与された参加者については、ベースライン値は、参加者がDB期間中に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ILD 患者における 24 週目の予測 FEV1 パーセントのベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
ベースライン、24 週目
DB 期間: 24 週目での予測残気量 (RV) パーセントのベースラインからの変化 - ILD 参加者
時間枠：ベースライン、24 週目
RV は、最大限に勢いよく吐き出した後に肺内に残る空気の量です。 DB期間中にプラセボ/ベルモスジルを投与された参加者については、ベースライン値は、参加者がDB期間中に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ILD 患者における 24 週目の予測 RV パーセントのベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
ベースライン、24 週目
DB 期間: 24 週目での予測総肺活量 (TLC) のパーセントのベースラインからの変化-ILD 参加者
時間枠：ベースライン、24 週目
TLC は、吸気の最大努力時の肺内の空気の体積です。 DB期間中にプラセボ/ベルモスジルを投与された参加者については、ベースライン値は、参加者がDB期間中に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ILD 患者における 24 週目の予測 TLC パーセントのベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: ILD 参加者の 52 週目における予測努力肺活量のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、52 週目
FVCは、基礎的なILDの疾患状態に関連する肺機能の変化を評価するスパイロメーターによって測定される肺機能検査中に肺から吐き出された空気の総量でした。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ILD 患者における 52 週目の予測 FVC パーセントのベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目における一酸化炭素の肺の予測拡散能パーセントのベースラインからの変化-ILD 参加者
時間枠：ベースライン、52 週目
DLco は、肺が空気から血液にガスを移動させる能力の測定値です。 参加者は、一酸化炭素などの無害な微量のトレーサーガスを含む空気を吸い込みます。 参加者は 10 秒間息を止め、その後急速に息を吐き出します（吐き出します）。 呼気中に吸収されたトレーサーガスの量を測定するために、呼気ガスが検査されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ILD 患者における 52 週目の予測 DLco パーセントのベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目での予測努力呼気量パーセントのベースラインからの変化 - ILD 参加者
時間枠：ベースライン、52 週目
FEV1 は、肺活量計で測定した強制呼気の最初の 1 秒間に吐き出された空気の量でした。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ILD 患者における 52 週目の予測 FEV1 パーセントのベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目での予測残存量パーセントのベースラインからの変化 - ILD 参加者
時間枠：ベースライン、52 週目
RV は、最大限に勢いよく吐き出した後に肺内に残る空気の量です。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ILD 患者における 52 週目の予測 RV パーセントのベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
ベースライン、52 週目
OLE 期間: 52 週目における予測総肺活量のベースラインからの変化 - ILD 参加者
時間枠：ベースライン、52 週目
TLC は、吸気の最大努力時の肺内の空気の体積です。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 ILD 患者における 52 週目の予測 TLC パーセントのベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
ベースライン、52 週目
DB 期間: ベースライン時に肺線維症を患った参加者数と 24 週目の ILD 参加者数
時間枠：ベースライン、24 週目
肺線維症は、肺組織が損傷を受けて怖れる肺の病気です。 肺線維症は、高解像度コンピューター断層撮影法 (HRCT) を使用して評価されました。 HRCT は、診断と重症度の段階分けに使用されるコンピューター断層撮影の一種です。 純粋な地上クラスの不透明度、肺線維症、およびハチの巣が、各肺 (右および左) および 3 つの肺ゾーン (上部、中部、および下部) で記録されました。 検出された量は、異常/肺線維症については、なし、1 ～ 25%、26 ～ 50%、51 ～ 75%、および >75% の範囲で分類的に記録されました。 DB期間中にプラセボ/ベルモスジルを投与された参加者については、ベースライン値は、参加者がDB期間中に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 このアウトカム測定では、ベースラインおよび 24 週目に肺線維症を患った参加者の数が報告されます。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: ベースライン時に肺線維症を患った参加者数と 52 週目の ILD 参加者数
時間枠：ベースライン、52 週目
肺線維症は、肺組織が損傷を受けて怖れる肺の病気です。 肺線維症は HRCT を使用して評価されました。 HRCT は、診断と重症度の段階分けに使用されるコンピューター断層撮影の一種です。 純粋な地上クラスの不透明度、肺線維症、およびハチの巣が、各肺 (右および左) および 3 つの肺ゾーン (上部、中部、および下部) で記録されました。 検出された量は、異常/肺線維症については、なし、1 ～ 25%、26 ～ 50%、51 ～ 75%、および >75% の範囲で分類的に記録されました。 このアウトカム測定では、ベースラインおよび 52 週目に肺線維症を患った参加者の数が報告されます。 以下のデータ表では、「分析された参加者の総数」 = この結果測定について利用可能なデータを持つ参加者、「分析された数」 = 指定された各カテゴリについて利用可能なデータを持つ参加者。
ベースライン、52 週目
DB 期間: 薬物動態: ベルモスジルおよびその代謝物の血漿中濃度 (KD025m2)
時間枠：4週目および8週目の投与前および投与3時間後
この転帰測定では、投与前および投与後 3 時間の 4 週目および 8 週目のベルモスジルおよびその代謝産物 (KD025m2) の血漿濃度が報告されます。 定量下限 (LLOQ) は 10 ナノグラム/ミリリットル (ng/mL) でした。
4週目および8週目の投与前および投与3時間後
治療中に発生した有害事象（TEAE）および治療中に発生した重篤な有害事象（TESAE）が発生した参加者の数
時間枠：DB期間の場合：1日目（0週目）から28週目まで。 OLE期間の場合：第29週から最後の治験薬投与後4週間まで（すなわち、第56週まで）
有害事象（AE）：治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしも治療との因果関係がある必要はありません。 重篤な有害事象 (SAE) とは、いかなる用量でも、死亡に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長が必要となる、持続的または重大な障害/無能力をもたらす、先天異常/先天性欠損を引き起こす、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。 、医学的に重要な出来事でした。 TEAE：治験薬の初回投与後に発症したAE、またはTEAE期間中に悪化した既存のAE（DB期間の場合：1日目（第0週）から28週まで、OLE期間の場合：29週から最終投与後4週間まで）研究薬の投与）。
DB期間の場合：1日目（0週目）から28週目まで。 OLE期間の場合：第29週から最後の治験薬投与後4週間まで（すなわち、第56週まで）
DB 期間: バイタルサインのベースラインからの変化: 24 週目の収縮期血圧と拡張期血圧
時間枠：ベースライン、24 週目
参加者は座位で休んだ後、バイタルサイン（収縮期血圧と拡張期血圧）が測定されました。 バイタルサインの評価は、心電図 (ECG) およびその他の予定された評価の前に実施されました。 この結果測定では、24 週目の収縮期血圧と拡張期血圧のベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE: バイタルサインのベースラインからの変化: 52 週目の収縮期血圧と拡張期血圧
時間枠：ベースライン、52 週目
この結果測定では、52 週目の収縮期血圧と拡張期血圧のベースラインからの変化が報告されました。 参加者は座位で休んだ後、バイタルサイン（収縮期血圧と拡張期血圧）が測定されました。 バイタルサインの評価は、ECG およびその他のスケジュールの評価の前に実施されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB期間: バイタルサインのベースラインからの変化: 24週目の脈拍
時間枠：ベースライン、24 週目
参加者は座位で休んだ後、バイタルサイン（脈拍）を測定しました。 バイタルサインの評価は、ECG およびその他の予定された評価の前に実施されました。 バイタルサインのベースラインからの変化: 24 週目の脈拍がこの結果測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: バイタルサインのベースラインからの変化: 52 週目の脈拍
時間枠：ベースライン、52 週目
参加者は座位で休んだ後、バイタルサイン（脈拍）を測定しました。 バイタルサインの評価は、ECG およびその他の予定された評価の前に実施されました。 バイタルサインのベースラインからの変化: 52 週目の脈拍がこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB期間: バイタルサインのベースラインからの変化: 24週目の呼吸数
時間枠：ベースライン、24 週目
参加者は座位で休んだ後、バイタルサイン（呼吸数）が測定されました。 バイタルサインの評価は、ECG およびその他の予定された評価の前に実施されました。 バイタルサインのベースラインからの変化: 24 週目の呼吸数がこの結果測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: バイタルサインのベースラインからの変化: 52 週目の呼吸数
時間枠：ベースライン、52 週目
参加者は座位で休んだ後、バイタルサイン（呼吸数）が測定されました。 バイタルサインの評価は、ECG およびその他の予定された評価の前に実施されました。 バイタルサインのベースラインからの変化: 52 週目の呼吸数がこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB 期間: 12 誘導心電図 (ECG) 値のベースラインからの変化: 24 週目の心拍数
時間枠：ベースライン、24 週目
ＥＣＧは、参加者が少なくとも５分間仰臥位で休んだ後に記録され、血液サンプル採取の前に実施された。 12 誘導 ECG 値のベースラインからの変化: 24 週目の心拍数がこの結果測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 12 誘導心電図値のベースラインからの変化: 52 週目の心拍数
時間枠：ベースライン、52 週目
ＥＣＧは、参加者が少なくとも５分間仰臥位で休んだ後に記録され、血液サンプル採取の前に実施された。 12 誘導 ECG 値のベースラインからの変化: 52 週目の心拍数がこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB 期間: 12 誘導心電図値のベースラインからの変化: 24 週目の PR 間隔、RR 間隔、QRS 間隔、QT 間隔、および QTcF 間隔
時間枠：ベースライン、24 週目
ＥＣＧは、参加者が少なくとも５分間仰臥位で休んだ後に記録され、血液サンプル採取の前に実施された。 この結果測定では、24 週目の 12 誘導 ECG 値のベースラインからの変化: PR 間隔、RR 間隔、QRS 間隔、QT 間隔、QTcF 間隔が報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 12 誘導心電図値のベースラインからの変化: 52 週目の PR 間隔、RR 間隔、QRS 間隔、QT 間隔、および QTcF 間隔
時間枠：ベースライン、52 週目
ＥＣＧは、参加者が少なくとも５分間仰臥位で休んだ後に記録され、血液サンプル採取の前に実施された。 この結果測定では、52 週目の 12 誘導 ECG 値のベースラインからの変化: PR 間隔、RR 間隔、QRS 間隔、QT 間隔、および QTcF 間隔が報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24週目の好塩基球/白血球、好酸球/白血球、リンパ球/白血球、単球/白血球および好中球/白血球の割合
時間枠：ベースライン、24 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24 週目の好塩基球/白血球、好酸球/白血球、リンパ球/白血球、単球/白血球および好中球/白血球の割合がこの結果測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目の好塩基球/白血球、好酸球/白血球、リンパ球/白血球、単球/白血球および好中球/白血球の割合
時間枠：ベースライン、52 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目の好塩基球/白血球、好酸球/白血球、リンパ球/白血球、単球/白血球および好中球/白血球の割合がこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB 期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24 週目のヘマトクリット
時間枠：ベースライン、24 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 このアウトカム測定では、24 週目の血液学的パラメーター (ヘマトクリット、1.0 の割合) のベースラインからの変化が報告されました。 ヘマトクリットは、赤血球で構成される全血の体積のパーセンテージです。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目のヘマトクリット
時間枠：ベースライン、52 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 このアウトカム測定では、52 週目の血液学的パラメーター (ヘマトクリット、1.0 の割合) のベースラインからの変化が報告されました。 ヘマトクリットは、赤血球で構成される全血の体積のパーセンテージです。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB 期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24 週目のヘモグロビン
時間枠：ベースライン、24 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 このアウトカム測定では、24 週目の血液学的パラメーター: ヘモグロビンのベースラインからの変化が報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目のヘモグロビン
時間枠：ベースライン、52 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目のヘモグロビンがこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24週目の赤血球平均赤血球体積
時間枠：ベースライン、24 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24 週目の赤血球平均赤血球体積がこの結果測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目の赤血球平均赤血球体積
時間枠：ベースライン、52 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目の赤血球平均赤血球体積がこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24週目の血小板
時間枠：ベースライン、24 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24 週目の血小板がこの結果測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目の血小板
時間枠：ベースライン、52 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目の血小板がこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB 期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24 週目の赤血球
時間枠：ベースライン、24 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24 週目の赤血球がこの結果測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目の赤血球
時間枠：ベースライン、52 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目の赤血球がこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB 期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24 週目の白血球
時間枠：ベースライン、24 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 24 週目の白血球がこの結果測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目の白血球
時間枠：ベースライン、52 週目
血液学的パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルを収集しました。 血液学的パラメータのベースラインからの変化: 52 週目の白血球がこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB 期間: 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 24 週目のアルブミン、グロブリン、タンパク質
時間枠：ベースライン、24 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 臨床化学パラメータのベースラインからの変化: 24 週目のアルブミン、グロブリン、タンパク質がこの結果測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 52 週目のアルブミン、グロブリン、タンパク質
時間枠：ベースライン、52 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 臨床化学パラメータのベースラインからの変化: 52 週目のアルブミン、グロブリン、タンパク質がこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB期間: 臨床化学パラメータのベースラインからの変化: 24週目のアルカリホスファターゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、クレアチンキナーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、および乳酸デヒドロゲナーゼ
時間枠：ベースライン、24 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 臨床化学パラメータのベースラインからの変化: 24 週目のアルカリホスファターゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、クレアチンキナーゼ、ガンマ-グルタミルトランスフェラーゼ、乳酸デヒドロゲナーゼがこのアウトカム測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 52 週目のアルカリホスファターゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、クレアチンキナーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ、および乳酸デヒドロゲナーゼ
時間枠：ベースライン、52 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 このアウトカム測定では、臨床化学パラメーターのベースラインからの変化:アルカリホスファターゼ、アラニンアミノトランスフェラーゼ、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、クレアチンキナーゼ、ガンマ-グルタミルトランスフェラーゼ、および乳酸デヒドロゲナーゼの52週目での変化が報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB 期間: 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 24 週目の重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、グルコース、カリウム、マグネシウム、リン酸塩、ナトリウム
時間枠：ベースライン、24 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 このアウトカム測定では、臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 24 週目の重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、グルコース、カリウム、マグネシウム、リン酸塩、ナトリウムが報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 52 週目の重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、グルコース、カリウム、マグネシウム、リン酸塩、ナトリウム
時間枠：ベースライン、52 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 52 週目の重炭酸塩、血中尿素窒素、カルシウム、塩化物、グルコース、カリウム、マグネシウム、リン酸塩、ナトリウムがこのアウトカム測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB期間: 臨床化学パラメータのベースラインからの変化: 24週目の直接ビリルビン、ビリルビン、クレアチニンおよび尿酸塩
時間枠：ベースライン、24 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 24 週目の直接ビリルビン、ビリルビン、クレアチニン、および尿酸塩がこの結果測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE期間: 臨床化学パラメータのベースラインからの変化: 52週目の直接ビリルビン、ビリルビン、クレアチニンおよび尿酸値
時間枠：ベースライン、52 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 52 週目の直接ビリルビン、ビリルビン、クレアチニンおよび尿酸塩がこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB 期間: 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 24 週目に補正されたカルシウム
時間枠：ベースライン、24 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 24 週目に補正されたカルシウムがこの結果測定で報告されました。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 52 週目に補正されたカルシウム
時間枠：ベースライン、52 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 52 週目に補正されたカルシウムがこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目
DB期間: 臨床化学におけるベースラインからの変化パラメータ: 24週目の糸球体濾過率
時間枠：ベースライン、24 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 24 週目の糸球体濾過率がこの結果測定で報告されました。 拡張測定単位は、1.73 平方メートルあたりのミリリットル/分です。
ベースライン、24 週目
OLE 期間: 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 52 週目の糸球体濾過率
時間枠：ベースライン、52 週目
臨床化学パラメーターを評価するために、指定された時点で血液サンプルが収集されました。 臨床化学パラメーターのベースラインからの変化: 52 週目の糸球体濾過率がこの結果測定で報告されました。 DB期間にプラセボを投与され、OLE期間に再ランダム化された参加者、OLE期間 ベースラインは、参加者がOLE期間に最初のベルモスジルの投与を受ける前に得られた有効かつ最後の非欠損値として定義されました。 DB期間にベルモスジルを投与され、OLE期間にもベルモスジルを継続した参加者。ベースライン値は、参加者がDB期間に最初の治験薬を投与される前の29日以内に取得された有効かつ最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、52 週目

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
薬力学 (PD): バイオマーカー分析
時間枠：ベースライン、24 週目、52 週目
ベースラインから 24 週目および 52 週目までの細胞外マトリックス代謝回転を示す血清中のコラーゲン バイオマーカーの濃度の変化を評価すること。
ベースライン、24 週目、52 週目
PD: 皮膚生検サンプルの組織学
時間枠：52週目まで
ベースライン時、24 週目、および任意で 52 週目に被験者から採取した皮膚生検サンプルのヘマトキシリンおよびエオジン染色。
52週目まで
PD: 皮膚生検サンプルの遺伝子発現
時間枠：ベースライン、24 週目、52 週目
ベースライン時、24 週目、および任意で 52 週目に被験者から採取した皮膚生検から、炎症および線維症に関連するマーカーの異なる遺伝子発現を評価すること。
ベースライン、24 週目、52 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Kadmon, a Sanofi Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年6月26日

一次修了 (実際)

2022年8月9日

研究の完了 (実際)

2023年2月17日

試験登録日

最初に提出

2018年11月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年4月17日

最初の投稿 (実際)

2019年4月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年8月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年8月4日

最終確認日

2023年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • EFC17665
  • KD025-209 (その他の識別子：Kadmon)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、白紙の症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、対象となる研究、アクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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