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미만성 피부 전신 경화증 환자의 KD025

2023년 8월 4일 업데이트: Kadmon, a Sanofi Company

미만성 피부 전신 경화증 대상자에서 벨루모수딜(KD025)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 공개 확장 다기관 연구

이 무작위, 위약 대조 2상 연구는 미만성 피부 전신 경화증 치료를 위한 벨루모수딜(KD025)의 효능과 안전성을 평가하고자 합니다. 적격성 확인 시 총 60명의 성인 피험자가 등록되고 무작위로 3개 그룹(1:1:1)으로 분류되어 벨루모수딜(200mg 1일 1회 및 200mg 1일 2회) 경구 투여 또는 일치하는 위약을 28주 동안 투여받게 됩니다. 연구 약물 투약은 52주 동안 진행됩니다. 처음 28주 동안 이중 눈가림을 한 후 24주 동안 공개 라벨 연장을 합니다. 눈가림을 해제한 후, 벨루모수딜의 피험자는 동일한 벨루모수딜 용량을 계속 사용하는 반면, 위약 그룹의 피험자는 벨루모수딜 용량 중 하나로 다시 무작위 배정됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

전신 경화증(SSc)은 광범위한 미세혈관 손상과 피부 및 내부 장기에 콜라겐의 과도한 침착을 유발하는 만성 자가면역 질환입니다. 제한된 피부 전신 경화증은 주로 피부에 발생하며 손, 팔, 얼굴에 영향을 미칩니다. 미만성 피부 전신 경화증(dcSSc)은 질병의 더 심각한 징후이며 피부뿐만 아니라 신장, 심장 및 폐를 포함한 내부 장기를 포함하여 종종 빠르게 진행됩니다.

임상심사위원회/독립윤리위원회 승인 동의서 양식에 서명하고 모든 포함/제외 기준을 충족한 피험자가 등록됩니다. 총 60명의 피험자가 벨루모수딜 200 mg 1일 1회 경구 투여(QD; n = 피험자 20명), 벨루모수딜 200 mg 1일 2회(BID; n = 피험자 20명), 또는 28주 동안 일치된 위약(n = 20명의 피험자). 이 연구는 처음 28주 동안 이중 맹검으로 진행되고 이후 24주 동안 공개 라벨 연장이 진행됩니다. 맹검 해제 후, 그룹 1 및 2의 피험자는 동일한 벨루모수딜 용량을 계속 투여하는 반면, 위약 그룹의 피험자는 벨루모수딜 200mg QD 또는 벨루모수딜 200mg BID로 1:1 방식으로 다시 무작위 배정됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

36

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85004
        • Viable Research Management_Site number 131
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
        • Mayo Clinic - Scottsdale_Site number 150
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • University of California, SD_Site number 008
      • Los Angeles, California, 미국, 90045
        • Pacific Arthrirtis Care Center_Site number 136
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California - Los Angeles_Site number 104
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University Medical Center_Site number 143
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, 미국, 06030
        • University of Connecticut_Site number 147
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06520
        • Yale University School of Medicine_Site number 140
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20007
        • Georgetown University_Site number 035
    • Florida
      • Clearwater, Florida, 미국, 33765
        • St. Francis Medical_Site number 085
      • DeBary, Florida, 미국, 32713
        • Omega Research Consultants_Site number 133
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern Medicine_Site number 124
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70115
        • DelRicht Research_Site number 159
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21224
        • Johns Hopkins University School of Medicine_Site number 134
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital_Site number 002
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Boston University_Site number 137
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota_Site number 051
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic_Site number 146
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center_Site number 086
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Hospital For Special Surgery_Site number 138
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital_Site number 096
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center_Site number 149
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina_Site number 054
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98101
        • Virginia Mason Medical Center_Site number 145
      • Spokane, Washington, 미국, 99202
        • Premier Clinical Research_Site number 130
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin_Site number 012

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 2013 American College of Rheumatology 및 European League Against Rheumatism 기준에 따라 dcSSc 진단을 받은 18세 이상의 남성 및 여성 피험자
  2. ≤ 5년의 질병 지속 기간(레이노병이 아닌 첫 징후로부터의 간격으로 정의됨)이 있어야 합니다.
  3. mRSS가 ≥ 15이지만 ≤ 35여야 합니다.

  4. 스크리닝 전 6개월 이내에 다음 중 하나로 정의된 활동성 질병:

    1. mRSS가 3단위 이상 증가
    2. 1개의 새로운 신체 부위와 관련하여 mRSS가 2단위 이상 증가합니다.
    3. 2개의 새로운 신체 부위 관련
    4. 심한 피부 가려움이나 작열감 등 피부 활동을 나타내는 증상
  5. 수반되는 면역 억제를 받는 피험자는 스크리닝 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.

  6. 다음과 같이 등록 전 28일 동안 평가된 적절한 장기 및 골수 기능:

    1. 절대 호중구 수 ≥ 1.5 × 10^9/L
    2. 혈소판 수 ≥ 100 × 10^9/L
    3. 총 빌리루빈 ≤ 1.0 × 정상 상한(ULN);
    4. ALT(Alanine aminotransferase), AST(aspartate aminotransferase) 및 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5 × ULN.

  7. 가임 여성 피험자는 스크리닝 시 음성 임신 테스트를 받았습니다. 가임 여성은 사전 자궁절제술을 받지 않았거나 지난 12개월 동안 월경의 증거가 있었던 성적으로 성숙한 여성으로 정의됩니다. 그러나 12개월 이상 무월경이었던 여성은 무월경이 이전의 화학 요법, 항에스트로겐 또는 난소 억제로 인한 것일 가능성이 있는 경우 여전히 가임 가능성이 있는 것으로 간주됩니다.

    1. 가임 여성(즉, 월경 중인 여성)은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 24시간 이내에 기록된 음성 소변 임신 검사(양성 소변 검사는 혈청 검사로 확인되어야 함)를 받아야 합니다.
    2. 연구에 등록된 성적으로 활동적인 가임 여성은 연구 과정 동안과 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 2가지 형태의 허용된 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 효과적인 산아제한에는 (1) 자궁 내 장치와 1개의 장벽 방법이 포함됩니다. (2) 최소 3개월 동안 안정적인 용량의 호르몬 피임법(예: 경구, 주사, 이식, 경피) + 1차 차단 방법; 또는 (3) 두 가지 장벽 방법. 효과적인 차단 방법은 남성용 또는 여성용 콘돔, 격막, 살정제(정자를 죽이는 화학 물질이 포함된 크림 또는 젤) 또는 정관 수술 파트너입니다.
  8. 성생활이 왕성하고 폐경 전 여성의 파트너인 남성 환자의 경우, 치료 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 3개월 동안 위의 기준 7번과 같은 2가지 형태의 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
  9. 남성 피험자는 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 정자를 기증해서는 안 됩니다.
  10. 특정 연구 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.

제외 기준:

  1. 피험자는 QT 간격 QTcF > 450ms를 수정했습니다.
  2. QTc 연장 가능성이 있는 것으로 알려진 병용 약물의 지속적인 사용 또는 현재 사용
  3. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 피험자
  4. 연구 시작 28일 이내에 시험용 약물을 사용하는 다른 연구에 참여(생물학적 제제의 3 반감기 이내에 생물학적 제제를 포함하는 연구의 경우)
  5. 심각한 질병의 이력 또는 기타 증거 또는 조사자의 의견에 따라 피험자를 연구에 부적합하게 만드는 기타 조건
  6. New York Heart Association Class II, III 또는 IV의 만성 심부전
  7. 급성 또는 만성 간 질환(예: 간경화)
  8. 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 검사 양성
  9. 활동성 C형 간염 바이러스(HCV), B형 간염 바이러스(HBV) 또는 양성 전혈 투베르쿨린 검사
  10. 기저 세포 또는 완전히 절제된 피부 편평 세포 암종, 절제된 자궁경부 악성종양, 절제된 유방관 암종, 근치적 절제 후 저위험 전립선암을 제외하고 등록 후 3년 이내에 모든 악성 종양으로 진단됨
  11. 이전에 벨루모수딜에 노출되었거나 벨루모수딜 또는 기타 ROCK2 억제제에 대한 알려진 알레르기/과민성이 있음
  12. 등록 전 4개월 이내에 경피증 신장 위기
  13. FVC ≤ 50% 예측됨.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 벨루모수딜 QD/벨루모수딜 QD
참가자들은 DB 기간 동안 벨루모수딜 200mg 정제, QD를 28주 동안 경구 투여 받았습니다. DB 기간이 완료된 후 참가자는 공개 연장(OLE) 기간에 들어가 OLE 기간(즉, 최대 52주까지) 동안 24주 동안 벨루모수딜 200mg 정제 QD를 계속해서 경구 투여 받았습니다.
의약품: 벨루모수딜 (KD025)
ROCK-2 억제제
실험적: 벨루모수딜 BID/벨루모수딜 BID
참가자들은 DB 기간 동안 28주 동안 벨루모수딜 200mg 정제 BID를 경구 투여 받았습니다. DB 기간이 완료된 후 참가자는 OLE 기간에 진입하여 OLE 기간(즉, 최대 52주) 동안 벨루모수딜 200mg 정제 BID를 24주 동안 경구로 계속 투여받았습니다.
의약품: 벨루모수딜 (KD025)
ROCK-2 억제제
위약 비교기: DB기간 : 위약
참가자들은 DB 기간 동안 28주 동안 위약(벨루모수딜과 일치) 정제를 경구 투여 받았습니다.
의약품: 위약
불활성 물질
실험적: OLE 기간: 위약/Belumosudil QD
DB 기간에 위약을 투여받은 참가자를 OLE 기간에 입력하여 다시 무작위화하고 OLE 기간에 벨루모수딜 200mg 정제 QD를 24주(즉, 최대 52주차) 동안 경구 투여했습니다.
의약품: 벨루모수딜 (KD025)
ROCK-2 억제제
실험적: OLE 기간: 위약/Belumosudil BID
DB 기간에 위약을 투여받은 참가자를 OLE 기간에 입력하여 다시 무작위화하고 OLE 기간에 벨루모수딜 200mg 정제 BID를 24주(즉, 최대 52주차) 동안 경구 투여했습니다.
의약품: 벨루모수딜 (KD025)
ROCK-2 억제제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DB 기간: 24주차에 광범위성 피부 전신 경화증(CRISS) 점수가 60%(%) 이상(>=)인 복합 반응 지수를 가진 참가자 수
기간: 24주차
CRISS 구성 요소에는 mRSS, 예측 FVC 백분율, 의사 종합 평가, 환자 종합 평가 및 SHAQ-DI 도메인이 포함되었습니다. 알고리즘은 mRSS, 예측된 FVC 백분율, 의사 및 환자 전체 평가, SHAQ-DI의 기준선 변경 사항을 통합하여 기준선에서 예측된 개선 확률을 결정합니다. 결과는 0.0~1.0(0~100%) 사이의 연속 변수입니다. 점수가 높을수록 개선 가능성이 더 크다는 것을 나타냅니다. CRISS 점수 >= 60%는 최소한으로 중요한 차이로 간주되었습니다. 참가자는 시험 기간 동안 신장 위기가 새로 발생하거나, 폐 섬유증이 새로 발생하거나 악화되거나, 폐동맥고혈압이 새로 발생하거나, 좌심실 부전이 새로 발생한 경우 개선된 것으로 간주되지 않았으며 개선 확률을 0.0으로 지정했습니다. 누락된 데이터를 처리하기 위해 LOCF(Last Observation Carry Forward) 방법이 사용되었습니다.
24주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DB 기간: 24주차의 미만성 피부 전신 경화증 점수의 결합 반응 지수
기간: 24주차
CRISS 구성요소에는 mRSS, 예측 FVC 백분율, 의사 종합 평가, 환자 종합 평가 및 SHAQ-DI 도메인이 포함되었습니다. 알고리즘은 mRSS, 예측된 FVC 백분율, 의사 및 환자 전체 평가, SHAQ-DI의 기준선 변경 사항을 통합하여 기준선에서 예측된 개선 확률을 결정합니다. 결과는 0.0~1.0(0~100%) 사이의 연속 변수입니다. 점수가 높을수록 개선 가능성이 더 높다는 것을 나타냅니다. 참가자는 시험 기간 동안 신장 위기의 새로운 발병, 폐 섬유증의 새로운 발병 또는 악화, 폐동맥 고혈압의 새로운 발병, 좌심실 부전의 새로운 발병이 발생한 경우 개선된 것으로 간주되지 않았으며 개선 확률을 0.0으로 지정했습니다. 최소 제곱(LS) 평균과 95% 신뢰 구간(CI)은 반복 측정에 대한 혼합 효과 모델(MMRM)을 통해 얻었습니다.
24주차
OLE 기간: 52주차의 미만성 피부 전신 경화증 점수의 결합 반응 지수
기간: 52주차
CRISS 구성요소에는 mRSS, 예측 FVC 백분율, 의사 종합 평가, 환자 종합 평가 및 SHAQ-DI 도메인이 포함되었습니다. 알고리즘은 mRSS, 예측된 FVC 백분율, 의사 및 환자 전체 평가, SHAQ-DI의 기준선 변경 사항을 통합하여 기준선에서 예측된 개선 확률을 결정합니다. 결과는 0.0~1.0(0~100%) 사이의 연속변수였습니다. 점수가 높을수록 개선 가능성이 더 크다는 것을 나타냅니다. 참가자는 시험 기간 동안 신장 위기의 새로운 발병, 폐 섬유증의 새로운 발병 또는 악화, 폐동맥 고혈압의 새로운 발병, 좌심실 부전의 새로운 발병이 발생한 경우 개선된 것으로 간주되지 않았으며 개선 확률을 0.0으로 지정했습니다. 누락된 데이터를 처리하기 위해 LOCF 방법이 사용되었습니다.
52주차
DB 기간: 24주차의 수정된 로드난 피부 점수(mRSS) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차
mRSS는 피부 두께에 대한 임상 측정으로 인정됩니다. 연구자는 mRSS를 사용하여 17개의 서로 다른 피부 부위(예: 얼굴, 손, 손가락, 팔의 근위부, 팔의 원위부, 흉부, 복부, 다리의 근위부, 원위부)에 대한 간단한 촉진을 통해 피부 두께를 평가했습니다. 다리, 발 부위). 각 피부 부위는 0~3 등급으로 평가되었습니다. 여기서 0 = 정상 피부, 1 = 가벼운 두께, 2 = 중간 두께, 3 = 심한 두께로 꼬집을 수 없음. 신체 17개 부위의 개별 부위 피부 점수를 합산하여 0(정상 피부)부터 51(심각한 두꺼워짐)까지의 범위인 총 mRSS로 정의했으며, 점수가 높을수록 피부 두꺼워짐/최악의 결과가 더 심각함을 나타냅니다. LS 평균과 95% CI는 MMRM 모델을 사용하여 계산되었습니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차에 예측 강제 폐활량(FVC) 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차
FVC는 근본적인 간질성 폐질환(ILD)의 질병 상태와 관련된 폐 기능의 변화를 평가하는 폐활량계로 측정한 폐 기능 검사 동안 폐에서 내쉬는 공기의 총량이었습니다. LS 평균과 95% CI는 MMRM 모델로부터 얻어졌습니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차 시각적 아날로그 척도 점수를 사용한 참가자의 전반적인 건강에 대한 의사의 종합적 평가의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 24주차
의사 종합 평가(의사가 보고함)는 VAS를 기준으로 지난 주 참가자의 전반적인 건강을 0(매우 나쁨)에서 100(매우 좋음) 범위로 정량화했습니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. LS 평균과 95% CI는 MMRM 모델로부터 얻어졌습니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차 시각적 아날로그 척도 점수를 사용한 참가자의 전반적인 건강에 대한 환자 종합 평가의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차
환자 종합 평가(참가자가 보고함)는 0(매우 나쁨)에서 100(우수) 범위의 VAS를 기반으로 지난 주 동안 참가자의 전반적인 건강을 정량화했습니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. LS 평균과 95% CI는 MMRM 모델로부터 얻어졌습니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차의 피부경화증 건강 평가 설문지-장애 지수(SHAQ-DI) 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차
SHAQ-DI에는 일반 건강 평가 설문지-장애 지수(HAD-DI) 평가와 참가자 질병의 영향을 조사하기 위한 6가지 경피증 관련 VAS 항목이 포함되었습니다. 일반 HAD-DI 평가에는 옷 입기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 닿기, 잡기, 장애를 유발하는 경피증 관련 징후를 다루는 활동 등 8개 영역이 포함되었습니다. 삶의 질을 측정하는 지표입니다. 각 질문에 대한 난이도는 0에서 3까지 점수가 매겨져 있으며, 0=어려움 없음, 1=약간 어려움, 2=매우 어려움, 3=할 수 없음. SHAQ의 일부 도메인은 먼저 측정된 후 0-3 스케일로 변경되는 시각적 아날로그 스케일입니다. SHAQ-DI 총점은 도메인 점수의 합을 응답한 도메인 수로 나눈 값으로 계산되었으며 범위는 0(난이도 없음)부터 3(최대 난이도)까지이며, 점수가 높을수록 장애 정도가 높거나 기능이 더 나쁨을 의미합니다. LS 평균과 95% CI는 MMRM 모델로부터 얻어졌습니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차에 수정된 Rodnan 피부 점수의 백분율 개선
기간: 기준선, 24주차
MRSS는 피부 두께에 대한 임상 측정으로 인정됩니다. 연구자는 mRSS를 사용하여 17개의 서로 다른 피부 부위(예: 얼굴, 손, 손가락, 팔의 근위부, 팔의 원위부, 흉부, 복부, 다리의 근위부, 원위부)에 대한 간단한 촉진을 통해 피부 두께를 평가했습니다. 다리, 발 부위). 각 피부 부위는 0~3 등급으로 평가되었습니다. 여기서 0 = 정상 피부, 1 = 가벼운 두께, 2 = 중간 두께, 3 = 심한 두께로 꼬집을 수 없음. 신체 17개 부위의 개별 부위 피부 점수를 합산하여 0(정상 피부)부터 51(심각한 두꺼워짐)까지의 범위인 총 mRSS로 정의했으며, 점수가 높을수록 피부 두꺼워짐/최악의 결과가 더 심각함을 나타냅니다. 개선율 = 기준 값의 변화를 기준 값*100으로 나눈 값입니다. LS 평균과 95% CI는 MMRM 모델로부터 얻어졌습니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차 VAS(시각 아날로그 척도) 점수를 사용한 참가자의 전반적인 건강에 대한 의사의 종합 평가에서 백분율 개선
기간: 기준선, 24주차
의사 종합 평가(의사가 보고함)는 VAS를 기준으로 지난 주 참가자의 전반적인 건강을 0(매우 나쁨)에서 100(매우 좋음) 범위로 정량화했습니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 개선율 = 기준 값의 변화를 기준 값*100으로 나눈 값입니다. LS 평균과 95% CI는 MMRM 모델로부터 얻어졌습니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차에 시각적 아날로그 척도 점수를 사용하여 참가자의 전반적인 건강에 대한 환자 종합 평가의 백분율 개선
기간: 기준선, 24주차
환자 종합 평가(참가자가 보고함)는 0(매우 나쁨)에서 100(우수) 범위의 VAS를 기반으로 지난 주 동안 참가자의 전반적인 건강을 정량화했습니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 개선율 = 기준 값의 변화를 기준 값*100으로 나눈 값입니다. LS 평균과 95% CI는 MMRM 모델로부터 얻어졌습니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차의 피부경화증 건강 평가 설문지-장애 지수(SHAQ-DI) 총점 개선 백분율
기간: 기준선, 24주차
SHAQ-DI에는 참가자 질병의 영향을 탐색하기 위한 일반적인 HAD-DI 평가와 6가지 경피증 관련 VAS 항목이 포함되었습니다. 일반 HAD-DI 평가에는 옷 입기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 닿기, 잡기, 장애를 유발하는 경피증 관련 징후를 다루는 활동 등 8개 영역이 포함되었습니다. 각 질문에 대한 난이도는 0에서 3까지 점수가 매겨져 있으며, 0=어려움 없음, 1=약간 어려움, 2=매우 어려움, 3=할 수 없음. SHAQ의 일부 도메인은 먼저 측정된 다음 0-3 스케일로 변경되는 시각적 아날로그 스케일입니다. SHAQ-DI 총점은 도메인 점수의 합을 답변된 도메인 수로 나누어 계산했으며 범위는 0(난이도 없음)부터 3(최대 난이도)까지이며, 점수가 높을수록 장애 정도가 높거나 기능이 더 나쁨을 의미합니다. 개선율 = 기준 값의 변화를 기준 값*100으로 나눈 값입니다. LS 평균과 95% CI는 MMRM 모델로부터 얻어졌습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 52주차에 수정된 Rodnan 피부 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
MRSS는 피부 두께에 대한 임상 측정으로 인정됩니다. 연구자는 mRSS를 사용하여 17개의 서로 다른 피부 부위(예: 얼굴, 손, 손가락, 팔의 근위부, 팔의 원위부, 흉부, 복부, 다리의 근위부, 원위부)에 대한 간단한 촉진을 통해 피부 두께를 평가했습니다. 다리, 발 부위). 각 피부 부위는 0~3 등급으로 평가되었습니다. 여기서 0 = 정상 피부, 1 = 가벼운 두께, 2 = 중간 두께, 3 = 심한 두께로 꼬집을 수 없음. 신체 17개 부위의 개별 부위 피부 점수를 합산하여 0(정상 피부)부터 51(심각한 두꺼워짐)까지의 범위인 총 mRSS로 정의했으며, 점수가 높을수록 피부 두꺼워짐/최악의 결과가 더 심각함을 나타냅니다. 아래 데이터 표에서 '분석된 수' = 각 특정 범주에 대해 사용 가능한 데이터가 있는 참가자입니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주차에 예측 강제 폐활량 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
FVC는 근본적인 ILD의 질병 상태와 관련된 폐 기능의 변화를 평가하는 폐활량계로 측정한 폐 기능 테스트 동안 폐에서 내쉬는 공기의 총량이었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주차 VAS(시각 아날로그 척도) 점수를 사용하여 참가자의 전반적인 건강에 대한 의사의 종합적 평가가 기준선으로부터 변경되었습니다.
기간: 기준선, 52주차
의사 종합 평가(의사가 보고함)는 VAS를 기준으로 지난 주 참가자의 전반적인 건강을 0(매우 나쁨)에서 100(매우 좋음) 범위로 정량화했습니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주차 시각적 아날로그 척도 점수를 사용한 참가자의 전반적인 건강에 대한 환자 종합 평가의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 52주차
환자 종합 평가(참가자가 보고함)는 0(매우 나쁨)에서 100(우수) 범위의 VAS를 기반으로 지난 주 동안 참가자의 전반적인 건강을 정량화했습니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주차의 피부경화증 건강 평가 설문지-장애 지수 총점의 기준선과의 변화
기간: 기준선, 52주차
SHAQ-DI에는 참가자의 질병이 미치는 영향을 조사하기 위한 일반적인 HAD-DI 평가와 6가지 경피증 관련 VAS 항목이 포함되었습니다. 일반 HAD-DI 평가에는 옷 입기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 닿기, 잡기, 장애를 유발하는 경피증 관련 징후를 다루는 활동 등 8개 영역이 포함되었습니다. 각 질문에 대한 난이도는 0에서 3까지 점수가 매겨져 있으며, 0=어려움 없음, 1=약간 어려움, 2=매우 어려움, 3=할 수 없음. SHAQ의 일부 도메인은 먼저 측정된 다음 0-3 스케일로 변경되는 시각적 아날로그 스케일입니다. SHAQ-DI 총점은 도메인 점수의 합을 답변한 도메인 수로 나누어 계산했으며 범위는 0(난이도 없음)부터 3(최대 난이도)까지이며, 점수가 높을수록 장애 정도가 높거나 기능이 더 나쁨을 의미합니다. 아래 데이터 표에서 '분석된 수' = 각 특정 범주에 대해 사용 가능한 데이터가 있는 참가자입니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주차에 수정된 Rodnan 피부 점수의 백분율 개선
기간: 기준선, 52주차
MRSS는 피부 두께에 대한 임상 측정으로 인정됩니다. 연구자는 mRSS를 사용하여 17개의 서로 다른 피부 부위(예: 얼굴, 손, 손가락, 팔의 근위부, 팔의 원위부, 흉부, 복부, 다리의 근위부, 다리, 발의 말단 부위). 각 피부 부위는 0~3 등급으로 평가되었습니다. 여기서 0 = 정상 피부, 1 = 가벼운 두께, 2 = 중간 두께, 3 = 심한 두께로 꼬집을 수 없음. 신체 17개 부위의 개별 부위 피부 점수를 합산하여 0(정상 피부)부터 51(심각한 두꺼워짐)까지의 범위인 총 mRSS로 정의했으며, 점수가 높을수록 피부 두꺼워짐/최악의 결과가 더 심각함을 나타냅니다. 개선율 = 기준 값의 변화를 기준 값*100으로 나눈 값입니다. 아래 데이터 표에서 '분석된 전체 참가자 수' = 이 결과 측정에 사용할 수 있는 데이터가 있는 참가자입니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주차 VAS(시각 아날로그 척도) 점수를 사용하여 참가자의 전반적인 건강에 대한 의사의 전반적인 건강 개선 백분율 평가
기간: 기준선, 52주차
의사 종합 평가(의사가 보고함)는 VAS를 기준으로 지난 주 참가자의 전반적인 건강을 0(매우 나쁨)에서 100(매우 좋음) 범위로 정량화했습니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 개선율 = 기준 값의 변화를 기준 값*100으로 나눈 값입니다. 아래 데이터에서 '분석된 전체 참가자 수' = 이 결과 측정에 사용할 수 있는 데이터가 있는 참가자입니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주차에 시각적 아날로그 척도 점수를 사용하여 참가자의 전반적인 건강에 대한 환자 종합 평가의 백분율 개선
기간: 기준선, 52주차
환자 종합 평가(참가자가 보고함)는 0(매우 나쁨)에서 100(우수) 범위의 VAS를 기반으로 지난 주 동안 참가자의 전반적인 건강을 정량화했습니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 개선율 = 기준 값의 변화를 기준 값*100으로 나눈 값입니다. 아래 데이터 표에서 '분석된 전체 참가자 수' = 이 결과 측정에 사용할 수 있는 데이터가 있는 참가자입니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주차에 피부경화증 건강 평가 설문지-장애 지수 점수 개선 백분율
기간: 기준선, 52주차
SHAQ-DI: 참가자 질병의 영향을 탐색하기 위한 일반 건강 평가 설문지-장애 지수(HAD-DI) 평가 및 6가지 경피증 관련 VAS 항목. 일반 HAD-DI 평가에는 옷 입기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 닿기, 잡기, 장애를 유발하는 경피증 관련 징후를 다루는 활동 등 8개 영역이 포함되었습니다. 각 질문에 대해 난이도는 0에서 3까지 점수가 매겨졌습니다. 0=어려움 없음, 1=약간의 어려움, 2=매우 어려움, 3=할 수 없음. SHAQ의 일부 도메인은 먼저 측정된 다음 0-3 스케일로 변경되는 시각적 아날로그 스케일입니다. SHAQ-DI 총점은 도메인 점수의 합을 0(난이도 없음)부터 3(최대 난이도)까지 응답한 도메인 수로 나눈 값으로 계산되며, 점수가 높을수록 장애가 심하거나 기능이 더 나쁨을 나타냅니다. 개선율 = 기준 값의 변화를 기준 값*100으로 나눈 값입니다. '분석된 전체 참가자 수' = 이 결과 측정에 대해 사용 가능한 데이터가 있는 참가자.
기준선, 52주차
DB 기간: 24주차 - ILD 참가자의 강제 필수 용량 수준 예측 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차
FVC는 근본적인 ILD의 질병 상태와 관련된 폐 기능의 변화를 평가하는 폐활량계로 측정한 폐 기능 테스트 동안 폐에서 내쉬는 공기의 총량이었습니다. DB 기간에 위약/벨루모수딜을 투여받은 참가자의 경우 기준 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. ILD 참가자의 24주차 예측 FVC 수준에 대한 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고됩니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차-ILD 참가자의 일산화탄소(DLco)에 대한 폐의 예측 확산 용량 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차
DLco는 공기에서 혈액으로 가스를 전달하는 폐의 능력을 측정한 것입니다. 참가자는 일산화탄소와 같은 매우 적고 무해한 양의 추적 가스가 포함된 공기를 흡입(흡입)합니다. 참가자는 10초간 숨을 참았다가 빠르게 내뿜습니다(내쉬기). 호기 가스는 호흡 중에 흡수되는 추적 가스의 양을 결정하기 위해 테스트되었습니다. DB 기간에 위약/벨루모수딜을 투여받은 참가자의 경우 기준 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. ILD 참가자의 24주차 예측 DLco에 대한 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고됩니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차-ILD 참가자의 예측 강제 호기량(FEV1) 백분율이 기준선으로부터 변경되었습니다.
기간: 기준선, 24주차
FEV1은 폐활량계로 측정한 강제 호기의 첫 1초 동안 내쉬는 공기의 양입니다. DB 기간에 위약/벨루모수딜을 투여받은 참가자의 경우 기준 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. ILD 참가자의 24주차에 예측된 FEV1의 기준선 대비 변화율은 이 결과 측정에서 보고됩니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차-ILD 참가자의 예상 잔여량(RV) 백분율이 기준선으로부터 변경되었습니다.
기간: 기준선, 24주차
RV는 최대 강제 호기 후 폐에 남아 있는 공기의 양입니다. DB 기간에 위약/벨루모수딜을 투여받은 참가자의 경우 기준 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. ILD 참가자의 24주차 예측 RV에 대한 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고됩니다.
기준선, 24주차
DB 기간: 24주차-ILD 참가자의 예상 총 폐활량(TLC) 백분율이 기준선으로부터 변경되었습니다.
기간: 기준선, 24주차
TLC는 최대 흡기 노력 시 폐에 있는 공기의 양입니다. DB 기간에 위약/벨루모수딜을 투여받은 참가자의 경우 기준 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. ILD 참가자의 24주차 예측 TLC에 대한 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고됩니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 52주차-ILD 참가자의 강제 폐활량 예측 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
FVC는 근본적인 ILD의 질병 상태와 관련된 폐 기능의 변화를 평가하는 폐활량계로 측정한 폐 기능 테스트 동안 폐에서 내쉬는 공기의 총량이었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. ILD 참가자의 52주차 예측 FVC에 대한 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고됩니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주차-ILD 참가자의 일산화탄소에 대한 폐의 예측 확산 용량 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
DLco는 공기에서 혈액으로 가스를 전달하는 폐의 능력을 측정한 것입니다. 참가자는 일산화탄소와 같은 매우 적고 무해한 양의 추적 가스가 포함된 공기를 흡입(흡입)합니다. 참가자는 10초간 숨을 참았다가 빠르게 내뿜습니다(내쉬기). 호기 가스는 호흡 중에 흡수되는 추적 가스의 양을 결정하기 위해 테스트되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. ILD 참가자의 52주차 예측 DLco에 대한 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고됩니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주차-ILD 참가자의 강제 호기량 예측 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
FEV1은 폐활량계로 측정한 강제 호기의 첫 1초 동안 내쉬는 공기의 양입니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. ILD 참가자의 52주차에 예측된 FEV1의 기준선 대비 변화율은 이 결과 측정에서 보고됩니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주 차-ILD 참가자의 예상 잔량 퍼센트에 대한 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
RV는 최대 강제 호기 후 폐에 남아 있는 공기의 양입니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. ILD 참가자의 52주차 예측 RV에 대한 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고됩니다.
기준선, 52주차
OLE 기간: 52주차 - ILD 참가자의 총 폐용량 예측 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
TLC는 최대 흡기 노력 시 폐에 있는 공기의 양입니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. ILD 참가자의 52주차 예측 TLC에 대한 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고됩니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 기준선 및 24주차-ILD 참가자의 폐섬유증 참가자 수
기간: 기준선, 24주차
폐 섬유증은 폐 조직이 손상되고 겁이 나는 폐 질환입니다. 폐 섬유증은 고해상도 컴퓨터 단층촬영(HRCT)을 사용하여 평가되었습니다. HRCT는 심각도를 진단하고 단계를 결정하는 데 사용되는 일종의 컴퓨터 단층촬영입니다. 각 폐(오른쪽 및 왼쪽)와 3개의 폐 영역(상부, 중간 및 하부)에 대해 순수 지상급 불투명도, 폐 섬유증 및 벌집 모양이 기록되었습니다. 이상/폐 섬유증에 대해 결석, 1-25%, 26-50%, 51-75% 및 >75% 범위의 검출된 양에 대해 범주별로 기록되었습니다. DB 기간에 위약/벨루모수딜을 투여받은 참가자의 경우 기준 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. 기준선과 24주차에 폐 섬유증이 있는 참가자의 수가 이 결과 측정에서 보고됩니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 기준선 및 52주차-ILD 참가자의 폐섬유증 참가자 수
기간: 기준선, 52주차
폐 섬유증은 폐 조직이 손상되고 겁이 나는 폐 질환입니다. 폐 섬유증은 HRCT를 사용하여 평가되었습니다. HRCT는 심각도를 진단하고 단계를 결정하는 데 사용되는 일종의 컴퓨터 단층촬영입니다. 각 폐(오른쪽 및 왼쪽)와 3개의 폐 영역(상부, 중간 및 하부)에 대해 순수 지상급 불투명도, 폐 섬유증 및 벌집 모양이 기록되었습니다. 이상/폐 섬유증에 대해 결석, 1-25%, 26-50%, 51-75% 및 >75% 범위의 검출된 양에 대해 범주별로 기록되었습니다. 기준선과 52주차에 폐 섬유증이 있는 참가자의 수가 이 결과 측정에서 보고됩니다. 아래 데이터 표에서 '분석된 전체 참가자 수' = 이 결과 측정에 대해 사용 가능한 데이터가 있는 참가자 및 '분석된 수' = 지정된 각 범주에 대해 사용 가능한 데이터가 있는 참가자입니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 약동학: 벨루모수딜 및 그 대사산물(KD025m2)의 혈장 농도
기간: 4주차 및 8주차에 투여 전 및 투여 후 3시간
4주차 및 8주차에 투여 전 및 투여 후 3시간의 벨루모수딜 및 그 대사산물(KD025m2)의 혈장 농도가 이 결과 측정에서 보고됩니다. 정량 하한(LLOQ)은 밀리리터당 10나노그램(ng/mL)이었습니다.
4주차 및 8주차에 투여 전 및 투여 후 3시간
치료로 인한 부작용(TEAE) 및 치료로 인한 심각한 부작용(TESAE)이 발생한 참가자 수
기간: DB 기간: 1일차(0주차)부터 28주차까지; OLE 기간: 29주차부터 마지막 ​​연구 약물 투여 후 최대 4주까지(즉, 56주차까지)
부작용(AE): 연구 약물을 투여받았으나 반드시 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없었던 참가자의 모든 예상치 못한 의학적 사건. 심각한 부작용(SAE)은 투여량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함인 모든 바람직하지 않은 의학적 사건이었습니다. , 의학적으로 중요한 사건이었습니다. TEAE: 연구 약물의 첫 번째 투여 후 발병한 AE 또는 TEAE 기간 동안 악화된 기존 AE(DB 기간의 경우: 1일(0주)부터 28주까지; OLE 기간의 경우: 29주부터 마지막 ​​투여 후 4주까지 약물 투여를 연구합니다).
DB 기간: 1일차(0주차)부터 28주차까지; OLE 기간: 29주차부터 마지막 ​​연구 약물 투여 후 최대 4주까지(즉, 56주차까지)
DB 기간: 활력 징후의 기준선 대비 변화: 24주차의 수축기 혈압 및 확장기 혈압
기간: 기준선, 24주차
참가자들을 앉은 자세로 휴식을 취한 후 활력징후(수축기 및 확장기 혈압)를 측정하였다. 활력 징후 평가는 심전도(ECG) 및 기타 예정된 평가 전에 수행되었습니다. 이 결과 측정에서는 24주차의 수축기 혈압과 확장기 혈압의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE: 활력 징후의 기준선 대비 변화: 52주차 수축기 혈압 및 확장기 혈압
기간: 기준선, 52주차
이 결과 측정에서는 52주차의 수축기 혈압과 확장기 혈압의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다. 참가자들을 앉은 자세로 휴식을 취한 후 활력징후(수축기 및 확장기 혈압)를 측정하였다. 활력 징후 평가는 ECG 및 기타 일정 평가 전에 수행되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 활력 징후의 기준선 대비 변화: 24주차의 맥박
기간: 기준선, 24주차
참가자들을 앉은 자세로 휴식을 취한 후 활력징후(맥박)를 측정하였다. 활력징후 평가는 ECG 및 기타 예정된 평가 전에 수행되었습니다. 활력 징후의 기준선 대비 변화: 24주차의 맥박이 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 활력 징후의 기준선 대비 변화: 52주차의 맥박
기간: 기준선, 52주차
참가자들을 앉은 자세로 휴식을 취한 후 활력징후(맥박)를 측정하였다. 활력징후 평가는 ECG 및 기타 예정된 평가 전에 수행되었습니다. 활력 징후의 기준선 대비 변화: 52주차의 맥박이 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 활력 징후의 기준선 대비 변화: 24주차 호흡수
기간: 기준선, 24주차
참가자들을 앉은 자세로 휴식을 취한 후 활력징후(호흡수)를 측정하였다. 활력징후 평가는 ECG 및 기타 예정된 평가 전에 수행되었습니다. 활력 징후의 기준선 대비 변화: 24주차의 호흡수는 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 활력 징후의 기준선 변화: 52주차 호흡수
기간: 기준선, 52주차
참가자들을 앉은 자세로 휴식을 취한 후 활력징후(호흡수)를 측정하였다. 활력징후 평가는 ECG 및 기타 예정된 평가 전에 수행되었습니다. 활력 징후의 기준선 대비 변화: 52주차의 호흡수는 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 12-리드 심전도(ECG) 값의 기준선 대비 변화: 24주차 심박수
기간: 기준선, 24주차
ECG는 참가자가 최소 5분 동안 앙와위 자세로 휴식을 취한 후 기록되었으며 혈액 샘플 수집 전에 수행되었습니다. 12-리드 ECG 값의 기준선 대비 변화: 24주차 심박수는 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 12-리드 심전도 값의 기준선 대비 변화: 52주차 심박수
기간: 기준선, 52주차
ECG는 참가자가 최소 5분 동안 앙와위 자세로 휴식을 취한 후 기록되었으며 혈액 샘플 수집 전에 수행되었습니다. 12-리드 ECG 값의 기준선 대비 변화: 52주차의 심박수는 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 12리드 심전도 값의 기준선 대비 변화: PR 간격, RR 간격, QRS 간격, QT 간격 및 24주차 QTcF 간격
기간: 기준선, 24주차
ECG는 참가자가 최소 5분 동안 앙와위 자세로 휴식을 취한 후 기록되었으며 혈액 샘플 수집 전에 수행되었습니다. 24주차의 12유도 ECG 값(PR 간격, RR 간격, QRS 간격, QT 간격 및 QTcF 간격)의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 12리드 심전도 값의 기준선 대비 변화: PR 간격, RR 간격, QRS 간격, QT 간격 및 52주차 QTcF 간격
기간: 기준선, 52주차
ECG는 참가자가 최소 5분 동안 앙와위 자세로 휴식을 취한 후 기록되었으며 혈액 샘플 수집 전에 수행되었습니다. 52주차의 12유도 ECG 값(PR 간격, RR 간격, QRS 간격, QT 간격 및 QTcF 간격)의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차의 호염기구/백혈구, 호산구/백혈구, 림프구/백혈구, 단핵구/백혈구 및 호중구/백혈구의 백분율
기간: 기준선, 24주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 24주차의 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 호염기구/백혈구, 호산구/백혈구, 림프구/백혈구, 단핵구/백혈구 및 호중구/백혈구의 백분율이 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차의 호염기구/백혈구, 호산구/백혈구, 림프구/백혈구, 단핵구/백혈구 및 호중구/백혈구의 백분율
기간: 기준선, 52주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 52주차의 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 호염기구/백혈구, 호산구/백혈구, 림프구/백혈구, 단핵구/백혈구 및 호중구/백혈구의 백분율이 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차의 헤마토크릿
기간: 기준선, 24주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 24주차의 혈액학적 매개변수(헤마토크릿, 1.0분율)의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. 헤마토크리트는 적혈구로 구성된 전혈량의 백분율입니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차의 헤마토크릿
기간: 기준선, 52주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 52주차의 혈액학적 매개변수(헤마토크릿, 1.0분율)의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. 헤마토크리트는 적혈구로 구성된 전혈량의 백분율입니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차의 헤모글로빈
기간: 기준선, 24주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 24주차의 혈액학적 매개변수: 헤모글로빈의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차의 헤모글로빈
기간: 기준선, 52주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 52주차의 혈액학적 매개변수: 헤모글로빈의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차의 적혈구 평균 적혈구 부피
기간: 기준선, 24주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 24주차의 혈액학적 매개변수: 적혈구 평균 미립자 부피의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차의 적혈구 평균 적혈구 부피
기간: 기준선, 52주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 52주차의 혈액학적 매개변수: 적혈구 평균 미립자 부피의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차의 혈소판
기간: 기준선, 24주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 24주차의 혈액학적 매개변수: 혈소판의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차의 혈소판
기간: 기준선, 52주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 이 결과 측정에서는 52주차의 혈액학적 매개변수: 혈소판의 기준선 대비 변화가 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차 적혈구
기간: 기준선, 24주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 24주차에 혈액학적 매개변수: 적혈구의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차 적혈구
기간: 기준선, 52주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 52주차에 혈액학적 매개변수: 적혈구의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차 백혈구
기간: 기준선, 24주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 24주차에 혈액학적 매개변수: 백혈구의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차 백혈구
기간: 기준선, 52주차
혈액학적 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 52주차에 혈액학적 매개변수: 백혈구의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차의 알부민, 글로불린 및 단백질
기간: 기준선, 24주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 24주차의 임상 화학 매개변수인 알부민, 글로불린 및 단백질의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차의 알부민, 글로불린 및 단백질
기간: 기준선, 52주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 52주차의 임상 화학 매개변수인 알부민, 글로불린 및 단백질의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차의 알칼리성 인산분해효소, 알라닌 아미노전이효소, 아스파테이트 아미노전이효소, 크레아틴 키나아제, 감마 글루타밀 전이효소 및 젖산 탈수소효소
기간: 기준선, 24주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 24주차에 임상 화학 매개변수인 알칼리성 포스파타제, 알라닌 아미노트랜스퍼라제, 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제, 크레아틴 키나제, 감마-글루타밀 트랜스퍼라제 및 젖산 탈수소효소의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차의 알칼리성 인산분해효소, 알라닌 아미노전이효소, 아스파테이트 아미노전이효소, 크레아틴 키나아제, 감마 글루타밀 전이효소 및 젖산 탈수소효소
기간: 기준선, 52주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 52주차에 임상 화학 매개변수인 알칼리성 포스파타제, 알라닌 아미노트랜스퍼라제, 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제, 크레아틴 키나제, 감마-글루타밀 트랜스퍼라제 및 젖산 탈수소효소의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차 중탄산염, 혈액 요소질소, 칼슘, 염화물, 포도당, 칼륨, 마그네슘, 인산염 및 나트륨
기간: 기준선, 24주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 임상 화학 매개변수(중탄산염, 혈액 요소질소, 칼슘, 염화물, 포도당, 칼륨, 마그네슘, 인산염 및 나트륨)의 기준선 대비 24주차의 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차 중탄산염, 혈액 요소질소, 칼슘, 염화물, 포도당, 칼륨, 마그네슘, 인산염 및 나트륨
기간: 기준선, 52주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 임상 화학 매개변수(중탄산염, 혈액 요소질소, 칼슘, 염화물, 포도당, 칼륨, 마그네슘, 인산염 및 나트륨)의 기준선 대비 52주차의 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차의 직접 빌리루빈, 빌리루빈, 크레아티닌 및 요산염
기간: 기준선, 24주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 임상 화학 매개변수(직접 빌리루빈, 빌리루빈, 크레아티닌 및 요산염)의 기준선 대비 24주차의 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차의 직접 빌리루빈, 빌리루빈, 크레아티닌 및 요산염
기간: 기준선, 52주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 임상 화학 매개변수(직접 빌리루빈, 빌리루빈, 크레아티닌 및 요산염)의 기준선 대비 52주차의 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차에 교정된 칼슘
기간: 기준선, 24주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 임상 화학 매개변수: 24주차에 보정된 칼슘의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선으로부터의 변화: 52주차에 교정된 칼슘
기간: 기준선, 52주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 임상 화학 매개변수: 52주차에 보정된 칼슘의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차
DB 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선 대비 변화: 24주차의 사구체 여과율
기간: 기준선, 24주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 임상 화학 매개변수: 24주차의 사구체 여과율의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. 확장 측정 단위는 1.73제곱미터당 분당 밀리리터입니다.
기준선, 24주차
OLE 기간: 임상 화학 매개변수의 기준선 대비 변화: 52주차의 사구체 여과율
기간: 기준선, 52주차
임상 화학 매개변수를 평가하기 위해 특정 시점에 혈액 샘플을 수집했습니다. 임상 화학 매개변수: 52주차의 사구체 여과율의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다. DB 기간에 위약을 투여받고 OLE 기간, OLE 기간으로 다시 무작위 배정된 참가자 기준선은 참가자가 OLE 기간에 벨루모수딜의 첫 번째 용량을 받기 전에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다. DB 기간에 벨루모수딜을 투여받고 OLE 기간에 벨루모수딜을 계속 투여한 참가자의 기준선 값은 참가자가 DB 기간에 첫 번째 연구 약물을 투여받기 전 29일 이내에 얻은 유효하고 누락되지 않은 마지막 값으로 정의되었습니다.
기준선, 52주차

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약력학(PD): 바이오마커 분석
기간: 기준선, 24주 및 52주
기준선에서 24주차 및 52주차까지 세포외 매트릭스 회전율을 나타내는 혈청 내 콜라겐 바이오마커 농도의 변화를 평가하기 위해.
기준선, 24주 및 52주
PD: 피부 생검 샘플의 조직학
기간: 52주까지
기준선, 24주 및 선택적으로 52주에 피험자로부터 채취한 피부 생검 샘플에 대한 헤마톡실린 및 에오신 염색.
52주까지
PD: 피부 생검 샘플의 유전자 발현
기간: 기준선, 24주 및 52주
기준선, 24주차 및 선택적으로 52주차에 피험자로부터 채취한 피부 생검으로부터 염증 및 섬유증과 관련된 마커의 차등 유전자 발현을 평가하기 위해.
기준선, 24주 및 52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Kadmon, a Sanofi Company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 6월 26일

기본 완료 (실제)

2022년 8월 9일

연구 완료 (실제)

2023년 2월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 4월 17일

처음 게시됨 (실제)

2019년 4월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 4일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • EFC17665
  • KD025-209 (기타 식별자: Kadmon)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 문서는 임상시험 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 수정됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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