KD025 en sujetos con esclerosis sistémica cutánea difusa
4 de agosto de 2023 actualizado por: Kadmon, a Sanofi Company
Un estudio multicéntrico de fase 2, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de etiqueta abierta para evaluar la eficacia y la seguridad de belumosudil (KD025) en sujetos con esclerosis sistémica cutánea difusa
Este estudio de fase 2 aleatorizado y controlado con placebo busca evaluar la eficacia y la seguridad de belumosudil (KD025) para el tratamiento de la esclerosis sistemática cutánea difusa.
Tras la confirmación de elegibilidad, se inscribirá un total de 60 sujetos adultos y se aleatorizarán en 3 grupos (1:1:1) para recibir belumosudil administrado por vía oral (200 mg una vez al día y 200 mg dos veces al día) o placebo durante 28 semanas.
La dosificación del fármaco del estudio será durante 52 semanas: doble ciego durante las primeras 28 semanas seguidas de una extensión abierta de 24 semanas.
Después del desenmascaramiento, los sujetos que toman belumosudil continuarán con la misma dosis de belumosudil, mientras que los sujetos del grupo de placebo serán reasignados aleatoriamente a una de las dosis de belumosudil.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La esclerosis sistémica (SSc) es una enfermedad autoinmune crónica que causa un daño microvascular generalizado y un depósito excesivo de colágeno en la piel y los órganos internos. La esclerosis sistémica cutánea limitada es principalmente cutánea y afecta las manos, los brazos y la cara. La esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc) es una manifestación más grave de la enfermedad y, a menudo, progresa rápidamente y no solo afecta la piel, sino también los órganos internos, incluidos los riñones, el corazón y los pulmones.
Se inscribirán los sujetos que hayan firmado un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente y hayan cumplido con todos los criterios de inclusión/exclusión. Se aleatorizará un total de 60 sujetos en 3 grupos (1:1:1) para recibir 200 mg de belumosudil administrados por vía oral una vez al día (QD; n = 20 sujetos), 200 mg de belumosudil dos veces al día (BID; n = 20 sujetos), o placebo emparejado (n = 20 sujetos) durante 28 semanas. El estudio será doble ciego durante las primeras 28 semanas, seguido de una extensión abierta de 24 semanas. Después del desenmascaramiento, los sujetos de los grupos 1 y 2 continuarán con la misma dosis de belumosudil, mientras que los sujetos del grupo placebo se volverán a aleatorizar para recibir 200 mg de belumosudil una vez al día o 200 mg de belumosudil dos veces al día en una proporción de 1:1.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
36
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
- Viable Research Management_Site number 131
-
Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic - Scottsdale_Site number 150
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California, SD_Site number 008
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90045
- Pacific Arthrirtis Care Center_Site number 136
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California - Los Angeles_Site number 104
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University Medical Center_Site number 143
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
- University of Connecticut_Site number 147
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University School of Medicine_Site number 140
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University_Site number 035
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33765
- St. Francis Medical_Site number 085
-
DeBary, Florida, Estados Unidos, 32713
- Omega Research Consultants_Site number 133
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Medicine_Site number 124
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115
- DelRicht Research_Site number 159
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Johns Hopkins University School of Medicine_Site number 134
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital_Site number 002
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston University_Site number 137
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota_Site number 051
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic_Site number 146
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center_Site number 086
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Hospital For Special Surgery_Site number 138
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital_Site number 096
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center_Site number 149
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina_Site number 054
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Virginia Mason Medical Center_Site number 145
-
Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Premier Clinical Research_Site number 130
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin_Site number 012
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 100 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y femeninos ≥ 18 años con diagnóstico de dcSSc según los criterios del American College of Rheumatology y la European League Against Rheumatism de 2013
- Debe tener una duración de la enfermedad (definida como el intervalo desde la primera manifestación de la enfermedad que no es de Raynaud) de ≤ 5 años
- Debe tener mRSS de ≥ 15 pero ≤ 35
Enfermedad activa definida como cualquiera de las siguientes dentro de los 6 meses anteriores a la selección:
- Aumento de mRSS en ≥ 3 unidades
- Aumento de mRSS en ≥ 2 unidades con afectación de 1 nueva área corporal
- Implicación de 2 nuevas zonas corporales
- Síntomas indicativos de actividad de la piel, como picazón o ardor cutáneo intenso
- Los sujetos que reciben inmunosupresión concomitante deben tener una dosis estable durante al menos 3 meses antes de la selección.
Funciones adecuadas de los órganos y la médula ósea evaluadas durante los 28 días anteriores a la inscripción de la siguiente manera:
- Recuento absoluto de neutrófilos ≥ 1,5 × 10^9/L
- Recuento de plaquetas ≥ 100 × 10^9/L
- Bilirrubina total ≤ 1,0 × límite superior normal (ULN);
- Alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) y creatinina sérica ≤ 1,5 × LSN.
Las mujeres en edad fértil tienen una prueba de embarazo negativa en la selección. Las mujeres en edad fértil se definen como mujeres sexualmente maduras sin histerectomía previa o que han tenido alguna evidencia de menstruación en los últimos 12 meses. Sin embargo, las mujeres que han tenido amenorrea durante 12 meses o más aún se consideran en edad fértil si la amenorrea posiblemente se deba a quimioterapia previa, antiestrógenos o supresión ovárica.
- Las mujeres en edad fértil (es decir, mujeres que menstrúan) deben tener una prueba de embarazo en orina negativa (las pruebas de orina positivas deben confirmarse mediante una prueba de suero) documentada dentro del período de 24 horas anterior a la primera dosis del fármaco del estudio.
- Las mujeres sexualmente activas en edad fértil inscritas en el estudio deben aceptar usar 2 formas de métodos anticonceptivos aceptados durante el curso del estudio y durante 3 meses después de su última dosis del fármaco del estudio. El control de la natalidad efectivo incluye (1) dispositivo intrauterino más 1 método de barrera; (2) con dosis estables de anticoncepción hormonal durante al menos 3 meses (p. ej., oral, inyectable, implante, transdérmico) más 1 método de barrera; o (3) dos métodos de barrera. Los métodos de barrera efectivos son los condones masculinos o femeninos, los diafragmas y los espermicidas (cremas o geles que contienen una sustancia química para matar los espermatozoides), o una pareja vasectomizada.
- Para pacientes masculinos que son sexualmente activos y que son parejas de mujeres premenopáusicas, aceptar usar 2 formas de anticoncepción como en el Criterio Número 7 anterior durante el período de tratamiento y durante al menos 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
- Los sujetos masculinos no deben donar esperma durante los 3 meses posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
- Capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de la realización de cualquier procedimiento específico del estudio.
Criterio de exclusión:
- El sujeto ha corregido el intervalo QT QTcF > 450 ms
- Uso continuo o uso actual de medicación concomitante que se sabe que tiene el potencial de prolongar el intervalo QTc
- Sujeto femenino que está embarazada o amamantando
- Participó en otro estudio con un fármaco en investigación dentro de los 28 días posteriores al ingreso al estudio (para estudios que involucran productos biológicos dentro de las 3 vidas medias del biológico)
- Antecedentes u otra evidencia de enfermedad grave o cualquier otra condición que haría que el sujeto, en opinión del investigador, no fuera apto para el estudio.
- Insuficiencia cardíaca crónica con clase II, III o IV de la New York Heart Association
- Enfermedad hepática aguda o crónica (p. ej., cirrosis)
- Prueba positiva del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Virus de la hepatitis C (VHC) activo, virus de la hepatitis B (VHB) o prueba de tuberculina en sangre total positiva
- Diagnosticado con cualquier malignidad dentro de los 3 años posteriores a la inscripción, con la excepción de carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel resecado por completo, cáncer de cuello uterino resecado in situ, carcinoma ductal de mama resecado in situ o cáncer de próstata de bajo riesgo después de la resección curativa
- Ha tenido exposición previa a belumosudil o alergia/sensibilidad conocida a belumosudil, o cualquier otro inhibidor de ROCK2
- Crisis renal de esclerodermia en los 4 meses anteriores a la inscripción
- FVC ≤ 50% previsto.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Belumosudil QD/Belumosudil QD
Los participantes recibieron una tableta de 200 mg de belumosudil, una vez al día por vía oral durante 28 semanas durante el período DB.
Después de completar el período DB, los participantes ingresaron al período de extensión de etiqueta abierta (OLE) y continuaron recibiendo una tableta de 200 mg de belumosudil una vez al día por vía oral durante 24 semanas en el período OLE (es decir, hasta la semana 52).
|
Inhibidor de ROCK-2
|
|
Experimental: Belumosudil BID/Belumosudil BID
Los participantes recibieron una tableta de 200 mg de belumosudil dos veces al día por vía oral, durante 28 semanas durante el período DB.
Después de completar el período DB, los participantes ingresaron al período OLE y continuaron recibiendo una tableta de 200 mg de belumosudil dos veces al día por vía oral durante 24 semanas en el período OLE (es decir, hasta la semana 52).
|
Inhibidor de ROCK-2
|
|
Comparador de placebos: Período DB: Placebo
Los participantes recibieron una tableta de placebo (emparejada con belumosudil), por vía oral durante 28 semanas durante el período DB.
|
Sustancia inactiva
|
|
Experimental: Período OLE: Placebo/Belumosudil QD
Los participantes que habían recibido placebo en el período DB fueron ingresados y reasignados al azar en el período OLE y recibieron una tableta de 200 mg de belumosudil una vez al día por vía oral durante 24 semanas (es decir, hasta la semana 52) en el período OLE.
|
Inhibidor de ROCK-2
|
|
Experimental: Período OLE: Placebo/Belumosudil BID
Los participantes que habían recibido placebo en el período DB fueron ingresados y reasignados al azar en el período OLE y recibieron una tableta de 200 mg de belumosudil dos veces al día por vía oral durante 24 semanas (es decir, hasta la semana 52) en el período OLE.
|
Inhibidor de ROCK-2
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Período DB: Número de participantes con índice de respuesta combinado en esclerosis sistémica cutánea difusa (CRISS) puntuación mayor o igual a (>=) 60 por ciento (%) en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
|
Los componentes de CRISS incluyeron los siguientes dominios: mRSS, porcentaje de FVC previsto, evaluación global del médico, evaluación global del paciente y SHAQ-DI.
Un algoritmo determina la probabilidad prevista de mejora desde el inicio incorporando el cambio desde el inicio en el mRSS, el porcentaje de FVC previsto, las evaluaciones globales de médicos y pacientes y SHAQ-DI.
El resultado es una variable continua entre 0,0 y 1,0 (0 a 100%).
Una puntuación más alta indicó una mayor probabilidad de mejora.
La puntuación CRISS >= 60% se consideró la diferencia mínimamente importante.
No se consideró que los participantes hubieran mejorado y se les asignó una probabilidad de mejorar igual a 0,0 si desarrollaban una nueva aparición de crisis renal, una nueva aparición o empeoramiento de la fibrosis pulmonar, una nueva aparición de hipertensión arterial pulmonar o una nueva aparición de insuficiencia ventricular izquierda durante el ensayo.
Se utilizó el método de la última observación trasladada (LOCF) para manejar los datos faltantes.
|
Semana 24
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Período DB: índice de respuesta combinado en la puntuación de esclerosis sistémica cutánea difusa en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
|
Los componentes de CRISS incluyeron los siguientes dominios: mRSS, porcentaje de FVC previsto, evaluación global del médico, evaluación global del paciente y SHAQ-DI.
Un algoritmo determina la probabilidad prevista de mejora desde el inicio incorporando el cambio desde el inicio en el mRSS, el porcentaje de FVC previsto, las evaluaciones globales de médicos y pacientes y SHAQ-DI.
El resultado es una variable continua entre 0,0 y 1,0 (0 a 100%).
Una puntuación más alta indicó una mayor probabilidad de mejora.
No se consideró que los participantes hubieran mejorado y se les asignó una probabilidad de mejorar igual a 0,0 si desarrollaban una nueva aparición de crisis renal, una nueva aparición o empeoramiento de la fibrosis pulmonar, una nueva aparición de hipertensión arterial pulmonar o una nueva aparición de insuficiencia ventricular izquierda durante el ensayo.
La media de mínimos cuadrados (LS) y el intervalo de confianza (IC) del 95% se obtuvieron mediante un modelo de efectos mixtos para medidas repetidas (MMRM).
|
Semana 24
|
|
Período OLE: Índice de respuesta combinado en la puntuación de esclerosis sistémica cutánea difusa en la semana 52
Periodo de tiempo: Semana 52
|
Los componentes de CRISS incluyeron los siguientes dominios: mRSS, porcentaje de FVC previsto, evaluación global del médico, evaluación global del paciente y SHAQ-DI.
Un algoritmo determina la probabilidad prevista de mejora desde el inicio incorporando el cambio desde el inicio en el mRSS, el porcentaje de FVC previsto, las evaluaciones globales de médicos y pacientes y SHAQ-DI.
El resultado fue una variable continua entre 0,0 y 1,0 (0 a 100%).
Una puntuación más alta indicó una mayor probabilidad de mejora.
No se consideró que los participantes hubieran mejorado y se les asignó una probabilidad de mejorar igual a 0,0 si desarrollaban una nueva aparición de crisis renal, una nueva aparición o empeoramiento de la fibrosis pulmonar, una nueva aparición de hipertensión arterial pulmonar o una nueva aparición de insuficiencia ventricular izquierda durante el ensayo.
Se utilizó el método LOCF para manejar los datos faltantes.
|
Semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el inicio en la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
mRSS es una medida clínica aceptada del grosor de la piel.
El investigador evaluó el grosor de la piel utilizando el mRSS mediante palpación simple en 17 sitios diferentes de la piel (p. ej., cara, manos, dedos; área proximal de los brazos, área distal de los brazos, tórax, abdomen; área proximal de las piernas y área distal). zona de las piernas, pies).
Cada sitio de la piel se calificó en una escala de 0 a 3; donde 0 = piel normal, 1 = espesor leve, 2 = espesor moderado y 3 = espesor severo e incapaz de pellizcar.
Las puntuaciones de la piel de sitios individuales en las 17 áreas del cuerpo se sumaron y definieron como el mRSS total que varió de 0 (piel normal) a 51 (engrosamiento severo), donde una puntuación más alta indicó una mayor gravedad del engrosamiento de la piel/peor resultado.
La media de MC y el IC del 95 % se calcularon utilizando el modelo MMRM.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: Cambio desde el valor inicial en el porcentaje de capacidad vital forzada (FVC) prevista en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
La FVC fue la cantidad total de aire exhalado de los pulmones durante la prueba de función pulmonar medida con un espirómetro que evaluó el cambio en la función pulmonar relacionado con el estado de una enfermedad pulmonar intersticial (EPI) subyacente.
La media LS y el IC del 95% se obtuvieron del modelo MMRM.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: cambio desde el inicio en la evaluación global del médico de la salud general del participante mediante la puntuación de la escala analógica visual en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
La Evaluación Global del Médico (informada por el médico) cuantificó la salud general del participante durante la última semana según la EVA, que osciló entre 0 (extremadamente mala) y 100 (excelente).
Una puntuación más alta indicó un mejor resultado.
La media LS y el IC del 95% se obtuvieron del modelo MMRM.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: cambio desde el inicio en la evaluación global del paciente de la salud general del participante mediante la puntuación de la escala analógica visual en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
La Evaluación Global del Paciente (informada por el participante) cuantificó la salud general del participante durante la última semana basándose en una EVA que osciló entre 0 (extremadamente pobre) y 100 (excelente).
Una puntuación más alta indicó un mejor resultado.
La media LS y el IC del 95% se obtuvieron del modelo MMRM.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: Cambio desde el inicio en la puntuación total del índice de discapacidad del cuestionario de evaluación de la salud de la esclerodermia (SHAQ-DI) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
SHAQ-DI incluyó el cuestionario de evaluación de la salud general y la evaluación del índice de discapacidad (HAD-DI) y 6 elementos VAS específicos de la esclerodermia para explorar el impacto de la enfermedad de los participantes.
La evaluación general HAD-DI incluyó 8 dominios: vestirse, levantarse, comer, caminar, higiene, alcance, agarre y actividades que abordan las manifestaciones relacionadas con la esclerodermia que contribuyen a la discapacidad.
Es una medida de calidad de vida.
Para cada pregunta, el nivel de dificultad se calificó de 0 a 3, donde 0=ninguna dificultad, 1=alguna dificultad, 2=mucha dificultad, 3=incapaz de hacerlo.
Algunos dominios del SHAQ son escalas visuales analógicas que se miden primero y luego se cambian a una escala de 0 a 3.
La puntuación total de SHAQ-DI se calculó como la suma de las puntuaciones de los dominios dividida por el número de dominios respondidos y osciló entre 0 (sin dificultad) y 3 (dificultad máxima), donde una puntuación más alta indicaba una mayor discapacidad/peor funcionalidad.
La media LS y el IC del 95% se obtuvieron del modelo MMRM.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: mejora porcentual en la puntuación cutánea de Rodnan modificada en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
La mRSS es una medida clínica aceptada del grosor de la piel.
El investigador evaluó el grosor de la piel utilizando el mRSS mediante palpación simple en 17 sitios diferentes de la piel (p. ej., cara, manos, dedos; área proximal de los brazos, área distal de los brazos, tórax, abdomen; área proximal de las piernas y área distal). zona de las piernas, pies).
Cada sitio de la piel se calificó en una escala de 0 a 3; donde 0 = piel normal, 1 = espesor leve, 2 = espesor moderado y 3 = espesor severo e incapaz de pellizcar.
Las puntuaciones de la piel de sitios individuales en las 17 áreas del cuerpo se sumaron y definieron como el mRSS total que varió de 0 (piel normal) a 51 (engrosamiento severo), donde una puntuación más alta indicó una mayor gravedad del engrosamiento de la piel/peor resultado.
Mejora porcentual = cambio desde el valor inicial dividido por el valor inicial*100.
La media LS y el IC del 95% se obtuvieron del modelo MMRM.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: mejora porcentual en la evaluación global del médico de la salud general del participante mediante la puntuación de la escala visual analógica (EVA) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
La Evaluación Global del Médico (informada por el médico) cuantificó la salud general del participante durante la última semana según la EVA, que osciló entre 0 (extremadamente mala) y 100 (excelente).
Una puntuación más alta indicó un mejor resultado.
Mejora porcentual = cambio desde el valor inicial dividido por el valor inicial*100.
La media LS y el IC del 95% se obtuvieron del modelo MMRM.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: mejora porcentual en la evaluación global del paciente de la salud general del participante mediante la puntuación de la escala analógica visual en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
La Evaluación Global del Paciente (informada por el participante) cuantificó la salud general del participante durante la última semana basándose en una EVA que osciló entre 0 (extremadamente pobre) y 100 (excelente).
Una puntuación más alta indicó un mejor resultado.
Mejora porcentual = cambio desde el valor inicial dividido por el valor inicial*100.
La media LS y el IC del 95% se obtuvieron del modelo MMRM.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: mejora porcentual en la puntuación total del índice de discapacidad del cuestionario de evaluación de la salud de la esclerodermia (SHAQ-DI) en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
SHAQ-DI incluyó una evaluación general de HAD-DI y 6 elementos VAS específicos de la esclerodermia para explorar el impacto de la enfermedad del participante.
La evaluación general HAD-DI incluyó 8 dominios: vestirse, levantarse, comer, caminar, higiene, alcance, agarre y actividades que abordan las manifestaciones relacionadas con la esclerodermia que contribuyen a la discapacidad.
Para cada pregunta, el nivel de dificultad se calificó de 0 a 3, donde 0=ninguna dificultad, 1=alguna dificultad, 2=mucha dificultad, 3=incapaz de hacerlo.
Algunos dominios en SHAQ son escalas analógicas visuales que se miden primero y luego se cambian a una escala de 0 a 3.
La puntuación total de SHAQ-DI se calculó como la suma de las puntuaciones de los dominios dividida por el número de dominios respondidos y osciló entre 0 (sin dificultad) y 3 (dificultad máxima), donde una puntuación más alta indicaba una mayor discapacidad/peor funcionalidad.
Mejora porcentual = cambio desde el valor inicial dividido por el valor inicial*100.
La media LS y el IC del 95% se obtuvieron del modelo MMRM.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: Cambio desde el valor inicial en la puntuación cutánea de Rodnan modificada en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
La mRSS es una medida clínica aceptada del grosor de la piel.
El investigador evaluó el grosor de la piel utilizando el mRSS mediante palpación simple en 17 sitios diferentes de la piel (p. ej., cara, manos, dedos; área proximal de los brazos, área distal de los brazos, tórax, abdomen; área proximal de las piernas y área distal). zona de las piernas, pies).
Cada sitio de la piel se calificó en una escala de 0 a 3; donde 0 = piel normal, 1 = espesor leve, 2 = espesor moderado y 3 = espesor severo e incapaz de pellizcar.
Las puntuaciones de la piel de sitios individuales en las 17 áreas del cuerpo se sumaron y definieron como el mRSS total que varió de 0 (piel normal) a 51 (engrosamiento severo), donde una puntuación más alta indicó una mayor gravedad del engrosamiento de la piel/peor resultado.
En la siguiente tabla de datos, 'número analizado' = participantes con datos disponibles para cada categoría especificada.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: Cambio desde el valor inicial en el porcentaje de capacidad vital forzada prevista en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
La FVC fue la cantidad total de aire exhalado de los pulmones durante la prueba de función pulmonar medida con un espirómetro que evaluó el cambio en la función pulmonar relacionado con el estado de la enfermedad de una EPI subyacente.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: Cambio desde el inicio en la evaluación global del médico de la salud general del participante mediante la puntuación de la escala visual analógica (VAS) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
La Evaluación Global del Médico (informada por el médico) cuantificó la salud general del participante durante la última semana según la EVA, que osciló entre 0 (extremadamente mala) y 100 (excelente).
Una puntuación más alta indicó un mejor resultado.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: cambio desde el inicio en la evaluación global del paciente de la salud general del participante mediante la puntuación de la escala analógica visual en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
La Evaluación Global del Paciente (informada por el participante) cuantificó la salud general del participante durante la última semana basándose en una EVA que osciló entre 0 (extremadamente pobre) y 100 (excelente).
Una puntuación más alta indicó un mejor resultado.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: Cambio desde el inicio en el cuestionario de evaluación de la salud de la esclerodermia: puntuación total del índice de discapacidad en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
SHAQ-DI incluyó una evaluación general HAD-DI y 6 elementos VAS específicos de la esclerodermia para explorar el impacto de la enfermedad de los participantes.
La evaluación general HAD-DI incluyó 8 dominios: vestirse, levantarse, comer, caminar, higiene, alcance, agarre y actividades que abordan las manifestaciones relacionadas con la esclerodermia que contribuyen a la discapacidad.
Para cada pregunta, el nivel de dificultad se calificó de 0 a 3, donde 0=ninguna dificultad, 1=alguna dificultad, 2=mucha dificultad, 3=incapaz de hacerlo.
Algunos dominios en SHAQ son escalas visuales analógicas que se miden primero y luego se cambian a una escala de 0 a 3.
La puntuación total de SHAQ-DI se calculó como la suma de las puntuaciones de los dominios dividida por el número de dominios respondidos y osciló entre 0 (sin dificultad) y 3 (dificultad máxima), donde una puntuación más alta indicaba una mayor discapacidad/peor funcionalidad.
En la siguiente tabla de datos, 'número analizado' = participantes con datos disponibles para cada categoría especificada.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: mejora porcentual en la puntuación cutánea de Rodnan modificada en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
La mRSS es una medida clínica aceptada del grosor de la piel.
El investigador evaluó el grosor de la piel utilizando el mRSS mediante palpación simple en 17 sitios diferentes de la piel (p. ej., cara, manos, dedos; área proximal de los brazos, área distal de los brazos, tórax, abdomen; área proximal de las piernas y zona distal de las piernas, pies).
Cada sitio de la piel se calificó en una escala de 0 a 3; donde 0 = piel normal, 1 = espesor leve, 2 = espesor moderado y 3 = espesor severo e incapaz de pellizcar.
Las puntuaciones de la piel de sitios individuales en las 17 áreas del cuerpo se sumaron y definieron como el mRSS total que varió de 0 (piel normal) a 51 (engrosamiento severo), donde una puntuación más alta indicó una mayor gravedad del engrosamiento de la piel/peor resultado.
Mejora porcentual = cambio desde el valor inicial dividido por el valor inicial*100.
En la siguiente tabla de datos, "número total de participantes analizados" = participantes con datos disponibles para esta medida de resultado.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: Evaluación global del médico de mejora porcentual de la salud general del participante mediante la puntuación de la escala visual analógica (VAS) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
La Evaluación Global del Médico (informada por el médico) cuantificó la salud general del participante durante la última semana según la EVA, que osciló entre 0 (extremadamente mala) y 100 (excelente).
Una puntuación más alta indicó un mejor resultado.
Mejora porcentual = cambio desde el valor inicial dividido por el valor inicial*100.
En los datos siguientes, "número total de participantes analizados" = participantes con datos disponibles para esta medida de resultado.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: mejora porcentual en la evaluación global del paciente de la salud general del participante mediante la puntuación de la escala analógica visual en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
La Evaluación Global del Paciente (informada por el participante) cuantificó la salud general del participante durante la última semana basándose en una EVA que osciló entre 0 (extremadamente pobre) y 100 (excelente).
Una puntuación más alta indicó un mejor resultado.
Mejora porcentual = cambio desde el valor inicial dividido por el valor inicial*100.
En la siguiente tabla de datos, "número total de participantes analizados" = participantes con datos disponibles para esta medida de resultado.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: mejora porcentual en la puntuación del índice de discapacidad del cuestionario de evaluación de la salud de la esclerodermia en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
SHAQ-DI: cuestionario de evaluación de salud general-evaluación del índice de discapacidad (HAD-DI) y 6 elementos VAS específicos de la esclerodermia para explorar el impacto de la enfermedad del participante.
La evaluación general HAD-DI incluyó 8 dominios: vestirse, levantarse, comer, caminar, higiene, alcance, agarre y actividades que abordan las manifestaciones relacionadas con la esclerodermia que contribuyen a la discapacidad.
Para cada pregunta, el nivel de dificultad se calificó de 0 a 3; 0=sin dificultad, 1=alguna dificultad, 2=mucha dificultad, 3=incapaz de hacerlo.
Algunos dominios en SHAQ son escalas analógicas visuales que se miden primero y luego se cambian a una escala de 0 a 3.
La puntuación total de SHAQ-DI se calcula como la suma de las puntuaciones de los dominios dividida por el número de dominios respondidos que van de 0 (sin dificultad) a 3 (dificultad máxima), donde una puntuación más alta indica mayor discapacidad/peor funcionalidad.
Mejora porcentual = cambio desde el valor inicial dividido por el valor inicial*100.
'número total de participantes analizados' = participantes con datos disponibles para esta medida de resultado.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: Cambio desde el valor inicial en el porcentaje previsto del nivel de capacidad vital forzada en la semana 24-Participantes de ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
La FVC fue la cantidad total de aire exhalado de los pulmones durante la prueba de función pulmonar medida con un espirómetro que evaluó el cambio en la función pulmonar relacionado con el estado de la enfermedad de una EPI subyacente.
Para los participantes que recibieron placebo/belumosudil en el período DB, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en el porcentaje del nivel de FVC previsto en la semana 24 en participantes con EPI.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en el porcentaje previsto de capacidad de difusión de los pulmones para el monóxido de carbono (DLco) en la semana 24-Participantes de ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
DLco es una medida de la capacidad de los pulmones para transferir gases del aire a la sangre.
Los participantes respiran (inhalan) aire que contiene una cantidad muy pequeña e inofensiva de un gas trazador, como el monóxido de carbono.
Los participantes contienen la respiración durante 10 segundos y luego la exhalan rápidamente.
El gas exhalado se analizó para determinar la cantidad de gas trazador absorbido durante la respiración.
Para los participantes que recibieron placebo/belumosudil en el período DB, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en el porcentaje de DLco previsto en la semana 24 en participantes con EPI.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en el porcentaje de volumen espiratorio forzado (FEV1) previsto en la semana 24-Participantes de ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
El FEV1 fue el volumen de aire exhalado en el primer segundo de una espiración forzada medido con un espirómetro.
Para los participantes que recibieron placebo/belumosudil en el período DB, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en el porcentaje del FEV1 previsto en la semana 24 en participantes con EPI.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: Cambio desde el valor inicial en el porcentaje de volumen residual (RV) previsto en la semana 24: participantes de ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
RV es el volumen de aire que queda en los pulmones después de una espiración máxima y forzada.
Para los participantes que recibieron placebo/belumosudil en el período DB, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en el porcentaje de RV previsto en la semana 24 en participantes con EPI.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en porcentaje de capacidad pulmonar total (TLC) prevista en la semana 24-Participantes de ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
TLC es el volumen de aire en los pulmones tras el máximo esfuerzo de inspiración.
Para los participantes que recibieron placebo/belumosudil en el período DB, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en el porcentaje de TLC previsto en la semana 24 en participantes con EPI.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: Cambio desde el valor inicial en el porcentaje de capacidad vital forzada prevista en los participantes de la semana 52-ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
La FVC fue la cantidad total de aire exhalado de los pulmones durante la prueba de función pulmonar medida con un espirómetro que evaluó el cambio en la función pulmonar relacionado con el estado de la enfermedad de una EPI subyacente.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en el porcentaje de CVF previsto en la semana 52 en participantes con EPI.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: Cambio desde el valor inicial en el porcentaje previsto de capacidad de difusión de los pulmones para el monóxido de carbono en los participantes de la semana 52-ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
DLco es una medida de la capacidad de los pulmones para transferir gases del aire a la sangre.
Los participantes respiran (inhalan) aire que contiene una cantidad muy pequeña e inofensiva de un gas trazador, como el monóxido de carbono.
Los participantes contienen la respiración durante 10 segundos y luego la exhalan rápidamente.
El gas exhalado se analizó para determinar la cantidad de gas trazador absorbido durante la respiración.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en el porcentaje de DLco previsto en la semana 52 en participantes con EPI.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: Cambio desde el valor inicial en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en la semana 52-Participantes de ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
El FEV1 fue el volumen de aire exhalado en el primer segundo de una espiración forzada medido con un espirómetro.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en el porcentaje del FEV1 previsto en la semana 52 en participantes con EPI.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: Cambio desde el valor inicial en el porcentaje de volumen residual previsto en los participantes de la semana 52-ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
RV es el volumen de aire que queda en los pulmones después de una espiración máxima y forzada.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en el porcentaje de RV previsto en la semana 52 en participantes con EPI.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período OLE: Cambio desde el valor inicial en el porcentaje de capacidad pulmonar total prevista en la semana 52-Participantes de ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
TLC es el volumen de aire en los pulmones tras el máximo esfuerzo de inspiración.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en el porcentaje de TLC previsto en la semana 52 en participantes con EPI.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: número de participantes con fibrosis pulmonar al inicio y participantes de la semana 24-ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
La fibrosis pulmonar es una enfermedad pulmonar en la que el tejido pulmonar se daña y se asusta.
La fibrosis pulmonar se evaluó mediante tomografía computarizada de alta resolución (TCAR).
HRCT es un tipo de tomografía computarizada que se utiliza para diagnosticar y estadificar la gravedad.
Se registraron la opacidad pura de clase fundamental, la fibrosis pulmonar y la formación de panal para cada pulmón (derecho e izquierdo) y tres zonas pulmonares (superior, media e inferior).
Se registraron categóricamente según la cantidad detectada, clasificada como Ausente, 1-25 %, 26-50 %, 51-75 % y >75 % para anomalía/fibrosis pulmonar.
Para los participantes que recibieron placebo/belumosudil en el período DB, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
En esta medida de resultado se informa el número de participantes con fibrosis pulmonar al inicio y en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: Número de participantes con fibrosis pulmonar al inicio y participantes de la semana 52-ILD
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
La fibrosis pulmonar es una enfermedad pulmonar en la que el tejido pulmonar se daña y se asusta.
La fibrosis pulmonar se evaluó mediante TCAR.
HRCT es un tipo de tomografía computarizada que se utiliza para diagnosticar y estadificar la gravedad.
Se registraron la opacidad pura de clase fundamental, la fibrosis pulmonar y la formación de panal para cada pulmón (derecho e izquierdo) y tres zonas pulmonares (superior, media e inferior).
Se registraron categóricamente según la cantidad detectada, clasificada como Ausente, 1-25 %, 26-50 %, 51-75 % y >75 % para anomalía/fibrosis pulmonar.
En esta medida de resultado se informa el número de participantes con fibrosis pulmonar al inicio y en la semana 52.
En la siguiente tabla de datos, "número total de participantes analizados" = participantes con datos disponibles para esta medida de resultado y "número analizados" = participantes con datos disponibles para cada categoría especificada.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: Farmacocinética: Concentración plasmática de belumosudil y su metabolito (KD025m2)
Periodo de tiempo: Predosis y 3 horas postdosis en las semanas 4 y 8
|
En esta medida de resultado se informa la concentración plasmática de belumosudil y su metabolito (KD025m2) antes de la dosis y 3 horas después de la dosis en las semanas 4 y 8.
El límite inferior de cuantificación (LLOQ) fue de 10 nanogramos por mililitro (ng/mL).
|
Predosis y 3 horas postdosis en las semanas 4 y 8
|
|
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves surgidos del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Para período DB: Desde el Día 1 (Semana 0) hasta la Semana 28; para el período OLE: desde la semana 29 hasta 4 semanas después de la última administración del fármaco del estudio (es decir, hasta la semana 56)
|
Evento adverso (EA): cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio y no necesariamente tuvo que tener una relación causal con el tratamiento.
Evento adverso grave (SAE) fue cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento , fue un evento de importancia médica.
TEAE: EA que comenzaron después de la primera dosis del fármaco del estudio o EA existentes que empeoraron durante el período TEAE (para el período DB: desde el día 1 (semana 0) hasta la semana 28; para el período OLE: desde la semana 29 hasta 4 semanas después de la última administración del fármaco del estudio).
|
Para período DB: Desde el Día 1 (Semana 0) hasta la Semana 28; para el período OLE: desde la semana 29 hasta 4 semanas después de la última administración del fármaco del estudio (es decir, hasta la semana 56)
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en los signos vitales: presión arterial sistólica y diastólica en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Los signos vitales (presión arterial sistólica y diastólica) se midieron con los participantes después de haber descansado en posición sentada.
Las evaluaciones de los signos vitales se realizaron antes del electrocardiograma (ECG) y otras evaluaciones programadas.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en la presión arterial sistólica y diastólica en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
OLE: Cambio desde el valor inicial en los signos vitales: presión arterial sistólica y diastólica en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en la presión arterial sistólica y diastólica en la semana 52.
Los signos vitales (presión arterial sistólica y diastólica) se midieron con los participantes después de haber descansado en posición sentada.
Las evaluaciones de los signos vitales se realizaron antes de los ECG y otras evaluaciones programadas.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el inicio en los signos vitales: pulso en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Los signos vitales (pulso) se midieron a los participantes después de haber descansado en posición sentada.
Las evaluaciones de los signos vitales se realizaron antes de los ECG y otras evaluaciones programadas.
Cambio desde el valor inicial en los signos vitales: en esta medida de resultado se informó el pulso en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el inicio en los signos vitales: pulso en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Los signos vitales (pulso) se midieron a los participantes después de haber descansado en posición sentada.
Las evaluaciones de los signos vitales se realizaron antes de los ECG y otras evaluaciones programadas.
Cambio desde el valor inicial en los signos vitales: en esta medida de resultado se informó el pulso en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el inicio en los signos vitales: frecuencia respiratoria en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Los signos vitales (frecuencia respiratoria) se midieron a los participantes después de haber descansado en posición sentada.
Las evaluaciones de los signos vitales se realizaron antes de los ECG y otras evaluaciones programadas.
Cambio desde el valor inicial en los signos vitales: en esta medida de resultado se informó la frecuencia respiratoria en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el inicio en los signos vitales: frecuencia respiratoria en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Los signos vitales (frecuencia respiratoria) se midieron a los participantes después de haber descansado en posición sentada.
Las evaluaciones de los signos vitales se realizaron antes de los ECG y otras evaluaciones programadas.
Cambio desde el valor inicial en los signos vitales: en esta medida de resultado se informó la frecuencia respiratoria en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en los valores del electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones: frecuencia cardíaca en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Los ECG se registraron después de que el participante había descansado en posición supina durante al menos 5 minutos y se realizaron antes de cualquier recolección de muestra de sangre.
Cambio con respecto al valor inicial en los valores del ECG de 12 derivaciones: en esta medida de resultado se informó la frecuencia cardíaca en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el valor inicial en los valores del electrocardiograma de 12 derivaciones: frecuencia cardíaca en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Los ECG se registraron después de que el participante había descansado en posición supina durante al menos 5 minutos y se realizaron antes de cualquier recolección de muestra de sangre.
Cambio con respecto al valor inicial en los valores del ECG de 12 derivaciones: en esta medida de resultado se informó la frecuencia cardíaca en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en los valores del electrocardiograma de 12 derivaciones: intervalo PR, intervalo RR, intervalo QRS, intervalo QT e intervalo QTcF en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Los ECG se registraron después de que el participante había descansado en posición supina durante al menos 5 minutos y se realizaron antes de cualquier recolección de muestra de sangre.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el inicio en los valores del ECG de 12 derivaciones: intervalo PR, intervalo RR, intervalo QRS, intervalo QT e intervalo QTcF en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el valor inicial en los valores del electrocardiograma de 12 derivaciones: intervalo PR, intervalo RR, intervalo QRS, intervalo QT e intervalo QTcF en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Los ECG se registraron después de que el participante había descansado en posición supina durante al menos 5 minutos y se realizaron antes de cualquier recolección de muestra de sangre.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en los valores del ECG de 12 derivaciones: intervalo PR, intervalo RR, intervalo QRS, intervalo QT e intervalo QTcF en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: Cambio desde el valor inicial en los parámetros hematológicos: Porcentaje de basófilos/leucocitos, eosinófilos/leucocitos, linfocitos/leucocitos, monocitos/leucocitos y neutrófilos/leucocitos en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
Cambio desde el valor inicial en los parámetros hematológicos: en esta medida de resultado se informó el porcentaje de basófilos/leucocitos, eosinófilos/leucocitos, linfocitos/leucocitos, monocitos/leucocitos y neutrófilos/leucocitos en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: Cambio desde el valor inicial en los parámetros hematológicos: porcentaje de basófilos/leucocitos, eosinófilos/leucocitos, linfocitos/leucocitos, monocitos/leucocitos y neutrófilos/leucocitos en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
Cambio desde el valor inicial en los parámetros hematológicos: en esta medida de resultado se informó el porcentaje de basófilos/leucocitos, eosinófilos/leucocitos, linfocitos/leucocitos, monocitos/leucocitos y neutrófilos/leucocitos en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el inicio en el parámetro hematológico: hematocrito en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico (hematocrito, fracción de 1,0) en la semana 24.
El hematocrito es el porcentaje del volumen de sangre total que está formado por glóbulos rojos.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: hematocrito en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico (hematocrito, fracción de 1,0) en la semana 52.
El hematocrito es el porcentaje del volumen de sangre total que está formado por glóbulos rojos.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: hemoglobina en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
Cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: en esta medida de resultado se informó la hemoglobina en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: hemoglobina en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
Cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: en esta medida de resultado se informó la hemoglobina en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: Cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: Volumen corpuscular medio de eritrocitos en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
Cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: en esta medida de resultado se informó el volumen corpuscular medio de eritrocitos en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: Cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: Volumen corpuscular medio de eritrocitos en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
Cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: en esta medida de resultado se informó el volumen corpuscular medio de eritrocitos en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el inicio en el parámetro hematológico: plaquetas en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: plaquetas en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el inicio en el parámetro hematológico: plaquetas en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: plaquetas en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el inicio en el parámetro hematológico: eritrocitos en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: eritrocitos en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: eritrocitos en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: eritrocitos en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el inicio en el parámetro hematológico: leucocitos en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: leucocitos en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: leucocitos en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recogieron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros hematológicos.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro hematológico: leucocitos en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: albúmina, globulina y proteína en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: albúmina, globulina y proteína en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: albúmina, globulina y proteína en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: albúmina, globulina y proteína en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: fosfatasa alcalina, alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa, creatina quinasa, gamma glutamil transferasa y lactato deshidrogenasa en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: fosfatasa alcalina, alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa, creatina quinasa, gamma-glutamil transferasa y lactato deshidrogenasa en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: fosfatasa alcalina, alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa, creatina quinasa, gamma glutamil transferasa y lactato deshidrogenasa en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: fosfatasa alcalina, alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa, creatina quinasa, gamma-glutamil transferasa y lactato deshidrogenasa en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: bicarbonato, nitrógeno ureico en sangre, calcio, cloruro, glucosa, potasio, magnesio, fosfato y sodio en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: bicarbonato, nitrógeno ureico en sangre, calcio, cloruro, glucosa, potasio, magnesio, fosfato y sodio en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: bicarbonato, nitrógeno ureico en sangre, calcio, cloruro, glucosa, potasio, magnesio, fosfato y sodio en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: bicarbonato, nitrógeno ureico en sangre, calcio, cloruro, glucosa, potasio, magnesio, fosfato y sodio en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: bilirrubina directa, bilirrubina, creatinina y urato en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: bilirrubina directa, bilirrubina, creatinina y urato en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: bilirrubina directa, bilirrubina, creatinina y urato en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: bilirrubina directa, bilirrubina, creatinina y urato en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: Cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: Calcio corregido en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
Cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: en esta medida de resultado se informó el calcio corregido en la semana 24.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: Cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: Calcio corregido en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
Cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: en esta medida de resultado se informó el calcio corregido en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
|
Período DB: cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: tasa de filtración glomerular en la semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
Cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: en esta medida de resultado se informó la tasa de filtración glomerular en la semana 24.
La unidad de medida ampliada es mililitro por minuto por 1,73 metros cuadrados.
|
Línea de base, semana 24
|
|
Período OLE: cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: tasa de filtración glomerular en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
Se recolectaron muestras de sangre en momentos específicos para evaluar los parámetros de química clínica.
Cambio desde el valor inicial en el parámetro de química clínica: en esta medida de resultado se informó la tasa de filtración glomerular en la semana 52.
Participantes que recibieron placebo en el período DB y se volvieron a aleatorizar al período OLE, período OLE La línea de base se definió como el último valor válido y no faltante obtenido antes de que el participante recibiera la primera dosis de belumosudil en el período OLE.
Para los participantes que recibieron belumosudil en el período DB y continuaron con belumosudil en el período OLE, el valor inicial se definió como válido y el último valor no faltante obtenido dentro de los 29 días anteriores a que el participante recibiera el primer medicamento del estudio en el período DB.
|
Línea de base, semana 52
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Farmacodinámica (PD): análisis de biomarcadores
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 52
|
Para evaluar los cambios en la concentración de biomarcadores de colágeno en el suero indicativos del recambio de la matriz extracelular desde el inicio hasta la semana 24 y la semana 52.
|
Línea de base, semana 24 y semana 52
|
|
PD: Histología de muestras de biopsia de piel
Periodo de tiempo: Hasta la Semana 52
|
Tinción de hematoxilina y eosina en muestras de biopsia de piel tomadas de sujetos al inicio, en la semana 24 y, opcionalmente, en la semana 52.
|
Hasta la Semana 52
|
|
PD: expresión génica de muestras de biopsia de piel
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 52
|
Para evaluar la expresión génica diferencial de los marcadores asociados con la inflamación y la fibrosis a partir de biopsias de piel tomadas de sujetos al inicio, en la semana 24 y, opcionalmente, en la semana 52.
|
Línea de base, semana 24 y semana 52
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de junio de 2019
Finalización primaria (Actual)
9 de agosto de 2022
Finalización del estudio (Actual)
17 de febrero de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de noviembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
18 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EFC17665
- KD025-209 (Otro identificador: Kadmon)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .