KD025 hos forsøgspersoner med diffus kutan systemisk sklerose
4. august 2023 opdateret af: Kadmon, a Sanofi Company
En fase 2, randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblind, åben-label Extension Multicenter-undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Belumosudil (KD025) hos forsøgspersoner med diffus kutan systemisk sklerose
Dette randomiserede, placebokontrollerede fase 2-studie søger at evaluere effektiviteten og sikkerheden af belumosudil (KD025) til behandling af diffus kutan systematisk sklerose.
Efter berettigelsesbekræftelse vil i alt 60 voksne forsøgspersoner blive indskrevet og randomiseret i 3 grupper (1:1:1) til enten at modtage oralt administreret belumosudil (200 mg én gang dagligt og 200 mg to gange dagligt) eller matchet placebo i 28 uger.
Doseringen af studielægemidlet vil være i 52 uger: dobbeltblindet i de første 28 uger efterfulgt af en åben forlængelse på 24 uger.
Efter afblænding vil forsøgspersonerne på belumosudil fortsætte med den samme belumosudil-dosis, hvorimod forsøgspersonerne i placebogruppen vil blive re-randomiseret til en af belumosudil-doserne.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Systemisk sklerose (SSc) er en kronisk autoimmun sygdom, der forårsager udbredt mikrovaskulær skade og overdreven aflejring af kollagen i huden og de indre organer. Begrænset kutan systemisk sklerose er primært kutan og påvirker hænder, arme og ansigt. Diffus kutan systemisk sklerose (dcSSc) er en mere alvorlig manifestation af sygdommen og er ofte hurtigt fremadskridende, og involverer ikke kun huden, men involverer også indre organer, herunder nyre, hjerte og lunger.
Forsøgspersoner, der har underskrevet en informeret samtykkeformular, der er godkendt af et institutionelt revisionsudvalg/uafhængig etisk komité, og som har opfyldt alle inklusions-/eksklusionskriterierne, vil blive tilmeldt. I alt 60 forsøgspersoner vil blive randomiseret i 3 grupper (1:1:1) for at modtage oralt administreret belumosudil 200 mg én gang dagligt (QD; n = 20 forsøgspersoner), belumosudil 200 mg to gange dagligt (BID; n = 20 forsøgspersoner), eller matchet placebo (n = 20 forsøgspersoner) i 28 uger. Undersøgelsen vil være dobbeltblindet i de første 28 uger efterfulgt af en åben forlængelse på 24 uger. Efter afblindning vil forsøgspersonerne i gruppe 1 og 2 fortsætte med den samme belumosudil-dosis, hvorimod forsøgspersonerne i placebogruppen vil blive re-randomiseret til enten belumosudil 200 mg én gang dagligt eller belumosudil 200 mg to gange dagligt på 1:1 måde.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
36
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85004
- Viable Research Management_Site number 131
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
- Mayo Clinic - Scottsdale_Site number 150
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- University of California, SD_Site number 008
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90045
- Pacific Arthrirtis Care Center_Site number 136
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- University of California - Los Angeles_Site number 104
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford University Medical Center_Site number 143
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
- University of Connecticut_Site number 147
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
- Yale University School of Medicine_Site number 140
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
- Georgetown University_Site number 035
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33765
- St. Francis Medical_Site number 085
-
DeBary, Florida, Forenede Stater, 32713
- Omega Research Consultants_Site number 133
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern Medicine_Site number 124
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70115
- DelRicht Research_Site number 159
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224
- Johns Hopkins University School of Medicine_Site number 134
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital_Site number 002
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
- Boston University_Site number 137
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota_Site number 051
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic_Site number 146
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Medical Center_Site number 086
-
New York, New York, Forenede Stater, 10021
- Hospital For Special Surgery_Site number 138
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital_Site number 096
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center_Site number 149
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina_Site number 054
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
- Virginia Mason Medical Center_Site number 145
-
Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
- Premier Clinical Research_Site number 130
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin_Site number 012
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 100 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige forsøgspersoner ≥ 18 år med diagnosen dcSSc i henhold til 2013 American College of Rheumatology og European League Against Rheumatism kriterier
- Skal have sygdomsvarighed (defineret som intervallet fra første manifestation af ikke-Raynaud-sygdom) på ≤ 5 år
- Skal have mRSS på ≥ 15 men ≤ 35
Aktiv sygdom defineret som en af følgende inden for de 6 måneder forud for screening:
- Forøgelse af mRSS med ≥ 3 enheder
- Forøgelse af mRSS med ≥ 2 enheder med involvering af 1 nyt kropsområde
- Inddragelse af 2 nye kropsområder
- Symptomer, der tyder på hudaktivitet, såsom svær kutan kløe eller svie
- Forsøgspersoner, der samtidig får immunsuppression, skal have en stabil dosis i mindst 3 måneder før screening
Tilstrækkelige organ- og knoglemarvsfunktioner vurderet i løbet af de 28 dage før tilmelding som følger:
- Absolut neutrofiltal ≥ 1,5 × 10^9/L
- Blodpladeantal ≥ 100 × 10^9/L
- Total bilirubin ≤ 1,0 × øvre normalgrænse (ULN);
- Alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) og serumkreatinin ≤ 1,5 × ULN.
Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder har en negativ graviditetstest ved screening. Kvinder i den fødedygtige alder er defineret som seksuelt modne kvinder uden forudgående hysterektomi, eller som har haft tegn på menstruation inden for de seneste 12 måneder. Kvinder, der har været amenoré i 12 eller flere måneder, anses dog stadig for at være i den fødedygtige alder, hvis amenoréen muligvis skyldes tidligere kemoterapi, anti-østrogener eller ovarieundertrykkelse.
- Kvinder i den fødedygtige alder (dvs. menstruerende kvinder) skal have en negativ uringraviditetstest (positive urinprøver skal bekræftes ved serumtest) inden for 24-timersperioden forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
- Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder, der er tilmeldt undersøgelsen, skal acceptere at bruge 2 former for accepterede præventionsmetoder i løbet af undersøgelsen og i 3 måneder efter deres sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Effektiv prævention omfatter (1) intrauterin enhed plus 1 barrieremetode; (2) på stabile doser af hormonel prævention i mindst 3 måneder (f.eks. oral, injicerbar, implanteret, transdermal) plus 1 barrieremetode; eller (3) to barrieremetoder. Effektive barrieremetoder er mandlige eller kvindelige kondomer, membraner og sæddræbende midler (cremer eller geler, der indeholder et kemikalie til at dræbe sædceller) eller en vasektomiseret partner.
- For mandlige patienter, der er seksuelt aktive, og som er partnere med præmenopausale kvinder, aftale om at bruge 2 former for prævention som i kriterium nummer 7 ovenfor under behandlingsperioden og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
- Mandlige forsøgspersoner må ikke donere sæd i 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
- Kunne give skriftligt informeret samtykke forud for udførelse af undersøgelsesspecifikke procedurer.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersonen har korrigeret QT-interval QTcF > 450 ms
- Igangværende brug eller nuværende brug af samtidig medicin, der vides at have potentiale for QTc-forlængelse
- Kvinde, der er gravid eller ammer
- Deltog i en anden undersøgelse med et forsøgslægemiddel inden for 28 dage efter undersøgelsens start (for undersøgelser, der involverede biologiske lægemidler inden for 3 halveringstider af det biologiske)
- Anamnese eller andre tegn på alvorlig sygdom eller andre forhold, der ville gøre forsøgspersonen efter investigatorens mening uegnet til undersøgelsen
- Kronisk hjertesvigt med New York Heart Association klasse II, III eller IV
- Akut eller kronisk leversygdom (f.eks. skrumpelever)
- Positiv human immundefekt virus (HIV) test
- Aktiv hepatitis C-virus (HCV), hepatitis B-virus (HBV) eller positiv fuldblods tuberkulintest
- Diagnosticeret med en hvilken som helst malignitet inden for 3 år efter indskrivning, med undtagelse af basalcelle eller fuldstændigt resekeret pladecellecarcinom i huden, resekeret in situ cervikal malignitet, resekeret bryst ductal carcinom in situ eller lavrisiko prostatacancer efter kurativ resektion
- Har tidligere været udsat for belumosudil eller kendt allergi/følsomhed over for belumosudil eller enhver anden ROCK2-hæmmer
- Sklerodermi nyrekrise inden for 4 måneder før indskrivning
- FVC ≤ 50 % forudsagt.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Belumosudil QD/Belumosudil QD
Deltagerne modtog belumosudil 200 mg tablet, QD oralt i 28 uger i DB-perioden.
Efter afslutning af DB-perioden gik deltagerne ind i en åben forlængelsesperiode (OLE) og fortsatte med at modtage belumosudil 200 mg tablet QD oralt i 24 uger i OLE-perioden (dvs. op til uge 52).
|
ROCK-2 hæmmer
|
|
Eksperimentel: Belumosudil BID/Belumosudil BID
Deltagerne modtog belumosudil 200 mg tablet BID oralt i 28 uger i DB-perioden.
Efter afslutning af DB-perioden gik deltagerne ind i OLE-perioden og fortsatte med at modtage belumosudil 200 mg tablet BID oralt i 24 uger i OLE-perioden (dvs. op til uge 52).
|
ROCK-2 hæmmer
|
|
Placebo komparator: DB-periode: Placebo
Deltagerne modtog placebo (matchet til belumosudil) tablet, oralt i 28 uger i DB-perioden.
|
Inaktivt stof
|
|
Eksperimentel: OLE-periode: Placebo/Belumosudil QD
Deltagere, der havde fået placebo i DB-perioden, blev indført og re-randomiseret i OLE-perioden og modtog belumosudil 200 mg tablet QD oralt i 24 uger (dvs. op til uge 52) i OLE-perioden.
|
ROCK-2 hæmmer
|
|
Eksperimentel: OLE-periode: Placebo/Belumosudil BID
Deltagere, der havde modtaget placebo i DB-perioden, blev indført og re-randomiseret i OLE-perioden og modtog belumosudil 200 mg tablet BID oralt i 24 uger (dvs. op til uge 52) i OLE-perioden.
|
ROCK-2 hæmmer
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
DB-periode: Antal deltagere med kombineret responsindeks i diffus kutan systemisk sklerose (CRISS)-score større end eller lig med (>=) 60 procent (%) i uge 24
Tidsramme: Uge 24
|
CRISS komponenter inkluderede følgende domæner: mRSS, FVC procent forudsagt, læge global vurdering, patient global vurdering og SHAQ-DI.
En algoritme bestemmer den forudsagte sandsynlighed for forbedring fra baseline ved at inkorporere ændring fra baseline i mRSS, FVC procent forudsagt, læge og patient globale vurderinger og SHAQ-DI.
Resultatet er en kontinuerlig variabel mellem 0,0 og 1,0 (0 til 100%).
Højere score indikerede større sandsynlighed for forbedring.
CRISS-score >= 60% blev betragtet som den minimalt vigtige forskel.
Deltagerne blev ikke betragtet som forbedrede og tildelt en sandsynlighed for forbedring lig med 0,0, hvis de udviklede ny indtræden af nyrekrise, ny indtræden eller forværring af lungefibrose, ny indtræden af pulmonal arteriel hypertension eller ny indtræden af venstre ventrikelsvigt under forsøget.
Metoden Last observation carrying forward (LOCF) blev brugt til at håndtere manglende data.
|
Uge 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
DB-periode: kombineret responsindeks i diffus kutan systemisk sklerosescore i uge 24
Tidsramme: Uge 24
|
CRISS komponenter inkluderede følgende domæner: mRSS, FVC procent forudsagt, læge global vurdering, patient global vurdering og SHAQ-DI.
En algoritme bestemmer den forudsagte sandsynlighed for forbedring fra baseline ved at inkorporere ændring fra baseline i mRSS, FVC procent forudsagt, læge og patient globale vurderinger og SHAQ-DI.
Resultatet er en kontinuerlig variabel mellem 0,0 og 1,0 (0 til 100%).
En højere score indikerede større sandsynlighed for forbedring.
Deltagerne blev ikke betragtet som forbedrede og tildelt en sandsynlighed for forbedring lig med 0,0, hvis de udviklede ny indtræden af nyrekrise, ny indtræden eller forværring af lungefibrose, ny indtræden af pulmonal arteriel hypertension, ny indtræden af venstre ventrikelsvigt under forsøget.
Mindste kvadraters (LS) middelværdi og 95 % konfidensinterval (CI) blev opnået ved blandingseffektmodel for gentagne mål (MMRM).
|
Uge 24
|
|
OLE-periode: kombineret responsindeks i diffus kutan systemisk sklerose-score i uge 52
Tidsramme: Uge 52
|
CRISS-komponenter inkluderede følgende domæner: mRSS, procent forudsagt FVC, læge global vurdering, patient global vurdering og SHAQ-DI.
En algoritme bestemmer den forudsagte sandsynlighed for forbedring fra baseline ved at inkorporere ændring fra baseline i mRSS, FVC procent forudsagt, læge og patient globale vurderinger og SHAQ-DI.
Resultatet var en kontinuerlig variabel mellem 0,0 og 1,0 (0 til 100%).
Højere score indikerede større sandsynlighed for forbedring.
Deltagerne blev ikke betragtet som forbedrede og tildelt en sandsynlighed for forbedring lig med 0,0, hvis de udviklede ny indtræden af nyrekrise, ny indtræden eller forværring af lungefibrose, ny indtræden af pulmonal arteriel hypertension, ny indtræden af venstre ventrikelsvigt under forsøget.
LOCF-metoden blev brugt til at håndtere manglende data.
|
Uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i Modified Rodnan Skin Score (mRSS) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
mRSS er et accepteret klinisk mål for hudtykkelse.
Efterforskeren vurderede hudtykkelsen ved hjælp af mRSS gennem simpel palpation på 17 forskellige hudsteder (f.eks. ansigt, hænder, fingre; proksimalt område af armene, distale område af arme, thorax, abdomen; proksimalt område af benene og distale område område af ben, fødder).
Hvert hudsted blev bedømt på en skala fra 0 til 3; hvor 0 = normal hud, 1 = mild tykkelse, 2 = moderat tykkelse og 3 = svær tykkelse og ude af stand til at klemme.
Individuelle hudscorer i de 17 kropsområder blev summeret og defineret som den totale mRSS, der varierede fra 0 (normal hud) til 51 (alvorlig fortykkelse), hvor højere score indikerede større sværhedsgrad af hudfortykkelse/værste udfald.
LS gennemsnit og 95 % CI blev beregnet ved hjælp af MMRM model.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
FVC var den samlede mængde luft, der blev udåndet fra lungerne under lungefunktionstesten målt med spirometer, som vurderede ændringen i lungefunktion relateret til sygdomsstatus for en underliggende interstitiel lungesygdom (ILD).
LS gennemsnit og 95 % CI blev opnået fra MMRM model.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i lægens globale vurdering af deltagerens generelle helbred ved hjælp af visuel analog skala-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Physician Global Assessment (rapporteret af lægen) kvantificerede deltagerens generelle helbred i løbet af den sidste uge baseret på VAS, som varierede fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (fremragende).
Højere score indikerede bedre resultat.
LS gennemsnit og 95 % CI blev opnået fra MMRM model.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i patientens globale vurdering af deltagerens generelle helbred ved brug af visuel analog skala-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Patient Global Assessment (rapporteret af deltageren) kvantificerede deltagerens generelle helbred i løbet af den sidste uge baseret på en VAS, der varierede fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (fremragende).
Højere score indikerede bedre resultat.
LS gennemsnit og 95 % CI blev opnået fra MMRM model.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i Sclerodermi Health Assessment Questionnaire-Disability Index (SHAQ-DI) Samlet score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
SHAQ-DI inkluderede den generelle sundhedsvurdering spørgeskema-invaliditetsindeks (HAD-DI) vurdering og 6 sklerodermi-specifikke VAS-elementer for at udforske virkningen af deltagerens sygdom.
Generel HAD-DI-vurdering inkluderede 8 domæner: påklædning, rejse sig, spise, gå, hygiejne, rækkevidde, greb og aktiviteter, der adresserer sclerodermi-relaterede manifestationer, der bidrager til handicap.
Det er et livskvalitetsmål.
For hvert spørgsmål blev sværhedsgraden scoret fra 0 til 3, hvor 0=ingen sværhedsgrad, 1=nogle sværhedsgrad, 2=meget sværhedsgrad, 3=ikke i stand til at udføre.
Nogle domæner i SHAQ'en er visuelle analoge skalaer, der først måles og derefter ændres til en 0-3 skala.
SHAQ-DI totalscore blev beregnet som summen af domænescores divideret med antallet af besvarede domæner, og den varierede fra 0 (ingen sværhedsgrad) til 3 (maksimal sværhedsgrad), hvor højere score indikerede større handicap/værre funktionalitet.
LS gennemsnit og 95 % CI blev opnået fra MMRM model.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Procentvis forbedring i modificeret Rodnan-hudscore i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
MRSS er et accepteret klinisk mål for hudtykkelse.
Efterforskeren vurderede hudtykkelsen ved hjælp af mRSS gennem simpel palpation på 17 forskellige hudsteder (f.eks. ansigt, hænder, fingre; proksimalt område af armene, distale område af arme, thorax, abdomen; proksimalt område af benene og distale område område af ben, fødder).
Hvert hudsted blev bedømt på en skala fra 0 til 3; hvor 0 = normal hud, 1 = mild tykkelse, 2 = moderat tykkelse og 3 = svær tykkelse og ude af stand til at klemme.
Individuelle hudscorer i de 17 kropsområder blev summeret og defineret som den totale mRSS, der varierede fra 0 (normal hud) til 51 (alvorlig fortykkelse), hvor højere score indikerede større sværhedsgrad af hudfortykkelse/værste udfald.
Procentvis forbedring = ændring fra basisværdi divideret med basisværdi*100.
LS gennemsnit og 95 % CI blev opnået fra MMRM model.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Procentvis forbedring i lægens globale vurdering af deltagerens generelle helbred ved hjælp af Visual Analogue Scale (VAS)-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Physician Global Assessment (rapporteret af lægen) kvantificerede deltagerens generelle helbred i løbet af den sidste uge baseret på VAS, som varierede fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (fremragende).
Højere score indikerede bedre resultat.
Procentvis forbedring = ændring fra basisværdi divideret med basisværdi*100.
LS gennemsnit og 95 % CI blev opnået fra MMRM model.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Procentvis forbedring i patientens globale vurdering af deltagerens generelle helbred ved brug af visuel analog skala-score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Patient Global Assessment (rapporteret af deltageren) kvantificerede deltagerens generelle helbred i løbet af den sidste uge baseret på en VAS, der varierede fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (fremragende).
Højere score indikerede bedre resultat.
Procentvis forbedring = ændring fra basisværdi divideret med basisværdi*100.
LS gennemsnit og 95 % CI blev opnået fra MMRM model.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB Periode: Procentvis forbedring i Sclerodermi Health Assessment Questionnaire-Disability Index (SHAQ-DI) Samlet score i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
SHAQ-DI inkluderede generel HAD-DI-vurdering og 6 sklerodermi-specifikke VAS-elementer for at undersøge virkningen af deltagerens sygdom.
Generel HAD-DI-vurdering inkluderede 8 domæner: påklædning, rejse sig, spise, gå, hygiejne, rækkevidde, greb og aktiviteter, der adresserer sclerodermi-relaterede manifestationer, der bidrager til handicap.
For hvert spørgsmål blev sværhedsgraden scoret fra 0 til 3, hvor 0=ingen sværhedsgrad, 1=nogle sværhedsgrad, 2=meget sværhedsgrad, 3=ikke i stand til at udføre.
Nogle domæner i SHAQ er visuelle analoge skalaer, der måles først og derefter ændres til 0-3 skala.
SHAQ-DI totalscore blev beregnet som summen af domænescores divideret med antallet af besvarede domæner, og den varierede fra 0 (ingen sværhedsgrad) til 3 (maksimal sværhedsgrad), hvor højere score indikerede større handicap/værre funktionalitet.
Procentvis forbedring = ændring fra basisværdi divideret med basisværdi*100.
LS gennemsnit og 95 % CI blev opnået fra MMRM model.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i modificeret Rodnan-hudscore i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
MRSS er et accepteret klinisk mål for hudtykkelse.
Efterforskeren vurderede hudtykkelsen ved hjælp af mRSS gennem simpel palpation på 17 forskellige hudsteder (f.eks. ansigt, hænder, fingre; proksimalt område af armene, distale område af arme, thorax, abdomen; proksimalt område af benene og distale område område af ben, fødder).
Hvert hudsted blev bedømt på en skala fra 0 til 3; hvor 0 = normal hud, 1 = mild tykkelse, 2 = moderat tykkelse og 3 = svær tykkelse og ude af stand til at klemme.
Individuelle hudscorer i de 17 kropsområder blev summeret og defineret som den totale mRSS, der varierede fra 0 (normal hud) til 51 (alvorlig fortykkelse), hvor højere score indikerede større sværhedsgrad af hudfortykkelse/værste udfald.
I nedenstående datatabel er 'antal analyseret' = deltagere med tilgængelige data for hver specificeret kategori.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i procent forudsagt tvungen vitalkapacitet i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
FVC var den samlede mængde luft udåndet fra lungerne under lungefunktionstesten målt med spirometer, som vurderede ændringen i lungefunktion relateret til sygdomsstatus for en underliggende ILD.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i lægens globale vurdering af deltagerens generelle helbred ved hjælp af Visual Analogue Scale (VAS)-score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Physician Global Assessment (rapporteret af lægen) kvantificerede deltagerens generelle helbred i løbet af den sidste uge baseret på VAS, som varierede fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (fremragende).
Højere score indikerede bedre resultat.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i patientens globale vurdering af deltagerens generelle helbred ved hjælp af visuel analog skala-score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Patient Global Assessment (rapporteret af deltageren) kvantificerede deltagerens generelle helbred i løbet af den sidste uge baseret på en VAS, der varierede fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (fremragende).
Højere score indikerede bedre resultat.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i sklerodermi-sundhedsvurderingsspørgeskema-invaliditetsindeks totalscore ved uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
SHAQ-DI inkluderede generel HAD-DI-vurdering og 6 sklerodermi-specifikke VAS-elementer for at udforske virkningen af deltagerens sygdom.
Generel HAD-DI-vurdering inkluderede 8 domæner: påklædning, rejse sig, spise, gå, hygiejne, rækkevidde, greb og aktiviteter, der adresserer sclerodermi-relaterede manifestationer, der bidrager til handicap.
For hvert spørgsmål blev sværhedsgraden scoret fra 0 til 3, hvor 0=ingen sværhedsgrad, 1=nogle sværhedsgrad, 2=meget sværhedsgrad, 3=ikke i stand til at udføre.
Nogle domæner i SHAQ er visuelle analoge skalaer, der først måles og derefter ændres til en 0-3 skala.
SHAQ-DI totalscore blev beregnet som summen af domænescores divideret med antallet af domæner, der blev besvaret, og den varierede fra 0 (ingen sværhedsgrad) til 3 (maksimal sværhedsgrad), hvor højere score indikerede større handicap/værre funktionalitet.
I datatabellen nedenfor er 'antal analyseret' = deltagere med tilgængelige data for hver specificeret kategori.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE-periode: Procentvis forbedring i modificeret Rodnan-hudscore i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
MRSS er et accepteret klinisk mål for hudtykkelse.
Efterforskeren vurderede hudtykkelsen ved hjælp af mRSS gennem simpel palpation på 17 forskellige hudsteder i (f.eks. ansigt, hænder, fingre; proksimalt område af armene, distale område af armene, thorax, abdomen; proksimalt område af benene og distale område af benene, fødderne).
Hvert hudsted blev bedømt på en skala fra 0 til 3; hvor 0 = normal hud, 1 = mild tykkelse, 2 = moderat tykkelse og 3 = svær tykkelse og ude af stand til at klemme.
Individuelle hudscorer i de 17 kropsområder blev summeret og defineret som den totale mRSS, der varierede fra 0 (normal hud) til 51 (alvorlig fortykkelse), hvor højere score indikerede større sværhedsgrad af hudfortykkelse/værste udfald.
Procentvis forbedring = ændring fra basisværdi divideret med basisværdi*100.
I datatabellen nedenfor er 'samlet antal analyserede deltagere' = deltagere med tilgængelige data for dette resultatmål.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE-periode: Procentvis forbedring Lægens globale vurdering af deltagerens generelle helbred ved hjælp af Visual Analogue Scale (VAS)-score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Physician Global Assessment (rapporteret af lægen) kvantificerede deltagerens generelle helbred i løbet af den sidste uge baseret på VAS, som varierede fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (fremragende).
Højere score indikerede bedre resultat.
Procentvis forbedring = ændring fra basisværdi divideret med basisværdi*100.
I dataene nedenfor er 'samlet antal analyserede deltagere' = deltagere med tilgængelige data for dette resultatmål.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE-periode: Procentvis forbedring i patientens globale vurdering af deltagerens generelle helbred ved brug af visuel analog skala-score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Patient Global Assessment (rapporteret af deltageren) kvantificerede deltagerens generelle helbred i løbet af den sidste uge baseret på en VAS, der varierede fra 0 (ekstremt dårlig) til 100 (fremragende).
Højere score indikerede bedre resultat.
Procentvis forbedring = ændring fra basisværdi divideret med basisværdi*100.
I datatabellen nedenfor er 'samlet antal analyserede deltagere' = deltagere med tilgængelige data for dette resultatmål.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE Periode: Procentvis forbedring i Sclerodermi Health Assessment Questionnaire-Disability Index Score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
SHAQ-DI: generel sundhedsvurdering spørgeskema-handicapindeks (HAD-DI) vurdering og 6 sklerodermi-specifikke VAS-elementer for at udforske virkningen af deltagerens sygdom.
Generel HAD-DI-vurdering inkluderede 8 domæner: påklædning, rejse sig, spise, gå, hygiejne, rækkevidde, greb og aktiviteter, der adresserer sclerodermi-relaterede manifestationer, der bidrager til handicap.
For hvert spørgsmål blev sværhedsgraden scoret fra 0 til 3; 0=ingen besvær, 1=nogle besvær, 2=meget besvær, 3=ikke i stand til at gøre.
Nogle domæner i SHAQ er visuelle analoge skalaer, der måles først og derefter ændres til 0-3 skala.
SHAQ-DI totalscore beregnet som summen af domænescores divideret med antallet af besvarede domæner fra 0 (ingen sværhedsgrad) til 3 (maksimal sværhedsgrad), hvor højere score indikerede større handicap/værre funktionalitet.
Procentvis forbedring = ændring fra basisværdi divideret med basisværdi*100.
'samlet antal analyserede deltagere' = deltagere med tilgængelige data for dette resultatmål.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret vitalkapacitetsniveau ved uge 24-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
FVC var den samlede mængde luft udåndet fra lungerne under lungefunktionstesten målt med spirometer, som vurderede ændringen i lungefunktion relateret til sygdomsstatus for en underliggende ILD.
For deltagere, der fik placebo/belumosudil i DB-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Ændring fra baseline i procent forudsagt FVC-niveau i uge 24 hos deltagere med ILD er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i procent forudsagt diffusionskapacitet i lungerne for kulilte (DLco) ved uge 24-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
DLco er en måling af lungernes evne til at overføre gasser fra luften til blodet.
Deltagerne indånder (indånder) luft indeholdende en meget lille, harmløs mængde af en sporgas, såsom kulilte.
Deltagerne holder vejret i 10 sekunder og blæser det derefter hurtigt ud (ånder ud).
Den udåndede gas blev testet for at bestemme mængden af sporgassen absorberet under vejrtrækningen.
For deltagere, der fik placebo/belumosudil i DB-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Ændring fra baseline i procent forudsagt DLco i uge 24 hos deltagere med ILD er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen (FEV1) ved uge 24-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
FEV1 var volumenet af luft, der blev udåndet i det første sekund af en tvungen udånding målt med et spirometer.
For deltagere, der fik placebo/belumosudil i DB-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Ændring fra baseline i procent forudsagt FEV1 ved uge 24 hos deltagere med ILD er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i procent forudsagt restvolumen (RV) ved uge 24-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
RV er den mængde luft, der er tilbage i lungerne efter maksimal kraftig udånding.
For deltagere, der fik placebo/belumosudil i DB-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Ændring fra baseline i procent forudsagt RV i uge 24 hos deltagere med ILD er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i procent forventet total lungekapacitet (TLC) ved uge 24-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
TLC er mængden af luft i lungerne ved maksimal inspirationsindsats.
For deltagere, der fik placebo/belumosudil i DB-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Ændring fra baseline i procent forudsagt TLC ved uge 24 hos deltagere med ILD er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i procent forudsagt tvungen vitalkapacitet ved uge 52-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
FVC var den samlede mængde luft udåndet fra lungerne under lungefunktionstesten målt med spirometer, som vurderede ændringen i lungefunktion relateret til sygdomsstatus for en underliggende ILD.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Ændring fra baseline i procent forudsagt FVC ved uge 52 hos deltagere med ILD er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i procent forudsagt diffusionskapacitet i lungerne for kulilte ved uge 52-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
DLco er en måling af lungernes evne til at overføre gasser fra luften til blodet.
Deltagerne indånder (indånder) luft indeholdende en meget lille, harmløs mængde af en sporgas, såsom kulilte.
Deltagerne holder vejret i 10 sekunder og blæser det derefter hurtigt ud (ånder ud).
Den udåndede gas blev testet for at bestemme mængden af sporgassen absorberet under vejrtrækningen.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Ændring fra baseline i procent forudsagt DLco ved uge 52 hos deltagere med ILD er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret ekspiratorisk volumen ved uge 52-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
FEV1 var volumenet af luft, der blev udåndet i det første sekund af en tvungen udånding målt med et spirometer.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Ændring fra baseline i procent forudsagt FEV1 ved uge 52 hos deltagere med ILD er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i procent forudsagt restvolumen ved uge 52-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
RV er den mængde luft, der er tilbage i lungerne efter maksimal kraftig udånding.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Ændring fra baseline i procent forudsagt RV ved uge 52 hos deltagere med ILD er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 52
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i procent af forventet total lungekapacitet ved uge 52-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
TLC er mængden af luft i lungerne ved maksimal inspirationsindsats.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Ændring fra baseline i procent forudsagt TLC ved uge 52 hos deltagere med ILD er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Antal deltagere med lungefibrose ved baseline og uge 24-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Lungefibrose er en lungesygdom, hvor lungevæv bliver beskadiget og bange.
Lungefibrose blev vurderet ved hjælp af højopløsningscomputeriseret tomografi (HRCT).
HRCT er en type computertomografi, der bruges til at diagnosticere og iscenesætte sværhedsgraden.
Ren jordklasse-ugennemsigtighed, lungefibrose og honeycombing blev registreret for hver lunge (højre og venstre) og tre lungezoner (øvre, midterste og nedre).
De blev registreret kategorisk for den påviste mængde, varieret som Fraværende, 1-25%, 26-50%, 51-75% og >75% for abnormitet/lungefibrose.
For deltagere, der fik placebo/belumosudil i DB-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
Antallet af deltagere med lungefibrose ved baseline og uge 24 er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Antal deltagere med lungefibrose ved baseline og uge 52-ILD-deltagere
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Lungefibrose er en lungesygdom, hvor lungevæv bliver beskadiget og bange.
Lungefibrose blev vurderet ved hjælp af HRCT.
HRCT er en type computertomografi, der bruges til at diagnosticere og iscenesætte sværhedsgraden.
Ren jordklasse-ugennemsigtighed, lungefibrose og honeycombing blev registreret for hver lunge (højre og venstre) og tre lungezoner (øvre, midterste og nedre).
De blev registreret kategorisk for den påviste mængde, varieret som Fraværende, 1-25%, 26-50%, 51-75% og >75% for abnormitet/lungefibrose.
Antallet af deltagere med lungefibrose ved baseline og uge 52 er rapporteret i dette resultatmål.
I datatabellen nedenfor er 'samlet antal analyserede deltagere' = deltagere med tilgængelige data for dette resultatmål og 'antal analyseret' = deltagere med tilgængelige data for hver specificeret kategori.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Farmakokinetik: Plasmakoncentration af Belumosudil og dets metabolit (KD025m2)
Tidsramme: Før dosis og 3 timer efter dosis i uge 4 og 8
|
Plasmakoncentrationen af belumosudil og dets metabolit (KD025m2) før dosis og 3 timer efter dosis ved uge 4 og 8 er rapporteret i dette resultatmål.
Den nedre kvantificeringsgrænse (LLOQ) var 10 nanogram pr. milliliter (ng/mL).
|
Før dosis og 3 timer efter dosis i uge 4 og 8
|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: For DB-periode: Fra dag 1 (uge 0) op til uge 28; for OLE-periode: fra uge 29 op til 4 uger efter administration af sidste studielægemiddel (dvs. op til uge 56)
|
Bivirkninger (AE): enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet og ikke nødvendigvis skulle have en årsagssammenhæng med behandlingen.
Alvorlig bivirkning (SAE) var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt , var en medicinsk vigtig begivenhed.
TEAE'er: AE'er med debut efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet eller eksisterende AE'er, der forværredes i TEAE-perioden (for DB-periode: Fra dag 1 (uge 0) op til uge 28; for OLE-periode: fra uge 29 op til 4 uger efter sidste undersøgelse af lægemiddeladministration).
|
For DB-periode: Fra dag 1 (uge 0) op til uge 28; for OLE-periode: fra uge 29 op til 4 uger efter administration af sidste studielægemiddel (dvs. op til uge 56)
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i vitale tegn: systolisk og diastolisk blodtryk i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Vitale tegn (systolisk og diastolisk blodtryk) blev målt med deltagerne efter at have hvilet i siddende stilling.
Vurderinger af vitale tegn blev udført før elektrokardiogrammet (EKG) og andre planlagte vurderinger.
Ændring fra baseline i systolisk og diastolisk blodtryk i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE: Ændring fra baseline i vitale tegn: systolisk og diastolisk blodtryk i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Ændring fra baseline i systolisk og diastolisk blodtryk i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Vitale tegn (systolisk og diastolisk blodtryk) blev målt med deltagerne efter at have hvilet i siddende stilling.
Vitale tegnvurderinger blev udført før EKG'er og andre skemavurderinger.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i vitale tegn: Puls i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Vitaltegn (puls) blev målt med deltagerne efter at have hvilet i siddende stilling.
Vurderinger af vitale tegn blev udført før EKG'er og andre planlagte vurderinger.
Ændring fra baseline i vitale tegn: puls i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i vitale tegn: Puls i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Vitaltegn (puls) blev målt med deltagerne efter at have hvilet i siddende stilling.
Vurderinger af vitale tegn blev udført før EKG'er og andre planlagte vurderinger.
Ændring fra baseline i vitale tegn: puls i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i vitale tegn: Respirationsfrekvens i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Vitalt tegn (respirationsfrekvens) blev målt med deltagerne efter at have hvilet i siddende stilling.
Vurderinger af vitale tegn blev udført før EKG'er og andre planlagte vurderinger.
Ændring fra baseline i vitale tegn: respirationsfrekvens i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i vitale tegn: Respirationsfrekvens i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Vitalt tegn (respirationsfrekvens) blev målt med deltagerne efter at have hvilet i siddende stilling.
Vurderinger af vitale tegn blev udført før EKG'er og andre planlagte vurderinger.
Ændring fra baseline i vitale tegn: respirationsfrekvens i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) værdier: Hjertefrekvens i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
EKG'er blev optaget, efter at deltageren havde hvilet i liggende stilling i mindst 5 minutter og blev udført før enhver blodprøvetagning.
Ændring fra baseline i 12-aflednings EKG-værdier: puls i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i 12-aflednings elektrokardiogramværdier: Hjertefrekvens i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
EKG'er blev optaget, efter at deltageren havde hvilet i liggende stilling i mindst 5 minutter og blev udført før enhver blodprøvetagning.
Ændring fra baseline i 12-aflednings EKG-værdier: hjertefrekvens i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i 12-aflednings elektrokardiogramværdier: PR-interval, RR-interval, QRS-interval, QT-interval og QTcF-interval i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
EKG'er blev optaget, efter at deltageren havde hvilet i liggende stilling i mindst 5 minutter og blev udført før enhver blodprøvetagning.
Ændring fra baseline i 12-aflednings-EKG-værdier: PR-interval, RR-interval, QRS-interval, QT-interval og QTcF-interval i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i 12-aflednings elektrokardiogramværdier: PR-interval, RR-interval, QRS-interval, QT-interval og QTcF-interval i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
EKG'er blev optaget, efter at deltageren havde hvilet i liggende stilling i mindst 5 minutter og blev udført før enhver blodprøvetagning.
Ændring fra baseline i 12-aflednings-EKG-værdier: PR-interval, RR-interval, QRS-interval, QT-interval og QTcF-interval i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: Procentdel af basofiler/leukocytter, eosinofiler/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, monocytter/leukocytter og neutrofiler/leukocytter i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: procentdel af basofile/leukocytter, eosinofiler/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, monocytter/leukocytter og neutrofiler/leukocytter i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: Procentdel af basofiler/leukocytter, eosinofiler/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, monocytter/leukocytter og neutrofiler/leukocytter i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre: procentdel af basofile/leukocytter, eosinofiler/leukocytter, lymfocytter/leukocytter, monocytter/leukocytter og neutrofiler/leukocytter i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: hæmatokrit i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter (hæmatokrit, fraktion på 1,0) i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
Hæmatokrit er procentdelen af volumenet af fuldblod, der består af røde blodlegemer.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: hæmatokrit i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter (hæmatokrit, fraktion på 1,0) i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Hæmatokrit er procentdelen af volumenet af fuldblod, der består af røde blodlegemer.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: Hæmoglobin i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: hæmoglobin i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: Hæmoglobin i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: hæmoglobin i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: Erytrocytter gennemsnitlig korpuskulær volumen i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: erytrocytternes gennemsnitlige kropsvolumen ved uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: Erytrocytter gennemsnitlig korpuskulær volumen i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: erytrocytternes gennemsnitlige kropsvolumen ved uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: Blodplader i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: blodplader i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: Blodplader i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: blodplader i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: Erytrocytter i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: erytrocytter i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: Erytrocytter i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: erytrocytter i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: Leukocytter i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: leukocytter i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: Leukocytter i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere hæmatologiske parametre.
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter: leukocytter i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi-parameter: Albumin, globulin og protein i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: albumin, globulin og protein i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi-parameter: Albumin, globulin og protein i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: albumin, globulin og protein i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi parameter: alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, gamma-glutamyltransferase og laktatdehydrogenase i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, gamma-glutamyltransferase og lactatdehydrogenase i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi Parameter: Alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, gamma-glutamyltransferase og laktatdehydrogenase i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: alkalisk fosfatase, alaninaminotransferase, aspartataminotransferase, kreatinkinase, gamma-glutamyltransferase og lactatdehydrogenase i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi parameter: bikarbonat, urinstof i blodet nitrogen, calcium, klorid, glukose, kalium, magnesium, fosfat og natrium i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: bicarbonat, blodurinstofnitrogen, calcium, chlorid, glucose, kalium, magnesium, fosfat og natrium i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi Parameter: bikarbonat, urinstof i blodet nitrogen, calcium, klorid, glukose, kalium, magnesium, fosfat og natrium i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: bicarbonat, blodurinstofnitrogen, calcium, chlorid, glucose, kalium, magnesium, fosfat og natrium i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi-parameter: Direkte bilirubin, bilirubin, kreatinin og urat i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: direkte bilirubin, bilirubin, kreatinin og urat i uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi-parameter: direkte bilirubin, bilirubin, kreatinin og urat i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: direkte bilirubin, bilirubin, kreatinin og urat i uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi parameter: Calcium korrigeret i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: calcium korrigeret ved uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi-parameter: Calcium korrigeret i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: calcium korrigeret ved uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
|
DB-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi-parameter: Glomerulær filtreringshastighed i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge 24
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: glomerulær filtrationshastighed ved uge 24 blev rapporteret i dette resultatmål.
Udvidet måleenhed er milliliter per minut per 1,73 kvadratmeter.
|
Baseline, uge 24
|
|
OLE-periode: Ændring fra baseline i klinisk kemi-parameter: Glomerulær filtreringshastighed ved uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Blodprøver blev indsamlet på specificerede tidspunkter for at vurdere klinisk kemiske parametre.
Ændring fra baseline i klinisk kemiparameter: glomerulær filtrationshastighed ved uge 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Deltagere, der modtog placebo i DB-perioden og re-randomiseret til OLE-periode, OLE-periode. Baseline blev defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået, før deltageren fik den første dosis belumosudil i OLE-perioden.
Deltagere, der modtog belumosudil i DB-perioden og fortsatte med belumosudil i OLE-perioden, blev baseline-værdien defineret som gyldig og sidste ikke-manglende værdi opnået inden for 29 dage før, at deltageren modtog første undersøgelsesmedicin i DB-perioden.
|
Baseline, uge 52
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakodynamisk (PD): Biomarkøranalyse
Tidsramme: Baseline, uge 24 og uge 52
|
At evaluere ændringer i koncentrationen af kollagenbiomarkører i serum, der indikerer ekstracellulær matrixomsætning fra baseline til uge 24 og uge 52.
|
Baseline, uge 24 og uge 52
|
|
PD: Histologi af hudbiopsiprøver
Tidsramme: Op til uge 52
|
Hæmatoxylin og eosin pletter på hudbiopsiprøver taget fra forsøgspersoner ved baseline, uge 24 og eventuelt i uge 52.
|
Op til uge 52
|
|
PD: Genekspression af hudbiopsiprøver
Tidsramme: Baseline, uge 24 og uge 52
|
At vurdere differentiel genekspression af markører forbundet med inflammation og fibrose fra hudbiopsier taget fra forsøgspersoner ved baseline, uge 24 og eventuelt i uge 52.
|
Baseline, uge 24 og uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
26. juni 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
9. august 2022
Studieafslutning (Faktiske)
17. februar 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. november 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. april 2019
Først opslået (Faktiske)
18. april 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
30. august 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. august 2023
Sidst verificeret
1. august 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EFC17665
- KD025-209 (Anden identifikator: Kadmon)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .